文章核心观点 - 2024年7月31日，Milestone Pharmaceuticals宣布公司总裁兼首席执行官Joe Oliveto将参加2024年8月5 - 6日举行的BTIG虚拟生物技术会议 [1] 公司信息 - Milestone Pharmaceuticals是一家生物制药公司，致力于开发和商业化创新心血管解决方案，以改善患有复杂且改变生活的心脏病患者的生活 [4] - 公司专注于了解患者未满足的需求并改善患者体验，开发了让患者在自我管理护理中发挥积极作用的新治疗方法 [4] - 公司的主要研究产品是etripamil，这是一种新型钙通道阻滞剂鼻喷雾剂，正在研究让患者在无医疗监督的情况下自行给药，以治疗与PSVT和AFib - RVR相关的症状性发作 [4] 会议信息 - 会议为炉边谈话形式，将于美国东部时间8月6日上午8点举行 [3] - 网络直播可在会议期间观看直播，并在会议结束后约90天内观看回放，观看地址为Milestone公司网站的新闻与活动板块：www.milestonepharma.com [3] 联系方式 - 投资者关系：Kevin Gardner，邮箱kgardner@lifesciadvisors.com [3] - 通讯副总裁：Kim Fox，邮箱kfox@milestonepharma.com [5] - Chris Calabrese，邮箱ccalabrese@lifesciadvisors.com [5]

文章核心观点 - 公司宣布FDA于2024年5月26日接受其CARDAMYST（etripamil）鼻喷雾剂的新药申请，PDUFA目标日期为接受日期起10个月，公司正推进商业化准备以支持预期上市 [1] 公司动态 - 2024年5月26日FDA接受公司CARDAMYST（etripamil）鼻喷雾剂的新药申请，PDUFA目标日期为接受日期起10个月 [1] - 公司总裁兼首席执行官表示FDA接受NDA使公司离为PSVT患者提供新治疗方案更近一步，公司感谢团队、患者和研究人员，且继续推进商业化准备 [2] - 公司品牌名CARDAMYST获FDA有条件批准 [2] 行业情况 - 美国约200万人被诊断患有PSVT，其特点是突发快速心跳，常超150 - 200次/分钟，会导致多种不适症状，影响患者日常生活，且现有治疗方案效果不佳 [3] 产品信息 - CARDAMYST是公司主要研究产品，是新型钙通道阻滞剂鼻喷雾剂，用于PSVT和AFib - RVR频繁发作，设计为患者自我给药的快速反应疗法，若获批将为医护人员提供新治疗选择 [4] - CARDAMYST临床试验项目包括已完成的治疗PSVT的3期临床阶段项目和治疗AFib - RVR患者的2期试验 [4] 公司概况 - 公司是一家生物制药公司，专注开发和商业化创新心血管解决方案，以改善复杂心脏病患者生活，其主要研究产品是CARDAMYST（etripamil）鼻喷雾剂 [5]

文章核心观点 - 公司宣布FDA于2024年5月26日接受其CARDAMYST（etripamil）鼻喷雾剂的新药申请，PDUFA目标日期为接受日期起10个月，公司正推进商业化准备以支持预期上市 [1] 公司动态 - 2024年5月26日FDA接受公司CARDAMYST（etripamil）鼻喷雾剂的新药申请，PDUFA目标日期为接受日期起10个月 [1] - 公司总裁兼首席执行官表示FDA接受NDA使公司离为PSVT患者提供新治疗方案更近一步，公司感谢团队、患者和研究人员，且继续推进商业化准备支持etripamil预期上市，品牌名已获FDA有条件批准 [2] 行业情况 - 美国约200万人被诊断患有PSVT，其特点是突发快速心跳，常超150 - 200次/分钟，不可预测且可能持续数小时，会导致多种不适症状，影响患者日常生活，许多医疗保健提供者对现有治疗方案不满 [3] 产品信息 - CARDAMYST是公司主要研究产品，是新型钙通道阻滞剂鼻喷雾剂，用于PSVT和AFib - RVR频繁且症状严重发作，设计为患者自我给药快速反应疗法，若获批将为医疗保健提供者提供新治疗选择，临床试验项目包括针对PSVT的3期临床和针对AFib - RVR的2期试验 [4] 公司概况 - 公司是一家生物制药公司，专注开发和商业化创新心血管解决方案，以改善复杂和改变生活的心脏病患者生活，主要研究产品是CARDAMYST（etripamil）鼻喷雾剂 [5]

