公司介绍 - 公司AMBROSIA-NEKTAR INC是一家新进入国际有机食品市场的企业，专注于提供来自希腊的高端有机食品 [1] - 品牌定位为质量与真实性，强调食品应尽可能接近自然状态，不含添加剂、防腐剂或填充物 [4] - 产品均采用单一成分，原料来自希腊最原始且生物多样性丰富地区的小型手工生产者，且为非转基因有机产品 [1][4] 产品线 - 产品分为三大核心类别：草本与冲泡饮品（如野生牛至、山茶）、液体食品（如有机特级初榨橄榄油、野生森林蜂蜜）以及礼品套装 [7] - 所有产品均经过实验室测试以确保纯度和安全性，并实现从源头到货架的完全透明和可追溯性 [4][7] - 礼品套装设计优雅，适合美食爱好者，结合希腊传统食材（如橄榄油和牛至）与高端包装 [7] 市场定位与理念 - 品牌理念是重新连接人们与最纯净形式的食品，通过与希腊偏远村庄和岛屿的小型生产者合作，支持当地农业传统 [5] - 公司响应现代消费者对真实性、简约和可追溯来源的需求，提供透明且优质的产品 [6] - 官网提供详细产品信息、原料来源故事及在线订购选项 [5] 行业趋势 - 国际有机食品市场需求增长，尤其是对透明度和高端品质的需求 [6] - 公司通过聚焦单一成分、非转基因和有机认证产品，迎合消费者对健康与可持续性的关注 [1][4]

财务数据和关键指标变化 - 公司截至第四季度末的现金及现金等价物为2.21亿美元[41] - 基于现有资金，公司预计现金流可支撑运营至2026年第四季度[41] 各条业务线数据和关键指标变化 - **Respag (aldesleukin) 在特应性皮炎领域的进展**：在1b期研究中，高剂量组（24微克/千克）显示出83%的EASI评分较基线变化，并具有统计学显著性[19] - **Respag在斑秃领域的进展**：正在进行一项约90名患者的2b期研究，评估两个剂量水平（24微克/千克和18微克/千克，均为每两周一次），预计将于今年12月公布顶线结果[33][34] - **Respag在1型糖尿病领域的进展**：公司与TrialNet达成合作，探索Respag在预防1型糖尿病方面的潜力[38][39] 公司战略和发展方向和行业竞争 - **核心资产所有权**：Respag (aldesleukin) 在2023年4月与礼来终止合作后，现已成为公司全资拥有的资产[2] - **差异化机制**：Respag作为一种激动剂，通过刺激调节性T细胞发挥作用，这与当前大多数自身免疫性疾病治疗中使用的拮抗剂机制完全不同[9][10] - **潜在市场定位**：若在斑秃领域取得成功，Respag可能成为该领域首个获批的生物制剂，并有望像其他生物制剂进入新适应症一样，推动市场显著增长[35][36][37] - **临床开发策略**：2b期研究设计基于1b期结果进行优化，包括扩大样本量至400名患者、延长诱导期至16周、并测试包含每月一次和每三月一次的维持治疗方案[14][15][16][17][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - **特应性皮炎临床试验环境**：行业观察到安慰剂效应呈上升趋势，尤其是在美国，部分原因是重度患者更容易获得已上市药物而非参与临床试验[22][23] - **临床试验设计优化**：为应对挑战，公司在2b期研究中采取多项措施，包括将美国入组患者比例控制在17%、主要选择由经认证的皮肤科医生主导的研究中心、以及在筛选和基线期多次测量疾病活动度以排除病情波动大的患者[24][25][26][28] - **Respag的潜在优势**：其作用机制可能带来快速起效（一次给药后即观察到皮肤清除）和持久的疗效（停药后疗效可维持长达36周），这构成了与标准疗法的关键差异化点[5][11][20] - **斑秃治疗的愿景**：若能通过恢复Treg功能来重建毛囊的免疫豁免状态，有望实现停药后仍能维持头发生长的持久疗效，这与JAK抑制剂形成对比[32][37] - **资金展望**：公司表示，若2b期研究取得成功，为筹备后续三期临床，将进行额外的融资活动以增强资金状况[41] 其他重要信息 - **Respag的分子特性**：该分子是IL-2蛋白的天然序列，未进行氨基酸替换，并通过公司的核心技术——聚合物化学进行共价连接，使其具有Treg特异性和选择性[1] - **历史合作与数据修正**：在与礼来合作期间完成的1b期研究中，第三方CRO在计算主要疗效指标EASI评分时出现错误，该错误在合作终止后由公司发现并修正，修正后的数据扩大了测量的动态范围，显示出更大的药物效应，相关结果已于去年10月发表在《Nature Communications》上[5][6][7] 问答环节所有的提问和回答 问题: 请概述Respag的历史，特别是与礼来的合作项目是如何转回公司手中的？