公司与FDA会议核心成果 - 公司成功与美国FDA举行了关于OST-HER2在预防或延迟复发性、完全切除的肺转移性骨肉瘤的2b期临床试验的Type C会议 在理解监管机构将考虑支持加速批准计划下生物制品许可申请（BLA）的临床疗效数据参数方面取得重大进展 这些数据由治疗引发的免疫生物标志物激活支持 [1] - 公司重申计划在2026年1月底前向FDA提交BLA文件 [1] - FDA确认 针对超罕见致命性儿科癌症骨肉瘤的单臂研究数据 可以支持根据加速批准计划途径提交BLA 这与FDA指导文件一致 [7][8] - FDA建议确证性研究设计需纳入其他骨肉瘤疾病背景 例如原发性肿瘤切除后的复发预防 在此背景下进行随机对照研究可能可行 并且该确证性研究必须在批准BLA前启动 [7][8] - FDA表示 使用犬类数据来支持确认预设的免疫生物标志物激活与治疗引发的人类临床获益相关 将取决于所选择的用于评估和临床验证的生物标志物 [7][8] - FDA要求在公司即将进行的预设免疫激活生物标志物分析完成后 举行后续会议 以便在公司计划提交BLA的背景下审查数据 [7][8] 核心产品OST-HER2与研发进展 - 公司主导产品候选物OST-HER2是一种创新免疫疗法 使用HER2生物工程化的单核细胞增生李斯特菌（Lm）来引发针对表达HER2的癌细胞（无论是原发性肿瘤、转移性疾病还是微转移）的强烈免疫反应 [2] - OST-HER2已被证明可激活CD8 T细胞、CD4 T细胞、NK细胞和树突状细胞以对抗癌症 同行评审文献表明 骨肉瘤患者中T细胞和NK细胞计数的增加与改善的临床结果独立相关 [2] - 公司报告了其OST-HER2在复发性、完全切除的肺转移性骨肉瘤中的2b期临床试验的积极数据 在12个月无事件生存期（EFS）主要终点上显示出统计学显著获益 [4] - OST-HER2已获得美国FDA的罕见儿科疾病认定（RPDD）、快速通道和孤儿药认定 以及欧洲药品管理局的孤儿药认定 [4] - OST-HER2已在美国农业部获得有条件批准 用于治疗犬类骨肉瘤 [4] - 公司预计将在未来几周内完成拟议的预设免疫激活生物标志物分析 相关数据预计将在2026年1月摩根大通医疗健康会议周期间公开 [2] - 公司已开始准备在2026年第三季度末之前 在获得加速批准之前 立即启动针对转移性骨肉瘤项目的确证性临床研究 [2] 公司战略与未来计划 - 公司计划在提交BLA后 接受FDA关于举行两次额外会议的请求 分别审查1）即将进行的预设生物标志物数据分析 和 2）进一步更新的拟议确证性研究设计（一次针对预设生物标志物分析后续的Type D会议 和一次针对进一步更新的确证性临床试验设计后续的pre-IND会议） [2] - 公司预计在提交BLA及受邀参加两次会议后 将在FDA就公司的加速批准请求做出最终决定之前 请求举行一次pre-BLA会议 [2] - 公司不仅期望与FDA分享来自其人类临床研究的生物标志物数据 还计划提供来自其犬类一线骨肉瘤项目的额外生物标志物数据 FDA建议该疾病背景可能适合作为与监管机构就加速批准达成协议的一部分 进行确证性随机研究 [3] - 公司预计在2026年向美国FDA提交OST-HER2治疗骨肉瘤的BLA 若获批 将有资格获得可出售的优先审评券 [4] - 公司收到的FDA反馈与其国际监管策略（包括英国和欧盟）保持一致 [7] 行业背景与专家观点 - 公司首席医疗与科学官指出 骨肉瘤的标准治疗在过去40多年里没有任何改进 [2] - 犬类骨肉瘤模型是肿瘤学领域最具预测性的癌症模型 因其临床表现、转移发生以及遗传表达和疾病突变驱动因素几乎完全相同 利用针对犬类骨肉瘤肺转移的临床和免疫数据来预测对人类患者的治疗效果 是当前最富有成果的临床研究机会之一 [2] - 关键意见领袖Dr Peter Anderson（应FDA要求参会以帮助机构了解骨肉瘤标准治疗）指出 OST-HER2等免疫疗法是正在研究的最有希望的治疗类别 [7] 公司业务概览 - OS Therapies是一家临床阶段的肿瘤学公司 专注于骨肉瘤及其他实体瘤治疗方法的识别、开发和商业化 公司是基于李斯特菌的癌症免疫疗法的全球领导者 [4] - 除OST-HER2外 公司正在推进其下一代抗体药物偶联物（ADC）和药物偶联物（DC） 即可调谐ADC（tADC） 该平台采用可调谐、定制化的抗体-连接子-有效载荷候选物 利用了公司专有的硅基Si-Linker和条件活性有效载荷（CAP）技术 可实现每个连接子递送多个有效载荷 [5]

