Zorica Nastasic Outlook Therapeutics (NASDAQ:OTLK) is a late clinical-stage biopharmaceutical company focusing on ONS-5010/LYTENAVA (bevacizumab-vikg) indicated for retinal conditions such as wet age-related macular degeneration [wet AMD], diabetic macular edema [DME], and branch retinal vein occlusion [BRVO]. The company is resubmitting a BLA for ONS-5010 at the end of 2024 after executing an FDA-recommended non-inferiority study that will present top-line data in Q4, 2024. In May 2024, the ONS-5010 dr ...

文章核心观点 Outlook Therapeutics公司将于2024年6月18日下午12点（美国东部时间）在虚拟投资者推介会议上进行展示，届时将有直播和回放，公司专注于视网膜疾病治疗药物ONS - 5010/LYTENAVA™的商业化和开发 [1][2] 公司信息 - 公司是一家专注于ONS - 5010/LYTENAVA™商业化和开发的生物制药公司，用于治疗包括湿性AMD、DME和BRVO在内的视网膜疾病 [3] - LYTENAVA™是首个获欧盟委员会营销授权用于治疗湿性AMD的贝伐珠单抗眼科制剂，公司正筹备其在欧盟的商业发布，并已在英国提交ONS - 5010治疗湿性AMD的上市许可申请 [3] - 在美国，ONS - 5010/LYTENAVA™正在进行治疗湿性AMD的非劣效性研究，若成功，数据可能足以支持公司向美国FDA重新提交生物制品许可申请，获批后将成为首个用于视网膜适应症的贝伐珠单抗眼科制剂 [3] 会议信息 - 会议将于2024年6月18日下午12点（美国东部时间）进行直播，可在公司网站投资者板块的活动页面观看，直播结束两小时后有回放，可观看90天 [1][2] - 公司总裁兼首席执行官Russell Trenary将进行“电梯演讲”并概述公司即将到来的里程碑，投资者和相关方可以在活动期间实时提问，参与公司将在规定时间内尽可能多地回答问题 [4] 投资者咨询信息 - 咨询人Jenene Thomas，首席执行官，JTC Team, LLC，电话833.475.8247，邮箱OTLK@jtcir.com [6]

文章核心观点 - 公司专注于ONS-5010/LYTENAVA™(bevacizumab-vikg; bevacizumab gamma)的商业化和开发,用于治疗视网膜疾病,包括湿性AMD、DME和BRVO [1][4] - LYTENAVA™(bevacizumab gamma)是首个获得欧盟市场授权用于治疗湿性AMD的贝伐珠单抗眼科制剂 [4] - 公司正在努力在欧盟启动LYTENAVA™(bevacizumab gamma)的商业化,并已在英国提交ONS-5010用于治疗湿性AMD的上市申请 [4] - 在美国,ONS-5010/LYTENAVA™正在进行非劣效性研究用于治疗湿性AMD,如果成功,可能足以让公司重新向FDA提交生物制品许可申请 [4] 公司概况 - 公司专注于ONS-5010/LYTENAVA™的商业化和开发 [1][4] - 公司正在努力在欧盟启动LYTENAVA™的商业化,并已在英国提交ONS-5010用于治疗湿性AMD的上市申请 [4] - 在美国,ONS-5010/LYTENAVA™正在进行非劣效性研究用于治疗湿性AMD [4] 行业信息 - LYTENAVA™(bevacizumab gamma)是首个获得欧盟市场授权用于治疗湿性AMD的贝伐珠单抗眼科制剂 [4] - 如果在美国获批,ONS-5010/LYTENAVA™将是首个用于视网膜适应症(包括湿性AMD、DME和BRVO)的贝伐珠单抗眼科制剂 [4]

