公司动态 - PTC Therapeutics公司因欧洲药品管理局人用药品委员会对Translarna™（ataluren）的续期申请提出负面意见 导致股价下跌4 08美元 跌幅达11 77% 收盘价为30 58美元 [2] 法律调查 - Bronstein Gewirtz & Grossman律师事务所正在调查PTC Therapeutics公司证券购买者的潜在索赔 投资者可通过访问bgandg com/PTCT获取更多信息并协助调查 [1][3] 律师事务所信息 - Bronstein Gewirtz & Grossman律师事务所是一家全国知名的公司 代表投资者处理证券欺诈集体诉讼和股东衍生诉讼 已为全国投资者追回数亿美元 [5]

公司动态 - PTC Therapeutics宣布欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对Translarna（ataluren）治疗无义突变杜氏肌营养不良症（nmDMD）的年度有条件上市许可续期再次给出负面意见 [1] - 公司计划在欧盟请求对Translarna的负面意见进行重新审查 在此期间Translarna的上市许可将继续有效 直至重新审查程序完成且欧盟委员会宣布决定 预计Translarna在2024年底前仍可供nmDMD患者使用 [2] - 欧盟委员会指示CHMP在修订意见中进一步考虑患者登记数据和真实世界证据等全部证据 [3] - 公司计划根据今年早些时候收到的FDA反馈 重新提交Translarna治疗nmDMD的新药申请（NDA） NDA重新提交预计很快进行 [5] - Translarna的NDA最初于2017年提交 但FDA在2017年10月发出完整回复函 表示无法按当前形式批准该申请 [6] - 公司股价在消息公布后周五暴跌11.8% Translarna是一种蛋白质修复疗法 旨在使由无义突变引起的遗传性疾病患者形成功能性蛋白质 [12] - CHMP曾在2024年1月就Translarna用于nmDMD适应症的持续上市许可给出负面意见 但欧盟委员会在2024年5月决定不采纳CHMP的负面意见 并将其退回咨询委员会重新评估 [13] - 今年以来 PTC Therapeutics股价上涨11% 而行业整体下跌7.8% [14] - nmDMD是一种遗传性、罕见且致命的肌肉萎缩疾病 通常影响男性 从幼儿期开始导致进行性肌肉无力 并在20多岁因心脏和呼吸衰竭导致早逝 [15] - Translarna在美国的NDA审批之路一直充满波折 经过多次讨论、会议和FDA要求提供额外数据后 公司在2023年第四季度与FDA举行了C类会议 讨论Translarna的全部数据 基于监管机构的反馈 公司计划很快重新提交NDA 并得到041研究和长期国际药物登记研究（STRIDE）结果的支持 [17] 行业动态 - 制药/生物技术行业中一些排名较好的股票包括ALX Oncology Holdings（ALXO）、Annovis Bio（ANVS）和Compugen（CGEN） 目前每只股票的Zacks排名均为2（买入） [8] - ALX Oncology在过去四个季度中有两个季度超出预期 两次未达预期 平均负偏差为8.83% [9] - Annovis Bio在过去四个季度中有三个季度超出预期 一次未达预期 平均负偏差为1.39% [10] - Compugen在过去四个季度中有三个季度超出预期 一次未达预期 平均偏差为5.79% [11] - 过去30天 ALX Oncology 2024年每股亏损的Zacks共识估计保持在2.89美元不变 2025年每股亏损的共识估计保持在2.73美元不变 今年以来 ALXO股价暴跌59.5% [18] - 过去30天 Annovis 2024年每股亏损的Zacks共识估计保持在2.46美元不变 2025年每股亏损的共识估计保持在1.95美元不变 今年以来 ANVS股价暴跌69.2% [19] - 过去30天 Compugen 2024年每股收益的Zacks共识估计保持在5美分不变 2025年每股亏损的共识估计目前为11美分 今年以来 CGEN股价下跌15.2% [20]

公司动态 - PTC Therapeutics宣布CHMP对Translarna™（ataluren）的续期条件性营销授权持否定意见 [1] - PTC计划请求重新审查CHMP的意见 预计Translarna在2024年底前仍将保持市场销售 [2] - PTC首席执行官表示对CHMP维持否定意见感到失望 并强调STRIDE真实世界证据的重要性 [3] 产品信息 - Translarna™（ataluren）是一种蛋白质修复疗法 用于治疗由无义突变引起的遗传性疾病 已在多个国家获得许可用于治疗无义突变型杜氏肌营养不良症（nmDMD） [4] 疾病背景 - 杜氏肌营养不良症（Duchenne）是一种主要影响男性的罕见致命遗传病 导致进行性肌肉无力 通常在20多岁因心脏和呼吸衰竭而早逝 [5] 公司概况 - PTC Therapeutics是一家全球生物制药公司 专注于发现、开发和商业化具有临床差异化的药物 为罕见病患者提供治疗选择 [6]