纪要涉及的行业或公司 * 公司为OS Therapies 是一家临床阶段的药物研发公司 专注于开发基于李斯特菌的癌症疫苗 即肿瘤免疫疗法 其股票在NYSE American上市 交易代码为OSTX [2] * 行业涉及生物制药 特别是肿瘤免疫疗法和抗体药物偶联物领域 以及动物健康 具体为犬类骨肉瘤治疗市场 [2][4][22] 核心观点和论据 **公司核心资产与平台** * 公司主要资产是OST-HER2 一种基于李斯特菌的免疫疗法平台 靶向表达HER2的癌症 其先导项目针对儿科复发性转移性肺骨肉瘤 [3][10] * 公司还拥有一个可调谐抗体药物偶联物平台 该平台利用pH依赖性在酸性肿瘤环境中释放有效载荷 以减少脱靶效应 [6][7] * 公司的李斯特菌平台技术源自Advaxis公司 后者已投入超过3亿美元进行开发 OS Therapies于2025年4月收购了这些资产 [3] **目标市场与未满足的临床需求** * 先导项目针对的儿科复发性转移性肺骨肉瘤 目前尚无获批疗法或标准护理方案 [3][8] * 在美国 骨肉瘤每年约有1000例新发病例 全球约为20000例 [8] * HER2在多种癌症中过度表达 公司未来可拓展至其他适应症 如乳腺癌 但当前重点聚焦于骨肉瘤 [5][10][16] * 犬类骨肉瘤市场巨大 是犬类死亡的主要原因 是一个价值数十亿美元的产业 [22] **临床数据与疗效** * 针对儿科骨肉瘤的OST-HER2项目已发布2b期数据 主要终点为无事件生存期 次要终点为总生存期 [11] * 在12个月时间点 对约40名患者评估的无事件生存率为36% 与之对比的历史对照组为20% 具有统计学显著性 [11] * 两年总生存率达到75% 与之对比的历史对照组为40% 具有统计学显著性 [12] **近期催化剂与监管里程碑** * 公司近期与多个监管机构进行了关键会议 包括与英国MHRA和欧盟EMA的会议 并已就两年总生存期和生物标志物相关性等问题达成一致 [12] * 在演示当天 公司正在与美国FDA举行Type C会议 期望获得与欧美监管机构类似的明确意见或一致性 [12] * 计划于2026年第一季度提交生物制品许可申请 若获批 预计在提交后3至6个月内获得许可 [13] * 若BLA获批 公司将有资格获得优先审评券 该券计划出售 历史售价高达1.5亿美元以上 可为公司提供大量资金 [13][20] **公司战略与价值创造** * 公司战略高度聚焦于推动OST-HER2项目在儿科骨肉瘤适应症上获批 [14][16] * 计划出售优先审评券以获取资金 并用于推进其他管线项目 [13][21] * 公司已分拆动物健康业务 并计划将其在主要美国交易所上市 当前OSTX股东将参与其股权分配 [15] **管理与合作伙伴** * 管理团队经验丰富 首席执行官曾任职于强生 安进等大型药企 [17] * 拥有顶尖的科学顾问委员会 并与多家顶级大学医院和基金会有合作 其中许多也是公司的投资者 [7] * 动物健康项目曾获得美国农业部有条件批准 并曾授权给礼来的动物健康子公司Elanco [4][15] 其他重要内容 **财务状况与投资者** * 公司资金预计可支撑至2026年中或年底 [19] * 根据近期13F文件 机构投资者开始进入 包括Millennium 道富 Susquehanna Two Sigma Marshall Wace Geode 贝莱德 先锋集团等知名机构 [18] **优先审评券详情** * 优先审评券是FDA为鼓励罕见病药物开发设立的激励计划 持有者可获得优先审评资格 [20] * 大型药企对此需求强烈 因为药物提前商业化带来的收益远超过购买此券的成本 [21] * 若FDA停止该计划 优先审评券的价值可能会变得更高 [20] **动物健康业务的验证作用** * 相同的李斯特菌技术已在美国农业部获得用于犬类的有条件批准 这为人类应用提供了概念验证和认可 [4][23]

