**XORTX Therapeutics 公司更新与业务简报 关键要点** **涉及的行业与公司** * 公司为XORTX Therapeutics Inc 纳斯达克代码XRTX 专注于开发治疗痛风和高尿酸血症以及常染色体显性多囊肾病ADPKD的疗法[9] * 行业为生物制药行业 特别是肾病学和痛风治疗领域[9][12] **核心业务与研发管线** * 主要焦点是痛风治疗项目 开发药物为XORLO™ 即奥昔嘌呤醇oxypurinol的新型制剂 用于对别嘌呤醇allopurinol不耐受的患者[9][11] * 次要项目是ADPKD治疗 使用相同活性成分但针对不同适应症[9][12] * 公司计划在未来一个季度提交研究性新药IND申请[10] * 计划在未来12-14个月内提交新药申请NDA[12][26] * 为支持NDA 需要完成一项药代动力学PK研究 并生产具备18个月稳定性的商业供应片剂[11][21][26] **市场机会与财务预测** * 痛风适应症的保守估计市场机会为7亿美元年峰值净销售额[11][15] * 预计药物定价为每位患者每年6000至8000美元[15] * ADPKD适应症的估计市场机会为10亿至15亿美元年峰值净销售额[12] * 目前获批药物托伐普坦tolvaptan年治疗费用为156万美元 仅治疗5%患者即带来近10亿美元年收入[23] **竞争格局与产品定位** * 别嘌呤醇是痛风一线治疗药物 但3%至5%患者无法耐受[14][15] * 非布司他febuxostat曾用于该人群 但因黑框警告导致其峰值净销售额从18亿美元下降至2500-3000万美元[16][18] * 奥昔嘌呤醇在临床研究中显示对约70%的别嘌呤醇不耐受患者有效[17] * 公司认为目标患者人群在28万至30万之间 远高于非布司他曾覆盖的7万患者[18] **专利与知识产权** * 拥有覆盖黄嘌呤氧化酶抑制剂改良制剂的基础专利 有效期至2034年[34] * 新获得的专利层覆盖痛风进行性肾病的具体用途 有效期至2041和2043年[35] * 近期获得欧洲专利授权 覆盖英国 西班牙 德国 法国 意大利等主要市场[34] **团队与公司治理** * 拥有经验丰富的药物开发团队 成员具有大小型制药公司背景[27] * 董事会成员包括曾以841亿美元成功退出的经验人士[28] * 公司股权结构紧凑 完全稀释后约960万股 其中普通股510万股 流通认股权证430万股[28] **公司估值与展望** * 公司当前市值估计为400万至500万美元[38] * 公司认为未来12-24个月的计划活动风险较低 并且能够创造价值[38] * 预计在提交NDA和获得批准的过程中 价值创造将接近峰值净销售额预测的2至3倍[39] **其他重要信息** * 高尿酸血症患病率预计在未来20年内翻倍[13] * ADPKD患者通常在55岁左右有半数会丧失肾脏功能[23] * 高尿酸血症与心血管疾病风险增加有关[13][24] * 公司对ADPKD项目的策略是待痛风项目产生收入后重启[37] * 公司寻求合作伙伴以在全球范围内推进项目[27]

公司活动安排 - 将于2025年9月10日东部时间下午4:15举办网络研讨会和问答环节 [1] - 活动由RedChip Companies主办 将包含管理层现场问答环节 [2][3] 核心产品管线 - 主要产品XRx-026(XORLO™)针对别嘌呤醇不耐受痛风 计划2026年上半年提交新药申请 [2] - XRx-008项目针对常染色体显性多囊肾病 具有孤儿药认定潜力 [2] - XRx-101针对急性肾损伤及其他与呼吸道病毒感染相关的急性器官损伤 [4] - XRx-225针对2型糖尿病肾病 处于临床前阶段 [4] 市场机会与战略定位 - XORLO™年市场机会估计达7亿美元 [2] - 多元化产品管线针对数十亿美元规模的肾脏市场 [2] - 公司专注于开发针对异常嘌呤代谢和黄嘌呤氧化酶的疗法 以降低或抑制尿酸产生 [4] 公司背景 - 临床阶段制药公司 专注于开发治疗痛风和进展性肾病的创新疗法 [1] - 拥有三个临床阶段开发产品 分别针对痛风、ADPKD和急性肾损伤 [4] - 在纳斯达克、TSXV和法兰克福交易所上市 交易代码均为XRTX [1]

