公司概况 - Roivant是一家生物制药公司，通过构建技术和创造性地调配人才，更快地发现、开发和商业化变革性药物[7] 肿瘤学研发管线 - 公司肿瘤学研发管线有RVT - 2001、AFM32等多个项目，处于从发现到临床1/2期等不同阶段[12] RVT - 2001药物分析 - RVT - 2001是潜在的一类小分子SF3B1调节剂，用于治疗低风险MDS输血依赖性贫血，有多项优势[13] - 低风险MDS是商业验证的市场，Luspatercept上市5个季度后年化收入超5亿美元，百时美施贵宝预计其峰值超40亿美元[15] - 1/2期研究中80多名受试者接受治疗，总体耐受性良好；预计有快速且成熟的获批途径；物质组成知识产权保护预计到2035年[16][19] - 美国每年约1.7万例新MDS病例，共约11.5万MDS患者，低风险患者约占新患者的2/3；现有治疗方案在多类患者群体中效果不佳，RVT - 2001有潜力[20] - 1/2期研究中19例低风险输血依赖性MDS患者亚组RBC - TI率超30%，缓解者中位治疗持续时间约2年；Luspatercept和来那度胺在类似患者群体中效果较差[26] 合作与其他项目 - 与Affimed合作开发用于实体瘤的双特异性抗体AFM32，AFM32在临床前研究中表现出优于单克隆抗体和抗体 - 药物偶联物的效力和潜在耐受性[30][31] 蛋白降解剂研发 - Proteovant在蛋白降解剂发现和开发方面处于领先地位，有世界级团队、资金支持和多项合作[38][39] 催化剂事件 - 公司有多项催化剂事件，如2022年2季度FDA对他匹诺罗治疗银屑病的审批决定、2022年扩大RVT - 2001在低风险MDS的1/2期试验等[44]

公司概况 - 公司是生物制药公司，通过构建技术和调配人才，更快地发现、开发和商业化变革性药物[8] - 拥有多个Vant子公司，构建计算工具解决药物研发和商业化流程中的低效问题[9][10] 业务亮点 - 预计2022年第二季度推出潜在重磅药物他匹那罗夫治疗银屑病，在特应性皮炎方面也有上升空间[11] - 到2022年底至少开展8项关键或概念验证试验，有多款药物处于临床阶段[11] 财务状况 - 截至9月30日现金余额25亿美元，加上约8.7亿美元的公开股权和额外的私人持股，包括Datavant约12%的股份[12] - 与住友制药达成30亿美元的前期交易，Vants和技术出售获得4.3倍回报[13] 产品优势 - 他匹那罗夫治疗银屑病的PSOARING 1和2试验中，12周时分别有35.4%和40.2%的患者达到PGA治疗成功，而安慰剂组为6.0%和6.3%[17] - PSOARING 3 LTE研究中，41%的他匹那罗夫治疗患者达到PGA 0，对应疾病完全清除[19] 研发进展 - RVT - 2001在1/2期研究中，部分患者的红细胞输注独立率>30%，有望成为治疗低风险MDS输血依赖性贫血的首创口服疗法[28][37] - 巴托利单抗计划2022年上半年启动重症肌无力的3期研究，并在三个适应症开展关键试验[43] 技术实力 - Genevant拥有700多项LNP相关专利和待申请专利，公司在其LNP专利资产中保留76%基本和62%稀释经济权益[75][76] - 公司拥有领先的计算药物发现平台，具备先进的计算物理和机器学习能力，有超600个GPU的超级计算集群支持[80]

财务数据和关键指标变化 - 截至9月30日，公司合并现金及现金等价物从6月30日的20亿美元增至25亿美元，主要得益于SPAC交易完成、SK Holdings对Proteovant的1亿美元第二轮投资以及Datavant与Ciox Health合并获得的3.2亿美元现金收益 [57] - 本季度调整后非GAAP研发费用为1.04亿美元，调整后非GAAP一般及行政费用为6900万美元，导致本季度非GAAP调整后净亏损1.69亿美元，其中最大调整项为与SPAC交易完成相关的3.7亿美元一次性股份补偿费用 [58] - 季度末现金及现金等价物约25亿美元，债务约2亿美元，几乎全部与Dermavant的tapinarof商业里程碑义务相关，截至11月10日，公司约有6.84亿股流通普通股 [59] 各条业务线数据和关键指标变化 Dermavant - tapinarof治疗银屑病的新药申请已提交，预计2022年第二季度获得FDA审批决定，其在治疗效果、耐久性、缓解效果、安全性和耐受性方面具有显著优势，在长期扩展研究中，41%的患者实现完全疾病清除，停药后患者平均缓解期达130天 [16][17][23] - tapinarof治疗特应性皮炎的3期临床试验已启动，预计2023年上半年公布数据，此前2期研究结果在第8周达到统计学意义 [31][32] Immunovant - batoclimab（IMVT - 1401）是一种抗FcRn抗体，具有皮下注射给药简单、灵活给药等优势，公司正在等待FDA对拟议试验设计的反馈，预计本季度获得反馈并在年底前更新计划 [35][37] Aruvant - ARU - 1801是用于镰状细胞病的慢病毒基因疗法，在1/2期研究的前四名患者中观察到病情显著改善，预计2023年初进入关键试验，该疗法采用降低强度的预处理方案，与其他疗法相比，可减少患者住院时间、降低卵巢衰竭风险和免疫抑制风险 [39][42][47] - ARU - 2801是用于低磷血症的腺病毒基因疗法，临床前数据显示可使组织非特异性碱性磷酸酶持续增加18个月，有望成为一次性疗法替代慢性酶替代疗法，目前正在进行IND启用研究 [40] 各个市场数据和关键指标变化 - 到2026年，美国银屑病和特应性皮炎市场预计将超过300亿美元，全球市场预计将超过400亿美元，2020年美国皮肤科医生开具的处方中，外用治疗占83% [20][21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司旨在重新定义大型制药公司，采用新型人才模式，组织成多个小型灵活的生物技术公司（Vants），并利用计算工具和数据改进新药的发现、开发和商业化 [8][9] - 公司计划在2022年启动至少四项2期或3期临床试验，到年底预计有七项试验正在进行，同时继续推进药物发现平台建设，专注于靶向蛋白降解领域 [14][48] - 公司将继续通过授权引进和自主研发丰富产品线，关注Genevant的LNP平台和潜在新Vants的授权引进活动 [61][62] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对tapinarof的前景非常乐观，认为其有望成为银屑病和特应性皮炎的一线治疗药物，也可与生物制剂和全身疗法配合使用 [16][30] - 公司对batoclimab、ARU - 1801等在研药物的前景充满信心，认为这些药物具有差异化优势，有望满足未被满足的医疗需求 [35][42] - 公司认为自身在资金、技术和人才方面具有优势，未来将有一系列重要进展和催化剂，包括FDA审批决定、临床试验数据公布等 [10][63] 其他重要信息 - 公司拥有价值9.4亿美元的Vants和其他业务的公开股权，以及额外的私人持股，包括Datavant约12%的股份，Datavant与Ciox Health合并后，公司获得3.2亿美元现金收益，Datavant目前年收入7亿美元且有望增长 [11][12] - 公司拥有完整的芯片到临床发现平台，具备一流的计算能力，可用于模拟和分子动力学模拟，尤其在新型蛋白降解剂领域表现出色 [11] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: tapinarof在患者使用生物制剂时的使用比例、定价考虑因素以及Genevant与Moderna的知识产权诉讼进展 - 约三分之二接受生物制剂治疗的患者同时使用外用药物，tapinarof定价范围较广，公司会综合考虑其独特机制和目标产品特性等因素进行定价，Genevant与Moderna的专利诉讼处于上诉阶段，结果需等待一段时间，目前难以预测 [67][70][73] 问题2: tapinarof上市后与生物制剂联合使用是否需要额外研究 - 不需要额外研究，皮肤科医生会自然采用这种治疗方案，未来可能在4期研究中进行观察，但公司不会主动推广 [75][76] 问题3: tapinarof在银屑病和特应性皮炎中的使用方式差异以及对定价的影响，公司业务扩展的节奏把控 - tapinarof在银屑病和特应性皮炎中均有望作为一线治疗药物，其独特优势将提升治疗标准，公司业务扩展的主要限制因素是能否快速组建Vant领导团队，只要人才、资金和机会相匹配，公司将有显著增长机会 [80][83][88] 问题4: 公司与FDA就tapinarof的沟通情况，以及batoclimab与FDA的讨论进展和扩展策略 - 与FDA就tapinarof的沟通积极且顺利，项目按计划推进，batoclimab项目期待本季度获得FDA反馈，公司认为该药物具有剂量灵活性和皮下注射等优势，将根据FDA反馈优化试验设计和扩展策略 [93][94][98] 问题5: tapinarof标签是否会有警告语言，公司对Immunovant和Aruvant的所有权结构是否会改变，Q3费用率是否适用于Q4和未来建模 - 目前数据未显示tapinarof有需要警告的情况，且药物几乎无全身吸收，公司近期对Immunovant进行了重大投资，希望继续持有其大量股份，Aruvant目前暂无改变所有权结构的需求，公司费用因临床试验进展而异，未来将根据临床项目启动情况提供费用预期 [102][103][110] 问题6: 如何评估公司过去的非治疗性投资，以及考虑建立新Vants的内部标准和关注领域 - 像Lokavant和Datavant这类工具可提升公司药物开发效率并创造财务价值，如Datavant合并带来了显著回报，Silicon Therapeutics是药物发现的核心支柱，结合多种方法和湿实验室专业知识具有独特优势，公司选择项目时保持灵活性和逆向思维，机会集不断改善 [116][117][119] 问题7: Aruvant的当前制造周转时间以及是否有优化措施 - 公司正在持续优化Aruvant的制造流程，将技术转移至Lonza作为商业CDMO，并计划将其纳入关键项目，目标是在保证临床性能的同时，优化产品整体成本和副作用 [124][125]

公司概况 - 生物制药公司，拥有25亿美元现金余额，旗下有Immunovant、Dermavant等多个Vant[13] - 具备芯片到临床的发现平台，有超9.4亿美元公开股权和额外私人持股，临床开发成绩良好[14] 商业进展 - 2022年上半年有望推出治疗银屑病的潜在重磅药物tapinarof，在特应性皮炎领域也有上升空间[19] - tapinarof治疗效果显著，12周时1%乳膏QD治疗组分别有35.4%和40.2%患者获治疗成功，而载体组仅6.0%和6.3%[23] - 银屑病和特应性皮炎市场预计到2026年在美国达约310亿美元，全球达约440亿美元[25] 研发管线 - 研发管线丰富多样，涵盖多种疾病和阶段，如tapinarof处于注册阶段，batoclimab处于2期[54] - batoclimab给药灵活，可皮下注射，能快速抑制IgG[57] - ARU - 1801治疗镰状细胞病可降低血管闭塞事件，毒性优于其他基因疗法[60] 财务状况 - 截至9月30日，现金及现金等价物余额增至25亿美元，主要因与MAAC业务合并、Datavant合并及对Proteovant付款[95] - 本季度研发费用2.54亿美元，调整后非GAAP研发费用1.04亿美元；净亏损2.26亿美元，非GAAP调整后净亏损1.69亿美元[95] 未来展望 - 2022年预计启动至少四项2期或3期研究，如batoclimab、namilumab等[78] - 多个Vant有显著上升潜力，明确了各Vant催化剂及预期时间[99][102]

FORM 10-Q (Mark One) Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission File Number: 001-40782 ROIVANT SCIENCES LTD. (Exact name of Registrant as specified in its Charter) Bermuda 98-1173944 (State or other jurisdiction of incor ...