公司与监管机构的沟通进展 - 公司成功与英国药品和保健品监管局举行了上市许可申请前会议 就OST-HER2用于预防或延迟复发性、完全切除的肺转移性骨肉瘤的2b期临床试验达成全面一致 会议目标涉及非临床、化学制造与控制以及上市后授权确证性研究设计 [1][2] - 公司计划在2026年1月底前向英国药品和保健品监管局提交针对转移性骨肉瘤项目的附条件上市许可申请 [4][6] 产品管线与临床开发 - 公司主要资产OST-HER2是一种基于李斯特菌的癌症免疫疗法 通过李斯特菌的免疫刺激作用引发针对HER2蛋白的强烈免疫反应 [5] - OST-HER2在针对复发性、完全切除的肺转移性骨肉瘤的2b期临床试验中报告了积极数据 在12个月无事件生存期主要终点上显示出统计学显著获益 [7] - 公司计划在2026年第一季度向美国食品药品监督管理局提交针对骨肉瘤的生物制品许可申请 若获批将有资格获得可出售的优先审评券 [7] - OST-HER2已在美国完成一项主要在乳腺癌患者中进行的1期临床研究 并在多种乳腺癌模型中显示出临床前疗效数据 同时已获得美国农业部有条件批准用于治疗犬类骨肉瘤 [7] 生物标志物与审批策略 - 公司推进将OST-HER2治疗犬类患者长期生存中上调的免疫反应生物标志物 与2b期人体临床试验的2年总生存期数据相关联 作为替代临床疗效终点 以支持在英国获得附条件上市许可 [3] - 公司正等待2025年12月11日与美国食品药品监督管理局举行的C类会议反馈 以确保生物标志物数据分析是预先设定的 从而使结果数据适用于支持美国加速批准计划下的生物制品许可申请 [3][6] 公司技术与平台 - 公司是李斯特菌癌症免疫疗法领域的全球领导者 [2][5] - 公司正在推进其下一代抗体药物偶联物和药物偶联物平台 即可调谐ADC 该平台采用可调谐、定制化的抗体-连接子-有效载荷候选物 利用公司专有的硅基Si-Linker和条件活性有效载荷技术 实现每个连接子递送多个有效载荷 [8] 产品监管资格 - OST-HER2已获得美国食品药品监督管理局授予的罕见儿科疾病认定 以及美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局授予的快速通道和孤儿药资格认定 [5]

监管进展与关键里程碑 - 美国食品药品监督管理局(FDA)授予了公司OST-HER2生物制品许可申请(BLA 125867)的申请费豁免[1] - 欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)授予了OST-HER2用于预防或延迟复发性、完全切除的肺转移性骨肉瘤的“联盟营销授权”资格 并请求公司在2026年2月28日前提交加速营销授权申请(MAA)[2] - 公司已向英国药品和健康产品管理局(MHRA)完成会前材料提交 预MAA会议定于2025年12月8日举行 与FDA的C类会议定于2025年12月11日举行[3] - 公司计划在上述会议中审查最终的商业化CMC和非临床考虑因素 并分别提出支持MHRA有条件批准MAA和FDA加速批准路径下BLA的全球验证性研究设计[3] 核心产品管线与临床数据 - 公司是全球基于李斯特菌的癌症免疫疗法领域的领导者[1] - 核心产品OST-HER2是一种利用李斯特菌免疫刺激效应来启动针对HER2蛋白的强烈免疫反应的免疫疗法[4] - OST-HER2已获得美国FDA的罕见儿科疾病认定(RPDD) 以及美国FDA和欧洲EMA的快速通道和孤儿药认定[4] - 在针对复发性、完全切除的肺转移性骨肉瘤的2b期临床试验中 