业绩总结 - VK2809在8周的治疗中，肝脂肪含量减少了70.0%，甘油三酯减少了64.6%，总脂质减少了79.5%，NAS评分减少了39.7%[21] - VK2809在12周的治疗中，LDL-C的基线值为142.1 mg/dL，5 mg QD组减少23.7 mg/dL，10 mg QOD组减少27.1 mg/dL，10 mg QD组减少28.3 mg/dL[30] - VK2809的联合组别中，88%的患者在12周内实现了≥30%的肝脂肪减少[35] - 70%的VK2809患者在12周内实现了≥50%的肝脂肪减少[35] - VK2809在16周时的中位数肝脂肪相对变化为-48.7%（5 mg QD组）和-33.4%（10 mg QOD组）[40] - VK2809在12周后，70%的患者在停药28天后仍保持响应[43] - VK2809在12周内显著降低了LDL-C、甘油三酯和动脉粥样硬化蛋白Apo B、Lp(a)水平，显示出潜在的长期心血管益处[43] - VK0214在14天内对LDL-C的影响显示，10 mg剂量组的LDL-C减少幅度为-12.5%，而100 mg剂量组的减少幅度为-18.9%[73] - VK0214在14天内对甘油三酯的影响显示，25 mg剂量组的甘油三酯减少幅度为-36.8%，而100 mg剂量组的减少幅度为-39.1%[76] - VK0214在14天内对ApoB的影响显示，25 mg剂量组的ApoB减少幅度为-23.3%，而100 mg剂量组的减少幅度为-28.2%[81] 用户数据 - VK2809的治疗在8周内良好耐受，没有毒性证据[22] - VK2809的临床试验显示出在NASH和纤维化方面的显著改善，支持其作为治疗代谢疾病的潜力[24] - VK0214的初步安全性和耐受性良好，未观察到严重不良事件[85] - VK0214在健康志愿者中的初步数据表明其具有良好的安全性和降脂效果[90] 新产品和新技术研发 - VK2809的Phase 1b研究针对X-ALD患者正在进行中[8] - VK2809的临床开发计划包括针对代谢疾病的GLP-1/GIP双重激动剂[8] - VK0214已获得FDA的孤儿药资格，显示出其在治疗X-ALD方面的潜力[90] - VK0214的Phase 1b研究正在进行中，针对患有腺苷脱酸酶缺乏症的成年男性患者[88] - 公司预计领先候选药物将在未来几个月进入临床开发[114] 市场扩张和并购 - VK2809的独特特性使其在肝脏选择性激活方面具有潜在优势，可能减少系统性副作用的风险[19] - VK2809在MRI-PDFF评估中显示出一致的肝脂肪减少，且与ALT、BMI、高血压和西班牙裔等常见NASH风险因素无关[37] 负面信息 - VK2809在12周的研究中未观察到严重不良事件，且各组间的停药情况平衡[43] - VK0214的初步安全性和耐受性良好，未观察到严重不良事件[85]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第四季度研发费用为980万美元，同比增长8.9%，主要由于药物候选物制造、临床前研究、股票薪酬、薪资福利及第三方咨询服务费用增加 [14] - 2021年第四季度一般及行政费用为270万美元，同比增长22.7%，主要由于薪资福利、股票薪酬及保险费用增加 [15] - 2021年第四季度净亏损为1240万美元，每股亏损0.16美元，同比增长13.8%，主要由于研发费用和行政费用增加以及利息收入减少 [16] - 2021年全年研发费用为4500万美元，同比增长41.1%，主要由于临床和临床前研究、药物候选物制造、第三方咨询服务及股票薪酬费用增加 [17] - 2021年全年一般及行政费用为1070万美元，与2020年持平，主要由于薪资福利和法律服务费用减少，但保险、专业费用、第三方咨询服务和股票薪酬费用增加 [18] - 2021年全年净亏损为5500万美元，每股亏损0.71美元，同比增长39.2%，主要由于研发费用增加及利息收入减少 [19] - 截至2021年12月31日，公司持有现金、现金等价物及短期投资总计2.021亿美元，同比下降18.6% [20] 各条业务线数据和关键指标变化 - 主要项目VK2809正在进行针对NASH和纤维化患者的IIb期研究，预计2022年底完成入组并报告初步数据 [8] - VK0214项目已完成首次人体研究，并启动了针对X-ALD患者的Ib期研究，但由于FDA要求完成额外的临床前研究，该研究目前处于临床暂停状态 [9] - 新项目VK2735针对GLP-1和GIP受体的双重激动剂，已启动首次人体研究，预计2022年底报告数据 [10][37] 各个市场数据和关键指标变化 - VK2809在IIa期研究中显示出显著的肝脏脂肪减少和LDL胆固醇改善，且在12周后仍保持持久效果 [23][24] - VK0214在健康志愿者中显示出良好的安全性和耐受性，并在14天治疗后显著降低LDL胆固醇、甘油三酯等血脂指标 [30][31] - VK2735在临床前研究中显示出优于GLP-1单激动剂的代谢改善效果，包括体重减轻、血糖控制和胰岛素敏感性 [36] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司从单一临床项目发展为三个活跃临床项目，涵盖多种适应症，未来12-18个月将迎来重要数据拐点 [11] - VK2809被认为是NASH治疗领域的潜在最佳药物，其降脂效果可能带来心血管益处 [25] - VK2735作为GLP-1和GIP双重激动剂，具有广泛的代谢疾病治疗潜力，可能成为未来开发的重点 [34][35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对VK2809的IIb期研究充满信心，预计2022年底完成入组并报告初步数据 [26] - VK0214的临床暂停预计不会对长期开发时间表产生重大影响，公司计划在2022年第二季度提交额外临床前研究结果 [33] - VK2735的首次人体研究正在进行中，预计2022年底报告数据，公司对其未来开发潜力持乐观态度 [37][40] 其他重要信息 - 公司计划在欧洲开设VK0214的研究站点，以缓解临床暂停带来的潜在延迟 [44] - 公司预计2022年研发费用将增加25%-30%，主要用于推进三个临床项目 [91] 问答环节所有的提问和回答 问题: VK0214研究的入组情况和临床暂停的影响 - 公司将继续保持研究站点开放，但无法继续筛选或入组患者，预计欧洲站点将在2022年年中上线以缓解延迟 [44] 问题: VK0214的安全性和剂量范围 - VK0214在I期研究中未显示心血管副作用，预计在X-ALD研究中无需使用最高剂量，且临床前毒性研究未显示对骨骼或心血管系统的显著影响 [46] 问题: VK2809的入组进展和12周数据预期 - 2022年初入组速度有所提升，但Omicron的影响可能尚未完全显现，公司预计2022年底完成入组并报告12周数据 [50][51] 问题: VK2735的适应症选择和合作伙伴讨论 - VK2735的I期研究将评估体重、血糖、胰岛素和肝脏脂肪等指标，初步数据将指导未来研究，公司尚未确定是否进行合作伙伴讨论 [52][53] 问题: 供应链和制造挑战 - 疫情导致CRO和临床站点的人员流动增加，制造和临床前研究的排队时间延长，公司已提前规划以应对这些挑战 [58] 问题: VK2809的肝脏脂肪减少目标和竞争格局 - 公司关注30%的肝脏脂肪相对减少目标，认为VK2809的降脂效果是其竞争优势，GLP-1和GIP双重激动剂机制具有吸引力 [65][66] 问题: VK2735在Prader-Willi综合征中的潜力 - VK2735可能通过GLP-1和GIP双重激动作用控制食欲和改善代谢，公司正在评估该适应症的市场规模和开发路径 [71][72] 问题: Madrigal的III期数据对VK2809的影响 - Madrigal的数据进一步验证了甲状腺β受体激动剂在减少肝脏脂肪和血脂方面的潜力，公司认为这对VK2809的竞争地位有利 [78] 问题: VK2809的III期研究启动时间 - 公司预计在IIb期研究完成后的6个月内启动III期研究，具体时间取决于12个月的组织学数据 [96] 问题: VK2735的I期研究对肥胖指标的预期 - 由于I期研究针对健康志愿者，预计体重减轻效果有限，但公司将关注较重受试者的反应 [89] 问题: 2022年研发费用预期 - 公司预计2022年研发费用将增加25%-30%，主要用于推进三个临床项目 [91]