[1] - Respag是公司发明的分子，使用IL-2天然蛋白序列并通过聚合物化学技术进行连接，使其具有Treg特异性[1] - 公司与礼来于2017年达成合作开发协议，期间共同完成了9项临床研究，治疗约600名患者和200名安慰剂对照患者[2] - 合作于2023年4月终止，Respag现为公司全资拥有的资产[2] 问题: 能否详细介绍1b期研究的数据亮点，以及礼来方面出现了什么问题？[3][4] - 1b期研究针对中重度特应性皮炎患者，43名患者接受高剂量、低剂量或安慰剂治疗[4] - 研究显示出剂量依赖性疗效、快速起效（一次给药后）以及停药后疗效维持长达36周的缓解潜力[4][5] - 合作终止后，公司发现负责数据分析的CRO在礼来监督下错误计算了EASI评分[5][6] - 修正错误后，数据的动态范围得到改善，显示出更大的药物效应，修正后的数据已发表并获得礼来认可[7] 问题: 与AD领域的其他药物相比，Respag的增长前景如何？[9] - Respag的作用机制是激动剂，而目前AD研发管线中的药物几乎都是拮抗剂[9] - Respag通过刺激调节性T细胞来抑制炎症，旨在恢复疾病中失衡的免疫平衡，这可能是其疗效持久的原因[10][11] 问题: 即将揭盲的2b期研究是如何设计的？对数据结果有何预期？[12][13][14][15][16][17][18][19][20] - 研究设计基于1b期结果，样本量扩大至400名患者，入组标准与1b期相同[14] - 诱导期延长至16周，并测试了维持治疗方案（每月一次和每三月一次）[15] - 测试三个剂量水平，预计应能观察到良好的量效关系[16][17][18] - 期望能复制1b期高剂量组83% EASI评分改善的结果，但即使疗效与标准疗法相当，凭借其差异化机制（如持久疗效和快速起效）也将被视为成功[19][20] 问题: 在研究设计上，如何减轻安慰剂效应对统计分析的影响？[21][22][23][24][25][26][28] - 观察到美国因患者易获得已上市药物导致安慰剂效应上升，因此将美国入组患者比例控制在17%[22][26] - 绝大多数研究中心由成功参与过二期或三期研究的经认证皮肤科医生领导[24][28] - 在筛选和基线期多次测量疾病活动度，以排除病情波动大的患者[25] 问题: 为什么选择进入斑秃领域？[29][30][31][32] - 早期在狼疮患者中观察到Respag能快速清除皮肤表现，表明其对多种皮肤生物学有积极影响[30] - 毛囊生物学具有免疫豁免特性，外围有Tregs保护，假设恢复Treg功能可阻断炎症、恢复免疫豁免，从而可能实现停药后持久的生发效果[31][32] 问题: 假设Respag在斑秃领域成功，其在治疗格局中的定位如何？[35][36][37] - 目前该领域仅有JAK抑制剂获批，若成功，Respag可能成为首个获批的生物制剂[35] - 历史上生物制剂进入新的自身免疫性疾病适应症会带动市场显著增长，斑秃可能成为下一个前沿领域[36][37] 问题: 请介绍公司与TrialNet在1型糖尿病领域合作背后的故事？[38][39] - Tregs在1型糖尿病病理机制中被认为是恢复外周耐受的关键[38] - 经过多年的科学讨论和数据展示，TrialNet最终选择Respag是因为其能最可靠地诱导Treg药理学反应，旨在应用于疾病预防[39] 问题: 请提醒公司的现金状况和现金流跑道？[41] - 公司第四季度末拥有现金2.21亿美元，预计现金流可支撑至2026年第四季度[41]

公司动态 - 公司将于2025年5月20日在纽约纳斯达克总部参加H C Wainwright第三届年度BioConnect投资者会议，并进行网络直播 [1] - 网络直播时间为美国东部时间下午1:30/太平洋时间上午10:30 [1] - 投资者可通过公司官网"投资者活动"栏目或提供的链接观看直播，回放将保留30天 [1] - 会议期间可申请与管理层进行一对一会议 [2] 公司概况 - 公司为临床阶段生物技术公司，专注于开发治疗自身免疫和慢性炎症性疾病的疗法 [3] - 主要候选产品rezpegaldesleukin(REZPEG/NKTR-358)是首创的调节性T细胞刺激剂，正在进行两项2b期临床试验(特应性皮炎和斑秃) [3] - 研发管线还包括临床前TNFR2双价抗体和双特异性项目NKTR-0165/NKTR-0166，以及修饰造血集落刺激因子蛋白NKTR-422 [3] - 与合作伙伴共同开发NKTR-255(IL-15受体激动剂)，用于增强免疫系统抗癌能力，目前处于多项临床试验阶段 [3] - 公司总部位于加利福尼亚州旧金山 [3]

