Highlights discovery of novel targets in T cell-driven autoimmune disorders; initial findings to be presented at the ACR Convergence 2025WALTHAM, Mass., Sept. 17, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- TScan Therapeutics, Inc. (Nasdaq: TCRX), a clinical-stage biotechnology company focused on the development of T cell receptor (TCR)-engineered T cell (TCR-T) therapies for the treatment of patients with cancer, today announced the acceptance of two abstracts, one as an oral presentation and another as a poster presentation ...

**公司及行业** TScan Therapeutics 一家临床阶段生物技术公司 专注于开发TCR-T细胞疗法用于癌症治疗[1][2] **核心临床项目与数据** * 血液恶性肿瘤项目 针对接受骨髓移植患者预防复发 治疗组26例患者中仅2例复发(8%) 对照组12例患者中4例复发(33%) 基于复发率显著降低 项目进入关键性研究[3] * 实体瘤项目 开发多重疗法(同时使用多种TCR-T疗法)解决肿瘤异质性 计划明年Q1公布首批多重治疗患者数据[4][26] * 血液瘤关键试验采用合成对照组 从CIBMTR数据库(含超70万患者)为每位治疗组患者匹配3例对照 预计24个月内完成入组 2027年底公布无复发生存顶线数据[21] **产品管线与技术创新** * 当前管线包含9种处于I期临床的TCR-T疗法(血液瘤2种+实体瘤7种) 昨日新增2种靶向CD45的TCR进入IND准备阶段[6] * 核心技术为T细胞靶点发现技术 与安进合作研究克罗恩病 并内部发现多个自身免疫病靶点 计划今年底公布数据[28][29] * 实体瘤策略构建TCR库 根据患者肿瘤抗原表达定制2-3种TCR组合 目前3种TCR(HPV/MAGE4/PRAME)已完成二级剂量爬坡 即将开展多重治疗[27] **商业化与市场潜力** * 当前美国每年约9000例AML/MDS/ALL患者接受异体移植 欧洲类似规模 初始目标人群为符合HLA-A0201及阴性供体条件的1300例患者[22][23] * 若临床实践转向单倍体相合移植(为使用疗法) 目标市场可扩至3400例/年 若再结合清髓预处理转向降低强度预处理 市场可超5000例/年[24] * 通过扩展其他HLA类型(如A0301/A0101/A2402) 目标市场可翻倍 叠加其他扩展机会 年潜在患者超15000例[25] **财务与运营** * Q2末现金储备2.18亿美元 预计资金可支撑至2027年Q1[4] * 拥有自建GMP生产设施 但血液瘤主导项目采用外部CDMO进行商业化生产[4] **研发里程碑** * 2025年底: 公布血液瘤I期研究两年随访数据 启动TSC-101关键试验 提交扩展TCR的IND申请[29] * 2026年Q1: 公布实体瘤多重疗法初步安全性与反应数据[29] * 2025年底: 公布自身免疫病内部研究数据[29] **安全性与耐受性** * 血液瘤疗法耐受性良好 治疗组与对照组不良事件无显著差异 仅2例出现可控的细胞因子释放综合征(1例1级+1例2级) 无ICANS病例[13][14] **临床策略亮点** * 血液瘤疗法利用供体T细胞工程化后特异性清除残留癌细胞(HA2阳性) 不损伤健康供体细胞(HA2阴性) 治疗仅需两次30-60分钟输注[9][11] * 采用嵌合率(完全供体嵌合=无复发风险)和MRD检测(阴性=低复发风险)作为核心疗效指标 治疗组完全供体嵌合比例显著高于对照组[15][16][17]