公司业务线及产品研发情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注代谢和内分泌疾病疗法开发，核心临床项目药物候选物为VK2809，2019年11月启动VOYAGE研究，目标招募约340名患者[380][381] - VK2809已在八项完成的临床研究中评估，招募超300名受试者，未观察到严重不良事件[382] - 公司还在开发VK0214，2021年6月启动1b期临床试验，2022年1月该试验被FDA临床搁置，预计2022年第二季度向FDA提供信息[383][384][386] - 2022年1月启动VK2735的1期临床试验，用于潜在治疗各种代谢疾病[387] - VK5211在2017年11月的2期概念验证临床试验中取得积极顶线结果，公司打算在进行额外临床研究前寻求合作或授权机会[390] 公司收入情况 - 截至目前公司未产生任何收入，预计在获得药物候选物监管批准并商业化或与第三方达成合作协议之前不会有收入[395] 研发费用变化情况 - 2021年12月31日止年度，研发费用为4500万美元，2020年为3190万美元，预计未来研发费用将增加[396] - 2021年研发费用为4498.1万美元，2020年为3193.1万美元，同比增长40.9%，主要因临床研究、临床前研究等费用增加[415] 一般及行政费用变化情况 - 公司一般及行政费用逐年增加，预计未来会继续增加以支持研发活动和满足上市公司相关要求[398] - 2021年一般及行政费用为1070.1万美元，2020年为1073.1万美元，同比下降0.3%，主要因薪资福利和法律服务费用减少[418] 公司规模认定情况 - 2021年6月30日公司公众流通股市值低于7亿美元且年收入低于1亿美元，被视为较小报告公司和非加速申报公司[400] 研发成本处理方式 - 公司所有研发成本在发生当期费用化，根据与研究机构和CRO的合同服务估计临床前研究和临床试验费用[405][406] 其他收入（支出）变化情况 - 2021年其他收入（支出）为69.2万美元，2020年为316.7万美元，同比下降78.1%，2021年主要为利息收入和外汇收益[420] 公司资金储备情况 - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.021亿美元，预计至少可支撑到2023年第一季度[422] 公司证券发售情况 - 2021年7月28日，公司向SEC提交S - 3表格通用暂搁注册声明，可发售至多6亿美元证券，有效期至2024年8月11日[424] - 2021年7月28日，公司与代理商签订股权销售协议，可发售至多1250万美元普通股，截至2021年12月31日未发售[425] 公司股票回购情况 - 2020年3月17日，董事会授权股票回购计划，可回购至多5000万美元普通股和认股权证，截至2021年12月31日未回购[426] 经营活动现金使用情况 - 2021年经营活动使用现金4758.6万美元，2020年为2177.7万美元，主要因净亏损及非现金费用调整[427] 投资活动现金提供情况 - 2021年投资活动提供现金3796万美元，主要来自投资到期收益；2020年为4156.7万美元，来自投资销售和到期收益[429][430] 融资活动现金提供情况 - 2021年融资活动提供现金688万美元，主要来自认股权证和股票期权行使收益；2020年为95万美元[431][432]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度研发费用为1080万美元，同比增长52%，主要由于药物候选品的制造、临床和临床前研究费用增加 [12] - 2021年第三季度一般及行政费用为260万美元，同比下降3.7%，主要由于薪资和福利费用减少 [13] - 2021年第三季度净亏损为1320万美元，每股亏损0.17美元，同比亏损扩大42% [14] - 2021年前九个月研发费用为3510万美元，同比增长53%，主要由于临床和临床前研究、药物候选品制造费用增加 [16] - 2021年前九个月一般及行政费用为800万美元，同比下降5.9%，主要由于薪资和福利费用减少 [17] - 2021年前九个月净亏损为4260万美元，每股亏损0.55美元，同比亏损扩大49% [18] - 截至2021年9月30日，公司持有现金及短期投资总额为2.161亿美元，较2020年底的2.484亿美元减少13% [20] 