财务表现 - 2025年第一季度调整后每股亏损0.22美元，高于Zacks共识预期的0.18美元亏损，去年同期亏损为0.18美元 [1] - 第一季度总收入同比下降51.4%至1050万美元，低于Zacks共识预期的1800万美元 [1] - 收入下降主要因2024年12月出售Huntsville生产基地后不再记录产品收入，目前收入仅含非现金特许权使用费 [1] - 研发费用同比增长11.3%至3050万美元，行政管理费用同比增长20.9%至2430万美元 [4] - 截至2025年3月31日，现金及等价物与证券价值为2.207亿美元，较2024年底的2.691亿美元下降 [4] 股价表现 - 5月8日股价因业绩不及预期下跌3.1%，年内累计跌幅达33.5%，远超行业3.1%的跌幅 [2] 2025年展望 - 预计全年收入约4000万美元，后续季度收入将与第一季度持平 [5] - 预计全年研发费用1.1-1.2亿美元，行政管理费用6000-6500万美元 [5] - 预计2025年底现金储备约1亿美元，可支撑运营至2026年第四季度 [6] 研发管线进展 - 核心候选药物rezpegaldesleukin（rezpeg）为自注射型自身免疫疾病治疗药物，2023年4月从礼来收回全部权益 [7] - rezpeg目前开展两项IIb期研究：针对中重度特应性皮炎（REZOLVE-AD）和重度斑秃（REZOLVE-AA），分别于2025年1月和2月完成入组，数据预计2025年6月和12月公布 [9] - 2025年2月与TrialNet签署协议，计划启动rezpeg治疗新发1型糖尿病的II期研究 [10] - 临床前管线包含两款TNFR2抗体/双抗药物（NKTR-0165和NKTR-0166），计划2025年底提交NKTR-0165治疗多发性硬化等疾病的IND申请 [11] 同业比较 - ANI Pharmaceuticals（ANIP）2025年EPS预期从6.30美元上调至6.36美元，2026年预期从6.85美元上调至7.14美元，年内股价上涨29.4% [13] - Intellia Therapeutics（NTLA）2025年每股亏损预期从4.75美元收窄至4.62美元，2026年预期从4.68美元收窄至4.62美元，年内股价下跌28.9% [14]

财务表现 - 季度每股亏损0.22美元 低于Zacks共识预期的0.18美元亏损 较去年同期0.18美元亏损扩大 [1] - 营收1046万美元 大幅低于共识预期的40.47% 同比去年2164万美元下降51.66% [2] - 过去四个季度中 仅一次超过EPS预期 两次超过营收预期 [2] 市场反应 - 本季度业绩意外为-22.22% 上一季度为-15.38% [1] - 年初至今股价下跌34.9% 同期标普500指数仅下跌4.3% [3] - 当前Zacks评级为3级(持有) 预计短期表现与市场持平 [6] 未来展望 - 下季度共识预期为每股亏损0.18美元 营收1776万美元 [7] - 本财年共识预期为每股亏损0.70美元 营收7005万美元 [7] - 业绩电话会管理层评论将影响股价短期走势 [3] 行业比较 - 所属医疗-药品行业在Zacks行业排名中位列前26% [8] - 同业公司Vivos Therapeutics预计季度每股亏损0.44美元 同比改善73% 营收预期370万美元同比增长8.2% [9] - Vivos Therapeutics过去30天EPS预期被下调14.7% [9]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度末公司现金和投资为2.207亿美元，资产负债表无债务，现金可支撑至2026年第四季度，预计2025年底现金和投资约1亿美元 [27] - 2025年第一季度收入为1050万美元，预计全年收入约4000万美元 [27] - 2025年第一季度研发费用为3050万美元，预计全年研发费用在1.1 - 1.2亿美元之间 [28] - 2025年第一季度总务和行政费用为2430万美元，预计全年在6000 - 6500万美元之间 [28] - 2025年第一季度非现金利息费用为500万美元，预计全年约2000万美元 [29] - 2025年第一季度股权法投资非现金损失为450万美元，预计全年损失约1000万美元 [30] - 2025年第一季度净亏损为5090万美元，即每股基本和摊薄净亏损0.24美元；股权法投资前净亏损为4640万美元，即非GAAP每股基本和摊薄净亏损0.22美元 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 免疫学业务线 - Rezpeg在三项独立的II期研究中推进，NKTR - 165的IND启用研究正在进行，预计2025年完成并提交IND申请，NKTR - 166进入临床前研究 [6][13] - Resolve AD研究预计6月公布16周诱导期的首批顶线结果，2026年初公布36周维持期数据；ResPEG AA IIb研究预计12月公布顶线结果；I型糖尿病概念验证研究预计今年晚些时候启动 [6][7][10][13] 肿瘤学业务线 - NKTR - 255的合作数据被接受在今年欧洲血液学协会大会上进行口头报告 [25] 各个市场数据和关键指标变化 特应性皮炎市场 - 美国有3000万成年患者，全球有2.2亿成年患者，约一半为中重度患者，目前约8%的中重度患者使用生物制剂治疗，约一半患者最终治疗无效或产生耐药 [9][10] 斑秃市场 - 美国有近700万患者，全球有1.6亿患者 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 专注于免疫学产品线的成功开发，推进Rezpeg在特应性皮炎、斑秃和I型糖尿病等疾病的研究，以及NKTR - 165和NKTR - 166的开发 [6][13] - 认为Rezpeg作为T调节细胞疗法，可调节多种免疫途径，有望为特应性皮炎患者提供替代疗法；在斑秃治疗上，有望提供新的治疗范式和长期解决方案 [10][12] - 公司将根据Respeg的数据质量和强度与其他公司合作，以推进III期项目，同时保留药物的大部分所有权 [57][58] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为特应性皮炎和斑秃市场存在高度未满足的医疗需求，Rezpeg有潜力为患者提供新的治疗选择 [8][10][12] - 对NKTR - 165和NKTR - 166的独特和差异化特征感到兴奋，认为它们有潜力成为多种自身免疫性疾病的一流治疗方法 [24][25] - 公司财务状况良好，现金可支撑至2026年第四季度 [13][27] 其他重要信息 - 公司在6月数据报告前将进入静默期，直至公布Rezpeg特应性皮炎研究的顶线结果 [31] - 公司正在积极推进与礼来的诉讼，认为礼来对公司造成了损害 [75] 问答环节所有提问和回答 问题1: 希望在RESOLVE AD研究中看到什么结果以推进到III期？计划推进一个还是两个剂量？对安慰剂反应的预期是多少？ - 希望复制I期数据，与其他关键基准（如Dupixent）比较，理想情况下确定一个剂量推进到III期；希望安慰剂反应率低于I期b阶段 [34][35][37] 问题2: 能否告知有多少患者已进入试验的维持阶段，其中有多少进入了试验的逃逸臂？是否对此数据设盲？ - 目前无法披露，将在6月公布研究顶线结果时披露 [40] 问题3: 分享RESOLVE研究结果时，计划分享的数据范围是什么？哪些次要终点最重要？ - 主要呈现主要终点（EZ评分与基线相比的百分比变化并与安慰剂比较），重要的次要终点包括EZ - 75、EZ - 90、VIGA、瘙痒等，还会展示药物的耐受性 [43][44][45] 问题4: 是否会将基于体重的给药方式带入III期？ - 计划继续使用基于体重的给药方式，并希望最终以自动注射器的形式推出，保持基于体重的分段给药 [46][47] 问题5: Phase 1b特应性皮炎试验的辍学率是多少？对II期的预期如何？是否会报告ITT和哮喘疗效终点？ - Phase 1b试验中，安慰剂组辍学率为30%，Respeg低剂量和高剂量组在20% - 25%之间；6月将报告II期的辍学率及其他相关结果 [50][51] 问题6: 鉴于II期是生物制剂初治患者群体，如何考虑将其扩展到生物制剂经治患者群体并用于III期？ - III期研究计划在生物制剂初治患者中进行，同时也会研究药物在生物制剂经治患者中的效果，尚未确定最佳研究方法 [54][55] 问题7: 是否会在II期后寻求合作，还是独自将Rezpeg推进到III期？ - 公司目前财务状况无法独立执行完整的III期项目，将根据数据情况与其他公司合作，保留药物的大部分所有权 [57][58] 问题8: Phase 2b研究的基线EZ可能是多少？从12周增加到16周的给药时间对与安慰剂的区分有多重要？是否期望所有剂量水平（包括每月一次的24mg/kg剂量）都能达到统计学显著性，且每月一次的24mg/kg剂量是最低治疗有效剂量？ - 希望基线EZ在25 - 30之间；认为增加给药时间很重要，12周的给药方案已显示出疗效和缓解效果，但部分患者可能需要更多给药；该研究样本量大，有机会使多个剂量组达到显著性 [62][64][66] 问题9: 斑秃研究中，严重和非常严重亚组患者的比例是多少？