公司概况 * TScan Therapeutics是一家专注于TCR-T细胞疗法的公司 由哈佛医学院孵化 核心技术是发现任何T细胞靶点的能力[2] * 公司拥有两个主要临床项目 领先项目针对血液恶性肿瘤 第二个项目针对实体瘤[2] * 实体瘤项目的核心假设是同时使用多种TCR-T细胞疗法（多重疗法）能获得更深、更持久的缓解 模仿自然界的多克隆反应[3] 血液恶性肿瘤项目（Heme Program）临床数据与进展 * 针对接受骨髓移植的AML、MDS或ALL患者 核心未满足需求是移植后复发患者预后极差 疗法旨在预防移植后复发[3][9] * 在ASH会议上公布了26名接受TSC-100或TSC-101治疗的患者数据 仅2例复发（复发率8%） 对照组13名患者中有4例复发（复发率约33%）[4] * 基于此数据 公司决定推进关键性试验 已与FDA讨论并设计好试验方案 预计今年入组首例患者 24个月后（即2027年底）获得顶线结果[5] * 对于该患者群体 历史两年复发率约为40% 公司期望将复发率降低50%至20%左右[7] * 美国每年约有9,000名AML、MDS和ALL患者接受骨髓移植 公司专注于接受降低强度预处理（RIC）的患者 这类患者占移植总数的三分之二 且复发率更高[8][9] * 疗法耐受性良好 在26名患者中仅观察到1例1级和1例2级CRS 未增加移植相关不良事件发生率 未观察到ICANs或其他细胞疗法典型不良事件[11] 血液恶性肿瘤项目关键性试验设计 * 试验设计利用CIBMTR数据库（包含约70万患者数据）进行真实世界证据研究 为治疗组每名患者匹配3名数据库中的对照患者[12] * 匹配标准包括精确疾病匹配以及基于预后变量（如患者年龄、突变状态如p53或FLT3、具体预处理方案）的倾向评分匹配 可匹配8-10个变量[13][14] * 试验主要终点为无复发生存期（RFS） 已与FDA达成一致 RFS风险比（HR）为0.6即可支持产品完全批准 该标准与此领域其他研究一致[15] * 为达到85%的统计效力 试验需要约140名受试者接受治疗 并按1:3与对照组进行随机化[15] * 医生反馈积极 认为若能将复发率降低15%-20%即具有临床意义 而公司目标是降低50% 支付方表示若达到主要终点将会报销[17] * 患者需满足HLA类型为A0201 且捐赠者为A0201阴性[17] 血液恶性肿瘤项目市场扩展计划 * 公司正将项目扩展至其他HLA类型 专注于从CD45蛋白衍生靶点 因其大量表达于所有谱系血液细胞且仅表达于血液细胞[19] * 针对HLA-A0301的TCR已进入IND enabling阶段 针对HLA-A0101的TCR（针对CD45）也于今早8K公告进入IND enabling阶段[19] * 针对亚洲人群最常见HLA类型A2402的TCR处于晚期发现阶段[20] * 扩展至这三个额外HLA类型预计可使可寻址市场翻倍 但需要单独的关键性研究 计划明年启动这些产品的I期试验[20] 实体瘤项目与ImmunoBank * 实体瘤项目的核心问题是肿瘤异质性 并非所有肿瘤细胞都表达相同靶点[21] * 公司已建立针对不同癌症特异性靶点和不同HLA类型的TCR库（ImmunoBank） 愿景是根据患者肿瘤表达的抗原 从中选择2-3种最佳TCR进行治疗[22] * I期试验中已引入7种不同的TCR 针对5种癌症特异性靶点（MAGE-A4、MAGE-C2、MAGE-A1、PRAME和HPV16的E7蛋白）和4种HLA类型[22][23] * 试验专注于头颈癌、软组织肉瘤和非小细胞肺癌（针对MAGE和PRAME家族靶点） 以及由HPV感染引起的癌症（如头颈癌、宫颈癌、肛癌和生殖器癌） 特意避开竞争激烈的皮肤黑色素瘤领域[25][26] 实体瘤项目预期与催化剂 * 初始安全性和反应数据预期从今年年底推迟至明年第一季度（Q1）发布[24] * Q1数据将包括大约8-10名接受多重疗法治疗的患者 这些患者均被视为有效剂量 预计每位患者都会对产品产生反应[24] * 该数据将首次验证核心假设：多重疗法是否能产生深度反应[24] 其他研发项目与合作伙伴关系 * 公司与安进（Amgen）合作 发现克罗恩病患者中T细胞的靶点[29] * 公司内部还有针对其他自身免疫性疾病T细胞靶点的发现项目 预计今年晚些时候在医学会议上公布一些令人兴奋的靶点发现成果[29] * 公司也在开发体内工程平台 通过修饰的慢病毒体内递送或脂质纳米颗粒制剂进行遗传重编程 而非CRISPR[34][35] 财务状况与资本配置 * 公司第二季度末拥有约2.18亿美元现金及现金等价物 预计资金可支撑至2027年上半年[32] * 资本优先用于启动和运行血液瘤关键性试验[32] * 实体瘤项目的资金已支持到此次数据读出 Q1的数据结果将决定该项目未来的融资策略[32] 竞争格局与外部环境 * 认为自身属于追求TCR-T细胞疗法的公司中较小的一类 密切关注中国在T细胞接合器领域的发展 但在基因重编程T细胞疗法领域较少[33] * 认为其项目不太适合AI创新 但投资了企业版ChatGPT用于内部发现工作 并探索使用AI优化临床试验选址和设计[36] * 关税对公司影响不大 因大部分生产材料源自美国[38] * FDA领导层变动带来的不确定性影响了整个生物技术领域 但细胞疗法仍在FDA受到高度重视[38]