文章核心观点 - 生物制药公司Milestone Pharmaceuticals将与心律失常联盟合作，在2024年6月5日世界心律周期间的室上性心动过速（SVT）宣传日开展活动，提高公众对SVT的认识 [1][2] 合作信息 - Milestone Pharmaceuticals将与心律失常联盟合作开展SVT宣传日教育活动，活动与公司开发和商业化创新心血管解决方案的使命相符 [1][3] SVT情况 - SVT是一种心律失常，会导致心悸、呼吸急促和焦虑，心跳可达每分钟250次，正常成人心率为每分钟60 - 100次 [2] - 美国约有200万人被诊断患有SVT，其特点是突然发作的快速心跳，常超过每分钟150 - 200次，发作不可预测且可能持续数小时，会导致患者日常活动受限 [4] - SVT发作时间可能短至几分钟或长达数小时，诊断具有挑战性，且部分患者治疗后仍有症状，一些人会因不耐受副作用而停药 [5] 活动资源 - 心律失常联盟及其合作伙伴为SVT患者开发了资源，包括虚拟咖啡会、Live X Chat、Facebook Live，还将发布患者和医疗保健提供者的教育视频 [3] 公司信息 - Milestone Pharmaceuticals是一家生物制药公司，专注于开发和商业化创新心血管解决方案，其主要研究产品etripamil是一种新型钙通道阻滞剂鼻喷雾剂 [7][8] 组织信息 - 心律失常联盟是一个由患者、护理人员、医疗专业人员、政策制定者等组成的联盟，世界心律周是其年度宣传周，关注所有心律失常疾病 [6]

文章核心观点 - 迈尔斯通制药公司（Milestone Pharmaceuticals）获Zacks评级上调至2（买入），反映盈利预期上升，有望推动股价上涨 [1][3] 评级系统优势 - 个人投资者难依据华尔街分析师评级决策，Zacks评级系统可利用盈利预期变化判断短期股价走势 [2] - Zacks评级系统使用与盈利预期相关的四个因素将股票分为五组，自1988年以来，Zacks排名第一（强力买入）的股票平均年回报率达+25% [7] - Zacks评级系统对超4000只股票维持“买入”和“卖出”评级比例均衡，仅前5%获“强力买入”评级，前20%获“买入”评级 [9] 盈利预期对股价影响 - 公司未来盈利潜力变化与短期股价走势强相关，机构投资者依据盈利和盈利预期计算股票公允价值并交易，导致股价变动 [4] - 迈尔斯通制药盈利预期上升和评级上调意味着公司业务改善，投资者认可将推动股价上涨 [5] 迈尔斯通制药盈利预期情况 - 截至2024年12月财年，该生物技术公司预计每股亏损1.13美元，较上年报告数字变化18.7% [8] - 过去三个月，Zacks对该公司的共识预期提高30.6% [8] 评级结论 - 迈尔斯通制药升至Zacks排名第2，处于Zacks覆盖股票前20%，暗示短期内股价可能上涨 [11]

etripamil新药申请与研究进展 - 2024年第一季度重新提交阵发性室上性心动过速（PSVT）药物etripamil的新药申请（NDA），预计标准NDA审查期[3] - NODE - 303 3期研究显示，etripamil自我给药30分钟后PSVT转化率为60.0%，60分钟后为69.9%[3] - 2024年第一季度与FDA就etripamil用于快速心室率房颤（AFib - RVR）的3期研究获得积极指导，下半年将进一步沟通以确定注册研究方案[4] - 公司预计2025年上半年CARDAMYST™（etripamil）鼻喷雾剂可能获FDA批准用于PSVT治疗[2] 公司资金情况 - 2024年3月完成普通股和预融资认股权证公开发行，净收益约3220万美元，用于etripamil开发、商业化及营运资金等[5] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为8950万美元，高于2023年12月31日的6600万美元[8] 公司财务业绩 - 2024年第一季度无收入，2023年同期为100万美元[8] - 2024年第一季度研发费用为360万美元，低于2023年同期的1030万美元[8] - 2024年第一季度净亏损1040万美元，低于2023年同期的1500万美元[8] 房颤市场情况 - 预计到2025年美国房颤（AFib）患者将增至约1000万，到2030年增至约1200万，AFib - RVR目标可寻址市场约300 - 400万患者[10]

