财务数据关键指标变化（收入和利润） - 2022年第二季度收入为217.8万美元，同比下降16.5%（从2021年同期的260.7万美元）[108][109] - 2022年上半年收入下降25.2%至397.3万美元（2021年同期为531.1万美元）[112][113] - 2022年上半年净亏损达7990万美元，累计赤字增至2.645亿美元[94] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 研发费用大幅增长至3978.9万美元，同比增加75.2%（2021年同期为2270.6万美元）[108][110] - 行政管理费用增长至868.8万美元，同比上升38.6%（2021年同期为626.8万美元）[108][111] - 2022年上半年研发费用达6747.7万美元，同比增长55.5%（2021年同期为4338.3万美元）[112][114] - 2022年上半年行政管理费用增长至1725.5万美元，同比上升42.0%（2021年同期为1215.2万美元）[112][115] - 2022年第二季度研发支出达3978.9万美元，同比增长75%（2021年同期为2270.6万美元）[102] - 2022年外部研发成本同比增长56.9%（六个月合计3870.8万 vs 2021年同期2468.2万）[102] - 员工相关成本占内部研发支出的73.6%（2022年二季度1099.1万美元/总内部成本1566.4万）[102] 现金流及资金状况 - 公司2022年6月30日现金及等价物和可交易证券总额为3.982亿美元[93] - 截至2022年6月30日，公司持有现金及等价物3.982亿美元[118] - 现有资金预计可维持至少12个月运营（截至2022年6月30日）[95] - 2022年上半年运营现金净流出6512万美元（2021年同期为4781.6万美元）[120][121] - 2022年上半年投资活动净流出1.9319亿美元（2021年同期净流入234.7万美元）[120][122] - 2022年上半年融资活动净流入6289.7万美元（2021年同期净流入43万美元）[120][123] - 公司通过三次公开募股累计融资5.112亿美元（2020年IPO融资2.741亿，2021年增发1.551亿，2022年股权销售8200万）[93] 业务线表现 - 核心产品AOC 1001治疗肌强直性营养不良1型已进入Phase 1/2临床试验，Part A阶段未出现严重不良反应[90] - 预计2022年底前将三个肌肉疾病项目（AOC 1001/1044/1020）推进至临床阶段[91] 合作协议及潜在收益 - 与礼来公司的合作协议包含潜在4.05亿美元里程碑付款（开发6000万+监管1.4亿+商业化2.05亿）及销售分成[98]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED MARCH 31, 2022 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission File Number 001-39321 Avidity Biosciences, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 46-1336960 (State or other jurisdiction of incorporation or organization) (IR ...

公司愿景与平台 - 公司愿景是通过革新RNA疗法的递送方式，深刻改善人们的生活[7] - 公司拥有颠覆性和广泛的AOC平台，致力于提供新一类RNA疗法，已对首位患者进行AOC给药[9] 研发管线 - AOC 1001的1/2期MARINA试验正在进行，预计2022年底启动AOC 1044（用于DMD）和AOC 1020（用于FSHD）的临床试验[9] 疾病项目 - 美国超40000人患有1型强直性肌营养不良（DM1），尚无获批疗法，AOC 1001的siRNA在患者来源的肌肉细胞中显示活性，使剪接改善56%，在猴子骨骼肌中单次注射2mg/kg后，DMPK mRNA持久降低约75%[37][46][49] - 美国约16000 - 38000人患有面肩肱型肌营养不良（FSHD），无获批疗法，AOC 1020旨在抑制DUX4表达，在FSHD患者来源的成肌细胞和转基因小鼠模型中显示出对DUX4介导的基因特征的有效抑制，预计2022年底启动临床试验[71][81][83][94] - 美国约10000 - 15000名男孩患有杜氏肌营养不良（DMD），获批疗法未确立临床益处，AOC治疗使DMD模型中的外显子跳跃增加超50倍，AOC 1044预计2022年底启动临床试验[96][98][101][109] 财务情况 - 2021年第四季度，公司合作收入190万美元，研发费用3300万美元，总务和行政费用740万美元，运营亏损3850万美元，现金、现金等价物和有价证券为4.055亿美元[123] 合作与未来规划 - 公司与多个伙伴合作，有4.05亿美元潜在里程碑付款及一定比例特许权使用费，计划增加更多伙伴以加速和扩大AOC在非骨骼肌组织和细胞类型中的应用[122] - 公司拥有经验丰富的领导团队，具备显著的RNA治疗专业知识[114]

