文章核心观点 Vertex Pharmaceuticals在多个药物研发和审批方面取得进展，其股价表现优于行业，同时推荐了两只更好排名的医疗保健股 [5][14] Vertex Pharmaceuticals公司进展 药物研发 - 启动inaxaplin治疗APOL1介导肾病的II/III期AMPLITUDE研究后期阶段，评估45mg口服剂量，纳入10岁及以上青少年患者 [1][2] - 完成VX - 548三项关键III期急性疼痛研究，计划2024年年中向FDA提交新药申请 [11][12] - FDA批准其开展VX - 407治疗常染色体显性多囊肾病的临床开发，已启动健康志愿者早期研究 [13] 药物审批 - 去年12月，FDA批准Vertex与CRISPR Therapeutics合作的Casgevy治疗12岁及以上镰状细胞病患者 [9] - 今年1月，FDA扩大Casgevy标签用于治疗12岁及以上输血依赖性β - 地中海贫血患者，该疗法在多个地区获批 [10] 研究数据 - AMKD患者IIa期概念验证研究显示，inaxaplin治疗13周时尿蛋白肌酐比平均降低47.6% [7] - VX - 548研究数据显示，其能显著降低多种情况下的疼痛强度 [11] 股价表现 - 年初至今，Vertex股价上涨3.3%，优于行业0.4%的涨幅 [5] 其他推荐股票情况 ADMA Biologics - Zacks排名为1（强力买入） [14] - 过去60天，2024年每股收益预期从22美分升至30美分，2025年从32美分升至50美分 [15] - 年初至今，股价上涨44.7% [15] - 过去四个季度中，有三次盈利超预期，一次符合预期，四个季度平均盈利惊喜为85.00% [16] ANI Pharmaceuticals - Zacks排名为1（强力买入） [14] - 过去60天，2024年每股收益预期从4.06美元升至4.43美元，2025年从4.80美元升至5.04美元 [17] - 年初至今，股价上涨23.1% [17] - 过去四个季度盈利均超预期，四个季度平均盈利惊喜为109.06% [18]

公司股价表现 - 最新收盘价420.48美元，较前一日上涨0.59%，跑赢标普500指数（当日下跌0.2%），道指下跌0.6%，纳斯达克指数上涨0.11% [1] - 过去一个月股价下跌3.41%，落后于医疗板块2.21%的涨幅和标普500指数3.32%的涨幅 [2] 公司盈利预测 - 即将公布的财报预计每股收益4.07美元，同比增长33.44%，预计营收25.5亿美元，同比增长7.34% [3] - 全年预计每股收益16.79美元，营收106.9亿美元，分别较上一年变化+10.24%和+8.27% [4] 分析师预测与评级 - 投资者应关注分析师对公司预测的近期修订，积极修订表明分析师对公司业务表现和盈利潜力有信心 [5] - 扎克斯评级系统根据预测变化评级，公司目前扎克斯评级为3（持有），过去30天每股收益预测不变 [7] 公司估值情况 - 公司远期市盈率为24.89，高于行业的24.05 [8] - 公司PEG比率为2.03，行业平均PEG比率为1.76 [9] 行业排名情况 - 医疗-生物医学和遗传学行业属于医疗板块，当前扎克斯行业排名78，位居所有超250个行业的前31% [10] - 扎克斯行业排名通过计算行业内个股平均扎克斯排名评估行业活力，前50%的行业表现是后50%的两倍 [11]

文章核心观点 - 生物技术巨头Vertex Pharmaceuticals过去3年、5年和10年表现优于标普500指数，虽已取得跑赢市场的回报，但现在投资仍不晚，其业务强劲，股票是优质的“永久”选择，长期有望为投资者带来超额回报 [1][2][11] 公司优势 - 公司在开发囊性纤维化（CF）疗法方面经验丰富，拥有显著竞争优势，目前销售全球唯一治疗该疾病根本病因的药物，且仍在创新 [4][5] - 公司正在拓展业务，产品组合涵盖多个治疗领域，去年获批与CRISPR Therapeutics合作开发的治疗两种罕见血液病的基因编辑疗法Casgevy，今年1月报告了潜在急性和神经性疼痛治疗药物VX548的积极3期试验结果 [8][9] - 公司正在开发针对APOL1介导的肾病的潜在疗法inaxaplin，该疾病全球患者超10万，目前尚无治疗根本病因的药物 [9][10] 公司挑战 - Krystal Biotech正在研发可治疗所有CF患者的基因疗法，Vertex的Trikafta只能治疗约90%的CF患者，但Vertex也在开发针对目前不符合其治疗条件患者的疗法 [5][6] 公司文化与前景 - 公司营造了以创新为核心的文化，拥有强大的产品线，最新推出的Casgevy有望远超畅销药地位 [11]