OST-HER2在12个月无事件生存期(EFS)主要终点上显示出统计学显著获益[4] - 公司预计将在2026年初向美国FDA提交OST-HER2用于骨肉瘤的BLA 若获批将有资格获得可出售的优先审评券[4] - OST-HER2已完成一项主要在乳腺癌患者中进行的1期临床研究 并在多种乳腺癌临床前模型中显示出疗效数据[4] - OST-HER2已获得美国农业部有条件批准用于治疗犬类骨肉瘤[4] 公司业务与下一代平台 - 公司是一家临床阶段的肿瘤学公司 专注于骨肉瘤及其他实体瘤治疗方法的识别、开发和商业化[4] - 公司正在推进其下一代抗体药物偶联物和药物偶联物平台 即可调ADC(tADC)[5] - 该平台利用公司专有的硅基Si-Linker和条件活性载荷(CAP)技术 能够实现每个连接子递送多种有效载荷[7]

公司里程碑与监管进展 - 世界卫生组织国际非专利名称专家委员会为公司HER2靶向李斯特菌癌症免疫疗法候选产品OST-HER2批准非专利名称“daznelimgene lisbac”[1] - 获得INN名称是药品上市前识别活性药物成分、确保安全处方和配药的关键步骤[2] - 公司计划在2025年12月获得美国、英国和欧洲监管机构的反馈，并于2026年1月开始提交监管批准申请[3] 核心产品管线：OST-HER2 (daznelimgene lisbac) - OST-HER2是一种利用李斯特菌免疫刺激作用靶向HER2蛋白的免疫疗法，目前正开发用于预防或延迟复发性、完全切除的肺转移性骨肉瘤[1][3] - 该产品已获得美国FDA的罕见儿科疾病认定、快速通道和孤儿药认定，以及欧洲药品管理局的孤儿药认定[3] - 在针对复发性、完全切除的肺转移性骨肉瘤的2b期临床试验中，OST-HER2在12个月无事件生存期主要终点上显示出统计学显著获益[3] - 公司预计在2026年初向美国FDA提交OST-HER2用于骨肉瘤的生物制品许可申请，若获批将有资格获得可出售的优先审评券[3] - 该产品已完成主要在乳腺癌患者中进行的1期临床研究，并在多种乳腺癌临床前模型中显示疗效，还获得美国农业部有条件批准用于治疗犬类骨肉瘤[3] 技术平台与研发管线 - 公司正在推进其下一代抗体药物偶联物和药物偶联物平台，称为可调ADC，其特点是具有可调、定制的抗体-连接子-有效载荷候选物[4] - 该平台利用公司专有的硅胶Si-Linker和条件性活性载荷技术，可实现每个连接子递送多个有效载荷[4] 公司背景与行业地位 - 公司是一家临床阶段肿瘤学公司，专注于骨肉瘤和其他实体瘤治疗的识别、开发和商业化，是基于李斯特菌的癌症免疫疗法领域的全球领导者[3]

公司临床进展 - 在41名患者的2b期试验中，OST-HER2的2年总生存率为75%，而历史对照组为40% [1] - 在12个月时无事件发生的患者中，2年生存率达到100%，显示出持久的益处 [1] 监管与商业化路径 - 公司准备向英国MHRA和美国FDA提交统一的申请文件，预计在年底前后进行 [1] - 监管提交得到成功的第二阶段结束会议的支持 [1] - 与Eversana的合作关系支持商业化启动计划 [1] - 预计在2026年进行优先审评凭证的初始货币化，OST-HER2的商业收入预计在2027年初开始 [1] 公司资产分拆计划 - 公司计划在2026年上半年将OS Animal Health分拆为一家独立融资的上市公司 [1] - OSTX股东预计将直接持有新上市公司的股权 [1] 公司财务状况 - 第三季度末现金约为190万美元，净亏损为690万美元 [5] - 季度结束后通过认股权证获得780万美元收益，并有股权分配协议到位，将现金跑道延长至2026年底 [5]