文章核心观点 公司公布2024年第一季度财务结果及监管和公司进展，有望在2025年上半年获CARDAMYST™（etripamil）鼻喷雾剂FDA批准，当前现金状况及潜在合成版税支付可支持其在美国PSVT市场推出 [1][2] 第一季度及近期项目更新 阵发性室上性心动过速（PSVT）患者使用Etripamil - 重新提交Etripamil用于PSVT的新药申请（NDA），重新提交的资料包含重组数据集和重新格式化的数据文件，公司预计为标准NDA审查期 [2] - 新临床数据展示Etripamil用于PSVT转复的实际应用，NODE - 303 3期研究结果显示，症状发作时使用Etripamil，给药后30分钟PSVT转复率为60.0%，60分钟为69.9%，安全性数据与先前研究一致 [3] 快速心室率房颤（AFib - RVR）患者使用Etripamil - 2024年第一季度会议从FDA获得富有成效的3期指导，FDA重申单研究、补充新药申请途径的先前指导，同意3期关键研究要素并明确终点以指导研究设计，公司计划2024年下半年与FDA进一步沟通以确定注册研究方案 [4] 公司更新 - 2024年3月完成普通股和预融资认股权证公开发行，净收益约3220万美元，用于Etripamil在PSVT和AFib - RVR的开发和商业化以及营运资金和其他一般公司用途 [5] 2024年第一季度财务结果 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为8950万美元，2023年12月31日为6600万美元 [6] - 2024年第一季度无收入，2023年第一季度为100万美元 [7] - 2024年第一季度研发费用为360万美元，上年同期为1030万美元，同比下降主要因2023年完成PSVT 3期临床研究 [8] - 2024年第一季度一般及行政费用为400万美元，上年同期为390万美元 [9] - 2024年第一季度商业费用为290万美元，上年同期为240万美元，因NDA提交时间调整采取的现金节约措施在2024年第一季度基本完成 [10] - 2024年第一季度净亏损为1040万美元，上年同期为1500万美元 [11] 疾病相关信息 阵发性室上性心动过速（PSVT） - 美国约200万人被诊断患有PSVT，其特点是突发快速心跳，常超过150 - 200次/分钟，会导致心悸、呼吸急促等症状，影响患者日常生活，且缺乏有效治疗选择 [13] 快速心室率房颤（AFib - RVR） - 美国约500万人患有房颤（AFib），预计到2025年增至约1000万，2030年增至约1200万，部分AFib患者会出现AFib - RVR发作，虽可用口服钙通道阻滞剂和/或β受体阻滞剂治疗，但患者常需急诊治疗，公司初步市场研究表明2030年Etripamil在AFib - RVR患者中的潜在目标市场约为300 - 400万人 [14] 产品相关信息 Etripamil - 是公司主要研究产品，为新型钙通道阻滞剂鼻喷雾剂，用于PSVT和AFib - RVR的临床开发，设计为患者可自行给药的快速反应疗法，若获批将为医疗保健提供者提供新治疗选择，CARDAMYST™（etripamil）鼻喷雾剂有完善临床试验项目 [15] 公司概况 - 是一家生物制药公司，专注开发和商业化创新心血管解决方案，主要研究产品Etripamil用于患者自行治疗PSVT和AFib - RVR相关症状发作 [16][17]

公司业务与产品 - 公司是生物制药公司，专注心血管创新药研发与商业化，主要候选产品为依曲帕米[70] 依曲帕米治疗PSVT情况 - 2024年第一季度，公司向FDA重新提交依曲帕米治疗PSVT的新药申请，预计获批后将成首个可自行给药的SVT快速终止疗法[73][75] - RAPID试验中，依曲帕米组30分钟内心律转复比例为64.3%，安慰剂组为31.2%；90分钟后，依曲帕米组为80.6%，安慰剂组为60.7%[76] - 两项试验的汇总分析显示，依曲帕米组额外医疗干预需求减少43%，急诊就诊次数减少39%[77] - 公司估计PSVT影响约200万美国人，依曲帕米目标市场为40 - 60%患者，峰值年潜在治疗患者为50 - 80万，对应需求为250 - 400万次发作治疗[78] 依曲帕米治疗AFib - RVR情况 - 2024年第一季度，公司与FDA进行C类会议，FDA重申依曲帕米治疗AFib - RVR的sNDA途径，预计2024年年中进行2期结束会议以确定3期研究方案[79][81] - ReVeRA试验中，依曲帕米组心室率降低29.91 bpm，最大降低34.97 bpm，58.3%患者心室率降至100 bpm以下，67%患者降低超20%，96%患者降低超10%[84] - 预计到2030年，美国AFib患者将从500万增至1200万，2016年近80万患者因AFib症状急诊入院[86] 公司财务亏损情况 - 2024年和2023年第一季度，公司净亏损分别为1040万美元和1490万美元，截至2024年3月31日，累计亏损3.364亿美元[89] - 2024年第一季度净亏损为1035.4万美元，较2023年同期的1495万美元减少30.7%[104] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损为3.364亿美元[113] 公司资金状况 - 截至2024年3月31日，公司有1010万美元现金及现金等价物和7940万美元短期投资[89] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为8950万美元[113] - 公司预计现有运营计划、现金及现金等价物和短期投资至少能满足未来12个月运营资金需求[121] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为8950万美元，主要为银行存款和担保投资证书[147] 公司收入情况 - 2024年第一季度无产品销售收入，2023年同期为100万美元，同比下降100%[93,104,105] 公司费用情况 - 2024年第一季度研发费用为363.9万美元，较2023年同期的1025.7万美元下降64.5%，主要因临床费用降低[104,107] - 2024年第一季度行政费用为395.3万美元，与2023年同期基本持平[104,109] - 2024年第一季度商业费用为288.4万美元，较2023年同期的235.6万美元增加22.4%，预计获批后将进一步增加[104,110] 公司利息情况 - 2024年第一季度利息收入为99.4万美元，较2023年同期的58.5万美元增加69.9%，因投资利率提高[104,111] - 2024年第一季度利息支出为87.2万美元，2023年同期为3.3万美元，因2023年发行可转换票据[104,112] 公司融资与发行情况 - 2024年2月，公司公开发行股票和预融资认股权证，净收益为3190万美元[114,115] - 2023年3月，公司发行5000万美元2029年到期的6%可转换优先票据[117] - 2022年公司根据销售协议发行361,236股，净收益260万美元（扣除发行成本10万美元），2024年第一季度未出售股份[120] - 2024年第一季度融资活动提供现金3230万美元，2023年同期为5025.3万美元，同比减少35.7%[129] - 2024年第一季度融资活动现金主要源于发行普通股和预融资认股权证，净收入3220万美元（扣除发行成本230万美元）[133] 公司现金流量情况 - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为890万美元，2023年同期为1390万美元，同比减少35.8%[129] - 2024年第一季度投资活动净现金使用量为2701.4万美元，2023年同期为提供现金2996.8万美元，同比减少190.1%[129] 公司短期投资情况 - 2024年第一季度公司收购5250万美元短期投资，赎回2550万美元；2023年同期收购1500万美元，赎回4500万美元[132] 公司特许权使用情况 - 若etripamil获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，RTW将以7500万美元购买其在美国年度净产品销售的分层季度特许权使用费权益[122] 公司货币敞口与财务报表情况 - 截至2024年3月31日，公司加元净货币敞口为170万美元，未使用衍生品或正式对冲计划[148] - 公司合并财务报表以美元报告经营业绩和财务状况[149] - 加元兑美元的波动可能影响公司亏损、资产价值和股东权益[149]