文章核心观点 - Outlook Therapeutics公司的LYTENAVA™（bevacizumab gamma）获欧盟委员会用于治疗湿性AMD的营销授权，预计2025年第一季度在欧盟商业推出，公司与Cencora合作支持全球商业发布，产品也在英国和美国推进相关审批和研究 [1][3][4] 产品信息 - LYTENAVA™（bevacizumab gamma）是一种用于治疗湿性AMD的贝伐单抗眼科制剂，是欧盟首个获授权用于治疗湿性AMD的贝伐单抗眼科制剂 [1][7] - 贝伐单抗 - vikg（在欧盟和英国为贝伐单抗gamma）是一种重组人源化单克隆抗体，可选择性高亲和力结合人血管内皮生长因子（VEGF）所有亚型，通过空间位阻阻断VEGF与其受体结合，中和其生物活性 [9] 授权情况 - LYTENAVA™（bevacizumab gamma）获欧盟委员会营销授权，该决定自动适用于所有27个欧盟成员国，30天内也适用于冰岛、挪威和列支敦士登，公司获该产品在欧盟10年市场独占权 [1][2] - 公司已向英国药品和保健品监管局（MHRA）提交ONS - 5010/LYTENAVA™（bevacizumab gamma）用于治疗湿性AMD的营销授权申请，提交是在新的国际认可程序（IRP）下完成 [7] 商业计划 - 公司预计2025年第一季度在欧盟成员国首次商业推出LYTENAVA™（bevacizumab gamma） [3][4] - 公司与Cencora建立战略合作伙伴关系，Cencora将在欧洲提供全面的发布支持，包括药物警戒、监管事务、质量管理、市场准入支持等，以支持产品市场准入和高效分销 [4][5] 公司情况 - Outlook Therapeutics是一家专注于ONS - 5010/LYTENAVA™（bevacizumab - vikg；bevacizumab gamma）商业化和开发的生物制药公司，用于治疗视网膜疾病，包括湿性AMD、糖尿病性黄斑水肿（DME）和视网膜分支静脉阻塞（BRVO） [10] - ONS - 5010/LYTENAVA™在美国正在进行一项治疗湿性AMD的非劣效性研究，若成功，数据可能足以让公司向美国FDA重新提交生物制品许可申请（BLA） [8][10] 合作方情况 - Cencora是一家全球领先的制药解决方案组织，与制药创新者合作促进和优化疗法的市场准入，年收入超2500亿美元，在《财富》500强中排名第11，在全球《财富》500强中排名第24 [11]

财务数据和关键指标变化 - 公司最近完成了一轮高达1.72亿美元的私募融资,其中6500万美元已经到账,另外1.07亿美元将在认股权证全部行权后到账 [11][12] - 公司认为这笔融资可以为业务提供所需资金,支持公司在欧洲的潜在批准和商业化发布,以及完成NORSE EIGHT试验并获得美国FDA批准及随后的上市 [11][12] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在积极推进ONS-5010在欧洲和英国的上市工作,预计将于2024年第二季度获得欧盟批准,2024年第三季度获得英国批准,并于2025年第一季度在欧洲和英国启动首次商业化发布 [9][13] - 在美国,公司已与FDA达成特殊方案评估(SPA)协议,正在进行NORSE EIGHT 90天非劣效性研究,预计将于2024年第四季度获得试验数据,并在此后尽快提交生物制品许可申请(BLA) [10][16] 各个市场数据和关键指标变化 - 欧洲是仅次于美国的第二大湿性AMD市场,每年约有300万次贝伐珠单抗(Avastin)非适应症使用注射 [25] - 与美国相比,欧洲的价格水平略有压缩,但仍是一个非常有吸引力的市场机会 [25] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司的目标是通过获得ONS-5010在美国和欧洲的首次批准,提升湿性AMD治疗的标准 [8] - 公司计划自主在欧洲开展商业化,并利用Cencora(原AmerisourceBergen)在欧洲的现有基础设施和专业知识提供支持 [26] - 在美国,公司将继续与FDA互动,解决CMC问题,并计划在2024年第四季度重新提交BLA申请 [16][59] - 公司未来还计划开展DME和BRVO适应症的临床试验,并将与FDA就试验设计等进行讨论 [49][51] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为,随着一些新产品的上市,抗VEGF药物的平均价格有望上升,这将有利于公司的定价策略 [36][37] - 管理层表示,公司与FDA的关系已经发展到一个非常健康的水平,通过与FDA的互动,有望顺利解决CMC问题并推进BLA重新提交 [59][60][61] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Julian Harrison 提问** 询问NORSE EIGHT试验的前期数据支持情况以及欧洲市场的规模和商业化策略 [24][25][26] **Russell Trenary 回答** - NORSE TWO试验的前90天数据与NORSE EIGHT试验的设计相同,结果显示ONS-5010与鲁利珠单抗(Lucentis)在视力改善方面无显著差异,为NORSE EIGHT的成功提供了支持 [27][28] - 欧洲是仅次于美国的第二大湿性AMD市场,每年约有300万次贝伐珠单抗(Avastin)非适应症使用注射,公司计划自主开展商业化,并利用Cencora的基础设施和专业知识提供支持 [25][26] 问题2 **Eddie Hickman 提问** 询问NORSE EIGHT试验的临床站点数量及进度,以及公司在定价方面的考虑 [33][34][37] **Russell Trenary 回答** - 目前已有60多个临床试验站点参与NORSE EIGHT,4月份基本达到满负荷状态,5月份继续保持这一水平,预计将在第三季度完成患者入组 [34][35] - 公司认为,随着一些新产品的上市,抗VEGF药物的平均价格有望上升,这将有利于公司的定价策略,公司计划采取与医生和支付方期望一致的定价方式 [36][37][38][39] 问题3 **Douglas Tsao 提问** 询问公司是否考虑DME和BRVO适应症的开发计划 [48][49] **Russell Trenary 回答** - 公司未来计划开展DME和BRVO适应症的临床试验,并将与FDA就试验设计等进行讨论,以确保与FDA在这些适应症上的要求达成一致 [49][51] - 公司希望ONS-5010能覆盖湿性AMD、DME和BRVO等全部适应症,为销售团队提供更广泛的推广能力 [49]

财务表现 - 公司报告了截至2024年3月31日的第二季度净亏损为1.143亿美元，每股基本和稀释亏损为8.01美元，而去年同期净亏损为670万美元，每股基本和稀释亏损为0.52美元[12] - 调整后的净亏损为2210万美元，每股基本和稀释亏损为1.55美元，而去年同期调整后的净亏损为670万美元，每股基本和稀释亏损为0.52美元[12] - 公司报告期内净亏损为1.14289亿美元，去年同期为665.4万美元[26] - 公司报告期内调整后净亏损为2205.7万美元，去年同期为667万美元[27] - 公司报告期内研发费用为1350.9万美元，去年同期为54.5万美元[26] - 公司报告期内现金及现金等价物为4722.9万美元，较上季度增加2383.7万美元[26] - 公司报告期内总资产为5902.9万美元，较上季度增加2672.8万美元[26] - 公司报告期内总股东赤字为1.34236亿美元，较上季度增加1.19798亿美元[26] - 截至2024年3月31日，公司拥有现金及现金等价物4720万美元[15] 产品开发与商业化计划 - 公司预计在2024年第四季度完成NORSE EIGHT临床试验的全部入组，并在2024年底前重新提交ONS-5010生物制品许可申请（BLA）[5] - 公司计划在2024年底前重新提交ONS-5010生物制品许可申请（BLA），并预计在2025年获得美国FDA批准[3] - 公司预计在2024年第二季度获得欧洲联盟（EU）对ONS-5010的MAA决定[3] - 公司预计在2025年第一季度在欧盟和英国开始ONS-5010的商业化[3] - 公司预计在2024年第三季度完成NORSE EIGHT临床试验的全部入组[3] - 公司预计在2024年第四季度获得NORSE EIGHT临床试验的顶线结果[3] - 公司预计在2024年第四季度获得NORSE EIGHT临床试验的顶线结果，并在2024年底前重新提交ONS-5010生物制品许可申请（BLA）[5] - 公司计划潜在的商业化ONS-5010，并期望与Cencora的关系及其潜在扩展带来的好处[24] 未来事件与资源规划 - 公司预计未来事件包括欧洲委员会、MHRA和FDA的决策，以及NORSE EIGHT试验的完成和BLA的重新提交[24] - 公司预计从最近的私人配售交易中发行的认股权证的全部行使中获得收益[24] - 公司预计其资源，包括认股权证的全部行使资金，足以支持其运营至多个里程碑[24]