文章核心观点 Vertex公司在药物研发上取得进展，其ADPKD候选药物获批临床，非CF管线也有成果，同时介绍了部分医疗行业其他公司情况 [1][3] 分组1：Vertex公司ADPKD药物进展 - Vertex公司宣布FDA批准其候选药物VX - 407用于治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的新药研究申请，计划本月晚些时候开展I期研究 [1] - VX - 407是一类首创小分子矫正剂，针对ADPKD根本病因，美国和欧洲有25万人受该病影响，目前无获批药物解决其根本病因 [2] 分组2：Vertex公司非CF管线发展 - Vertex公司虽主要专注囊性纤维化（CF），但非CF管线候选药物研发进展迅速，其与CRISPR Therapeutics合作的基因疗法Casgevy于2023年在多地获批治疗两种血液疾病 [3] - Vertex公司还在开发急性和神经性疼痛、APOL1介导的肾病、I型糖尿病和α - 1抗胰蛋白酶缺乏症等疾病的治疗方法，ADPKD是其临床管线中的第10个疾病领域 [4] - 公司许多非CF候选药物有数十亿美元商机，投资者关注有重磅潜力的疼痛资产VX - 548 [5] - Vertex公司已完成VX - 548三项关键III期急性疼痛研究，数据显示其能显著减轻疼痛强度，计划2024年年中向FDA提交广泛标签的新药申请 [6] 分组3：医疗行业其他公司情况 - ADMA Biologics和MorphoSys在医疗行业排名较好，均为Zacks Rank 1（强力买入） [8] - 过去60天，ADMA Biologics 2024年和2025年每股收益预期提高，过去一年股价上涨99.3%，过去四个季度三次盈利超预期，四个季度平均盈利惊喜为85.0% [9] - 过去60天，MorphoSys 2024年和2025年每股亏损预期改善，过去一年股价上涨357.3% [9][10]