收入和利润 - 净收入为773.5万美元，较去年同期157.6万美元增长390.9%[30] - 净收入从156万美元增至773.5万美元，增长391%[178][179] - 其他收入净额从2020年第二季度的280万美元收益转为2021年第二季度的10万美元收益[189] 成本和费用 - 研发支出为7862.6万美元，较去年同期5873.4万美元增长33.9%[30] - 研发费用从5873.4万美元增至7862.6万美元，增长34%[178][182] - 一般及行政费用从5711.5万美元增至8275.4万美元，增长45%[178][183] - 人员相关费用增加1332.5万美元推动研发费用增长[182] - 专业及交易费用增加830万美元推动行政费用增长[183] - 研发费用全部费用化 包含里程碑付款及第三方研发服务支出[67] - 股权激励支出1927万美元 同比增长35%[39] - 股票期权补偿费用从780万美元增至1030万美元，增长32.1%[102] - 限制性普通股补偿费用为80万美元[113] - 子公司股权激励计划相关股份支付费用在2021年第二季度为820万美元，2020年同期为650万美元[114] - 股份支付费用总额在2021年第二季度为1926.9万美元，其中研发费用161.5万美元，行政费用1765.4万美元[115] - 2021年第二季度利息支出251.3万美元，利息收入-7.1万美元[132] - 所得税费用从2020年第二季度的120万美元下降至2021年第二季度的9.3万美元[191] 运营亏损和净亏损 - 运营亏损为1.544亿美元，较去年同期1.145亿美元扩大34.9%[30] - 净亏损为1.011亿美元，较去年同期798万美元大幅扩大1166.5%[30] - 归属于公司的净亏损为8218.3万美元，较去年同期324万美元扩大2435.3%[30] - 公司净亏损从2020年同期的800万美元大幅增至1.01078亿美元[39][44] - 公司净亏损从2020年第二季度的800万美元扩大至2021年第二季度的1.011亿美元[192] - 每股基本及稀释亏损为0.37美元，去年同期为0.02美元[30] 现金流 - 经营活动现金流净流出1.4117亿美元 较上年同期1.11167亿美元增加27%[39] - 经营现金流净流出从2020年第二季度的1.112亿美元增加至2021年第二季度的1.412亿美元[199] - 投资现金流净流出从2020年第二季度的2560万美元减少至2021年第二季度的230万美元[199] - 融资现金流净流入从2020年第二季度的1.811亿美元下降至2021年第二季度的1020万美元[199] - 子公司债务融资净流入3640万美元 用于偿还长期债务2159万美元[39] - 现金收入500万美元（扣除预提税后）来自Sumitomo协议[173] 现金及等价物 - 现金及现金等价物为19.967亿美元，较上一季度20.550亿美元减少2.8%[27] - 现金及等价物从期初21.41676亿美元降至20.08377亿美元 减少6.2%[39][62] - 受限现金从8663万美元大幅降至1164万美元 主要因7500万美元托管资金释放[61][62] - 现金及现金等价物截至2021年6月30日约为20亿美元[192] - 公司持有20亿美元现金 但累计亏损达20亿美元[44] - 截至2021年6月30日，货币市场基金公允价值为13.406亿美元[125] 累计赤字 - 累计赤字扩大至20.006亿美元，较上一季度19.185亿美元增加4.3%[27] - 累计赤字截至2021年6月30日约为20亿美元[192] 其他综合收益 - 其他综合收益由正转负，从144.5万美元变为亏损120.7万美元[27] 资产和债务变动 - 总资产为24.547亿美元，较上一季度25.897亿美元减少5.2%[27] - 长期债务净额从1.7028亿美元增至1.8635亿美元，增长9.4%[91] - 与NovaQuest协议相关的债务公允价值从1.501亿美元增至1.552亿美元，增长3.4%[95] - 