公司背景 - Milestone Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:MIST)是一家专注于开发和商业化创新心血管药物的生物制药公司[1] 产品介绍 - 公司的主要研究产品是etripamil，这是一种新型的钙通道阻滞剂鼻喷雾剂，用于治疗与PSVT和AFib-RVR相关的症状性发作[1] 参与患者管理 - 公司致力于了解患者未满足的需求，并改善患者体验，以开发提供患者积极参与自我管理护理的新治疗方法[1]

依曲帕米研发计划 - 公司计划在2024年第二季度初重新提交依曲帕米用于阵发性室上性心动过速（PSVT）的新药申请（NDA）[1][3] - 预计2024年年中进行依曲帕米用于心房颤动伴快速心室率（AFib - RVR）的2期结束会议，以确定注册研究方案[4] 资金募集与使用 - 2024年3月完成普通股和预融资认股权证的公开发行，净收益约3240万美元，用于依曲帕米开发及营运资金等[2] 财务状况（整体资金） - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为6600万美元，高于2022年的6460万美元[8] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为13760美元，较2022年的7636美元增长[17] 收入情况 - 2023年第四季度无收入，2022年同期为350万美元；2023年全年收入100万美元，低于2022年的500万美元[8] 费用情况 - 2023年第四季度研发费用为550万美元，低于上一年同期的1060万美元；全年研发费用3110万美元，低于上一年的3980万美元[8] - 2023年第四季度一般及行政费用为340万美元，低于上一年同期的410万美元；全年为1590万美元，略高于上一年的1570万美元[8] - 2023年第四季度商业费用为500万美元，高于上一年同期的260万美元；全年为1510万美元，高于上一年的910万美元[8] 亏损情况 - 2023年第四季度净亏损1360万美元，略高于上一年同期的1320万美元；全年净亏损5970万美元，高于上一年的5840万美元[8] - 截至2023年12月31日，公司累计亏损为326026美元，高于2022年的266341美元[17] 市场规模 - 美国约200万人被诊断患有PSVT，约500万人患有AFib，预计到2025年将增至约1000万人，到2030年将增至约1200万人，AFib - RVR目标市场约为300 - 400万人[9][10] 其他财务项目 - 2023年短期投资为52243美元，低于2022年的56949美元[17] - 2023年研发税收抵免应收款为643美元，高于2022年的331美元[17] - 2023年预付费用为3178美元，低于2022年的6005美元[17] - 2023年其他应收款为3208美元，高于2022年的882美元[17] - 截至2023年12月31日，公司总资产为75226美元，高于2022年的74483美元[17] - 2023年应付账款及应计负债为6680美元，高于2022年的5644美元[17] - 2023年高级有担保可转换票据为49772美元，2022年无此项[17] - 2023年已发行和流通的普通股为33483111股，低于2022年的34286002股[17]