各条业务线数据和关键指标变化 - VK2809（甲状腺激素β受体激动剂）用于治疗NASH和纤维化的IIb期VOYAGE试验继续推进，预计2022年完成入组并公布初步数据 [8][27][28] - VK0214（甲状腺激素β受体激动剂）用于治疗X-ALD的Ib期试验正在进行，预计2022年完成 [29][36] - 公司内部开发的GLP-1/GIP双激动剂项目在肥胖模型中显示出显著效果，体重减少高达27%，血糖降低23%，血浆胰岛素降低57% [40][42][43] 各个市场数据和关键指标变化 - NASH和纤维化治疗市场具有巨大潜力，VK2809显示出降低肝脏脂肪和血浆脂质的显著效果 [26] - X-ALD是一种罕见且致命的代谢疾病，目前尚无FDA批准的治疗方法，VK0214显示出潜在的治疗效果 [29][30] - GLP-1/GIP双激动剂在代谢疾病领域显示出广阔前景，特别是在肥胖和糖尿病治疗方面 [38][39] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于开发代谢和内分泌疾病领域的一流疗法，VK2809和VK0214是核心项目 [47] - 公司计划在未来几个月内启动GLP-1/GIP双激动剂的临床研究 [45] - 公司将继续推进现有临床项目，并探索新的机会以创造价值 [47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计2022年完成VK2809的IIb期VOYAGE试验并公布初步数据 [28] - 公司预计2022年完成VK0214的Ib期试验 [36] - 公司计划在未来几个月内启动GLP-1/GIP双激动剂的临床研究 [45] 其他重要信息 - 公司在ObesityWeek会议上展示了GLP-1/GIP双激动剂的早期数据，显示出显著的体重和代谢改善效果 [40][42][43] - 公司计划在未来几个月内启动GLP-1/GIP双激动剂的临床研究 [45] 问答环节所有的提问和回答 问题: VOYAGE试验的入组情况和数据公布时间 - 公司未披露具体入组数字，预计2022年年中公布初步数据 [51][52] 问题: GLP-1/GIP双激动剂的体重减轻效果 - 在动物模型中观察到27%的体重减轻，预计在人类中可能达到10%以上的效果 [54][55] 问题: 口服与皮下注射药物的比较 - 口服药物通常更受患者欢迎，但疗效和治疗益处是关键 [56][57] 问题: VOYAGE试验的入组环境 - 入组环境仍然具有挑战性，COVID-19对临床试验的影响持续存在 [60][61] 问题: GLP-1/GIP双激动剂的适应症选择 - 该药物在肥胖、糖尿病和NASH等适应症中具有潜力 [61] 问题: 第四季度的支出预期 - 第四季度的支出预计与第三季度相似 [63] 问题: FDA对NASH组织学评估的要求 - 多病理学家评估方法可能更适用于III期试验 [67][68] 问题: GLP-1/GIP双激动剂的优先级 - 该项目的优先级高于其他管道资产 [69] 问题: VK2809的竞争动态 - 预计2022年下半年将有重要的竞争数据公布 [72] 问题: GLP-1/GIP双激动剂的IND申请时间表 - 公司已提名候选药物，预计在未来几个月内启动临床研究 [73] 问题: 公司的研发能力 - 公司采用虚拟外包模式，专注于临床项目 [77] 问题: 长期战略和合作伙伴关系 - 公司倾向于在大型市场中寻求合作伙伴 [78] 问题: VK0214的Ib期试验数据公布时间 - 预计2022年下半年公布初步数据 [82] 问题: GLP-1/GIP双激动剂的毒理学研究 - 毒理学研究正在进行或已完成 [83] 问题: GLP-1/GIP双激动剂的给药频率 - 预计为长效药物，具体频率需等待人类数据 [87] 问题: 抗纤维化效果的潜力 - 早期数据显示NASH缓解效果显著，纤维化改善趋势需更长时间观察 [92]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number 001-37355 VIKING THERAPEUTICS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 46-1073877 (State or other j ...