与特应性皮炎快速起效相比，对斑秃反应动力学的预期如何？ - 严重和非常严重患者（SALT 95及以上）占三分之一到一半；斑秃的生理机制不同，头发生长有不同阶段，炎症会影响毛囊干细胞，因此研究采用36周的诱导期，12月公布结果时将能描述反应的程度和动力学 [69][70][71] 问题10: 能否评论礼来诉讼的最新进展？Respeg的进展是否会影响潜在损害赔偿？ - 公司坚信受到了礼来的损害，正在积极推进法律诉讼；认为Respeg的成败对损害赔偿影响不大 [75] 问题11: 假设斑秃IIb期研究达到预期，如何设计患者的维持治疗方案？是否会遵循与特应性皮炎研究类似的设计路径？ - 希望在研究中看到斑秃在停药期的缓解潜力；如果达到预期，III期研究可能会采用与特应性皮炎研究类似的设计，即诱导期高频给药，维持期低频给药，但需根据II期结果确定最终设计 [78][80][81] 问题12: 斑秃研究中，未达到SAW评分低于20的患者可额外接受16周治疗，这些患者是否也会额外随访24周？ - 是的，所有患者都会在停药后随访24周 [83][84] 问题13: 是否会等待36周的AD数据再与FDA进行II期结束会议并启动III期试验？还是有动力基于即将公布的数据提前与FDA会面并尽快启动III期？ - 计划在6月公布顶线数据后，以16周诱导期数据为主要依据与FDA进行II期结束会议，并推进III期研究设计 [88] 问题14: 特应性皮炎研究方案是否允许患者停药但仍留在试验中？主要终点使用了哪种插补方法？ - 研究方案允许患者停药后继续留在试验中并进行随访；插补方法采用FDA推荐的典型II期研究方法，即主要估计分析和常规插补方法 [94][96]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度末公司现金和投资为2.207亿美元，无负债，预计现金可支撑至2026年第四季度，2025年底现金和投资约为1亿美元 [27][31] - 2025年第一季度收入为1050万美元，预计全年约4000万美元 [27] - 2025年第一季度研发费用为3050万美元，预计全年在1.1 - 1.2亿美元；一般及行政费用为2430万美元，预计全年在6000 - 6500万美元；非现金利息费用第一季度为500万美元，预计全年约2000万美元 [28][29] - 2025年第一季度股权法投资非现金损失为450万美元，预计全年损失约1000万美元 [30] - 2025年第一季度净亏损为5090万美元，每股基本和摊薄净亏损为0.24美元；非GAAP基本和摊薄净亏损每股为0.22美元 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 免疫学管线 - 推进Respag Aldis Leukin（Respag）在三项二期研究，6月计划公布400名患者的2b期Resolve AD研究16周诱导期的首批顶线结果，2026年初公布36周维持期数据 [6][7][8] - 完成先导早期阶段项目NKTR - 165（TNFR2拮抗剂抗体）的IND启用研究，有望在2025年完成研究并提交IND申请；双特异性项目NKTR - 166推进至临床前研究 [13] IL - 15肿瘤学项目NKTR - 255 - 西雅图弗雷德·哈钦森癌症中心合作者的数据被接受在今年米兰举行的欧洲血液学协会大会上进行口头报告 [25] 各个市场数据和关键指标变化 特应性皮炎市场 - 美国有3000万成年患者，全球有2.2亿成年患者，约一半为中重度患者，目前约8%的中重度患者使用生物制剂治疗，约一半患者最终治疗无效或产生耐药 [9][10] 斑秃市场 - 美国有近700万患者，全球有1.6亿患者 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 专注免疫学管线的成功开发，推进Respag在三项二期研究，完成NKTR - 165的IND启用研究及NKTR - 166的临床前研究 [6][13] - 若Resolve AD研究结果理想，计划推进Respag进入三期研究，期望确定一个剂量进入三期；三期研究将评估生物初治和经生物治疗的患者群体 [35][54] - 公司认为Respag作为新型免疫调节剂，有潜力为慢性疾病患者提供治疗选择，区别于现有IL - 13和IL - 31疗法及JAK抑制剂 [6][10][12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为特应性皮炎和斑秃等疾病存在未满足的医疗需求，Respag作为新型疗法有广阔潜力 [6][8][10][12] - 公司对NKTR - 165和NKTR - 166项目进展感到兴奋，认为NKTR - 165有潜力成为多种自身免疫疾病的首创疗法 [24][25] 其他重要信息 - 公司将在6月进入静默期，直至公布Respag特应性皮炎研究的顶线结果 [31] - 公司与礼来存在诉讼，公司认为自身受到损害，正积极采取法律行动，但Respag的成败对损害赔偿影响不大 [74] 问答环节所有提问和回答 问题1：RESOLVE AD研究需看到什么结果才能推进至三期，计划推进几个剂量，对安慰剂反应的预期如何？ - 期望复制一期数据，与关键基准（如Dupixent）相比有疗效，理想情况下确定一个剂量进入三期；希望安慰剂反应率低于一期，具体结果待6月公布 [34][35][37] 问题2：6月预计公布的2b期特应性皮炎试验中，有多少患者进入维持期，多少进入逃逸臂，是否可披露？ - 目前不能披露，将在6月公布顶线结果时一并披露 [40] 问题3：分享2b期RESOLVE研究结果时，计划分享的数据范围及最重要的次要终点有哪些？ - 顶线数据将呈现主要终点（EZ评分较基线的百分比变化并与安慰剂比较），重要的次要终点包括EZ - 75、EZ - 90、VIGA、瘙痒等，还会展示药物的耐受性 [43][44] 问题4：是否会将基于体重的给药方式用于三期？ - 计划继续使用基于体重的给药方式，这对该激动剂药物精确给药很重要，许多药物采用类似方式给药 [46] 问题5：一期特应性皮炎试验的脱落率是多少，对二期的预期如何，是否会报告ITT和哮喘相关的疗效终点？ - 一期安慰剂组脱落率为30%，Respeg低剂量和高剂量组在20% - 25%；6月将报告二期的脱落率及相关结果 [50][51] 问题6：鉴于二期是生物初治患者群体，如何考虑在三期将其扩展至经生物治疗的患者群体？ - 三期研究计划在生物初治患者中进行，同时也会研究经生物治疗的患者群体，具体方式待确定 [54][55] 问题7：是否会在二期后寻求合作，还是独自推进Respag进入三期？ - 公司目前财务状况无法独自执行完整的三期项目，将根据数据质量和强度与公司洽谈合作，以减少对投资者的摊薄融资并保留药物的大部分所有权 [57][58] 问题8：2b期基线EZ预计范围，从12周增加到16周对与安慰剂分离的重要性，各剂量水平是否能达到统计学意义，24mg/kg每月一次是否是最低治疗有效剂量？ - 希望基线EZ在25 - 30之间，高于一期；增加给药时间很重要，12周给药已显示出疗效和缓解效果，但部分患者可能需要更多给药；该研究样本量大，各剂量水平有较大机会达到统计学意义 [62][64][66] 问题9：斑秃研究中，非常严重和严重亚组患者的比例，以及反应动力学的预期如何？ - 流行病学显示，严重斑秃患者（SALT 50及以上）中，三分之一到一半为非常严重（SALT 95 - 100）；斑秃的生理机制与特应性皮炎不同，头发生长有不同阶段，研究设置了36周诱导期，12月公布顶线结果时将进行特征分析 [69][70][72] 问题10：礼来诉讼的最新进展，Respag进展对潜在损害赔偿的影响如何？ - 公司认为受到礼来损害，正积极采取法律行动，Respag的成败对损害赔偿影响不大，等待审判 [74] 问题11：假设斑秃二期b结果符合预期，如何设计维持期，是否会遵循特应性皮炎研究的设计路径？ - 二期研究可了解停药后的缓解潜力，若结果理想，三期研究可能采用与特应性皮炎类似的设计，即诱导期高频给药，维持期低频给药，但需根据二期结果最终确定 [78][80][81] 问题12：斑秃研究中，未达到SAW评分低于20的患者可额外接受16周治疗，是否还需额外随访24周？ - 是的，所有患者都需在停药后随访24周 [83] 问题13：是否会等待36周AD数据后再与FDA进行二期结束会议并启动三期试验，还是有动力尽早与FDA会面？ - 计划在6月公布顶线数据后，以16周诱导期数据为主要依据与FDA进行二期结束会议，若结果理想，将尽快推进三期项目 [87][88] 问题14：特应性皮炎试验方案是否允许患者停药但仍留在试验中，主要终点使用的插补方法是什么？ - 方案允许患者停药后继续留在试验中并接受随访；插补方法采用FDA推荐的典型二期研究方法，即主要估计分析和常规插补方法，公布结果时将详细说明 [93][94][95]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2025 or ☐ TRANSITION REPORTS PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 0-24006 NEKTAR THERAPEUTICS (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorpor ...

