OS Therapies Provides OST-HER2 UK MHRA and US FDA Osteosarcoma Regulatory UpdateSeptember 30, 2025 7:40 AM EDT | Source: OS TherapiesCompany updates sequence of OST-HER2 regulatory submissions, prioritizing UK MHRA conditional Marketing Authorisation Application (MAA) submission following positive August 2025 Scientific Advice Meeting feedback from UK MHRAIn principle, UK MHRA accepts use of historical control arm to support conditional MAAUK MHRA conditional MAA and US FDA Biologics Licensing ...

公司近期动态 - 公司受邀参加2025年10月13日BioFuture 2025会议的"癌症治疗革命"焦点小组讨论 并将重点介绍OST-HER2的临床开发和商业化计划[1] - 公司管理层将在会议中提供公司概述 特别强调OST-HER2的临床开发和商业化计划[1] - 会议提供2025年10月21-23日虚拟参与选项 包括访问活动录制内容[1] 监管申请与资格认证 - 公司计划在2025年第四季度向FDA提交生物制剂许可申请(BLA)[2] - 若在2025年9月30日前获得批准 公司将获得优先审评券(PRV)并计划出售[2] - OST-HER2已获得FDA罕见儿科疾病认定(RPDD) 快速通道认定和孤儿药认定 以及欧洲药品管理局孤儿药认定[4] 临床开发进展 - OST-HER2在2b期临床试验中显示阳性数据 在12个月无事件生存期(EFS)主要终点上表现出统计学显著获益[4] - OST-HER2已完成主要在乳腺癌患者中的1期临床研究 并在各种乳腺癌模型中显示临床前疗效数据[4] - 公司还开发下一代抗体药物偶联物(ADC)平台技术 称为可调谐ADC(tADC)[5] 技术平台与研发投入 - 公司利用单核细胞增多性李斯特菌平台技术(Listeria Platform)开发治疗方法 已投入超过3亿美元资金[3] - 该平台具有强大的安全性特征 并即将过渡到商业化阶段[3] - tADC平台利用公司专有的硅酮Si-Linker和条件活性载荷(CAP)技术 实现每个连接子递送多个有效载荷[6] 资金运用计划 - PRV出售收益将用于推进OST-HER2在其他骨肉瘤相关适应症 乳腺癌和其他HER2阳性癌症中的临床开发[2] - 收益还将用于推进管线中其他临床候选药物 包括用于前列腺癌的OST-504和用于非小细胞肺癌(NSCLC)及其他实体瘤的OST-503[2] 产品管线与市场定位 - OST-HER2是公司主要资产 是一种利用李斯特菌免疫刺激作用靶向HER2蛋白的免疫疗法[4] - 该疗法已获得美国农业部有条件批准用于治疗犬类骨肉瘤[4] - 公司专注于骨肉瘤和其他实体瘤治疗的识别 开发和商业化[4]

临床试验进展 - OST-504（原ADXS-504）前列腺癌1b期临床试验完成最后一名患者访视 该试验针对接受过根治性前列腺切除术或放疗且未接受雄激素剥夺治疗的生化复发前列腺癌患者 共招募7名患者[1] - OST-HER2骨肉瘤2b期临床试验的40名患者两年总生存期更新数据将于2025年10月10日公布[2][4] - OST-504前列腺癌1b期临床数据预计在2025年第四季度公布[2][4] 产品管线与平台技术 - OST-HER2免疫疗法利用李斯特菌免疫刺激效应靶向HER2蛋白 已获得FDA罕见儿科疾病认定、快速通道认定及孤儿药认定 并完成针对乳腺癌患者的1期临床研究[3][5] - 公司开发可调谐抗体药物偶联物（tADC）平台 采用专有硅酮Si-Linker和条件激活载荷技术 实现每个连接子递送多个有效载荷[6] - OST-HER2获美国农业部有条件批准用于犬类骨肉瘤治疗[5] 市场前景与监管策略 - 前列腺癌存在重大未满足医疗需求 男性终身确诊概率达1/8 死亡概率达1/44 死亡率仅次于肺癌[2] - 若OST-HER2获批 OST-504有资格申请FDA新平台认定 可能显著加速上市进程[2] - OST-HER2若获批可获优先审评凭证 该凭证具备出售资格[3][5] 公司战略动向 - 通过收购Ayala资产获得OST-504项目 哥伦比亚大学研究人员对该项目表现出高度热情[2] - 准备在未来数周内开始滚动提交OST-HER2生物制剂许可申请（BLA）[2] - OST-HER2在2b期临床试验中达到12个月无事件生存期（EFS）主要终点 具有统计学显著获益[3]