文章核心观点 - Vertex Pharmaceuticals是一家有前景的生物技术公司，2023年财务业绩良好，CF业务占主导地位，计划到2028年推出5种新产品实现药物组合多元化，虽目前股价停滞，但长期增长潜力吸引投资者，不过也面临估值、药物商业化等风险 [1][2][3] 公司估值 - 基于传统估值比率，公司股票按当前增长率被高估，Seeking Alpha的量化评级为D，市盈率高于五年中值，若按中值计算股价将比3月18日收盘价低14% [4] - 股票远期市盈率为24.44，高于许多同行，过去12个月PEG比率显示高估，但远期PEG比率表明市场对当前股价估值合理 [4] - 反向DCF显示未来十年自由现金流增长率需达15.6%，但公司2023年净利润增长和自由现金流数据不佳，若无法找到新增长驱动，当前股价可能被高估；若管线药物成功，自由现金流增长率达20%，股票内在价值将提升37% [6][7] CF药物业务 - 公司CF药物业务有价值，其CF药物获FDA等批准，目前市场上创收的仅CF业务产品，四种上市CF药物治疗了北美、欧洲和澳大利亚约9.2万CF患者中的近四分之三 [8] - KALYDECO是Vertex第二个创收产品，2012年获批用于6岁及以上患者，后适应症扩大至1个月以上婴儿，对特定基因突变CF患者有效 [9] - ORKAMBI于2015年获批用于12岁及以上特定突变CF患者，后年龄限制降至2岁；SYMDEKO/SYMKEVI于2018年获批用于12岁及以上特定突变患者，后适应症扩大至6岁以上154种不同突变患者 [10] - TRIKAFTA是2023年公司最大创收产品，占总收入91%，2019年获批用于12岁及以上常见CF突变患者，是治疗CF最有效药物之一，早期使用可延长患者寿命，类似订阅业务，专利保护到2030年代末，为公司提供长期稳定收入 [11] - CF业务为其他药物研发提供资金，最新CF药物Vanzacaftor (Vanza) Triple处于III期试验，公司希望快速获批，若获批且比TRIKAFTA更有效，将提高竞争门槛并重置专利到期时间 [12][13] 高潜力药物管线 - CASGEVY是Vertex首个非CF业务药物，已在美国、英国、沙特阿拉伯和巴林获批，与CRISPR Therapeutics合作开发，用于治疗镰状细胞贫血和输血依赖性β - 地中海贫血，Vertex负责全球开发、制造和商业化，获批后将向CRISPR支付2亿美元里程碑付款，Vertex记录100%收入等，CRISPR分享40%净利润或亏损，Vertex记录60%研发费用，该疗法有数十亿美元市场潜力，刚开始商业化 [15][18][20] - VX - 548是口服非阿片类止痛药，管理层认为可填补非甾体抗炎药和阿片类药物之间的需求，有潜力像阿片类药物一样有效止痛且无成瘾性，目前处于III期测试，市场需求大，与600多名医生交流后多数感兴趣，与医院、保险公司等机构交流反应积极 [21][22][23] - 公司计划到2028年推出5种药物，除CASGEVY、VX - 548和Vanza Triple外，还有用于治疗糖尿病周围神经病变的VX - 548 II期试验和用于治疗APOL1介导的肾病的Inaxaplin (VX - 147) 2/3期试验，其余管线药物处于开发或I、II期试验阶段 [24][25][26] 2023年第四季度财报 - 公司第四季度营收25.2亿美元，同比增长9.34%，2023年全年营收98.7亿美元，同比增长10.51%，但营收增长率自2022年1月以来稳步下降，除非营收上升或有药物获批等好消息，否则投资者可能不会推动股价大幅上涨 [28] - CASGEVY获批商业化触发向CRISPR支付2亿美元里程碑付款，计入销售成本，同时制造费用从研发费用转至销售成本，导致销售成本上升、毛利率下降 [28] - 运营费用因管线投资增加而上升，包括VX - 548、Vanzacaftor triple等研究以及1型糖尿病研究和能力建设，虽短期内降低运营利润率，但被视为长期收入增长的必要支出 [29] - 公司报告非GAAP数据以排除一次性费用影响，2023年第四季度GAAP摊薄后每股收益3.71美元，非GAAP摊薄后每股收益4.20美元，高于分析师共识预期0.11美元 [30][32] - 公司财务状况良好，现金和短期投资11.22亿美元，无长期债务，速动比率3.78，可支付短期财务义务 [33] 风险因素 - VX - 548 III期数据未让分析师满意，被认为不比普通止痛药好多少，Evercore于2024年2月6日下调Vertex评级，称其近期有潜在逆风 [34] - CASVEGY治疗过程长且复杂，需住院，有严重副作用，市场小，仅严重患者可能接受治疗，价格约220万美元，分析师认为采用速度慢，Vertex在患者输血后才确认收入 [35] - Vanza Triple疗法成本问题受关注，相比TRIKAFTA效果提升可能不大，保险公司可能不愿让患者从TRIKAFTA改用更贵的Vanza Triple [36] - 存在降低药价的公私倡议，Vertex高价药物可能成为目标，长期降价压力可能降低公司回报 [37] 投资建议 - Vanza Triple、CASVEGY和VX - 548长期前景乐观，但2024年股价可能停滞，若上涨可能受积极消息驱动，成长型投资者可考虑投资Vertex以实现投资组合多元化，建议买入 [38]

