For the transition period from to Commission file number: 001-36829 Rocket Pharmaceuticals, Inc. UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporation or ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number: 001-36829 Rocket Pharmaceuticals, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporation or ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, DC 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-36829 Rocket Pharmaceuticals, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 04-3475813 (State or Other Jurisdic ...

公司概况 - 多平台基因疗法公司，针对范可尼贫血、白细胞粘附缺陷 - I等罕见病，有明确作用机制和临床终点[14] - 拥有强大领导团队，成员在医药研发、资本市场等领域经验丰富[17] 产品管线 - 有RP - A501、RP - L102等多个在研产品，覆盖多种罕见病，部分产品获快速通道、孤儿药等指定[20][21] 临床进展 - RP - L102治疗范可尼贫血，“Process B”优于“Process A”，部分患者有初步植入证据，安全性良好[94][95] - RP - A501治疗丹农病，低剂量组耐受性好，有心脏表达和生物标志物改善[157] - RP - L201治疗白细胞粘附缺陷 - I，安全性良好，部分患者有CD18表达改善[200] - RP - L301治疗丙酮酸激酶缺乏症，首位患者血红蛋白正常化，安全性良好[254] - RP - L401治疗婴儿恶性骨硬化症，临床前小鼠数据支持进入1期试验[259] 知识产权 - 拥有多个在研产品和技术平台的专利组合，包括多个待批国际专利申请[267] 发展规划 - 2021年继续支持RP - A501研发和分析，开展内部GMP临床生产，扩大AAV cGMP制造产能[270] 价值驱动 - 有望到2025年获批五个基因疗法产品，不同阶段有多项数据更新和研究启动计划[275][276]

疾病背景 - 范可尼贫血（FA）由FANC基因突变导致，80%患者10岁前出现骨髓衰竭，患急性髓系白血病和头颈癌风险增加30 - 50倍，美欧目标患者约4000人，每年新增约500人[7] - 白细胞黏附缺陷 - I型（LAD - I）由ITGB2基因突变引起，严重患者60 - 75%在2岁前死亡，中度患者超50%在40岁前死亡[60][64] 临床试验 - RP - L102针对FA的美国1期试验，主要评估安全性，次要评估预防骨髓衰竭等，入组2名患者[28][29] - RP - L201针对LAD - I的1/2期试验，全球招募9人，1期2人评估安全性，2期7人评估多中心生存率[66] 试验结果 - RP - L102：4个月时2名患者PBMC的VCN约0.01（1%校正），患者1001在6个月时4%骨髓祖细胞对50nM MMC有抗性，2名患者6个月血细胞计数稳定或有上升趋势[41][43][47] - RP - L201：治疗3个月后患者VCN（髓系）为1.5，CD18表达从治疗前<1%提升到45%，可见病变改善[77] 结论 - RP - L102：产品指标与前期相当或更优，证实HSPC收集等可行性，全球2期试验已开展[50][53] - RP - L201：已确定多名符合条件患者，包括已入组和待入组[84]

公司概况 - Rocket是一家多平台基因疗法公司，专注于治疗罕见病，拥有体内AAV和体外慢病毒载体（LVV）两种基因疗法平台[7],[8],[9] 产品管线 - 公司有针对5种罕见病的产品管线，包括Danon病、范可尼贫血（FA）、白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）、丙酮酸激酶缺乏症（PKD）和婴儿恶性骨硬化症（IMO）[16] 临床进展 - 2019年有4个项目进入临床，FA和LAD-I有更多临床数据并可能进入注册试验阶段；2020 - 2021年4个项目进行注册研究，首次全球提交申请，建立平台并扩展管线[10],[11] 产品数据 - RP - A501在临床前研究中，低至5e13 vg/kg剂量就有表型改善，包括提高生存率、恢复心脏功能、改善肝功能等，且能减少自噬空泡，增加LAMP2 mRNA和蛋白表达[90] - RP - L102在FA患者的1/2期基因治疗试验中，显示出骨髓细胞的遗传、功能和表型矫正，稳定了此前下降的血细胞计数[113] - RP - L201在LAD - I的小鼠研究中，能剂量依赖性表达CD18并进行表型矫正，改善后的工艺使VCN >~2 - 4[151],[154] - RP - L301在PKD小鼠模型中，能纠正多个指标，当至少20 - 30%的骨髓细胞基因被纠正时可观察到PKD纠正[162],[163] 市场规模 - Danon病在美国和欧盟的患病率约为15,000 - 30,000人；FA在美国和欧盟的可治疗患者约2,000人；LAD - I严重患者每年可治疗25 - 50人，潜在扩展至100人；PKD每年可治疗患者约250 - 500人；IMO每年可治疗患者>50人[20],[104],[138],[162],[176] 监管情况 - 多个产品获得孤儿药、快速通道、再生医学先进疗法等监管认定[16] 团队与合作 - 领导团队在基因疗法和罕见病领域有丰富经验，公司与多个世界一流的研究和制造伙伴合作[15],[185] 知识产权 - 公司拥有多个许可的专利家族和正在申请的专利，涵盖多个产品和技术平台[180],[181],[183] 价值驱动 - 公司有望在2025年前获批5种基因疗法产品，近期有多个项目的关键节点[187] 风险提示 - 公司的前瞻性声明存在重大风险和不确定性，实际结果可能与预期有重大差异[2]