临床进展与监管里程碑 - 公司OST-HER2疗法获FDA确认为再生医学先进疗法（RMAT）并获颁生物制剂许可申请（BLA）编号 为加速批准提交做准备[1] - 计划于2025年9月开始滚动提交BLA申请 加速审批流程推进[1][5] - 最终12个月无事件生存率（EFS）数据显示统计学显著改善 中期2年总生存率（OS）数据进一步验证临床获益[1] 临床试验数据表现 - 二期b阶段试验中12个月无事件生存率达35% 对照组为20% 绝对改善幅度达15个百分点[5] - 中期2年总生存率数据达66.6% 显著高于对照组的40% 相对改善幅度达66%[5] - 疗法安全性表现优异 未报告重大不良反应[5] 商业化准备与资金状况 - 与美国商业合作伙伴Eversana达成合作协议 为2026年上半年潜在美国市场上市做准备[1] - 第三季度通过权证交换融资筹集约790万美元资金 折合人民币约5700万元[5] - 当前现金储备可支撑运营至2027年 覆盖商业化启动准备所需资金[5]

公司近期活动 - 公司将于2025年9月参加三场投资者会议 包括9月3-5日Cantor全球医疗健康会议、9月8-10日H C Wainwright第27届全球投资会议以及9月11日Lake Street资本市场的BIG9会议[1][5] 核心产品进展 - 主导产品OST-HER2获得美国FDA罕见儿科疾病认定、快速通道认定及孤儿药认定 同时获得欧洲药管局孤儿药认定[1] - OST-HER2在复发性完全切除肺转移骨肉瘤的2b期临床试验中达到12个月无事件生存期主要终点 具有统计学显著效益[1] - 公司计划2025年向美国FDA提交OST-HER2生物制剂许可申请 若获批将具备优先审评凭证资格[1] - OST-HER2已完成针对乳腺癌患者的1期临床研究 并在临床前乳腺癌模型中显示疗效数据[1] - 该产品获美国农业部有条件批准用于犬类骨肉瘤治疗[1] 技术平台开发 - 公司正在开发可调式抗体药物偶联物平台 采用专有硅酮连接子和条件活性载荷技术 可实现每个连接子递送多个载荷[2]

公司进展 - 公司计划于2025年9月开始向美国FDA滚动提交OST-HER2的生物制剂许可申请(BLA)请求 [1] - 公司预计在2025年第四季度准备好化学制造和控制(CMC)相关数据 并作为滚动BLA提交的一部分 [3] - 公司已开始准备对FDA会议评论的回应 并继续就OST-HER2改善无事件生存期和总生存期的潜力进行对话 [6] 监管沟通 - FDA与公司在多个关键领域达成一致 包括临床终点 统计分析方案和协议修订 以支持加速批准或完全批准 [2] - FDA承诺优先安排正式和非正式会议 首次非正式会议定于2025年9月中旬举行 [2] - FDA确认公司符合处方药用户费用法案(PDUFA)小型企业费用豁免资格 最终决定预计在2025年第三季度末 [5] 临床数据与研究方法 - 基于迄今的临床数据 OST-HER2在目标适应症中未发现显著安全性问题 [3] - 公司正在支持OST-400自然历史数据库的扩展 该数据库从多个美国和国际肿瘤学研究机构及真实世界数据源收集数据 [2] - OST-400数据库旨在开发合成对照组 以支持随机化过程 可能作为单臂试验的对照臂 [2] 项目设计与资格 - FDA正在评估修订后的临床试验疗效终点和统计方案 以支持BLA申请 [2] - 公司期待在2025年10月10日FDA/OSI骨肉瘤研讨会上取得突破性疗法认定(BTD)和加速批准或完全批准的进展 [4] - FDA已接受公司对国家优先券(CNPV)的兴趣表达 [5] 产品管线 - OST-HER2是一种利用李斯特菌免疫刺激效应靶向HER2蛋白的免疫疗法 已获得罕见儿科疾病认定(RPDD) 快速通道和孤儿药认定 [7] - 公司在复发性完全切除肺转移性骨肉瘤的2b期临床试验中报告了阳性数据 显示12个月无事件生存期(EFS)主要终点具有统计学显著 benefit [7] - 公司还在推进可调谐抗体药物偶联物(tADC)平台 该平台利用专有硅链接剂和条件活性载荷(CAP)技术 [8] 行业活动 - FDA与患者倡导团体骨肉瘤研究所(OSI)将于2025年10月10日举行公开会议 主题为"推进骨肉瘤药物开发" [2] - 公司独立生物统计公司InCSD的CEO Luis Rojas博士将于2025年9月9日在波士顿罕见试验峰会上发表演讲 讨论加速罕见疾病治疗的策略 [6]

