Xeris Biopharma (Nasdaq: XERS) A biopharmaceutical company developing and commercializing unique therapies for patient populations in endocrinology, neurology, and gastroenterology February 2022 Copyright ©2017-2021 Xeris Pharmaceuticals, Inc. All rights reserved. Forward-looking statements 2 Any statements in this presentation about future expectations, plans and prospects for Xeris Biopharma Holdings, Inc. including statements regarding the market and therapeutic potential of its products and product cand ...

业务拓展与合作 - 公司收购Strongbridge后业务拓展至罕见病疗法开发和商业化，收购时以0.7840股HoldCo普通股和最高1美元的或有价值权换1股Strongbridge普通股[146][148] - Gvoke于2019年9月获FDA批准，2020年1月和7月分别推出Gvoke PFS和Gvoke HypoPen；Ogluo于2021年2月获欧盟委员会营销授权，4月获英国药品监管机构批准，公司与Tetris合作商业化，可获最高7100万美元付款及销售提成[147] - 公司与默克达成合作协议，FDA接受XeriSol Levothyroxine的研究性新药申请并完成一期研究招募，Gvoke Kit补充新药申请获FDA批准[160] 专利情况 - 公司拥有121项全球专利，收购后还控制Strongbridge Dublin Limited的53项专利，其中Recorlev相关专利保护至2040年[150] 融资情况 - 公司运营资金主要来自股权和债务融资，公开发行普通股获2.53亿美元，出售优先股获1.049亿美元，发行可转换票据获8630万美元，贷款协议获6350万美元（已偿还2000万美元）[156] - 2020年2月股权发行净收益3990万美元，6月公开发行票据和股权发行净收益1.028亿美元，2021年3月股权发行净收益约2690万美元[157] - 2020年6/7月，公司完成可转换债务和股权同步发行，筹集资金1.094亿美元；2021年3月，完成定向增发，筹集资金2700万美元[164] - 2018年6月公司完成首次公开募股，发行655.5万股普通股，每股15美元，扣除费用后净收益8890万美元[184] - 2019年2月公司完成股权发行，出售599.6775万股普通股，每股10美元，净收益5550万美元[184] - 2019年9月公司签订修订贷款协议，可获最高8500万美元定期贷款，已提取6000万美元，2020年6月偿还2000万美元[184] 债务情况 - 截至2021年9月30日，可转换票据未偿还余额4720万美元，贷款协议未偿还余额4350万美元，收购获得3850万美元现金[157] - 截至2021年9月30日，公司长期债务按浮动年利率计算，利率为6.25%加上2.43%与30天美元LIBOR利率中的较高者，利率上升1个百分点对利息费用无影响[198] 净亏损情况 - 2021年和2020年第三季度净亏损分别为2600万美元和1600万美元，前九个月净亏损分别为7190万美元和6930万美元，截至2021年9月30日累计亏损4.093亿美元[158] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损4.093亿美元[164] - 2021年第三季度和前九个月净亏损分别为2600.9万美元和7193.5万美元，较2020年同期分别增加1000.9万美元和254.2万美元[176] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损4.093亿美元，预计未来12个月继续亏损[186] 疫情影响 - 公司目前产品供应未受疫情影响，但未来疫情可能影响第三方供应商和合同制造商的供应和生产能力[161] 业务优先事项 - 公司优先事项是继续商业化Gvoke和Keveyis，为Recorlev获批后于2022年第一季度推出做准备[152] 项目决策与计划 - 公司决定不推进减肥后低血糖症和运动性低血糖症的开发项目，预计2022年提交研究性新药申请并启动运动性低血糖症的2期研究[171] 财务指标变化 - 2021年第三季度和前九个月净销售额分别为1100万美元和2790万美元，较2020年同期分别增加160万美元和1490万美元[176][177] - 2021年第三季度和前九个月商品销售成本分别为320万美元和840万美元，较2020年同期分别增加40万美元和250万美元[176][178] - 2021年第三季度研发费用较2020年同期增加180万美元，前九个月较2020年同期减少70万美元[176][179] - 2021年第三季度和前九个月销售、一般和行政费用较2020年同期分别增加1010万美元和1580万美元[176][180][182] - 2021年第三季度和前九个月利息及其他收入较2020年同期分别减少20万美元和70万美元[176][183] - 2021年第三季度和前九个月利息费用较2020年同期分别减少50万美元和70万美元[176][183] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为6660万美元，2020年同期为6970万美元[188][189] - 2021年前九个月投资活动净现金流入为6140万美元，2020年同期为净现金使用3470万美元[188][190] - 2021年前九个月融资活动净现金流入为2710万美元，2020年同期为1.227亿美元[188][192] 利率与外汇影响 - 假设利率变动1个百分点，公司现金及现金等价物和投资的利息收入每年将增减约90万美元[197] - 截至2021年9月30日，公司有以澳元计价的非重大负债，前九个月外汇净损益对经营成果无重大影响[199]

财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度Gvoke和Keveyis的净销售额分别为1100万美元和1150万美元，合计2250万美元，较第二季度增长19% [16] - Gvoke第三季度净销售额较第二季度增长25%，Keveyis增长15% [16] - Gvoke第三季度处方量增长28%，达到27000张，较2020年第三季度增长93% [22] - Keveyis第三季度收入较2020年同期增长42%，达到1150万美元 [25] - 公司预计2021年全年净销售额为7600万至8000万美元，其中Keveyis贡献3800万至4000万美元 [33] - 公司预计2021年底现金及等价物约为1亿美元 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 - Gvoke在第三季度的市场份额达到18%，较第二季度有所增长 [23] - Gvoke的处方量在第三季度达到27000张，创历史新高 [38] - Keveyis第三季度收入为1150万美元，较2020年同期增长42% [25] - Keveyis全年净销售额预计将超过历史指导范围，达到3800万至4000万美元 [40] 各个市场数据和关键指标变化 - 胰高血糖素市场在第三季度增长26%，较年初的5%增长显著 [22] - Gvoke的增长速度继续超过胰高血糖素市场的整体增长 [23] - 公司预计第四季度胰高血糖素市场处方量将有所下降，但Gvoke的处方量可能保持稳定或略有增长 [23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司通过收购Strongbridge Biopharma，整合了其内分泌和罕见病领域的商业化基础设施 [12] - Recorlev的NDA正在FDA审查中，预计2022年第一季度获批并上市 [29] - 公司与Merck合作，利用XeriJect技术开发超浓缩单克隆抗体制剂 [32] - 公司预计到2022年底实现5000万美元的税前协同效应 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为其现金资源足以支持运营至2022年底，并预计随着收入增长，现金流将逐步改善 [57] - 公司对Gvoke的市场前景保持乐观，认为其有望在胰高血糖素市场中占据更大份额 [100] - 公司预计Recorlev的上市将带来20亿美元的可寻址市场机会 [28] 其他重要信息 - 公司完成了Strongbridge的收购，并预计在2022年底前实现5000万美元的协同效应 [14] - 公司获得了债务利息延期，避免了2022年1740万美元的本金偿还 [52] - 