公司核心进展与展望 - 公司认为未来6至12个月将是转型期，主要驱动力为领先资产OST-HER2的监管审批进展[4] - OST-HER2报告的2年总生存期数据强劲，使公司监管策略可与FDA于2025年8月18日发布的行业指南保持一致[4] - 公司预计在2025年12月11日的FDA Type C会议上就加速批准计划下的生物制品许可申请期望达成一致，并计划于2026年1月提交BLA[4] 关键监管里程碑 - 美国FDA Type C会议定于2025年12月11日举行，旨在解决关于OST-HER2 2b期临床试验的关键事项[5] - 英国MHRA pre-MAA会议定于2025年12月8日举行，欧洲EMA的pre-MAA会议请求已获批准，正等待安排[5] - 公司计划利用Project Orbis，在2026年1月同步提交美国BLA和英国MHRA的上市许可申请[5][8] 财务表现与资金状况 - 2025年第三季度录得运营亏损687.9万美元，较2024年同期的287.5万美元亏损有所扩大，主要原因是预付了与美国及国际监管相关以及OST-HER2商业化前活动的费用[6] - 2025年第三季度每股净亏损为0.21美元，加权平均流通股数为3195.6万股；2024年同期每股净亏损为0.18美元，加权平均流通股数为1589.7万股[6] - 通过780万美元的认股权证行权激励，公司获得了资金，预计可支撑运营至2026年下半年，并将产品上市推迟至2027年初[5][8] - 在2025年9月30日后，公司获得了150万美元资金，主要来自前述认股权证行权，加上第三季度末资产负债表上的190万美元，运营资金充足[8] 临床数据亮点 - OST-HER2在2b期临床试验中报告了最终2年总生存期数据，治疗组为75%，历史对照组为40%，具有统计学显著差异[8] - 在首次出现肺转移的患者亚组中，2年总生存期达到73.8%，而自然史对照为30%[8] - 实现12个月无事件生存期的患者，其2年总生存期达到100%[8] - 对于曾接受过两次或以上完全转移灶手术切除的患者，1年无事件生存率为50%，2年总生存率为80.0%[8] 产品管线与平台发展 - 公司是李斯特菌为基础癌症免疫疗法的全球领导者，主要资产OST-HER2靶向HER2蛋白[7] - OST-HER2已获得美国FDA的罕见儿科疾病认定、快速通道认定、孤儿药认定，以及欧洲EMA的孤儿药认定[7][9] - 公司正在推进下一代可调谐抗体药物偶联物平台，该平台利用专有的硅链接子和条件活性载荷技术[10] - OST-504用于去势抵抗性前列腺癌的1b期项目数据即将公布，显示出OST-HER2之外管线发展的潜力[4]

临床试验结果与监管申请计划 - 在IIb期临床试验中，OST-HER2治疗患者的两年总生存率达到75%（36名可评估患者中的27名），而历史对照组为40%（p < 0.0001）[207] - 公司计划于2025年12月向MHRA提交有条件营销授权申请，2026年1月向FDA提交生物制品许可申请，2026年第一季度向EMA提交营销授权申请[208] 融资活动：PIPE融资 - 公司通过PIPE融资获得总收益约710.3万美元，发行了1,775,750股A系列优先股及可认购等量普通股的认股权证[212] - 作为PIPE融资的一部分，配售代理Brookline获得总计159,685美元现金费用及可认购39,918股普通股的代理认股权证[214] - 作为PIPE融资的一部分，选定的交易商Ceros获得总计79,723美元现金费用及可认购19,930股普通股的代理认股权证[214] - PIPE融资总收益（扣除费用前）约为710.3万美元[267] 融资活动：认股权证激励交换要约 - 在认股权证激励交换要约中，持有人行使了原有认股权证，认购了4,566,391股普通股，公司相应发行了可认购等量新股、行权价为3.00美元的新认股权证[222] - 在认股权证激励交换要约中，一名持有人预付了937,500份认股权证的行权款，其行权价降至每股0.001美元，并将获得937,500股预付普通股[223] - 公司向认股权证激励交换要约的招揽代理支付了相当于第一期行权总收益5.0%和第二期行权总收益1.5%的现金费用，以及最高15,000美元的法律及其他费用[224] - 