公司融资活动 - 完成认股权证激励和交换要约 所有剩余未行使认股权证均被参与 行权价格为每股1.12美元 [1] - 认股权证交换筹集约370万美元总收益 资金将主要用于加速OST-HER2在美国的商业化准备 [1][4] - 新发行认股权证行权价格为每股3美元 并包含强制行权条款 当股价高于9美元时触发 [2][4] 资金使用计划 - 公司资金状况可支撑至2027年 此次融资使OST-HER2潜在商业化时间表可能提前至2026年初 [1][2] - 若新认股权证强制行权条款触发 预计可获得超过2000万美元额外资金 将用于恢复OST-504在前列腺癌领域的临床开发 [2] - 额外资金还将用于推动动物健康和药物偶联子公司的价值构建活动 [2] 产品研发进展 - OST-HER2已获得FDA罕见儿科疾病认定 快速通道资格及孤儿药认定 并获欧洲药管局孤儿药认定 [3][5] - 在2b期临床试验中显示12个月无事件生存期主要终点具有统计学显著获益 预计2025年向FDA提交生物制剂许可申请 [3][5] - OST-HER2已获美国农业部有条件批准用于犬类骨肉瘤治疗 并在乳腺癌临床前模型中显示疗效 [5] 技术平台发展 - 公司开发可调谐抗体药物偶联物平台 采用专有机硅链接子和条件激活载荷技术 可实现每个链接子递送多个载荷 [6] - 该平台具有可调谐 定制化的抗体-链接子-载荷候选药物特性 [6]

公司财务与资本运作 - 终止与Square Gate Capital Master Fund LLC的股权购买协议(ELOC) 自2025年8月26日起生效 [1] - 近期权证行权激励和交换要约成功为公司带来420万美元总收益 资金可支持运营至2026年中旬 覆盖优先审评凭证到期日(2026年9月30日) [2] - 2025年下半年预计月度资金消耗显著低于上半年 资本将优先用于推动OST-HER2获批 [3] 研发进展与临床试验 - OST-HER2治疗骨肉瘤的2b期临床试验及OST-504治疗前列腺癌的1b期临床试验治疗阶段已完成 [3] - OST-HER2在复发型完全切除肺转移骨肉瘤的2b期试验中达到12个月无事件生存期(EFS)主要终点 具有统计学显著获益 [4] - 计划2025年向美国FDA提交OST-HER2生物制剂许可申请(BLA) 若获批将有资格获得优先审评凭证 [4] 产品管线与技术平台 - 主打资产OST-HER2为免疫疗法 利用李斯特菌免疫刺激效应靶向HER2蛋白 [4] - 获得美国FDA罕见儿科疾病认定(RPDD)、快速通道认定、孤儿药认定 以及欧洲药管局孤儿药认定 [4] - 开发新一代可调谐抗体药物偶联物(tADC)平台 采用专属硅基连接子(Si-Linker)和条件激活载荷(CAP)技术 实现单连接子多载荷递送 [5] 适应症与商业化布局 - OST-HER2已完成针对乳腺癌患者的1期临床研究 并在临床前乳腺癌模型中显示疗效数据 [4] - 获美国农业部有条件批准用于犬类骨肉瘤治疗 [4] - 公司专注于骨肉瘤及其他实体瘤治疗药物的识别、开发和商业化 [4]