公司与Tetris Pharma合作，计划在2021年底前在英国推出Ogluo [19] 问答环节所有的提问和回答 问题: Gvoke的市场增长是否会加速 - 公司预计随着疫情缓解，胰高血糖素市场将恢复至25%以上的年增长率 [67][68] 问题: Zegalogue对Gvoke的影响 - Zegalogue目前对市场影响有限，因其需要冷链储存且保质期较短 [71] 问题: Recorlev的支付方准入策略 - 公司预计支付方将支持Recorlev，尽管可能需要经过一定的步骤疗法 [72] 问题: Levothyroxine的NDA时间表 - 公司目前正在进行Levothyroxine的Phase 1研究，尚未确定NDA时间表 [73] 问题: Recorlev的标签预期 - 公司尚未开始标签谈判，但认为标签差异不会影响Recorlev的市场表现 [79] 问题: 通用胰高血糖素对Gvoke的影响 - 通用胰高血糖素对Gvoke的市场表现没有显著影响 [80] 问题: Keveyis的价格调整和未来增长 - Keveyis的价格调整在第三季度末生效，预计第四季度收入将保持稳定或略有下降 [83] - 公司正在推进Keveyis的专利保护工作，预计其市场表现将继续增长 [84] 问题: Ogluo的合作协议细节 - 公司与Tetris Pharma的合作包括启动里程碑和销售里程碑，预计未来几年可获得约7000万美元的收入 [92] 问题: XeriJect技术的应用前景 - XeriJect技术有望改变单克隆抗体的给药方式，公司正在与Merck合作推进相关研究 [94] 问题: Gvoke的峰值销售预期 - 公司对Gvoke的市场前景保持乐观，认为其有望在胰高血糖素市场中占据更大份额 [100] 问题: Gvoke的处方量与销售额的关系 - 公司预计Gvoke的销售额将与其处方量保持同步增长 [120]

业绩总结 - 2020年公司收入约为3070万美元，尽管受到COVID-19影响，增长率为41.5%[9] - 预计2021年RECORLEV的收入指导为3400万至3600万美元[9] - 2021年Korlym的收入指导为3.55亿至3.85亿美元[102] - Strongbridge预计2021年Keveyis的收入指导范围为3400万至3600万美元[136] 用户数据 - 约有8000名Cushing's综合症患者在美国被诊断，其中约4000名患者未得到良好控制[22] - 目前，约61%的患者在药物治疗下症状得到控制，而39%为未控制[88] - Recorlev在内分泌科医生中有86%的开处方意向[90] 新产品和新技术研发 - RECORLEV的NDA已提交，若获批，预计于2022年第一季度上市，目标市场年收入超过20亿美元[6] - RECORLEV在Cushing's综合症的三期临床试验中取得积极结果，SONICS研究中94名患者参与剂量调整阶段[27] - 在SONICS研究中，主要终点结果具有统计学显著性，完整结果已发表在《柳叶刀糖尿病与内分泌学》上[30] - 30%的患者（29/94）在第6个月实现了mUFC正常化，具有统计学显著性（p=0.0154）[36] - 在维持阶段，mUFC正常化的患者比例为62%（34/55），而≥50% mUFC减少或正常化的患者比例为78%（43/55）[36] - LOGICS研究显示，54.5%的患者在安慰剂组失去反应，而在levoketoconazole组仅为p=0.0002[58] - 在LOGICS研究中，mUFC正常化率为levoketoconazole组的50%（11/22）对比安慰剂组的5%（1/22），p=0.0015[61] 市场扩张 - 当前Cushing's综合症市场中，未获批准的CS产品占据超过80%的市场份额[78] - Recorlev的潜在年销售额预计在2.5亿至3.5亿美元之间[113] - Keveyis治疗的每周攻击率从基线到第9周平均减少2.3次，p值为0.006[123] - 美国诊断的周期性麻痹患者约为4,000至5,000人，年可寻址市场超过5亿美元[127] - Strongbridge计划通过超过12项专利申请来延长Keveyis的市场独占权[129] 负面信息 - RECORLEV的安全性和有效性尚未确立，仍在进行临床试验[16] - 在SONICS研究中，最常见的不良事件包括恶心（33%）、头痛（29%）和高血压（19%）[48] - ALT>3X ULN的发生率为10.6%，ALT>5X ULN的发生率为3.2%[48] 财务状况 - 截至2021年3月31日，Strongbridge的现金及现金等价物约为7390万美元[136] - Strongbridge的现金流预计可持续到2023年第一季度及以后[135] - Strongbridge的债务设施为3000万美元，其中1000万美元在交易时已提取[136]