产品开发与审批 - 公司计划在美国、欧盟和英国直接推出首个获批的眼科贝伐珠单抗制剂，用于治疗视网膜疾病，包括湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）、糖尿病性黄斑水肿（DME）和分支视网膜静脉阻塞（BRVO）[97] - 公司预计在美国获得12年的监管独占期，在欧盟获得最多10年的市场独占期[97] - 公司于2022年3月向FDA提交了ONS-5010/LYTENAVA™（贝伐珠单抗-vikg）的生物制品许可申请（BLA），并于2022年8月30日重新提交，FDA的目标审查决定日期为2023年8月29日[98] - 公司于2022年10月向欧洲药品管理局（EMA）提交了ONS-5010的上市许可申请（MAA），并于2022年12月22日获得EMA的审查确认[101] - 公司于2024年3月22日收到EMA的CHMP对ONS-5010/LYTENAVA™（贝伐珠单抗-gamma）的积极意见，预计欧洲委员会将在CHMP意见后的约67天内做出决定[102] - 公司于2024年4月向英国药品和保健品监管局（MHRA）提交了ONS-5010的MAA，申请批准用于治疗湿性AMD[102] - 公司于2024年1月24日收到FDA对NORSE EIGHT试验协议的确认，该试验旨在满足FDA对ONS-5010的第二个充分且良好控制的临床试验要求[100] - 公司预计在2024年第四季度报告NORSE EIGHT的顶线结果，并可能重新提交ONS-5010的BLA[106] 财务状况与融资 - 公司自2024年3月31日以来，通过股权和债务证券销售筹集了5.267亿美元，并通过合作和许可协议获得了2900万美元[110] - 公司在2024年4月15日通过与Syntone Ventures的私募配售筹集了500万美元[111] - 公司于2024年4月和5月将480万美元的无担保可转换本票转换为678,570股普通股[115] - 公司与中国合资企业北京Syntone Biopharma Ltd（Syntone JV）达成协议，公司持有20%股份，并承诺未来资本贡献约210万美元[119] - 公司因启动ONS-5010的III期临床计划，支付了65,000瑞士法郎（约10万美元）的里程碑付款[122] - 公司2024年第一季度研发费用为13,508,934美元，较2023年同期的544,948美元大幅增加，主要由于NORSE EIGHT临床试验的开展[141] - 公司2024年第一季度总运营费用为18,939,975美元，较2023年同期的6,837,930美元增加，主要由于研发费用的增加[141] - 公司2024年第一季度净亏损为114,288,943美元，较2023年同期的6,654,286美元大幅增加，主要由于研发费用和其他费用的增加[141] - 公司截至2023年9月30日，拥有联邦和州净营业亏损结转分别为371.7百万美元和207.5百万美元，分别将于2030年和2039年开始到期[137] - 公司截至2023年9月30日，拥有联邦和州研发税收抵免结转分别为11.2百万美元和0.8百万美元，分别将于2032年和2033年开始到期[137] - 公司可能因《国内税收法典》第382条的“所有权变更”规定，面临未来利用净营业亏损结转的限制[138] - 公司正在评估《通胀削减法案》（IRA），但预计不会对合并财务报表产生重大影响[139] - 2024年3月31日止三个月的总行政费用为5,431,041美元，较2023年同期减少90万美元，主要由于专业费用减少190万美元，部分被薪酬和福利增加80万美元所抵消[143] - 2024年3月31日止三个月的净利息费用为310万美元，较2023年同期的收入20万美元增加330万美元，主要由于可转换本票到期延期费用[144] - 