财务数据关键指标变化：亏损 - 公司2025年第二季度净运营亏损为453.7万美元，较2024年同期的155.7万美元亏损扩大[6] - 每股净亏损为0.19美元（基于加权平均流通股2511.4万股），2024年同期为每股亏损0.26美元（基于599.1万股）[6] 财务数据关键指标变化：融资活动 - 通过认股权证行使激励和交换发行筹集420万美元资金，将现金跑道延长至2026年中[4][5] - 公司通过ATM发行协议可筹集最多1800万美元总收益[9] 核心产品OST-HER2临床数据 - OST-HER2在2b期临床试验中显示12个月无事件生存率（EFS）为35% vs 对照组20%（p=0.0197）[5] - 更新的27名患者中期2年总生存率（OS）为66.6% vs 对照组40%（p=0.0046）[5] - 0名患者出现4级或5级治疗相关不良事件，安全性良好[5] 核心产品OST-HER2监管与商业化进展 - 公司获得优先审评凭证（PRV）资格，若在2026年9月30日前获BLA批准可出售，近期PRV交易价值达1.6亿美元[3] - 与Eversana达成美国商业合作，目标2026年上半年推出OST-HER2[3][4][5] - FDA已为OST-HER2签发BLA编号，准备加速批准申请[4][5]

核心观点 - 公司报告2025年第二季度财务业绩并提供业务更新 重点展示其主导产品OST-HER2在骨肉瘤治疗领域的临床进展和监管里程碑 [1][3] - OST-HER2在2b期临床试验中显示出统计学上显著的12个月无事件生存期和2年总生存期获益 推动全球加速/有条件批准路径 [4][5][7] - 公司通过融资活动获得420万美元 将现金跑道延长至2026年中 并为潜在2026年上半年美国商业化上市做好准备 [5][7] 临床数据与监管进展 - 最终EFS数据显示OST-HER2治疗组EFS为35% 对比历史对照组20% p=0.0197 具有统计学显著获益 [7] - 更新的中期2年总生存数据显示OST-HER2治疗组生存率为66.6% 对比对照组40% p=0.0046 具有统计学显著获益 [7] - 美国FDA确认OST-HER2符合再生医学先进疗法RMAT的生物学定义 并计划同步审查RMAT和突破性疗法认定BTD申请 [5][7] - FDA已颁发BLA编号 为加速批准提交做准备 End of Phase 2会议定于2025年8月27日举行 [5][7] - 公司计划在2025年第三季度末启动滚动BLA提交 目标在2025年底前获得美国和英国监管批准 [4][12] 商业合作与知识产权 - 公司与Eversana达成美国商业合作 支持2026年上半年潜在上市 [4][5][7] - 获得美国专利商标局新专利 保护李斯特菌癌症免疫治疗平台的新商业生产工艺 独占期至2040年 [7] - 为OST-HER2向世界卫生组织提交国际非专有名称请求 预计2025年第三季度获得批准名称 [7] 国际扩张与多元化发展 - 向英国MHRA提交ILAP申请 建议通过Project Orbis在BLA提交后30天内同步美英批准流程 [4][7] - 与欧洲EMA的rapporteur会议定于2025年10月举行 启动欧洲批准程序 [4][7] - 成立子公司OS Animal Health 探索OST-HER2在犬类骨肉瘤中的应用 扩大产品潜在用途 [7] 财务与资本市场 - 2025年第二季度运营亏损为453.7万美元 较2024年同期的155.7万美元增加 主要由于OST-HER2 2b期项目的监管活动支出 [8] - 2025年第二季度每股净亏损为0.19美元 加权平均流通股数为2511.4万股 较2024年同期的每股净亏损0.26美元和599.1万股有所改善 [8] - 通过权证行使激励和交换发行筹集420万美元总收益 将现金跑道延长至2026年中 [5][7] - 与B Riley Securities和JonesTrading签订ATM发行销售协议 可通过出售普通股筹集最多1800万美元总收益 [7] - OSTX普通股被纳入罗素微盘股、罗素微盘股价值和罗素微盘股增长指数 [5][7] 产品管线与公司战略 - 公司完成从Ayala Pharmaceuticals收购李斯特菌癌症免疫治疗平台 包括4个临床阶段和8个临床前阶段免疫治疗候选药物 显著扩大产品管线 [7] - 开发下一代抗体药物偶联物ADC和药物偶联物DC 称为可调ADCtADC 采用专有硅胶Si-Linker和条件活性载荷CAP技术 [10] - 公司有资格因OST-HER2的罕见儿科疾病认定而获得优先审评券PRV 最近公开的PRV交易价值为1.6亿美元 公司计划在获得BLA后出售PRV [4]