公司表现 - PTC Therapeutics股价上涨9.7%至36.52美元 成交量显著增加 与过去四周10.3%的跌幅形成对比 [5] - PTC Therapeutics的每股收益(EPS)预期在过去30天内上调7% 通常预示着股价上涨 [2] - Marinus Pharmaceuticals的EPS预期保持不变 为-0.59美元 较去年同期增长3.3% [3] 产品研发 - PTC Therapeutics的PIVOT-HD中期研究显示 治疗12个月后 患者血液和脑脊液中的突变亨廷顿蛋白(mHTT)水平呈剂量依赖性降低 [1] - FDA在审查数据后 解除了对PTC518研究的部分临床限制 该限制于2022年实施 [1] 财务预期 - PTC Therapeutics预计季度亏损为每股1美元 同比改善62.4% 预计收入为1.8837亿美元 同比下降11.9% [4] - Marinus Pharmaceuticals的Zacks评级为3(持有) [3] 行业表现 - PTC Therapeutics属于Zacks医疗-药品行业 该行业的另一家公司Marinus Pharmaceuticals股价下跌1.5%至1.33美元 过去一个月回报率为3.9% [7] - 研究表明 收益预期修正趋势与短期股价走势之间存在强相关性 [6]

公司动态 - PTC Therapeutics公司于2024年6月17日批准了非法定股票期权，允许9名新员工购买总计1,380股普通股和6,260个限制性股票单位（RSUs），每个RSU代表在归属后获得一股普通股的权利 [1] - 这些奖励是根据纳斯达克诱导授予例外条款，作为新员工雇佣补偿的一部分 [1][3] - 股票期权的行使价格为每股35.40美元，即2024年6月17日PTC普通股的收盘价 [6] - 股票期权的期限为10年，分4年归属，首次归属25%，之后每三个月归属6.25% [6] - RSUs分4年归属，每年归属25% [6] 公司背景 - PTC Therapeutics是一家以科学为驱动的全球生物制药公司，专注于发现、开发和商业化具有临床差异化的药物，为罕见疾病患者提供治疗 [4] - 公司通过创新识别新疗法和全球商业化产品的能力，推动了对多样化转化药物管线的投资 [4] - 公司的使命是为几乎没有治疗选择的患者提供最佳治疗方案 [4] - 公司利用其强大的科学和临床专业知识以及全球商业基础设施，将疗法带给患者，以最大化所有利益相关者的价值 [4]

公司动态 - PTC Therapeutics将于6月20日美国东部时间上午8点举行电话会议和网络直播 [1] - PTC Therapeutics公布了PTC518在亨廷顿病（HD）患者中的2期PIVOT-HD研究的中期结果 [5] - 美国FDA基于PIVOT-HD数据解除了对PTC518的部分临床暂停 [15] - PTC Therapeutics将于美国东部时间上午8点举行电话会议讨论此消息 [16] 产品研发 - PTC518是一种口服小分子药物，能够减少突变亨廷顿蛋白的产生，从而减缓疾病进展 [8] - 在12个月时，PTC518治疗显示出剂量依赖性的突变亨廷顿蛋白（mHTT）降低，血液中5mg和10mg剂量分别降低22%和43%，脑脊液中分别降低21%和43% [6] - PTC518在12个月时显示出对运动症状进展的显著减缓，5mg和10mg剂量组的TMS恶化分别为2.0点和1.3点，而安慰剂组为4.9点 [6] - PTC518在12个月时继续显示出良好的安全性和耐受性 [5] 行业背景 - 亨廷顿病（HD）是一种罕见的遗传性中枢神经系统疾病，由缺陷基因导致，产生有毒的突变亨廷顿蛋白，导致神经元损伤和死亡 [9] - 目前尚无治愈HD的药物，也没有获批的药物能够延迟疾病发作或减缓疾病进展 [9] 公司战略 - PTC Therapeutics致力于发现、开发和商业化针对罕见疾病的临床差异化药物 [1] - 公司通过其强大的科学和临床专业知识以及全球商业化基础设施，为患者提供治疗方案 [10]