公司近期活动 - 公司宣布将参加摩根士丹利第23届年度全球医疗保健会议 时间为2025年9月9日东部时间下午5:35 [1][3] - 公司宣布将参加H C Wainwright第27届年度全球投资会议 时间为2025年9月10日东部时间上午9:00 [1][3] - 炉边谈话和演示的网络直播将在公司网站活动与演示部分提供 直播回放将在活动结束后保留90天 [1] 公司业务概况 - 公司是临床阶段生物技术公司 专注于开发T细胞受体工程化T细胞疗法用于癌症治疗 [2] - 主要TCR-T候选疗法针对血液恶性肿瘤患者 用于预防异基因造血细胞移植后复发 目前处于ALLOHA Phase 1血液试验阶段 [2] - 公司开发并持续扩展ImmunoBank治疗性TCR库 可识别多样化靶点并关联多种HLA类型 为多种癌症患者提供定制化多重TCR-T疗法 目前处于PLEXI-T Phase 1实体瘤试验阶段 [2] - 公司目前正在为两个临床项目招募患者 [2] 行业会议参与 - 摩根士丹利会议地点位于纽约时代广场喜来登酒店 [3] - H C Wainwright会议地点位于纽约乐天皇宫酒店 [3]

财务表现 - 季度每股亏损0.28美元 与Zacks一致预期持平 去年同期亏损0.28美元[1] - 季度营收308万美元 大幅超越Zacks一致预期58.07% 去年同期营收54万美元[2] - 过去四个季度中 两次超越每股收益预期 两次超越营收预期[1][2] 股价表现 - 年初至今股价下跌47% 同期标普500指数上涨8.4%[3] - 短期股价走势可持续性取决于管理层在财报电话会中的评论[3] 业绩展望 - 下季度一致预期每股亏损0.29美元 营收238万美元[7] - 本财年一致预期每股亏损1.11美元 营收967万美元[7] - 当前Zacks评级为3级(持有) 预期表现与市场持平[6] 行业比较 - 所属医疗生物技术与遗传学行业在Zacks行业排名中处于后43%分位[8] - 同业公司Editas Medicine预计季度每股亏损0.41美元 同比改善50%[9] - Editas Medicine预计营收85万美元 同比增长66.7% 过去30天预期保持稳定[9]