三级负债公允价值从2021年3月31日的2.1799亿美元减少至2021年6月30日的1.6111亿美元[128] - Dermavant子公司于2021年5月获得4000万美元高级担保信贷额度[193] 股权投资 - 公司持有Arbutus普通股16,013,540股及优先股1,164,000股，优先股年复合利率8.75%，转换价格为每股7.13美元[74] - 截至2021年6月30日，公司对Arbutus投资公允价值为1.177亿美元，较3月31日的1.294亿美元下降1170万美元[76] - Arbutus普通股股价从3月31日的3.33美元跌至6月30日的3.03美元，跌幅9.0%[76] - 公司持有Sio公司27%的普通股，投资公允价值从3月31日的4850万美元增至6月30日的5070万美元，收益220万美元[78] - Sio普通股股价从3月31日的2.61美元涨至6月30日的2.73美元，涨幅4.6%[78] - 其他股权投资公允价值从3月31日的1110万美元增至6月30日的1190万美元[79] - 对Datavant投资账面价值为1.006亿美元，2020年4月剥离时确认收益8650万美元[80] - 公司对Immunovant持股比例从58%增至63.8%[146][153] 交易和合作协议 - 与住友交易获现金29亿美元，7500万美元托管金于2021年6月返还公司[84] - 终止住友期权协议确认收益6650万美元，另获现金付款500万美元[87] - 与住友期权终止相关的收益6147万美元[39] - 因终止Sumitomo期权确认6647.2万美元收益[178][187] - 2021年6月终止Sumitomo期权，终止日公允价值为6150万美元[131] - 子公司终止合并收益8651.6万美元（2020年）[178][188] - 公司与Sumitomo Dainippon Pharma达成30亿美元前期合作[143] - Proteovant在2021年7月收到SK投资的第二笔1亿美元付款[135] - Datavant合并后公司获得约3.2亿美元现金及少数股权[136] - 公司通过Datavant合并获得3.2亿美元现金及少数股权[154] - Genevant与武田达成合作，潜在里程碑付款达3.03亿美元[154] 应计费用和流动资产 - 其他流动资产从3月31日的5425万美元增至6月30日的5816.5万美元，其中预付费用增长13.6%至4494.1万美元[88] - 应计费用总额从2021年3月31日的7693.6万美元下降至2021年6月30日的7378.8万美元，减少4.1%[89] - 研发应计费用从2075.5万美元增至2834.7万美元，增长36.6%[89] 股权激励 - 授予股票期权数量增加379.86万股，期末存量达1308.15万股[103] - 限制性股票单位新增授予593.93万股，期末未归属数量达811.28万股[105] - 绩效期权保持1442.57万股未变，加权平均行权价38.93美元[107] - CVARs保持1108.87万股未变[109] 税务 - 2021年第二季度有效税率为-0.1%，2020年同期为-18.1%[117] 投资公允价值变动 - 投资公允价值变动从收益4114.8万美元转为损失861.9万美元[178][185] - 债务及负债工具公允价值变动损失从1712.5万美元减少至458.5万美元[178][186] - Dermavant对NovaQuest债务工具公允价值评估使用11%-12%折现率[130] 业务和管线进展 - 公司拥有超过30个药物候选物，覆盖从早期发现到注册阶段[143] - 公司完成8项国际三期试验且全部成功[143] - Dermavant的tapinarof用于银屑病治疗的NDA于2022年第二季度获FDA批准决定[151] - 公司拥有包含600多个GPU的超级计算集群[147] 财务指引和流动性 - 管理层预计未来12个月运营资金充足 但需额外融资支持长期计划[44][45] - 公司预计现有现金可支持至少未来12个月的运营支出和资本支出需求[205] - 研发费用预计将持续增加以推进临床前和临床试验[163] - 新冠疫情对部分临床试验时间线造成影响但未产生重大财务影响[158]