公司动态 - PTC Therapeutics宣布其sepiapterin的欧洲市场授权申请（MAA）已获欧洲药品管理局（EMA）验证并接受审查 [1] - 公司计划在2024年第三季度前向美国食品药品监督管理局（FDA）提交sepiapterin的新药申请（NDA），并计划在2024年向巴西和日本等多个国家提交申请 [2] 临床试验数据 - sepiapterin的MAA包括来自3期APHENITY试验的数据，显示总体治疗人群的苯丙氨酸（Phe）水平平均降低63%，经典PKU亚组降低69% [3] - 84%的受试者达到治疗指南中Phe控制目标（<360 μmol/L），22%的受试者Phe水平恢复正常 [3] - APHENITY开放标签扩展研究数据显示sepiapterin的持久性效果，Phe耐受性亚研究结果表明受试者能够放宽饮食限制，同时保持Phe水平在目标范围内 [3] 产品信息 - sepiapterin是一种口服合成sepiapterin制剂，是细胞内四氢生物蝶呤的前体，四氢生物蝶呤是多种代谢产物代谢和合成的关键酶辅助因子 [4] - sepiapterin比外源性合成的BH4更具生物利用度，有潜力治疗广泛的PKU患者 [4] 疾病背景 - 苯丙酮尿症（PKU）是一种罕见的遗传性代谢疾病，影响大脑，由基因缺陷导致无法分解苯丙氨酸 [5] - 如果不治疗或管理不当，苯丙氨酸会在体内积累至有害水平，导致严重的不可逆残疾 [5] - 全球约有58,000名PKU患者 [5] 公司概况 - PTC Therapeutics是一家全球生物制药公司，专注于发现、开发和商业化罕见疾病的差异化药物 [6] - 公司通过创新和全球商业化能力推动其多样化药物管线的投资 [6] - PTC的使命是为几乎没有治疗选择的患者提供最佳治疗方案 [6]

文章核心观点 - 欧洲委员会决定不采纳人用药品委员会对Translarna有条件上市许可年度续期的负面意见，将意见退回重评，PTC Therapeutics股价上涨，但公司因不确定性暂不提供2024年营收指引，同时计划在美国重新提交新药申请 [1][2][4] 欧洲监管动态 - 欧洲委员会决定不采纳人用药品委员会2024年1月对Translarna有条件上市许可年度续期的负面意见，将意见退回重评 [1][2] - 在此期间，Translarna按当前上市许可仍在欧盟市场向无义突变杜氏肌营养不良症患者供应 [2] - 欧洲委员会指示人用药品委员会在修订意见中进一步考虑包括患者登记数据和真实世界证据在内的全部证据 [2] - 欧洲委员会告知公司，决定将2023年9月5日的科学咨询小组会议及后续程序步骤视为无效，且人用药品委员会在未来对Translarna的评估中不考虑2023年9月和2024年1月会议的意见 [5] 疾病与产品情况 - 无义突变杜氏肌营养不良症是一种罕见的致命性肌肉萎缩遗传病，主要影响男性，患者从幼儿期开始进行性肌无力，通常在25岁左右因心肺衰竭早逝 [3] - Translarna是一种蛋白质修复疗法，旨在使无义突变导致的遗传病患者形成功能性蛋白质 [1] 股价表现 - 5月20日交易时段，PTC Therapeutics股价飙升21.2%，年初至今，PTCT股价上涨45.6%，而行业下跌7.2% [4] 公司规划 - PTC Therapeutics准备与人用药品委员会就Translarna在欧盟的有条件上市许可重新评估的下一步行动进行合作，但因不确定性暂不提供2024年总营收指引，预计未来更新 [6][7] - 公司计划根据今年早些时候从FDA获得的反馈，于2024年年中重新提交Translarna治疗无义突变杜氏肌营养不良症的新药申请 [7] 美国审批历史 - 2017年首次提交Translarna新药申请，FDA于当年10月发出完整回复信，称无法以当前形式批准申请 [9] - 经过多次讨论、会议和FDA要求补充数据后，2023年第四季度与FDA举行C类会议讨论数据，FDA建议公司申请预提交C类会议，根据041研究和长期国际药物登记研究结果讨论重新提交新药申请的具体内容 [10] 其他公司情况 - PTC Therapeutics目前Zacks排名为3（持有），Ligand Pharmaceuticals、ANI Pharmaceuticals和Annovis Bio排名为2（买入） [11] - 过去30天，Ligand 2024年和2025年每股收益共识估计分别维持在4.56美元和5.27美元，年初至今股价上涨21.3%，过去四个季度均超预期，平均惊喜率56.02% [12] - 过去30天，ANI Pharmaceuticals 2024年每股收益估计从4.43美元升至4.44美元，2025年维持在5.04美元，年初至今股价上涨12%，过去四个季度均超预期，平均惊喜率53.90% [13] - 过去30天，Annovis 2024年和2025年每股亏损共识估计分别从3.35美元和2.82美元收窄至2.46美元和1.95美元，年初至今股价下跌53.2%，过去四个季度三次超预期，一次未达预期，平均负惊喜率1.39% [14]