公司通过发行获得的总收益约为639.84万美元[225] - 权证激励行权发行总收益（扣除费用前）约为679.8万美元[274] 融资活动：ATM股权发行 - 公司根据销售协议出售了189,600股普通股，获得总收益38.49万美元[227] - 公司可通过ATM股权发行计划发售总发行价最高达1800万美元的普通股[227] - 公司通过ATM股权发行计划累计售出189,600股普通股，获得总收益384,888美元[275] 研发费用 - 截至2025年9月30日的九个月，研发费用为756.40万美元，较2024年同期的196.86万美元增长约284%[246] - 截至2025年9月30日的三个月，研发费用为375.53万美元，较2024年同期的121.02万美元增长约210%[246] - 截至2025年9月30日的九个月，与OST-HER2项目相关的直接研发费用为651.50万美元[248] 总务和行政费用 - 截至2025年9月30日的九个月，总务和行政费用为915.38万美元，较2024年同期的187.88万美元增长约387%[246] - 截至2025年9月30日的九个月，一般及行政费用约为920万美元，相比2024年同期的190万美元，增长约384%[250] 营业亏损与净亏损 - 截至2025年9月30日的九个月，营业亏损为1671.78万美元，较2024年同期的384.74万美元增长约335%[246] - 截至2025年9月30日的九个月，净亏损为1529.30万美元，较2024年同期的589.17万美元增长约160%[246] - 截至2025年9月30日的九个月净亏损约为1530万美元，相比2024年同期的590万美元，亏损扩大约159%[254] 现金流与现金状况 - 截至2025年9月30日，公司现金余额约为190万美元，较2024年12月31日的550万美元下降约65%[255] - 截至2025年9月30日的九个月，经营活动所用现金约为1050万美元，相比2024年同期的490万美元，现金流出增加约114%[256][257] - 截至2025年9月30日的九个月，融资活动提供现金净额约为730万美元，相比2024年同期的670万美元，增长约9%[256][261] 其他财务数据：累计赤字与权证公允价值变动 - 截至2025年9月30日累计赤字约为5500万美元，相比2024年同期的3800万美元，增加约45%[254] - 截至2025年9月30日的九个月，权证公允价值变动调整产生费用140万美元，而2024年同期为0美元[253] 其他财务数据：利息费用与净经营亏损 - 截至2025年9月30日的九个月，利息费用约为0美元，相比2024年同期的200万美元，大幅下降100%[252] - 截至2025年12月31日，公司联邦净经营亏损为2223.66万美元[243] 业务发展：资产收购与协议变更 - 公司收购HER2资产的总对价为800万美元，包括400,000美元现金、100,000美元代付第三方款项及价值750万美元的4,774,637股普通股[218] - 公司终止与Advaxis的协议，取消了OST-HER2项目总计1,650万美元的销售里程碑付款[279] - 公司OST-HER2项目相关销售的专利费从净销售额的10%降至1.5%[279] 业务发展：许可与服务协议 - 公司与BlinkBio的许可协议包含最高22,375,000美元的里程碑付款[284] - 公司与George Clinical的服务协议总预算约为2,436,928美元，截至2025年9月30日九个月期间支付0美元[286] 业务发展：咨询费与付款义务 - 公司向宾夕法尼亚大学支付了266,317美元作为截至2025年9月30日九个月期间的年度费用[280] - 公司向Biolacuna Ltd支付了2,397,131美元咨询费，截至2025年9月30日应付账款为2,022,496美元[288] - 公司与Biolacuna Ltd的合同在2025年预计将超过520万美元[288]