净亏损 - 2025年第二季度净亏损3695.2万美元，相比2024年同期的3166.1万美元增加529.1万美元[91] - 2025年上半年净亏损7107.9万美元，相比2024年同期的6180.3万美元增加927.6万美元[98] - 截至2025年6月30日累计赤字达4.462亿美元[85] 研发支出 - 2025年第二季度研发支出3263.4万美元，同比增长21.4%（增加575.7万美元）[91][92] - 实验室耗材和研究材料支出增加382.8万美元至1210.1万美元，主要因CDMO合作活动增加[92] - 研发费用增加1070万美元至6242万美元，主要由实验室供应品和研究材料增加604万美元推动[99] 一般与行政支出 - 2025年第二季度一般行政支出909.5万美元，同比增长17.0%（增加132.2万美元）[91][94] - 行政管理费用增加290万美元至1773万美元，主要因人员费用增加107万美元[100] 合作收入 - 2025年第二季度合作收入307.6万美元，相比2024年同期53.6万美元增长474%[91] - 2025年上半年合作收入524.7万美元，相比2024年同期110.2万美元增长376%[98] 利息收入 - 利息收入减少101.5万美元至239万美元，主要因可投资现金余额减少[91][95] 现金及流动性 - 公司现金及等价物预计可维持运营至2027年第一季度[89] - 公司现金及等价物和有价证券达2.18亿美元，受限现金为500万美元[108] - 预计现有现金可支撑运营至2027年第一季度[110] 融资活动 - 2025年6月完成注册直接发行获得融资3000万美元（扣除费用前）[107] - 2024年4月完成公开发行获得净融资1.614亿美元[105] - 2023年6月完成公开发行获得净融资1.347亿美元[104] - 与安进协议中获得3000万美元预付款，潜在里程碑付款超过5亿美元[102] 现金流量（运营活动） - 运营活动净现金流出7085万美元[117] - 净亏损7110万美元，非现金支出620万美元包含股权激励[118] - 公司2024年上半年经营活动净现金使用5550万美元，主要由净亏损6180万美元驱动，部分被620万美元非现金费用抵消[119] - 公司2024年上半年营运资本变动产生10万美元现金来源[119] 现金流量（投资活动） - 投资活动净现金流入6197万美元[117] - 公司2025年上半年投资活动净现金提供6200万美元，主要来自可交易证券买卖和到期以及物业设备购置[120] - 公司2024年上半年投资活动净现金提供240万美元，主要来自可交易证券买卖和到期以及物业设备购置[120] 现金流量（融资活动） - 公司2025年上半年融资活动净现金使用40万美元，包括支付债务发行和融资成本，部分被员工购股计划发行普通股所得抵消[121] - 公司2024年上半年融资活动净现金提供1.618亿美元，包括2024年4月后续公开发行净收益1.614亿美元和股票期权行权收益40万美元[122] 公司状况与披露 - 公司确认为"新兴成长公司"，采用延长过渡期采纳新会计准则[126] - 公司确认为"较小报告公司"，非关联方持有股票市值加IPO总收益低于7亿美元[127] - 公司最近完整财年收入低于1亿美元[127] - 作为较小报告公司，公司豁免部分市场风险定量披露要求[128]

收入和利润 - 2025年第二季度收入310万美元，较2024年同期的50万美元增长520%[5] - 净亏损3700万美元，较2024年同期的3170万美元扩大16.7%[8] 成本和费用 - 研发费用3260万美元，较2024年同期的2690万美元增长21.6%[6] - 行政管理费用910万美元，较2024年同期的780万美元增长16.7%[7] 血癌项目进展 - 血癌项目ALLOHA试验的两年复发数据将于2025年底公布[1][3] 实体瘤项目进展 - 预计2025年第三季度为首例实体瘤患者施用多重TCR-T疗法[2][11] - 计划2026年第一季度公布多重TCR-T疗法的安全性和初步反应数据[2][11] 注册与申报计划 - 2025年下半年计划启动TSC-101注册试验并提交TSC-102-A0301新药研究申请[3] 资金与流动性 - 现金及有价证券总额2.18亿美元，预计可支撑运营至2027年第一季度[8] 股权结构 - 普通股流通数量5674.8万股，若计入预融资认股权证总流通股数为1.298亿股[9]

核心观点 - 公司计划在2025年第三季度为实体瘤患者首次施用多重TCR-T疗法 并预计2026年第一季度公布安全性和初步反应数据[2][8] - 公司现金及等价物达218亿美元 预计可支撑运营至2027年第一季度[9] - 血液恶性肿瘤项目TSC-101计划在2025年下半年启动注册试验 并将在年底公布两年复发率数据[3][8] 研发进展 - ALLOHA™一期血液试验两年复发数据将于2025年底公布 主要针对急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病和骨髓增生异常综合征患者[3] - 实体瘤项目ImmunoBank正在开发针对不同HLA类型的多靶点TCR-T疗法 目前有三个多重队列正在招募患者[2][4] - 计划在2025年下半年提交TSC-102-A0301（靶向CD45的HLA-A*03:01限制性表位）的新药临床试验申请[8] 财务数据 - 2025年第二季度收入310万美元 较2024年同期的50万美元增长520% 主要来自与安进的合作研究活动[5] - 研发支出3260万美元 同比增长22% 主要由于实验室耗材和外部制造合作费用增加[6] - 净亏损3700万美元 较2024年同期的3170万美元有所扩大[9] - 普通股流通数量为5670万股 若计入预融资认股权证 总流通股数为1298万股[10] 运营资金 - 截至2025年6月30日 现金及等价物为169亿美元 其他资产129亿美元 总资产299亿美元[14] - 总负债122亿美元 股东权益177亿美元[14] - 基本和稀释后每股净亏损均为028美元[16]