股价表现 - Vertex Pharmaceuticals (VRTX) 最近的股价为 $411.38，较前一个交易日收盘价上涨了0.91% [1] - Vertex Pharmaceuticals 过去一个月的股价下跌了3.44%，落后于医药行业的涨幅0.91%和标普500指数的涨幅1.76% [2] 盈利预期 - 预计 Vertex Pharmaceuticals 的季度盈利每股为 $4.07，同比增长33.44%，营收预期为 $2.55 亿美元，同比增长7.34% [3] - Zacks Consensus Estimates 预测 Vertex Pharmaceuticals 整个财年的盈利为每股 $16.79，营收为 $106.9 亿美元，分别较去年增长了10.24%和8.27% [4] 分析师预测 - 投资者应关注分析师对 Vertex Pharmaceuticals 的最新预测变化，这些调整通常反映了短期业务模式的变化 [5] - 研究表明，这些预测变化与即将到来的股价表现有直接关联，Zacks Rank 利用这一现象开发了一个清晰的可操作评级模型 [6] 行业比较 - Vertex Pharmaceuticals 目前的 Forward P/E 比率为 24.28，高于行业平均值 24.2 [8] - VRTX 的 PEG 比率为 1.98，略高于医疗 - 生物医学和遗传学行业的平均 PEG 比率 1.58 [9] 行业排名 - 医疗 - 生物医学和遗传学行业是医疗行业的一部分，目前的 Zacks Industry Rank 为 71，在所有行业中排名前 29% [10] - Zacks Industry Rank 通过计算各个股票的平均 Zacks Rank 来评估各行业群体的实力，研究显示排名前50%的行业的表现是排名后50%的两倍 [11]

文章核心观点 Vertex公司在过去几个月取得多项进展，包括CASGEVY获批、多项临床试验数据发布等 公司对2024年充满期待，尤其在疼痛治疗和CF领域有明确规划 VX - 548作为新型止痛药潜力巨大，有望改变疼痛治疗方式并带来社会效益 vanza在CF治疗上表现出色，公司正加速其商业化进程 CASGEVY有治愈相关疾病的潜力，公司积极推进其上市 [3][4][47] 分组1：疼痛治疗药物VX - 548 - 公司近期公布VX - 548急性疼痛III期积极结果，该药物有望成为数十年来首类新型止痛药，相比NSAIDs和阿片类药物，兼具有效性和安全性 [4] - 医生和患者对VX - 548反应积极，公司与约600名医生交流，多数感兴趣并愿意处方 公司还与医院、PBM、支付方、立法者等进行沟通，反馈良好 [5][6][7] - 美国每年约8000万人寻求中重度急性疼痛治疗，对应超10亿治疗日历日和超12.5亿治疗日 约50%处方与手术相关，15%在医院治疗，35%出院后零售，50%为非手术疼痛 [13] - 公司为VX - 548商业化做准备，招聘核心资源，加大预商业化投资，与各方沟通以进入医院处方集 政策对非阿片类止痛药有利，如NOPAIN法案和Alternatives To PAIN法案 [19][20][22] - 公司在疼痛领域有进一步创新计划，包括开发VX - 993的静脉和口服制剂、探索NaV1.8抑制剂与NaV1.7抑制剂联用、尝试开发比VX - 548更优的药物 [28][29][30] 分组2：CF治疗药物vanza - TRIKAFTA是优秀的CF药物，但公司目标是让更多患者达到CFTR功能携带者水平 vanza能更好地使CFTR功能正常化，如使患者汗液氯化物低于60的可能性是TRIKAFTA的两倍，低于30的可能性是3倍 6 - 11岁儿童队列中，95%汗液氯化物低于诊断阈值 安全性与TRIKAFTA相似，且为每日一次用药 [36][38][39] - 公司计划年中提交vanza审批申请，使用优先审评券 预计约6000名停用公司药物的患者可能重新用药，部分现有药物使用者可能会换药 vanza版税低于其他CF产品，对公司有经济益处 [41][42][45] 分组3：基因疗法CASGEVY - CASGEVY是潜在的治愈疗法，适用于约35000名CF和地中海贫血患者，有巨大商业机会 [47] - 患者使用CASGEVY需经历咨询、测试、细胞收集、基因编辑、产品制造、安排手术等多个步骤，每个步骤需数月时间 公司各部门准备就绪，有充足制造能力，正在快速引入授权治疗中心 支付方热情高，报销不是障碍 公司本季度启动首批患者治疗，并将在第一季度更新进展 [48][49][51] 分组4：公司其他在研管线 - 囊性纤维化领域，将提交vanzacaftor申请，期待VX - 522（与Moderna合作的LNP mRNA项目）数据 [53] - 疼痛领域，开展VX - 548腰骶神经根病研究，推进VX - 993静脉制剂及相关研究 [53] - 1型糖尿病领域，将公布VX - 880更多数据，分享免疫抑制和裸细胞项目信息，VX - 264进入试验B部分 [53] - AMKD的VX - 147进入III期，AAT有2个分子进入临床，开始1型强直性肌营养不良VX - 670研究，有首个常染色体显性多囊肾病分子进入研究 [54][55]