核心观点 - 公司启动痛风治疗药物XRx-026的新药临床试验申请准备工作 并计划在2025年下半年提交IND申请[1][2] - 公司与FDA在2025年4月召开Type B会议 明确了XORLO™新药申请的四大关键要求[3] - 公司通过ATM发行筹集资金 2025年第一季度以每股1.54美元发行73,871股普通股 总收益113,547.11美元[4] - 痛风在美国影响约920万人 全球发病率预计未来25年将翻倍[5] - XORLO™旨在解决现有黄嘌呤氧化酶抑制剂的局限性 包括别嘌醇不耐受和非布司他的心血管风险[6][7] 研发进展 - IND准备工作包括非临床、药理学、毒理学和监管进展的全面审查 以及XORLO™在进食和空腹状态下的药理学特性研究[2] - XORLO™是公司专利配方奥昔嘌呤醇 用于治疗痛风患者[6] - NDA提交的四大要求：提交IND、准备临床和商业药物供应并附稳定性数据、进行XORLO™空腹与进食状态下吸收特性研究、汇编数据并提交NDA[3] 市场背景 - 美国约4400万人尿酸水平超出正常范围 其中920万人患有痛风[5] - 痛风与严重疼痛、生活质量下降、身体功能减退、医疗成本增加和经济生产力损失相关[5] - 痛风还与代谢综合征、心肌梗死、2型糖尿病、慢性肾病和过早死亡密切相关[5] - 现有口服黄嘌呤氧化酶抑制剂中 约3-5%患者无法耐受别嘌醇 非布司他虽曾年销售额超过4.5亿美元 但目前带有心血管风险黑框警告[6] 公司业务 - 公司拥有三个临床阶段产品：XRx-026用于痛风治疗、XRx-008用于ADPKD、XRx-101用于呼吸道病毒相关的急性肾和其他急性器官损伤[9] - 公司还在开发XRx-225 用于2型糖尿病肾病的临床前阶段项目[9] - 公司致力于针对异常嘌呤代谢和黄嘌呤氧化酶开发药物 以减少或抑制尿酸产生[9] 融资情况 - 公司于2025年第一季度通过ATM发行73,871股普通股 每股价格1.54美元(加元2.21美元) 总收益113,547.11美元(加元163,178.55美元) 净收益109,665.93美元(加元157,600.91美元)[4] - ATM发行依据2023年11月30日宣布的计划 在美国根据F-3表格注册声明进行[4]

XORTX THERAPEUTICS INC. Exhibit 99.1 CONDENSED INTERIM CONSOLIDATED FINANCIAL STATEMENTS As at and for the three and six months ended June 30, 2025 and 2024 (Unaudited - expressed in U.S. Dollars) Director Director /s/ "Allen Davidof " /s/ "Paul Van Damme" The accompanying notes are an integral part of these condensed interim consolidated financial statements. 2 XORTX THERAPEUTICS INC. Condensed Interim Consolidated Statements of Financial Position (Unaudited - expressed in U.S. Dollars) | | | | December | ...

公司融资动态 - XORTX Therapeutics Inc 完成非经纪私募配售 发行156,849个单元 每个单元价格0.73美元 总募集资金114,500美元 [1] - 每个单元包含1股普通股和1份认股权证 认股权证可在60个月内以1.20美元价格认购额外普通股 若公司股价连续10个交易日超过2美元 认股权证将加速到期 [2] - 募集资金将用于痛风治疗项目 公司一般运营资金及营运资本需求 [3] 产品研发管线 - 公司拥有3个临床阶段产品：XRx-026(痛风治疗)、XRx-008(ADPKD治疗)、XRx-101(急性肾损伤治疗) [5] - 临床前项目XRx-225针对2型糖尿病肾病 研发方向聚焦嘌呤代谢异常和抑制黄嘌呤氧化酶以减少尿酸生成 [5] 监管与合规信息 - 本次发行获TSX Venture Exchange有条件批准 所发行证券受4个月零1天的法定限售期约束 [3] - 证券未根据美国证券法注册 不得在美国境内或向美国人士发售 [4] 公司背景 - XORTX为晚期临床阶段制药公司 专注于开发痛风及进展性肾病创新疗法 在纳斯达克、TSXV和法兰克福三地上市 [1][5] - 公司致力于通过药物研发提升痛风及其他重要疾病患者的生活质量和健康水平 [5]

Strategic Acceleration of the Gout Program: XRx-026 and XORLO™ In the first quarter of the year, XORTX pivoted to prioritize and accelerate its gout program, XRx-026, leveraging significant progress in formulation development and clinical validation of its proprietary XORLO™ formulation. XORLO™, an oral oxypurinol formulation, shows increased oral bioavailability, a key differentiator for improved patient outcomes. XORTX is committed to developing a needed gout therapy for patients who are intolerant to exi ...