财务数据和关键指标变化 - 公司2021年第一季度KEVEYIS净收入为840万美元，同比增长25%，去年同期为670万美元 [19] - 第一季度毛利率为95%，去年同期为85%，主要由于库存和供应协议分配假设的变化 [22] - 第一季度销售成本为40万美元，去年同期为100万美元 [22] - 第一季度SG&A费用为1090万美元，去年同期为1040万美元，主要由于非现金股票补偿费用增加 [23] - 第一季度研发费用为580万美元，去年同期为760万美元，主要由于LOGICS和OPTICS试验费用减少 [23] - 第一季度GAAP净亏损为1180万美元，每股亏损0.18美元，去年同期净亏损为1270万美元，每股亏损0.23美元 [24] - 第一季度非GAAP净亏损为720万美元，每股亏损0.11美元，去年同期为1030万美元，每股亏损0.19美元 [25] - 公司第一季度末现金余额为7390万美元，预计现金储备将延续至2023年第一季度 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 - KEVEYIS在第一季度表现强劲，净收入为840万美元，同比增长25% [19] - KEVEYIS在4月实现了自2017年推出以来的最高月度收入 [10] - 公司预计2021年全年KEVEYIS收入将在3400万至3600万美元之间 [10] - RECORLEV的NDA提交正在等待FDA的Day 74通知，预计将在近期收到 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司市场研究显示，内源性库欣综合征治疗存在显著未满足需求，尤其是女性患者受影响比例是男性的两倍 [6] - RECORLEV的专利预计将在2040年9月到期，覆盖与二甲双胍联合治疗库欣综合征患者的方法 [7][8] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将继续推动KEVEYIS的收入增长，并准备在FDA批准后推出RECORLEV [12] - 公司正在积极准备RECORLEV的上市活动，包括关键意见领袖和患者倡导关系的建立、品牌定位、销售规模优化和市场准入活动 [21] - 公司认为RECORLEV在库欣综合征治疗中具有显著的差异化优势，特别是在女性患者的雄激素副作用方面 [47][50] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对KEVEYIS的销售表现感到满意，认为这反映了该疗法的重要性和市场未满足的需求 [11] - 公司预计RECORLEV的批准将为库欣综合征患者带来显著的治疗改善 [72] - 公司对未来的现金储备和运营计划充满信心，预计将能够灵活应对资本需求 [26] 其他重要信息 - 公司最近被认证为2021年“最佳工作场所”，反映了其积极的企业文化和员工体验 [13] - 公司预计将在2021年下半年提供关于KEVEYIS知识产权的进一步更新 [11][68] 问答环节所有的提问和回答 问题: KEVEYIS的停药率改善的关键驱动因素是什么 - 公司通过改善与医生和患者的沟通，特别是在治疗初期的剂量调整和期望管理，显著降低了停药率 [29][30] 问题: RECORLEV上市后如何应对潜在的延迟需求 - 公司认为库欣综合征患者中存在显著的未满足需求，预计将有40%的患者未被现有疗法良好控制，这些患者将成为RECORLEV的首批目标 [32] 问题: RECORLEV的数据发布和出版策略 - 公司计划在2021年下半年提交LOGICS研究的完整数据，并可能在科学论坛上展示 [35] - OPTICS研究的最终数据预计将在2023年发布，目前没有中期分析计划 [36] 问题: RECORLEV的竞争格局和反馈 - 医生反馈显示，RECORLEV在疗效和安全性方面具有竞争力，特别是在女性患者的雄激素副作用方面 [45][47] - 公司认为RECORLEV有望成为一线治疗药物，特别是在女性患者中 [47] 问题: RECORLEV的定价策略 - 公司预计RECORLEV的定价将在罕见病药物的价格范围内，具体定价将在接近上市时确定 [52] 问题: 公司商业基础设施建设和运营费用展望 - 公司计划利用现有基础设施，并增加患者访问经理和销售团队，以支持RECORLEV的上市 [53] - 预计2021年后期商业投资将增加，临床和监管费用将减少 [54] 问题: 库欣综合征患者中使用二甲双胍的比例 - 在临床试验中，约35%至40%的库欣综合征患者患有2型糖尿病，其中70%至80%使用二甲双胍 [61] 问题: OPTICS研究的患者保留情况 - OPTICS研究目前有51名患者，大多数仍在研究中，公司计划在药物获批后将患者转移到商业产品 [63][64] 问题: KEVEYIS的2021年收入预期和知识产权更新 - 公司对2021年KEVEYIS收入预期3400万至3600万美元充满信心 [67] - 公司预计将在2021年下半年提供关于KEVEYIS知识产权的进一步更新 [68]

产品与市场 - Xeris拥有117项全球专利，其中14项为美国已授予专利，96项专利申请正在全球范围内待审[12] - Xeris的Gvoke®在美国用于治疗严重低血糖，Ogluo™在欧洲也用于相同适应症，预计于2021年第四季度上市[19] - 超过90%的使用胰岛素的糖尿病患者在过去12个月内经历过严重低血糖症状[28] - 每年因低血糖和严重低血糖事件导致的急诊就诊在美国达到235,000次，相关直接医疗费用为18亿美元[30] - Xeris的技术平台包括XeriSol™和XeriJect™，旨在解决水相制剂开发中的挑战[9] - Xeris的管道中包括针对不同适应症的多种产品候选，涵盖从胃肠病学到内分泌学的多个领域[19] - Xeris的胰高血糖素产品在临床上被认为是所有有临床显著低血糖风险的个体的标准治疗[24] - 美国每年因低血糖和严重低血糖事件导致的直接医疗费用为18亿美元[33] - 在美国，约680万人接受胰岛素治疗，面临严重低血糖的风险[35] - 每年填充的胰高血糖素处方总数为641,000，其中包括540万人为2型糖尿病患者，140万人为1型糖尿病患者[36] - 当前美国胰高血糖素市场机会约为38亿美元，基于每单位280.80美元的价格和1360万单位的市场量[38] - Gvoke的市场份额在2020年逐月增长，尽管COVID-19对整体处方量产生了影响[53] - 到2020年底，新产品（Gvoke和Baqsimi）的总零售市场份额接近45%[56] 技术与战略 - Xeris的技术平台具有高浓缩配方、室温稳定性和患者友好的注射特性[9] - Xeris的知识产权战略强调早期和频繁的专利申请，以巩固在非水相制剂领域的市场地位[11] - Xeris的技术平台合作项目正在与多家大型制药公司进行，显示出行业对其技术的兴趣[60] - Xeris的战略重点包括开发更多即用型产品，扩展即用型胰高血糖素产品组合，以及利用技术外许可机会[16] - Xeris的现金状况良好，领导团队经验丰富，专注于严重低血糖的药物Gvoke的收入生成[62] 未来展望 - 美国市场对胰高血糖素的需求为2160万人，其中包括2020万2型糖尿病患者和140万1型糖尿病患者[38] - Xeris的Gvoke产品在COVID-19期间通过$0共付计划和与PillPack的合作，确保患者能够方便地获得药物[44]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度KEVEYIS收入为820万美元，全年收入为3070万美元，超出公司预期的2800万至2900万美元的指导范围，同比增长41.5% [14] - 2020年全年销售成本为220万美元，较2019年的380万美元有所下降，毛利率从2019年的82%提升至2020年的93% [21] - 2020年销售、一般和行政费用为4090万美元，较2019年的4910万美元下降，主要由于人员成本减少和COVID-19旅行限制 [22] - 2020年研发费用为2580万美元，较2019年的3090万美元下降，主要由于RECORLEV的III期临床试验结束 [23] - 公司预计2021年KEVEYIS收入将在3400万至3600万美元之间 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 - KEVEYIS在2020年表现强劲，收入增长41.5%，主要得益于公司在疫情期间的快速响应和患者服务改进 [14][16] - RECORLEV的NDA已提交至FDA，预计在2022年第一季度获批并上市 [12][13] - RECORLEV的III期临床试验SONICS和LOGICS取得了积极结果，数据将在2021年3月的ENDO会议上展示 [12][50] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有8000名库欣综合征患者，其中许多患者的病情未得到良好控制，RECORLEV有望填补这一未满足的医疗需求 [10] - KEVEYIS在原发性周期性麻痹（PPP）市场表现良好，预计随着疫苗接种率提高，患者诊断和治疗机会将增加 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于罕见病领域，RECORLEV的上市将进一步巩固其在罕见病治疗市场的地位 [10][13] - 公司计划利用现有的罕见病商业化基础设施推动RECORLEV的上市，并正在制定详细的市场进入策略 [13][19] - 公司认为RECORLEV在女性患者中的副作用较少，可能成为其与竞争对手ISTURISA和酮康唑相比的竞争优势 [34][39] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2021年充满信心，预计KEVEYIS将继续增长，RECORLEV有望在2022年第一季度上市 [12][24] - 公司预计2021年研发费用将减少，而销售、一般和行政费用将略有增加，主要用于RECORLEV的上市准备 [24][25] - 公司预计在RECORLEV获批时，现金储备将足以支持运营至2023年第一季度 [25][26] 其他重要信息 - 公司正在积极研究Veldoreotide的潜力，未来将提供更多更新 [42] - 公司预计不会为RECORLEV召开FDA咨询委员会会议 [92] 问答环节所有的提问和回答 问题: RECORLEV与ISTURISA的竞争前景 - 公司认为RECORLEV在女性患者中的副作用较少，可能成为其与ISTURISA相比的竞争优势 [34][39] - 公司对ISTURISA的上市表现表示认可，并认为RECORLEV在整体市场中具有竞争力 [33][37] 问题: KEVEYIS的增长驱动因素 - KEVEYIS的增长得益于公司在疫情期间的快速响应、患者服务改进以及与医疗提供者的创新互动方式 [16][53] - 公司预计随着疫苗接种率提高，患者诊断和治疗机会将增加，进一步推动KEVEYIS的增长 [17][82] 问题: RECORLEV的上市准备 - 公司正在积极进行RECORLEV的上市准备，包括市场定位、销售团队优化和市场准入活动 [18][96] - 公司计划利用KEVEYIS的现有商业化基础设施，进一步推动RECORLEV的上市 [88][89] 问题: KEVEYIS的知识产权保护 - 公司正在积极保护KEVEYIS的知识产权，并预计在2021年下半年提供进一步更新 [15][56] - 公司认为罕见病市场的特殊性使得仿制药进入市场的难度较大 [56][59] 问题: RECORLEV的临床试验数据 - 公司计划在2021年公布LOGICS试验的恢复阶段数据，并预计这些数据将进一步支持RECORLEV的疗效和安全性 [67][70] 问题: 2021年运营费用展望 - 公司预计2021年研发费用将减少，而销售、一般和行政费用将略有增加，主要用于RECORLEV的上市准备 [24][77]

业绩总结 - 2020年公司收入约为3070万美元，尽管受到COVID-19影响[9] - 2021年公司收入指导为3400万至3600万美元[9] - 预计2021年Keveyis的收入指导范围为3400万至3600万美元[135] - 2021年Korlym的收入指导为3.75亿至4.05亿美元[102] - 2020年Corcept的收入指导为3.75亿至4.05亿美元[102] 用户数据 - 预计在美国约有8000名Cushing综合症患者接受药物治疗，其中约40%患者未能有效控制症状[22] - 目前，约61%的患者在药物治疗下症状得到控制，而39%为未控制[88] - 美国确诊的PPP患者数量约为4,000至5,000人，市场总规模超过5亿美元[127] 新产品和新技术研发 - RECORLEV的NDA已提交，若获批，预计于2022年第一季度推出，目标市场年收入超过20亿美元[6] - RECORLEV在两项III期研究中取得积极结果，主要终点的统计显著性已确认[27] - 预计Recorlev的临床资料将通过两项三期临床试验进行充分表征[96] - Keveyis是FDA批准的首个也是唯一一个用于治疗原发性高钾性和低钾性周期性麻痹的产品[120] 市场扩张和并购 - 当前Cushing's综合症市场中，未获批准的CS产品占据超过80%的市场份额[78] - Strongbridge计划通过超过12项专利申请来延长Keveyis的市场独占期[129] 未来展望 - 预计Recorlev的峰值销售潜力为每年2.5亿至3.5亿美元[76] - 预计Keveyis的峰值年销售额有潜力超过5000万美元[129] - Strongbridge的目标是实现或超过2021年的收入指导范围[138] - 预计2023年完成OPTICS研究的最后一名患者最后一次访视[27] 负面信息 - RECORLEV的安全性和有效性尚未确立，仍在进行临床试验[16] - 主要安全性发现中，最常见的不良事件包括恶心（33%）、头痛（29%）和高血压（19%）[48] - ALT超过3倍ULN的发生率为10.6%，超过5倍ULN的发生率为3.2%[48] 其他新策略和有价值的信息 - 30%的患者（29/94）在第6个月实现了mUFC正常化，具有统计学显著性（p=0.0154）[36] - 在维持阶段，62%的患者（34/55）实现了mUFC正常化[36] - 体重在维持阶段平均减少5.1公斤（82.1 kg基线）[46] - 总胆固醇在维持阶段平均减少1.1 mmol/L（5.6 mmol/L基线）[44] - LOGICS研究显示，54.5%的患者在安慰剂组失去反应，而在levoketoconazole组仅为p=0.0002[58] - 在LOGICS研究中，mUFC正常化率为levoketoconazole组的50%（11/22）对比安慰剂组的5%（1/22），p=0.0015[61] - Keveyis治疗后，患者每周攻击率平均减少2.3次，p值为0.006[123] - 在基线时，患者的平均每周攻击率为3.8次，样本量为31[124] - 截至2020年12月31日，Strongbridge的现金及现金等价物约为8750万美元[135] - Strongbridge的现金流预计可持续到2023年第一季度及以后[134] - Recorlev的定价范围预计在20万美元至40万美元之间，支付方表示愿意覆盖该价格区间[102]

业绩总结 - Recorlev（levoketoconazole）在2020年的收入为2250万美元，同比增长40%[7] - Keveyis在美国的2020年收入预计为2800万至2900万美元[6] - Strongbridge的2020年收入指导为2800万至2900万美元[7] - 2020年Corcept的收入指导为3.55亿至3.75亿美元[76] - 2020年KORLYM的收入指导为3.55亿至3.75亿美元[100] - 2020年现金及现金等价物约为8200万美元，债务设施为3000万美元[132] 用户数据 - 在Cushing's综合症患者中，约有3200名接受药物治疗的成人患者未得到良好控制[20] - 当前Cushing's综合症市场中，未获批准的CS产品占据超过80%的市场份额[76] - 约61%的患者在药物治疗下症状得到控制，而39%为未控制[86] - 预计美国市场上约有8000名Cushing综合症患者接受治疗，其中约3200名患者在现有治疗下未得到控制[74] 市场潜力与展望 - Recorlev的总可寻址市场预计超过20亿美元每年[6] - 预计Recorlev在美国的市场潜力为每年2.5亿至3.5亿美元[74] - Keveyis的销售潜力预计超过每年5000万美元[126] - Strongbridge预计可将运营资金延续至2023年第一季度及以后[131] 新产品与技术研发 - 预计Recorlev的NDA将在2021年第一季度提交，10个月的PDUFA审查预计将于2021年完成[7] - 预计OPTICS研究的最后一名患者最后一次访视将在2023年完成[25] - Strongbridge正在积极追求超过12项专利申请以延长Keveyis的市场独占权[126] 临床研究结果 - SONICS研究中94名患者参与了剂量调整阶段，最终结果在《柳叶刀糖尿病与内分泌学》上发表[25] - LOGICS研究中84名患者参与，随机撤回阶段有43名患者完成[25] - 30%的患者（29/94）在第6个月实现了mUFC正常化，统计显著性达到p=0.0154[34] - 在ITT分析中，62%的阶段完成者（34/55）在第6个月实现了mUFC正常化[34] - LOGICS研究显示，54.5%的患者在安慰剂组失去反应，相比之下，levoketoconazole组的失去反应率显著较低（p=0.0002）[56] - 在LOGICS研究中，mUFC正常化率为levoketoconazole组的50%（11/22）对比安慰剂组的5%（1/22），p=0.0015[59] - 体重在治疗后平均减少5.1 kg，统计显著性p<0.0001[44] - 总胆固醇在治疗后平均减少1.1 mmol/L，统计显著性p<0.0001[42] 负面信息 - 主要安全性发现中，最常见的不良事件包括恶心（33%）、头痛（29%）和高血压（19%）[46] - ALT>3X ULN的发生率为10.6%，ALT>5X ULN的发生率为3.2%[47] 其他策略与市场接受度 - 81%的内分泌科医生对新治疗CS的兴趣为中等至高[86] - 约40%的医疗保健提供者不使用酮康唑，且对新疗法的接受度较高[91] - Recorlev有潜力填补内分泌科医生所描述的关键未满足需求，81%的内分泌科医生表示其可能满足这一需求[88]