临床试验数据更新 - 公司宣布其主打候选药物OST-HER2在41名患者的2b期临床试验中产生的额外总生存期和无事件生存期关键亚组数据[2] - 针对仅发生肺部转移的患者亚组分析显示：仅发生首次肺部转移事件的患者2年总生存率为73.8%（19/26），显著优于30%的自然史对照组（p < 0.0001）[5] - 针对发生二次或以上肺部转移事件的患者亚组分析显示：2年总生存率为80.0%（8/10）[5] - 公司此前已于2025年10月10日宣布了2b期临床试验具有统计学显著性的阳性最终2年总生存期数据[2] 监管进展与商业化路径 - 公司计划与FDA、MHRA和EMA举行监管会议，以审阅总生存期数据、待定的生物标志物数据以及上市后确认性试验设计[3] - 公司准备根据FDA的加速批准计划提交生物制品许可申请，并利用MHRA和EMA的有条件批准途径提交上市授权申请[3] - 公司预计在2025年向美国FDA提交OST-HER2治疗骨肉瘤的生物制品许可申请[4] - 若获批，公司将有资格获得优先审评券，该券后续可被出售[4] 公司技术与产品管线 - OST-HER2是一种利用李斯特菌免疫刺激效应引发针对HER2蛋白强免疫反应的免疫疗法[4] - 该药物已获得FDA的罕见儿科疾病认定、快速通道认定和孤儿药认定，以及欧洲药品管理局的孤儿药认定[4] - 除骨肉瘤外，OST-HER2已完成一项主要在乳腺癌患者中进行的1期临床研究，并在临床前乳腺癌模型中显示疗效[4] - 公司正在推进其下一代抗体药物偶联物和药物偶联物平台，该平台具有可调谐的、定制化的抗体-连接子-载荷候选物，并利用公司专有的硅胶Si-连接子和条件活性载荷技术[7] 临床试验背景与意义 - 此次亚组分析是在公司参加了2025年10月10日FDA/骨肉瘤研究所举办的骨肉瘤药物开发研讨会后进行的[2] - 公司管理层认为，与主要依赖化疗药物的替代机构标准护理方案相比，OST-HER2良好的安全性特征在患者招募中发挥了重要作用[3] - 研究招募的患者似乎代表了年度整体患者人群，且总生存期疗效信号在不同患者亚组中广泛出现[3]

监管沟通进展 - 美国FDA已授予公司第二次C类会议 旨在就支持加速批准计划的临床疗效数据终点达成一致 会议定于2025年12月11日举行 [1] - 英国MHRA已授予OST-HER2转移性骨肉瘤项目的上市授权申请前会议 公司寻求使BLA和MAA提交时间与Orbis项目保持一致 [2] - 公司计划在2025年提交OST-HER2治疗骨肉瘤的生物制品许可申请 若获批将有资格获得优先审评券 [6] 产品管线与临床数据 - 公司主要资产OST-HER2是一种免疫疗法 利用李斯特菌的免疫刺激作用引发针对HER2蛋白的强烈免疫反应 [4] - OST-HER2在复发、完全切除的肺转移性骨肉瘤的2b期临床试验中显示出积极数据 在12个月无事件生存期主要终点上具有统计学显著获益 [6] - 公司正在推进其下一代抗体药物偶联物和药物偶联物平台 称为可调ADC 该平台利用公司专有的pH敏感硅胶Si-Linker和条件活性载荷技术 [7] 行业共识与监管导向 - FDA/骨肉瘤研究所研讨会推动领域关注可在近期取得有意义的临床进展的方面 并就犬类骨肉瘤模型的价值达成共识 [3] - 行业共识认为需要关注总生存期数据作为最终疗效终点 并讨论更适合未来免疫疗法和靶向细胞毒性药物的临床试验设计 [3] - FDA于2025年8月18日发布的《肿瘤临床试验总生存期指南》被公司认为是领域所需 聚焦于对患者最重要的长期生存和生活质量 [3] 公司资质与产品地位 - OST-HER2已获得美国FDA的罕见儿科疾病认定、快速通道认定和孤儿药认定 以及欧洲药品管理局的孤儿药认定 [4] - OST-HER2已完成一项主要在乳腺癌患者中进行的1期临床研究 并在各种乳腺癌模型中显示出临床前疗效数据 [6] - OST-HER2已获得美国农业部有条件批准用于治疗犬类骨肉瘤 [6]