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度末公司现金和投资为2.207亿美元，资产负债表无债务，现金可维持至2026年第四季度，预计2025年底现金和投资约1亿美元 [26][31] - 2025年第一季度收入1050万美元，为非现金特许权使用费收入，预计2025年全年收入约4000万美元 [26] - 2025年第一季度研发费用3050万美元，预计全年研发费用在1.1 - 1.2亿美元之间，包括500 - 1000万美元的非现金折旧和基于股票的薪酬费用 [27] - 2025年第一季度G&A费用2430万美元，预计全年G&A费用在6000 - 6500万美元之间，包括500 - 1000万美元的非现金折旧和基于股票的薪酬费用 [27] - 2025年第一季度非现金利息费用500万美元，预计全年约2000万美元 [28] - 2025年第一季度非现金权益法投资损失450万美元，预计全年损失约1000万美元 [29] - 2025年第一季度净亏损5090万美元，基本和摊薄每股净亏损0.24美元；非GAAP基本和摊薄每股净亏损0.22美元 [30][31] 各条业务线数据和关键指标变化 免疫学业务线 - Rezpeg在三项独立的II期研究中推进，6月计划公布400名患者的2b期Resolve AD研究16周诱导期的首批顶线结果，该研究针对生物制剂初治的中重度异位性皮炎患者；2026年初将公布36周维持期数据 [5][6] - 领先的早期阶段项目NKTR - 165的IND启用研究正在推进，有望在2025年完成并提交IND申请；双特异性项目NKTR - 166纳入TNF R2表位和经过验证的抗体靶点，正在进行临床前研究 [11][24] 肿瘤学业务线 - NKTR - 255的合作方在西雅图弗雷德·哈钦森癌症中心的数据被接受在今年米兰举行的欧洲血液学协会大会上进行口头报告，公司将继续与合作方探索该候选药物的进一步开发机会 [24][25] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国有3000万成年异位性皮炎患者，全球有2.2亿成年患者，约一半患者为中重度疾病；目前约8%的中重度患者接受生物制剂治疗，其中约一半患者最终治疗无效或产生耐药 [7][8] - 美国有近700万斑秃患者，全球有1.6亿患者 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于免疫学产品线的成功开发，推进Rezpeg在多个疾病领域的研究，目标是展示其疗效和安全性，确定剂量以推进到III期研究 [5] - 对于NKTR - 165和NKTR - 166等早期项目，按计划推进研究，有望为自身免疫性疾病提供新的治疗方案 [11][24] - 在肿瘤学领域，与合作方继续探索NKTR - 255的开发机会，以改善现有细胞疗法 [25] - 行业竞争方面，在异位性皮炎治疗中，Dupixent是主要的标准治疗药物；在斑秃治疗中，JAK抑制剂是常用药物 [8][10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为Rezpeg作为新型免疫调节剂，有潜力帮助大量患有慢性疾病的患者，在多个免疫疾病领域有广阔前景 [5] - 公司财务状况良好，现金可维持到2026年第四季度，为公司的研发和发展提供了保障 [11][26] 其他重要信息 - 2024年12月2日，公司出售亨茨维尔制造工厂，获得6470万美元现金及新投资组合公司Gannett Biochem约20%的所有权，采用权益法核算投资，相关损益采用假设清算账面价值法计算 [28] - 公司计划在6月数据报告前进入静默期，直至公布Rezpeg异位性皮炎研究的顶线结果 [31] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: RESOLVE AD研究推进到III期的期望结果、推进剂量数量及对安慰剂反应的预期 - 公司希望看到复制I期数据，与其他关键基准（如Dupixent）相比有竞争力的疗效，理想情况下确定一个剂量推进到III期；期望安慰剂反应率低于I期b阶段，具体结果将在下月公布 [33][34][36] 问题2: 2b期异位性皮炎试验中进入维持阶段和进入逃逸臂的患者数量 - 目前不能披露相关信息，将在下月公布研究顶线结果时一并披露 [40] 问题3: 分享2b期RESOLVE研究结果的范围及重要的次要终点 - 顶线数据将呈现主要终点（EZ评分与基线相比的百分比变化并与安慰剂组比较），重要的次要终点包括EZ - 75、EZ - 90、VIGA、瘙痒等；公司计划在III期继续使用基于体重的给药方式 [43][44][46] 问题4: 1b期异位性皮炎试验的辍学率、2期期望及是否报告ITT和哮喘疗效终点 - 1b期安慰剂组辍学率为30%，Respeg低剂量和高剂量组辍学率在20% - 25%；6月将报告辍学率等结果；III期研究将评估生物制剂初治和有生物制剂使用经验的患者群体；公司可能会寻求合作伙伴进行III期研究，以减少对投资者的稀释性融资 [50][51][56] 问题5: 2b期基线EZ范围、12 - 16周给药时间增加的影响及不同剂量水平达到显著性的可能性 - 期望基线EZ在25 - 30之间；增加给药时间很重要，可增加与安慰剂的差异，维持期继续给药可能带来更多益处；该研究样本量大，多个剂量组有很大机会达到显著性 [61][63][65] 问题6: 斑秃研究中非常严重和严重亚组患者比例及反应动力学预期 - 流行病学显示，SALT 50或更高患者中，三分之一到一半为非常严重患者（SALT 95 - 100）；斑秃疾病生理不同，头发生长有不同阶段，反应速度可能不如异位性皮炎快，公司期待12月公布结果时能进一步了解 [67][68][70] 问题7: 关于礼来诉讼的最新进展及对潜在损害的影响 - 公司坚信受到礼来损害，正在积极采取法律行动，但认为Rezpeg的成败对损害赔偿影响不大，等待审判进展 [73] 问题8: 假设斑秃2b期研究达到预期，评估患者维持治疗的设计是否与AD研究相似 - 公司希望在该研究中看到停药后的缓解潜力，若成功，III期研究可能采用类似AD研究的设计，即诱导期高频给药，维持期低频给药，但需根据最终结果确定 [77][79][80] 问题9: 斑秃研究中未达到SAW分数小于20的患者的治疗和随访情况 - 这些患者在给药结束后仍需随访24周 [81] 问题10: 是否等待36周AD数据后再与FDA进行II期结束会议并启动III期试验 - 不需要等待维持期数据，公司计划在下月顶线数据公布后，以16周诱导期数据为基础与FDA进行II期结束会议，推进III期研究 [84][85][86] 问题11: 异位性皮炎协议是否允许患者停药但仍留在试验中及主要终点的插补方法 - 协议允许患者停药但继续留在试验中并进行随访；插补方法采用FDA推荐的典型II期研究方法，即主要估计分析和常规插补方法，公布结果时将详细说明 [90][91][92]

根据您的要求，我已将提供的财报关键点按照单一主题进行分组。以下是分组结果： 财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2025年第一季度总收入为1050万美元，较2024年同期的2160万美元下降51.4%[4] - 2025年第一季度净亏损为5090万美元，每股亏损0.24美元，而去年同期净亏损为3680万美元，每股亏损0.19美元[9] - 非GAAP净亏损为4640万美元，即每股基本和摊薄亏损0.22美元[9] - 运营产生的亏损为4450万美元[20] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2025年第一季度总运营成本和费用为5500万美元，较2024年同期的5710万美元下降3.7%[5] - 研发费用为3050万美元，较2024年同期的2740万美元增加11.3%[6] - 一般及行政费用为2430万美元，较2024年同期的2010万美元增加20.9%[7] 其他财务数据 - 现金及有价证券投资为2.207亿美元，较2024年第四季度的2.691亿美元下降18.0%[2] - 现金及现金等价物为3889.4万美元，短期投资为1.797亿美元[18] - 来自Gannet BioChem权益法投资的非现金损失为450万美元[8]