融资活动 - 公司宣布进行非经纪私募配售 计划筹集114,500美元资金[1] - 发行156,849个普通股单位 每股单位价格为0.73美元[1] - 每个单位包含一股普通股和一份认股权证 权证行权价为1.20美元[1] - 权证有效期60个月 若纳斯达克股价连续10日超过2美元将触发加速条款[1] - 配售预计于2025年8月5日左右完成 需获得多伦多创业板交易所批准[3] - 融资资金将用于痛风项目开发及公司一般营运资金用途[3] 业务背景 - 公司为晚期临床阶段制药企业 专注于痛风及进展性肾病治疗领域[1] - 核心研发管线包含XRx-026痛风治疗项目 XRx-008用于ADPKD及XRx-101用于病毒相关急性肾损伤[4] - 临床前项目XRx-225针对2型糖尿病肾病[4] - 研发策略聚焦嘌呤代谢异常和黄嘌呤氧化酶抑制 以降低尿酸生成[4] 市场动态 - 本次配售为满足非加拿大投资者对LIFE融资计划的额外投资需求[2] - 公司证券未在美国证券交易委员会注册 不得向美国境内或美国人士发售[2] - 所有配售证券将受加拿大证券法规定的四个月零一天禁售期限制[3]

文章核心观点 - 公司宣布完成非经纪私募配售，发行1267123个单位，筹集92.5万美元，用于痛风项目、一般公司和营运资金用途 [1][3] 私募配售情况 - 公司完成非经纪私募配售，发行1267123个单位，每个单位0.73美元，总收益92.5万美元 [1] - 每个单位包括一股普通股和一份认股权证，认股权证持有人有权以1.20美元价格购买一股普通股，有效期60个月，若纳斯达克普通股收盘价连续10个以上交易日高于2.00美元，认股权证将加速到期 [2] - 配售已获TSX Venture Exchange批准，所发行证券无四个月零一天法定持有期 [3] - 公司支付12264美元佣金并发行16800份佣金认股权证 [3] - 向公司内部人士发行8191个单位构成关联方交易，公司因相关价值未超市值25%，获正式估值和少数股东批准要求豁免 [5] - 2025年5月19日宣布的非经纪私募配售将不进行 [6] 公司业务情况 - 公司是临床后期制药公司，专注开发治疗痛风和进行性肾病创新疗法，有三个临床晚期产品和一个临床前阶段项目正在开发 [7] 前瞻性信息 - 前瞻性信息包括公司当前和未来融资计划、配售收益使用计划以及业务计划和运营预期等 [10] - 前瞻性信息基于多种因素和假设，虽公司认为合理，但存在不确定性，不应过度依赖 [10][11]

文章核心观点 XORTX Therapeutics Inc.宣布进行非经纪私募配售，拟通过发行普通股单位筹集资金，用于推进痛风项目及满足运营资金和公司一般用途需求 [1][5] 公司情况 - 公司是专注于开发治疗痛风和进行性肾病创新疗法的后期临床制药公司，有三款临床后期产品和一款临床前产品正在研发 [6] 私募配售情况 - 拟通过发行最多1,267,123个普通股单位筹集最多92.5万美元，每个单位含一股普通股和一份认股权证，认股权证行使价为每股1.20美元，有效期60个月，若纳斯达克普通股收盘价连续10个交易日高于2.00美元，认股权证将加速到期 [1] - 单位将根据相关法规向加拿大（除魁北克）及其他合格司法管辖区的购买者发售，依据相关豁免条款，发售证券不受加拿大证券法规定的持有期限制 [2] - 发售相关文件可在www.sedarplus.ca公司资料和公司网站https://www.xortx.com/获取，潜在投资者投资前应阅读 [3] - 公司可能就部分发售支付介绍费，美国投资者购买的单位为受限证券，转售受限制 [4] - 发售所得净收益将用于推进痛风项目及满足运营资金和公司一般用途需求 [5] - 发售预计于2025年7月4日左右完成，需满足包括获得TSX Venture Exchange批准等条件 [5] 联系方式 - 如需更多信息，可联系CEO Allen Davidoff（adavidoff@xortx.com或+1 403 455 7727）或传播总监Nick Rigopulos（nick@alpineequityadv.com或+1 617 901 0785） [7]

融资活动 - XORTX Therapeutics宣布进行非经纪私募配售 计划筹集最多300万美元资金 通过发行最多3,409,090个普通股单位 每股价格为0.88美元[1] - 每个单位包含一股普通股和一份普通股认购权证 权证行权价格为1.20美元 有效期60个月 若纳斯达克普通股收盘价连续10个交易日超过2.00美元 权证将加速到期[1] - 配售净收益将用于推进公司痛风治疗项目及补充营运资金和一般公司用途[3] 监管与合规 - 本次配售需获得多伦多证券交易所创业板批准[3] - 配售证券将受加拿大证券法规定的四个月零一天禁售期限制 在美国发行的证券将作为"限制性证券" 直至根据证券法完成注册[2] - 公司承诺在结算日后30个日历日内向美国证券交易委员会提交F-1表格注册声明 并尽最大努力使其尽快生效[2] 公司业务概览 - XORTX是一家临床阶段制药公司 专注于开发治疗进行性肾病和痛风的创新疗法[1] - 公司拥有三个临床阶段产品：XRx-026（痛风治疗）、XRx-008（ADPKD治疗）和XRx-101（呼吸道病毒感染相关的急性肾损伤治疗）[4] - 另开发临床前阶段产品XRx-225用于2型糖尿病肾病治疗 所有产品均针对异常嘌呤代谢和黄嘌呤氧化酶 以降低或抑制尿酸生成[4]