2024年3月31日止六个月的总行政费用为11,224,805美元，较2023年同期减少90万美元，主要由于专业费用减少250万美元，部分被薪酬和福利增加150万美元所抵消[149][150] - 2024年3月31日止六个月的研发费用为18,038,292美元，较2023年同期增加760万美元，主要由于现金退还的FDA BLA提交费用620万美元和ONS-5010开发成本增加[148] - 2024年3月31日止六个月的净利息费用为2,895,358美元，较2023年同期增加63万美元，主要由于可转换本票到期延期费用[151] - 2024年3月31日止六个月的净亏损为125,467,182美元，较2023年同期增加100,150,383美元，主要由于认股权证相关费用34,097,568美元和认股权证负债公允价值变动49,668,159美元[148] - 公司自成立以来未从产品销售中产生任何收入，主要通过发行股权证券、债务证券和债务融资获得526.7百万美元的净收益[156] - 公司预计将继续产生亏损，直到能够实现ONS-5010或其他产品候选的显著销售，未来需要额外融资以支持运营和产品开发[157] - 2021年11月16日，公司发行了面值1020万美元的票据，净收益1000万美元，2022年12月28日提前全额偿还，支付总额1190万美元，包括利息120万美元和提前还款费60万美元[159] - 2022年12月，公司通过注册直接股权发行向机构和合格投资者发行1,423,041股普通股，净收益2320万美元，其中最大股东GMS Ventures购买了711,520股[163] - 公司于2024年3月18日将1500万美元的未偿还债务转换价格调整为每股7.00美元，剩余债务转换价格为每股40.00美元[166] - 在2024年3月31日结束的六个月内，公司将300万美元的债务和应计利息转换为428,571股普通股[167] - 2024年3月，公司通过私募发行了8,571,423股普通股和12,857,133份认股权证，净收益为5550万美元[168] - 公司认为现有现金和现金等价物（截至2024年3月31日）加上4月份Syntone私募的500万美元收益不足以支持公司运营至2025年[169][175] - 公司未来的运营高度依赖于多个因素，包括及时完成额外融资、成功开始产品候选人的市场营销、研发成功、竞争疗法的开发以及未来产品的监管批准和市场接受度[170] - 公司计划通过战略合作、出售药物产品候选人的开发和商业权利、发行股权证券、发行额外债务以及未来产品销售来融资未来运营[176] - 在2024年3月31日结束的六个月内，公司经营活动使用的现金为3230万美元，主要由于净亏损1.255亿美元[177] - 在2024年3月31日结束的六个月内，公司融资活动提供的现金为5610万美元，主要来自2024年3月私募发行的净收益[180] - 公司于2022年12月22日与贷方签订了证券购买协议，发行了面值为3180万美元的2022年12月票据，原始发行折扣为180万美元[182] - 2022年12月票据包含常规契约，包括公司在未经贷方同意的情况下不得质押某些资产的限制[183] - 转换价格在主要触发事件前为每股40.00美元，主要触发事件后为每股40.00美元或90%乘以公司普通股在转换通知交付前三个交易日内的最低收盘价中的较低者[185] - 如果转换价格低于每股3.51美元，公司需以现金满足贷款人的转换通知[185] - 贷款人在未来任何可变利率交易或债务中拥有同意权，并在未来任何债务或股权融资中拥有10%的参与权[185] - 截至2023年9月30日的财政年度，公司向SEC提交的10-K表格中的关键会计政策和重大判断及估计未发生实质性变化[186] - 作为“小型报告公司”，公司无需披露市场风险的定量和定性信息[187]