业绩总结 - Vertex Pharmaceuticals Incorporated在过去100天内取得了多项监管批准，发布了多项数据[3] - VX-548在急性疼痛领域取得了非常积极的第III期结果[4] - TRIKAFTA是一种令人惊叹的药物，对于大多数今天世界上被诊断为CF的人群来说，具有超过90%的有效性[37] - vanzacaftor的安全性与TRIKAFTA非常相似，且是每天一次而不是每天两次，具有非常吸引人的特点[40] 未来展望 - 公司计划在今年中期申请vanza的批准，使用优先审查凭证，以尽快推出这种药物[41] 新产品和新技术研发 - 公司已经启动了lumbosacral radiculopathy研究，试图扩大外周神经病性疼痛的范围[53] 市场扩张和并购 - 公司已经与Synergy达成协议，代表1亿人生活的蓝十字蓝盾组织，对CASGEVY表示热情[50]

Vertex Pharmaceuticals Incorporated - Vertex计划在未来12至24个月内继续治疗更多囊性纤维化患者，准备推出Venza，并在美国、欧洲和中东多个国家推出CASGEVY[1] - Vertex计划在疼痛项目中获得更多数据，并在中年提交急性疼痛的申请，同时在中年提交Venza的申请，还计划推进多个其他项目，特别是1型糖尿病和AMKD项目[1] - Vertex将在CASGEVY推出后，首次在超过10年内实现除囊性纤维化外的收入，标志着公司商业多元化的第一步[2] - Vertex计划在未来5年内推出5个产品，包括疼痛项目和Venza，以及在严重疾病领域进行创新[3] 疼痛项目 - Vertex的疼痛项目的关键数据表明，疗效显著，副作用低于安慰剂和阿片类药物，具有独特的作用机制，能够提供有效的疼痛缓解，同时保持患者清醒和活力[9][10][16] - Vertex的疼痛项目具有全新的作用机制，通过选择性作用于特定通道，实现疼痛控制，避免中枢神经系统的影响，为疼痛治疗开辟了新的领域[15][16] - Vertex的疼痛项目在临床试验中表现出色，获得了广泛的病人认可，为广泛的疼痛条件提供了有效的疼痛控制，将在中年提交申请获得广泛的急性疼痛标签[10][16] 公司发展 - 公司目标是获得广泛的周围神经病痛标签[36] - 公司计划与FDA讨论急性疼痛的研究设计[36] - 公司希望在美国展示价值，并在未来讨论全球商业化机会[46]

业绩总结 - 公司对2023年的总产品收入指导为105.5亿至107.5亿美元，年增长率为8%[57] - 公司对2024年及以后在囊性纤维化领域看到巨大增长机会[58] 用户数据 - VX-548的关键数据显示，在拇囊切除术研究中，疼痛减少了3.4分或约48%，超过了临床意义的2分和30%[7] - VX-548和VX-150的研究结果一致，表现出极高的一致性[42] 未来展望 - 公司计划在美国建立50个治疗中心，其中25%在欧洲，目前已激活12个治疗中心在美国，3个在欧洲和1个在中东[60] - 公司尚未确定从TRIKAFTA转换到Venza的速度，但认为Venza是更好的药物，期待能够教育患者和医生，提供更多患者的潜在好处[63] 新产品和新技术研发 - Vertex计划在2024年推出CASGEVY，并在美国、欧洲和中东多个国家推出，同时在疼痛项目中获得更多数据，并在年中提交急性疼痛和Venza的申请[3] - 公司目标是获得广泛的周围神经病痛标签，包括LSR在内[47] 市场扩张和并购 - 公司计划在今年年中提交疼痛药物的申请，这将是一个广泛的标签，与其他药物的标签有所不同，这是与FDA合作设计的试验结果[24] - 公司对2024年及以后在囊性纤维化领域看到巨大增长机会[58]