业绩总结 - VK2809在8周内显著降低了肝脂肪含量，减少幅度达到70.0%[22] - VK2809在治疗NASH模型中，肝纤维化、胶原蛋白和羟脯氨酸的减少幅度分别为50.2%、60.2%和46.3%[29] - VK2809在12周内显著降低了LDL-C，5 mg QD组的平均降低为23.7 mg/dL，10 mg QOD组为27.1 mg/dL，10 mg QD组为28.3 mg/dL[40] - VK2809治疗组的LDL-C相对基线的变化百分比分别为-14.7%、-18.9%和-18.3%[40] - VK2809治疗组中，88%的患者在12周内实现了≥30%的肝脂肪减少，安慰剂组为0%[45] - VK2809治疗组中，70%的患者实现了≥50%的肝脂肪减少，安慰剂组为16.7%[45] - VK2809在12周内对肝脂肪的相对减少显著，5 mg QD组的中位基线肝脂肪为12.0%，减少幅度为78%[43] - VK2809治疗组在12周内，平均ALT和AST水平相较于安慰剂组显著降低[60] - VK2809在12周的研究中未观察到严重不良事件(SAE)，且各组间的停药情况平衡[64] 用户数据 - VK2809在高风险亚组中表现出一致的疗效，包括ALT升高、BMI、以及西班牙裔人群[64] - VK2809在治疗后4周，70%的患者仍然保持响应状态[64] - VK2809的治疗效果与长期组织学改善的几率相关[45] 新产品和新技术研发 - VK0214目前正在进行针对X-ALD患者的1b期临床试验[8] - VK0214在ABCD1缺失小鼠模型中，观察到持久且逐步减少的血浆VLCFA水平[86] - VK0214在多个组织中观察到显著的VLCFA减少，尤其是在肝脏和脊髓中[89] - VK0214在体内数据中显示出关键生物标志物的改善[97] - VK0214被认为是针对X-ALD的最佳口服小分子TRβ治疗药物，FDA已授予孤儿药地位[92] 市场扩张和并购 - 公司专注于代谢和内分泌疾病的新型治疗药物[97] 财务数据 - 截至2021年6月30日，公司的流通股数为78,190,000股[95] - 截至2021年6月30日，公司的现金消耗为20,128,000美元[95] - 截至2021年6月30日，公司总投资为228,258,000美元[95] - 公司的总股本、期权、限制性股票单位和认股权证总计为83,642,000股[95] 其他新策略和有价值的信息 - VK2809的选择性TRβ激动剂特性使其在肝脏靶向给药，降低系统性副作用风险[19] - VK2809在动物模型中显示出对脂质的显著降低，且在临床试验中表现出良好的耐受性[23] - VK2809的安全性和耐受性良好，未观察到显著的肝功能测试差异[61]

业绩总结 - VK2809在生物组织中显示出显著的肝脂肪含量和脂质的减少，8周内总脂质减少了79.5%[22] - VK2809在NASH模型中，8周后纤维化、胶原蛋白和羟脯氨酸的减少分别为50.2%、60.2%和46.3%[29] - VK2809在14天的Phase 1b研究中，LDL胆固醇的安慰剂调整后减少了15.2%（p=0.026），甘油三酯减少了34.8%（p=0.052）[33] - VK2809治疗组在12周内的LDL-C相对变化分别为-14.7%、-18.9%和-18.3%[40] - VK2809治疗组在12周内，平均ALT和AST水平相较于安慰剂组显著降低[60] - VK2809治疗组中，88%的患者在12周内实现肝脂肪减少≥30%[45] - VK2809治疗组中，70%的患者实现肝脂肪减少≥50%[45] - VK2809在16周时仍保持肝脂肪的显著减少，5 mg QD组的相对变化为-48.7%，10 mg QOD组为-33.4%[54] - VK2809治疗组在12周和16周的MRI-PDFF减少保持一致，显示出治疗的持续效果[56] 用户数据 - VK2809在NAFLD患者中，88%的患者经历了≥30%的肝脂肪含量减少，70%的患者经历了≥50%的减少[64] - VK2809在高风险亚组中表现出一致的疗效，包括ALT升高、BMI、以及西班牙裔人群[64] - VK2809治疗组在治疗后4周，70%的患者仍保持肝脂肪减少的反应[64] 未来展望 - VK2809的Phase 2b VOYAGE试验正在进行中，针对生物活检确认的NASH患者[9] - VK0214的Phase 1b试验正在进行中，针对X-ALD患者[9] - VK0214已获得FDA的孤儿药资格[92] 新产品和新技术研发 - VK2809的选择性TRβ激动剂特性使其在肝脏的靶向递送，降低了系统性副作用的风险[21] - VK0214在ABCD1缺失小鼠模型中，观察到持久且渐进的血浆VLCFA水平降低，表明其在中枢神经系统的潜在活性[85] - VK0214在多个组织中观察到显著的VLCFA减少，尤其是在肝脏和脊髓中[89] - VK0214在治疗组与对照组相比，C26:0、C24:0、C22:0和C20:0的减少幅度分别为-29%、-21%、-43%和-54%[87] 财务信息 - 截至2021年6月30日，公司的现金消耗为20,128,000美元[95] - 截至2021年6月30日，公司的投资总额为228,258,000美元[95] - 公司总股份、期权、限制性股票单位和认股权证的总数为83,642,000股[95] 安全性和耐受性 - VK2809的每日一次口服剂型显示出良好的耐受性，没有出现严重不良事件[23] - VK2809的安全性和耐受性良好，未观察到显著的肝功能测试差异[61] - VK2809在12周的研究中未观察到严重不良事件(SAE)，且各组间的停药情况平衡[64]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度研发费用为1280万美元，同比增长640万美元，主要由于临床和临床前研究费用增加，部分被药物候选物制造费用、薪资福利和股票薪酬的减少所抵消 [12] - 2021年第二季度一般和行政费用为270万美元，同比下降10万美元，主要由于薪资福利和股票薪酬的减少，部分被第三方咨询、专业费用和保险费用的增加所抵消 [13] - 2021年第二季度净亏损为1540万美元，每股亏损0.20美元，同比净亏损增加580万美元，主要由于研发费用增加，部分被一般和行政费用减少以及利息收入下降所抵消 [14] - 2021年上半年研发费用为2430万美元，同比增长850万美元，主要由于临床和临床前研究、药物候选物制造和股票薪酬费用增加，部分被第三方咨询服务费用减少所抵消 [15] - 2021年上半年一般和行政费用为540万美元，同比下降40万美元，主要由于股票薪酬、薪资福利、法律和差旅费用减少，部分被专业费用、保险和第三方咨询服务费用增加所抵消 [16] - 2021年上半年净亏损为2940万美元，每股亏损0.38美元，同比净亏损增加1010万美元，主要由于研发费用增加，部分被一般和行政费用减少以及利息收入下降所抵消 [17] - 截至2021年6月30日，公司持有现金、现金等价物和短期投资总额为2.283亿美元，较2020年底的2.484亿美元有所下降 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 - VK2809（用于治疗非酒精性脂肪性肝炎NASH的甲状腺激素β受体激动剂）在2021年第二季度继续推进其2b期VOYAGE研究，患者入组速度保持稳定 [8][9] - VK0214（用于治疗X连锁肾上腺脑白质营养不良XALD的甲状腺激素β受体激动剂）在2021年第二季度完成了1期临床试验，并启动了1b期临床试验 [9][10] - VK2809在2a期研究中显示出显著的肝脏脂肪减少和LDL胆固醇改善，且在16周时仍保持45%的中位肝脏脂肪减少 [24][25] - VK0214在1期健康志愿者试验中显示出良好的安全性和耐受性，并在14天治疗后观察到LDL胆固醇、甘油三酯和载脂蛋白B的显著降低 [38][40] 公司战略和发展方向 - 公司将继续推进VK2809和VK0214的临床开发，预计VK2809的2b期VOYAGE研究初步数据将在2022年公布 [31][32] - 公司计划通过新的S-3注册声明和ATM股权融资机制来管理财务资源，尽管目前没有近期的资本需求 [47] - 公司认为VK2809在治疗NASH和纤维化方面具有最佳潜力，并对其在代谢和脂质紊乱治疗中的广泛应用前景持乐观态度 [48][49] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为VK2809在减少肝脏脂肪和血浆脂质方面表现出卓越的低剂量效力和持久效果，具有成为NASH治疗领域最佳药物的潜力 [27][28] - 管理层对VK0214的1期试验结果表示满意，并认为其在XALD治疗中具有潜在的治疗益处 [36][38] - 管理层预计VK2809的2b期VOYAGE研究数据将在2022年公布，并认为VK0214的1b期试验将在2022年提供初步结果 [32][45] 问答环节所有提问和回答 问题: VK2809的VOYAGE研究入组进度如何 - 公司预计入组可能会延续到2022年，尽管在2021年上半年入组速度保持稳定，但未看到预期的加速 [52][53] 问题: VK0214的机制特异性 - VK0214通过激活甲状腺激素β受体来调节ABCD2的表达，从而可能改善XALD患者的代谢异常，但其具体机制尚不完全清楚 [56][57] 问题: VK0214的剂量选择依据 - 公司根据1期试验中观察到的脂质减少效果和剂量依赖性暴露选择了20mg和40mg作为1b期试验的起始剂量 [68][69] 问题: VK2809的竞争对手动态 - 公司认为GLP-1机制在NASH治疗中具有潜力，尤其是其对代谢综合征的多重影响 [96] 问题: VK0214的1b期试验设计 - 1b期试验将评估VK0214在28天治疗期内对XALD患者的安全性和有效性，预计初步结果将在2022年公布 [116][117] 问题: VK2809的VOYAGE研究入组是否受GLP-1治疗影响 - 接受GLP-1治疗的患者不会被排除在VOYAGE研究之外，但需要在入组前保持稳定剂量至少6个月 [107]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 12340 El Camino Real, Suite 250 San Diego, California 92130 (Address of Principal Executive Offices) (Zip Code) For the transition period from to (I.R.S. Employer Identification Number) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission File Number 001-37355 For the quarterl ...

业绩总结 - VK2809在生物组织中显示出显著的肝脂肪含量和脂质减少，8周后总脂质减少了79.5%[22] - VK2809在治疗NASH模型中，8周后肝纤维化显著改善，纤维化减少50.2%[30] - VK2809在8周治疗中，甘油三酯和胆固醇分别减少了64.6%和70.0%[22] - VK2809治疗组在12周内达到≥30%肝脂肪减少的患者比例为88%，而安慰剂组为0%[47] - VK2809治疗组中，70%的患者显示肝脂肪减少≥50%[47] - VK2809在12周内显著降低LDL-C，5 mg QD组的平均变化为-23.7 mg/dL，10 mg QOD组为-27.1 mg/dL，10 mg QD组为-28.3 mg/dL[43] - VK2809在12周内对肝脂肪的相对减少显著，5 mg QD组的相对变化为-53.8%（p=0.0001），10 mg QOD组为-56.5%（p=0.0018），10 mg QD组为-59.7%（p=0.0004）[45] - VK2809在16周时的中位数肝脂肪相对变化为-48.7%（VK2809 5 mg QD）和-45.4%（VK2809联合）[55] - VK2809在治疗后4周内，70%的患者仍保持肝脂肪减少的反应[65] - VK2809在MRI-PDFF评估中显示出显著的肝脂肪减少，且在不同基线脂肪含量的患者中均保持一致[59] 用户数据 - VK2809的临床数据表明，减少肝脂肪与NAS改善之间存在相关性[18] - VK2809的治疗效果与长期组织学改善的可能性相关[47] - VK2809在不同NASH风险因素患者中表现出一致的疗效，包括ALT升高、BMI、以及西班牙裔人群[65] 新产品和新技术研发 - VK0214目前正在进行I期临床研究，针对X-ALD的治疗[8] - VK0214已获得FDA孤儿药资格[92] - VK0214的1期研究正在健康志愿者中进行[92] - VK0214的1b期概念验证研究计划于2021年在X-ALD患者中进行[92] - VK0214在多个组织中观察到显著的VLCFA水平降低，肝脏C26:0减少15%[89] - VK0214在脑部C20:0和C26:0的减少幅度分别为19%和15%[89] - VK0214在脊髓C26:0的减少幅度为34%[89] - VK0214在6周内实现快速的VLCFA减少，且在25周内持续进展[92] 未来展望 - VK2809的临床试验正在进行中，Phase 2b VOYAGE试验针对生物组织确认的NASH[9] - VK2809的治疗效果支持在NAFLD和高LDL-C患者中的概念验证研究[34] - VK2809的安全性和耐受性良好，未出现严重不良事件（SAEs）[34] - VK2809的耐受性良好，胃肠道和恶心事件的发生率低于安慰剂组[64] 财务数据 - 2020年现金消耗为27,252,000美元[95] - 截至2020年12月31日，投资总额为248,386,000美元[95]