公司愿景与平台 - 愿景是通过革新RNA疗法的递送深刻改善人们生活[7] - 拥有颠覆性且广泛的AOC平台，致力于递送新一类RNA疗法[9] 产品管线进展 - AOC 1001的1/2期MARINA试验正在进行，预计2022年底启动AOC 1044（DMD）和AOC 1020（FSHD）的临床试验[9] AOC技术优势 - 结合单克隆抗体和寡核苷酸技术，可靶向先前RNA疗法无法治疗的组织[13] - 各组件经工程优化，以实现最佳递送效果[29] 主要疾病项目 - DM1：美国超40000人患病，无获批疗法，AOC 1001的siRNA在患者衍生肌肉细胞中使剪接改善56%，单剂量2mg/kg在猴骨骼肌中使DMPK mRNA持久降低约75%[37][46][49] - FSHD：美国约16000 - 38000人患病，无获批疗法，AOC 1020在FSHD患者衍生成肌细胞和转基因小鼠模型中有效抑制DUX4基因特征，预计2022年底启动临床试验[71][81][83][94] - DMD：美国约10000 - 15000名男孩患病，获批疗法未确立临床益处，AOC治疗使DMD模型中外显子跳跃增加超50倍，AOC 1044预计2022年底启动临床试验[96][98][101][109] 临床研究 - MARINA试验评估AOC 1001在成人DM1患者中的安全性、药代动力学等，预计2022年Q4进行初步评估[62][69] 财务情况 - 2021年Q4合作收入190万美元，研发费用3300万美元，总运营费用4040万美元，净亏损3850万美元，现金及等价物和有价证券4.055亿美元[123] 团队与合作 - 拥有经验丰富的领导团队，具备显著的RNA治疗专业知识[114] - 有合作策略，与SAM合作聚焦免疫学等，与MYOKARDIA合作聚焦心脏病，潜在里程碑付款达4.05亿美元[122]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE FISCAL YEAR ENDED DECEMBER 31, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO Commission file number: 001-39321 AVIDITY BIOSCIENCES, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 46-1336960 (State or Other Jurisdictio ...

收入和利润（同比环比） - 公司2021年第三季度收入为220万美元，较2020年同期的170万美元增长24.5%[120][121] - 2021年前九个月收入为747万美元，较2020年同期的465万美元增长60.9%[124][125] - 公司净亏损为7950万美元（截至2021年9月30日的九个月）[103] 成本和费用（同比环比） - 2021年第三季度研发费用为2483万美元，较2020年同期的945万美元增长162.6%[120][122] - 2021年第三季度行政管理费用为661万美元，较2020年同期的376万美元增长76.0%[120][123] - 2021年前九个月研发费用为6821万美元，较2020年同期的2398万美元增长184.4%[124][126] - 2021年前九个月行政管理费用为1876万美元，较2020年同期的865万美元增长117.0%[124][127] - 研发费用为6882.1万美元（截至2021年9月30日的九个月）[112] - 外部研发成本为3866.7万美元（截至2021年9月30日的九个月）[112] - 内部研发成本为2954.7万美元（截至2021年9月30日的九个月）[112] 现金及融资活动 - 公司现金及现金等价物和有价证券总额为4.13亿美元[102] - 首次公开募股净收益为2.741亿美元（2020年6月）[102] - 后续公开募股净收益为1.551亿美元（2021年8月）[102] - 截至2021年9月30日，公司持有现金及现金等价物和有价证券4.13亿美元[128][135] - 公司2021年8月公开发行普通股融资净收益1.551亿美元[128] - 2021年前九个月经营活动现金流净流出6860万美元，投资活动现金流净流入155万美元，融资活动现金流净流入1.556亿美元[138] - 2020年6月IPO融资净收益2.741亿美元，发行1656万股普通股，每股18美元[128] - 融资活动提供的净现金为2.716亿美元，主要来自IPO净收益和C轮可转换优先股发行净收益[142] 累计赤字及合作收益 - 累计赤字为1.46亿美元（截至2021年9月30日）[103] - 与礼来公司合作获得2000万美元前期许可费[106] - 有资格获得最高6.0亿美元开发里程碑付款（每个目标）[106] 会计政策与合规 - 公司作为新兴成长公司可延迟采用新会计准则的期限至2021年12月31日[147] - 截至2021年9月30日关键会计政策与上年相比无重大变更[143] - 公司选择利用JOBS法案豁免权不遵循萨班斯法案404(b)条款审计要求[146] 合约义务与表外安排 - 合约义务与承诺在正常业务范围内无重大变化[144] - 报告期间无任何表外安排[145] 市场风险披露 - 现金及有价证券组合因短期性质不受利率波动的重大影响[149] - 通胀通过增加劳动力成本和研发合同成本影响公司，但未产生重大运营影响[150] - 外汇汇率波动影响海外供应商合约，但迄今未产生重大实质影响[151] - 市场风险披露包含利率风险、通胀风险和外汇风险三类定量分析[149][150][151]