纪要涉及的公司 TScan Therapeutics (TCRX) 是一家完全整合的下一代 TCR T 细胞疗法公司，成立于 2018 年，处于临床阶段 [2]。 纪要提到的核心观点和论据 公司业务布局 - **核心观点**：公司有两个主要临床项目，分别针对血液恶性肿瘤和实体瘤 [3]。 - **论据**：血液恶性肿瘤项目治疗接受异基因骨髓移植的 AML、MDS 和 ALL 患者；实体瘤项目采用独特的多重疗法，同时使用多种药物治疗患者 [3]。 血液恶性肿瘤项目 - **核心观点**：该项目数据前景良好，将开展关键试验 [4]。 - **论据**：在 12 月的 ASH 会议上报告的数据显示，治疗的 26 名患者中仅 2 例复发（8%），而对照组 12 名患者中有 4 例复发（33%）[4]。公司计划今年开展关键试验，并在年底更新一期研究数据，包括初始患者的两年随访数据 [4][5]。 实体瘤项目 - **核心观点**：采用多重疗法有更好的治疗效果，计划年底更新安全性和有效性数据 [5]。 - **论据**：实体瘤具有内在异质性，单一药物治疗易导致患者复发，而多重疗法能更好地应对这种异质性 [38]。公司有 7 种 TCR 已通过 IND 批准，正在进行一期临床试验，计划年底更新数据 [8][41]。 公司策略 - **核心观点**：专注于六种最常见的 HLA 类型，构建 TCR 管线 [7]。 - **论据**：这六种 HLA 类型在美国超过 90%的人、全球 85%的人至少呈阳性，公司可借此治疗广泛的癌症患者 [7]。 其他重要但是可能被忽略的内容 血液恶性肿瘤项目 - **关键试验设计**：采用双臂研究，治疗组接受标准骨髓移植加 TSC101，对照组为合成对照组，从 CIBMTR 数据库中选取匹配患者 [27][28]。 - **可治疗患者群体**：美国每年约 7350 名接受异基因移植的患者中，约 1000 名符合关键试验入组特征，若试验成功，可治疗患者群体有望扩大至 1000 - 5000 名/年 [31][32][34]。 - **扩展计划**：开发以 CD45 为抗原来源的通用方法，将疗法扩展到其他 HLA 类型，计划今年下半年提交 AO301 的 IND 申请 [35][36]。 实体瘤项目 - **试验进展**：已治疗 8 名患者，2 种 TCR 已通过剂量水平 2，今年上半年引入 MAGE A4 TCR，预计今年上半年治疗首例多重疗法患者 [45][46]。 - **癌症适应症选择**：聚焦于 HPV 阳性的头颈部癌、宫颈癌、肛门和生殖器癌，以及 HPV 阴性的非小细胞肺癌、肉瘤和头颈部癌 [48][49]。 - **可治疗患者比例**：头颈部癌患者中 40%、非小细胞肺癌患者中 25%、肛门和生殖器癌患者中 60%符合接受多重疗法的条件 [50]。

文章核心观点 临床阶段生物技术公司TScan Therapeutics将在2025年6月4日纽约举行的杰富瑞全球医疗保健会议上进行展示 相关网络直播将在公司网站提供且会后90天可观看回放[1][2] 会议信息 - 公司将参加2025年6月4日在纽约万豪侯爵酒店举行的杰富瑞全球医疗保健会议 展示时间为美国东部时间下午4:55 [1] - 展示的网络直播将在公司网站“活动与展示”板块提供 会后90天可观看回放 [2] 公司业务 - 公司专注开发T细胞受体（TCR）工程化T细胞（TCR - T）疗法治疗癌症 [3] - 公司领先的TCR - T疗法候选药物用于治疗血液系统恶性肿瘤患者 防止异基因造血细胞移植后复发（ALLOHA 1期血液试验） [3] - 公司开发并扩展ImmunoBank 为多种癌症患者提供定制化多重TCR - T疗法（PLEXI - T 1期实体瘤试验） [3] - 公司目前正在两个临床项目中招募患者 [3] 联系方式 - 公司投资者关系副总裁Heather Savelle 电话857 - 399 - 9840 邮箱hsavelle@tscan.com [4] - 公司合作方Argot Partners的Maghan Meyers 电话212 - 600 - 1902 邮箱TScan@argotpartners.com [4]