财务数据和关键指标变化 - KEVEYIS在2020年第三季度的净销售额为810万美元，同比增长42%，2019年同期为570万美元 [7] - 公司预计2020年全年KEVEYIS收入将达到2800万至2900万美元 [7] - 公司第三季度末现金余额为8200万美元，其中包括9月16日宣布的股权融资中净收到的2310万美元以及季度初通过ATM销售获得的480万美元 [25] - 第三季度运营现金使用量为600万美元，主要得益于KEVEYIS收入的增长以及SG&A费用同比减少28%和研发费用同比减少10% [25] - 公司预计在RECORLEV获得FDA批准后，可以支持运营至2023年第一季度甚至更长时间 [26][27] 各条业务线数据和关键指标变化 - KEVEYIS在第三季度表现出强劲增长，主要得益于公司在COVID-19疫情期间制定的全面缓解计划，包括维持患者基础、增加新患者转诊以及提高转化率和保留率 [15] - RECORLEV的第三阶段LOGICS研究取得了积极且具有统计学意义的顶线结果，达到了主要和关键次要终点，预计将在2021年第一季度向FDA提交新药申请 [9][10] - 如果RECORLEV获得批准，预计将在2022年第一季度上市，并有望实现2.5亿至3.5亿美元的峰值收入 [18] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有8000名库欣综合征患者未接受处方治疗，其中40%的患者对现有疗法控制不佳 [11][44] - 75%的内分泌科医生要么不使用酮康唑，要么对其使用持保留态度，主要出于安全考虑 [21] - 公司预计RECORLEV在女性患者中尤其有用，女性占库欣综合征患者的75% [23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划利用其在罕见病商业化方面的专业知识和基础设施，推动RECORLEV的上市 [11] - 公司已完成2500万美元的股权融资，资金将用于RECORLEV的预上市活动和潜在上市 [12] - 公司预计RECORLEV将在竞争激烈的市场中占据一席之地，特别是在酮康唑使用受限的情况下 [18][21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对KEVEYIS的表现感到满意，并预计未来将继续增长 [6][15] - 公司对RECORLEV的上市前景持乐观态度，并预计其将成为库欣综合征治疗的重要选择 [10][18] - 公司预计在RECORLEV获得FDA批准后，将有足够的资金支持运营至2023年第一季度 [26][27] 其他重要信息 - 公司正在积极推进KEVEYIS的知识产权保护，包括多项专利申请 [16] - 公司预计将在2021年中期至下半年获得更多关于知识产权进展的信息 [49] 问答环节所有的提问和回答 问题: RECORLEV的数据和市场竞争 - RECORLEV的完整数据预计将在2021年底公布，公司计划在科学会议上展示这些数据 [34][35] - 公司预计RECORLEV将在竞争激烈的市场中占据一席之地，特别是在酮康唑使用受限的情况下 [36][37] 问题: 现金跑道和销售团队扩展 - 公司的现金跑道预测中包括了增加销售代表的计划 [48] 问题: RECORLEV的安全性和市场教育 - RECORLEV的安全性和耐受性数据与SONICS研究中的观察结果一致，公司预计医生会对该药物的安全性感到满意 [51][52] - 公司计划通过教育项目帮助医生理解RECORLEV的独特优势 [55] 问题: RECORLEV的制造设施和治疗持续时间 - RECORLEV的主要制造设施位于美国 [72] - 公司预计将在近期进行更多研究，以了解患者在不同治疗方案中的持续时间 [73] 问题: RECORLEV的标签和数据 - 公司计划在标签中包含尽可能多的数据，但具体内容将取决于FDA的反馈 [74]