业绩总结 - VK2809在生物组织中显示出显著的肝脂肪含量和脂质减少，8周后总脂质减少了79.5%[22] - VK2809在治疗NASH模型中，8周后肝纤维化显著改善，纤维化减少50.2%[30] - VK2809在8周治疗中，甘油三酯和胆固醇分别减少了64.6%和70.0%[22] - VK2809治疗组在12周内达到≥30%肝脂肪减少的患者比例为88%，而安慰剂组为0%[47] - VK2809治疗组中，70%的患者显示肝脂肪减少≥50%[47] - VK2809在12周内显著降低LDL-C，5 mg QD组的平均变化为-23.7 mg/dL，10 mg QOD组为-27.1 mg/dL，10 mg QD组为-28.3 mg/dL[43] - VK2809在12周内对肝脂肪的相对减少显著，5 mg QD组的相对变化为-53.8%（p=0.0001），10 mg QOD组为-56.5%（p=0.0018），10 mg QD组为-59.7%（p=0.0004）[45] - VK2809在16周时的中位数肝脂肪相对变化为-48.7%（VK2809 5 mg QD）和-45.4%（VK2809联合）[55] - VK2809在治疗后4周内，70%的患者仍保持肝脂肪减少的反应[65] - VK2809在MRI-PDFF评估中显示出显著的肝脂肪减少，且在不同基线脂肪含量的患者中均保持一致[59] 用户数据 - VK2809的临床数据表明，减少肝脂肪与NAS改善之间存在相关性[18] - VK2809的治疗效果与长期组织学改善的可能性相关[47] - VK2809在不同NASH风险因素患者中表现出一致的疗效，包括ALT升高、BMI、以及西班牙裔人群[65] 新产品和新技术研发 - VK0214目前正在进行I期临床研究，针对X-ALD的治疗[8] - VK0214已获得FDA孤儿药资格[92] - VK0214的1期研究正在健康志愿者中进行[92] - VK0214的1b期概念验证研究计划于2021年在X-ALD患者中进行[92] - VK0214在多个组织中观察到显著的VLCFA水平降低，肝脏C26:0减少15%[89] - VK0214在脑部C20:0和C26:0的减少幅度分别为19%和15%[89] - VK0214在脊髓C26:0的减少幅度为34%[89] - VK0214在6周内实现快速的VLCFA减少，且在25周内持续进展[92] 未来展望 - VK2809的临床试验正在进行中，Phase 2b VOYAGE试验针对生物组织确认的NASH[9] - VK2809的治疗效果支持在NAFLD和高LDL-C患者中的概念验证研究[34] - VK2809的安全性和耐受性良好，未出现严重不良事件（SAEs）[34] - VK2809的耐受性良好，胃肠道和恶心事件的发生率低于安慰剂组[64] 财务数据 - 2020年现金消耗为27,252,000美元[95] - 截至2020年12月31日，投资总额为248,386,000美元[95]