欧洲委员会决定 - 欧洲委员会决定不采纳CHMP于2024年1月24日对Translarna™（ataluren）年度续期条件性营销授权的负面意见，并将该意见退回CHMP重新评估 [1] - Translarna在欧洲市场上仍然可用，符合其当前的营销授权 [1] - 欧洲委员会要求CHMP在修订意见中进一步考虑患者登记数据和真实世界证据等全部证据 [1] Translarna的授权与影响 - Translarna的当前授权维持对欧洲患有无义突变杜氏肌营养不良症（nmDMD）的男孩和年轻男性是一个重大胜利 [2] - 临床试验和长期STRIDE登记数据证明了Translarna的疗效和安全性，填补了nmDMD患者的未满足需求 [2] - 欧洲药品管理局（EMA）已通知公司，2023年9月5日举行的Translarna科学咨询小组（SAG）会议及其后续程序步骤被视为无效 [2] - 2023年9月和2024年1月SAG会议的输入将不会在CHMP未来的Translarna评估中被考虑 [2] 2024年收入指导 - 由于无法准确预测Translarna在欧洲持续授权对2024年收入的积极影响，公司暂停了2024年总收入指导 [3] - 公司将在未来日期更新收入指导 [3] Translarna™（ataluren）简介 - Translarna（ataluren）是PTC Therapeutics发现和开发的一种蛋白质修复疗法，旨在使因无义突变导致的遗传疾病患者形成功能性蛋白质 [4] - 无义突变是一种基因编码的改变，会过早停止必需蛋白质的合成，导致疾病 [4] - Translarna已在多个国家获得许可，用于治疗2岁及以上可行走的无义突变杜氏肌营养不良症（nmDMD）患者 [4] - 在美国，ataluren是一种研究性新药 [4] 杜氏肌营养不良症（Duchenne）简介 - 杜氏肌营养不良症主要影响男性，是一种罕见且致命的遗传疾病，导致从儿童早期开始的进行性肌肉无力，并在20多岁时因心脏和呼吸衰竭导致早逝 [5] - 该疾病是由于缺乏功能性肌营养不良蛋白引起的，肌营养不良蛋白对所有肌肉（包括骨骼肌、膈肌和心肌）的结构稳定性至关重要 [5] - 杜氏患者在10岁左右可能失去行走能力，随后失去手臂的使用能力，并在青少年晚期和20多岁时经历危及生命的肺部并发症和心脏并发症 [5] PTC Therapeutics公司简介 - PTC是一家全球生物制药公司，专注于发现、开发和商业化具有临床差异化的药物，为罕见疾病患者提供益处 [6] - 公司通过创新识别新疗法并在全球商业化产品，推动对多样化变革性药物管线的投资 [6] - 公司的使命是为几乎没有治疗选择的患者提供最佳治疗方案 [6] - 公司利用其强大的科学和临床专业知识以及全球商业基础设施，将疗法带给患者，最大化所有利益相关者的价值 [6]

公司动态 - PTC Therapeutics宣布FDA已接受其基因疗法Upstaza™的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格，目标监管行动日期为2024年11月13日 [1] - Upstaza™是一种一次性基因替代疗法，用于治疗18个月及以上确诊为芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症的患者，通过直接向大脑输送功能性DDC基因来纠正遗传缺陷 [2] - Upstaza™的疗效和安全性已在临床试验和同情使用计划中得到验证，首次患者给药于2010年进行，临床试验中显示出显著的神经功能改善 [2] 产品信息 - Upstaza™是一种基于重组腺相关病毒血清型2（AAV2）的基因疗法，包含人类DDC基因，旨在通过增加AADC酶和恢复多巴胺产生来纠正遗传缺陷 [2] - Upstaza™的给药通过立体定向手术进行，这是一种微创神经外科手术，由专业的神经外科医生在专门的立体定向神经外科中心进行 [3] 疾病背景 - AADC缺乏症是一种致命的罕见遗传病，通常在生命的最初几个月导致严重的残疾和痛苦，影响生活的各个方面——身体、心理和行为 [4] - 患有AADC缺乏症的儿童可能会经历痛苦的眼球旋转危机、频繁呕吐、行为问题和睡眠困难，这些症状可能会加剧他们的痛苦 [4] - 受影响儿童的生活受到严重影响并缩短，通常需要持续的物理、职业和语言治疗，以及手术等干预措施来管理潜在的危及生命的并发症 [5] 公司概况 - PTC Therapeutics是一家全球生物制药公司，专注于发现、开发和商业化临床差异化的药物，为罕见疾病患者提供益处 [6] - 公司的使命是为几乎没有治疗选择的患者提供最佳治疗方案，通过其强大的科学和临床专业知识以及全球商业化基础设施，将疗法带给患者 [6]