公司愿景与平台优势 - 愿景是通过革新RNA疗法的递送方式，深刻改善人们的生活[7] - 拥有颠覆性且广泛的平台，在多种组织中展示了临床前概念验证，拓宽到其他组织和细胞类型[9] AOC药物特点 - 结合单克隆抗体和寡核苷酸技术，靶向特定组织，可扩展生产[13] 肌肉疾病项目进展 - AOC 1001获批进行1/2期MARINA试验，FDA授予孤儿药资格，AOC 1044和AOC FSHD项目预计2022年开展临床试验[9] AOC 1001治疗DM1效果 - siRNA使DM1肌管剪接改善56%，单剂量2mg/kg使猴子骨骼肌DMPK mRNA持久降低约75%，13周治疗使猴子骨骼肌DMPK mRNA降低超80%[48][51][65] MARINA试验情况 - 评估AOC 1001在成人DM1患者中的安全性、耐受性等，约44名18 - 65岁患者参与，分单剂量和多剂量组[81][86] FSHD项目情况 - 美国约16,000 - 38,000人受影响，AOC旨在治疗潜在病因，临床前研究进行中，计划2022年提交监管申请启动临床试验[114][127] DMD项目情况 - 美国约10,000 - 15,000名男孩患病，AOC治疗使外显子跳跃增加超50倍，三个项目推进至临床阶段，计划2022年为AOC 1044提交监管申请[129][134][142] 公司团队与合作 - 拥有经验丰富的领导团队，与多个组织合作开展研究，制定合作策略加速AOC在非罕见病领域的应用[144][156] 财务情况 - 2021年Q2合作收入260万美元，研发费用2270万美元，总运营费用2900万美元，净亏损2640万美元，现金及等价物和有价证券2.795亿美元[158]

收入和利润 - 公司2021年第二季度收入为260.7万美元，较2020年同期的154.1万美元增长69.2%[119][120] - 2021年上半年收入531.1万美元，较2020年同期289.9万美元增长83.2%[125][126] - 公司净亏损为5020万美元（截至2021年6月30日的六个月）[104] 成本和费用 - 研发费用在2021年第二季度达2270.6万美元，同比增长152.7%[119][121] - 行政管理费用在2021年第二季度为626.8万美元，较2020年同期增长114.3%[119][122] - 研发费用为2270万美元（2021年第二季度）和4338万美元（2021年上半年）[111] - 外部研发成本为1230万美元（2021年第二季度）和2468万美元（2021年上半年）[111] - 内部研发成本为1040万美元（2021年第二季度）和1870万美元（2021年上半年）[111] - 2021年上半年研发费用4338.3万美元，较2020年同期1452.8万美元增长198.6%[125][127] - 2021年上半年行政管理费用1215.2万美元，较2020年同期488.9万美元增长148.5%[125][128] 现金流 - 2021年上半年经营活动现金流净流出4781.6万美元，同比扩大220.3%[141] - 经营活动所用净现金为4780万美元，主要用于资助AOC 1001、AOC 1044及FSHD项目的开发[142] - 2021年上半年经营活动净现金同比增长221%，从2020年同期的1490万美元增至4780万美元[142] - 投资活动提供净现金230万美元，主要来自有价证券到期收益[143] - 融资活动提供净现金40万美元，主要来自员工持股计划股票发行及期权行权收益[144] - 2020年上半年融资活动提供净现金2.729亿美元，主要来自IPO及C轮优先股发行[144] 融资活动 - 首次公开募股净收益为2.741亿美元[102] - 2021年8月公开发行净收益约为1.553亿美元[103] - 2020年IPO净融资2.741亿美元，承销商全额行使超额配售权[130] - 2021年8月完成增发融资，净融资额约1.553亿美元[137] - 与礼利公司的合作协议获得2000万美元预付款[107] 资金状况与流动性 - 公司现金及现金等价物和可售证券总额为2.795亿美元[103] - 截至2021年6月30日，公司现金及等价物与有价证券总额为2.795亿美元[130] - 公司预计现有资金可维持至少12个月的运营[105] - 累计赤字为1.167亿美元（截至2021年6月30日）[104] 会计政策与风险 - 公司作为新兴成长企业，享受JOBS法案规定的会计准则延期采用待遇直至2021年12月31日[148][149] - 利率风险对财务状况影响有限，因投资组合以短期工具为主[150] - 通胀通过增加劳动力成本及研发合同成本产生影响，但未造成实质性影响[151] - 外汇风险存在于境外供应商合约，但汇率波动未产生实质性影响[152] - 截至2021年6月30日，关键会计政策及表外安排均无重大变更[145][146][147]

Avidity Biosciences, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED MARCH 31, 2021 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission File Number 001-39321 | | Trading | | | --- | --- | --- | | Title of each class | Symbol(s) | Name of each e ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE FISCAL YEAR ENDED DECEMBER 31, 2020 ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO Commission file number: 001-39321 AVIDITY BIOSCIENCES, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 46-1336960 (State or Other Jurisdiction o ...