文章核心观点 - 公司正在推进ONS-5010在欧盟和英国的上市申请 [2][8][9][10] - 公司正在美国进行NORSE EIGHT临床试验 预计2024年第四季度公布结果 并计划在2024年底前重新提交ONS-5010生物制品许可申请 [4][7] - 公司认为有足够资金支持ONS-5010的FDA批准和商业化发售 [3][14] 财务摘要 - 2024财年第二季度公司净亏损1.143亿美元 调整后净亏损2210万美元 [12][13] - 公司最近完成了私募融资 可获得最高1.07亿美元的额外资金 [14] - 截至2024年3月31日公司现金及等价物为4720万美元 [14] 关于ONS-5010 - ONS-5010是一种用于治疗湿性AMD和其他视网膜疾病的贝伐珠单抗眼用制剂 [18][19] - 如果获批准 ONS-5010将成为欧盟、英国和美国首个获批的贝伐珠单抗眼用制剂 [11][18][20] - 公司正在评估在欧洲和美国市场的商业化策略 包括直接销售和合作伙伴 [11]

文章核心观点 - 眼科制药公司Outlook Therapeutics向英国药品和保健品监管局提交ONS - 5010/LYTENAVA™的上市许可申请，有望为英国临床医生和患者提供唯一有标签的眼科贝伐珠单抗治疗湿性AMD [1][3] 公司动态 - 公司向英国药品和保健品监管局提交ONS - 5010/LYTENAVA™的上市许可申请，寻求其用于治疗湿性AMD的授权 [1] - 此次提交是在新的国际认可程序下完成，该程序允许MHRA参考欧洲药品管理局人用药品委员会的积极意见 [2] - 公司此前于2024年3月22日收到CHMP关于ONS - 5010/LYTENAVA™在欧盟上市许可申请的积极意见，欧盟委员会预计在约67天内做出决定，该决定将自动适用于所有27个欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登 [4] - 公司与Cencora达成战略商业化协议，Cencora将在美国、欧盟和英国提供第三方物流、分销、药物警戒等服务 [8] 产品信息 - ONS - 5010/LYTENAVA™是一种研究性眼科贝伐珠单抗制剂，开发用于玻璃体内注射治疗湿性AMD和其他视网膜疾病，若获批将为美国、欧盟和英国医生提供治疗湿性AMD的授权选择 [5] - 贝伐珠单抗 - vikg（在欧盟和英国为贝伐珠单抗γ）是一种重组人源化单克隆抗体，可选择性高亲和力结合人血管内皮生长因子所有亚型并中和其生物活性 [6] 临床支持 - MAA提交得到公司ONS - 5010湿性AMD临床项目结果支持，该项目包括三项已完成的注册临床试验NORSE ONE、NORSE TWO和NORSE THREE [3] 公司目标 - 公司致力于获得FDA、欧盟委员会和MHRA批准，推出ONS - 5010/LYTENAVA™作为首个获批用于视网膜适应症的眼科贝伐珠单抗制剂 [7] - 若获批，公司预计将其作为首个且唯一获欧盟委员会、MHRA或FDA批准的眼科贝伐珠单抗制剂在美国、欧盟和英国商业化，并可能在其他欧洲市场、日本等寻求授权 [7][8]

文章核心观点 Outlook Therapeutics公司将在2024年视网膜世界大会上介绍其在研药物ONS - 5010/LYTENAVA™，该公司致力于使该药物成为首个获批用于治疗视网膜疾病的眼科用贝伐珠单抗制剂 [1][2] 公司动态 - 公司将于2024年5月9 - 12日在佛罗里达州劳德代尔堡举行的2024年视网膜世界大会上进行展示 [1] - 公司总裁兼首席执行官Russell Trenary将于5月9日上午8:10参加“Retina Unplugged”环节，讨论ONS - 5010/LYTENAVA™ [2] 产品信息 - ONS - 5010/LYTENAVA™是一种研究中的眼科用贝伐珠单抗制剂，作为玻璃体内注射剂用于治疗湿性AMD和其他视网膜疾病 [2] - 若获批，ONS - 5010/LYTENAVA™将为医生治疗湿性AMD提供获批选择 [2] - 公司致力于使ONS - 5010/LYTENAVA™成为首个获批用于视网膜适应症（包括湿性AMD、DME和BRVO）的眼科用贝伐珠单抗制剂 [3] - 若ONS - 5010获批，公司预计将其作为首个且唯一获FDA和/或欧盟委员会批准的眼科用贝伐珠单抗制剂在美国、欧盟、英国、欧洲、日本和其他市场商业化 [3] 合作情况 - 公司与Cencora达成战略商业化协议，Cencora将在美国提供第三方物流、分销、药物警戒等服务，以扩大公司与视网膜专家及其患者的联系 [3] 投资者咨询信息 - 咨询人Jenene Thomas，首席执行官，JTC Team, LLC，电话833.475.8247，邮箱OTLK@jtcir.com [4]