文章核心观点 文章是Mesoblast公司2025年第二季度活动报告，介绍Ryoncil产品上市首季销售情况、公司财务亮点、业务运营亮点，以及公司在细胞疗法研发、知识产权和制造方面情况 [1][6] 财务亮点 - 3月28日至6月30日Ryoncil产品上市后未经审计销售总收入1320万美元 [6] - 公司授权方在日本销售TEMCELL HS Inj.带来160万美元特许权使用费收入 [6] - 本季度净运营现金支出1660万美元 [6] - 截至2025年6月30日公司手头现金为1.62亿美元（2.47亿澳元） [6] Ryoncil在SR - aGvHD中的运营亮点 - 自产品推出后公司已纳入超25家移植中心，本季度预计完成45家优先移植中心纳入工作，这些中心约占美国儿科移植的80% [6] - Ryoncil保险覆盖范围持续扩大，商业和政府支付方为超2.5亿美国人提供保险，联邦医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）的联邦医疗补助覆盖已到位，7月1日起所有美国州强制性按服务收费医疗补助覆盖生效 [6] - 公司设立患者访问中心MyMesoblast™协助患者和机构解决保险、财务援助和访问问题，Ryoncil可在此订购，ryoncil.com提供更多信息 [6] - 本季度Ryoncil获美国食品药品监督管理局（FDA）针对2个月及以上儿科患者SR - aGvHD的7年孤儿药独家批准，在此期间FDA不会批准其他MSC产品用于该适应症 [6] - 公司拥有生物制品独家权，防止其他赞助商在2036年12月前引用Ryoncil生物制品许可申请，可阻止生物仿制药进入市场 [6] - 7月公司与FDA就Ryoncil在成人SR - aGvHD的关键试验举行B类会议，试验将与美国国立卫生研究院资助的骨髓移植临床试验网络（BMT - CTN）合作开展，目标是将产品标签从儿童扩展到成人，会议纪要预计未来几周公布 [6] 其他运营亮点 - 公司非执行董事费用为71577美元，咨询费为122767美元，全职执行董事工资为267465美元，2023年8月至2025年7月非执行董事自愿减少50%费用现金支付，执行董事降低30%基本工资以换取股权奖励 [7] 公司概况 - 公司是开发同种异体（现货型）细胞药物治疗严重和危及生命炎症疾病的全球领导者，其专有的间充质谱系细胞治疗技术平台疗法可通过释放抗炎因子应对严重炎症 [9] - RYONCIL是首个获FDA批准用于治疗2个月及以上儿科患者类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR - aGvHD）的间充质基质细胞（MSC）疗法 [10] - 公司致力于基于remestemcel - L和rexlemestrocel - L同种异体基质细胞技术平台开发更多细胞疗法，RYONCIL正开发用于成人SR - aGvHD和生物制剂耐药性炎症性肠病等疾病，rexlemestrocel - L正开发用于心力衰竭和慢性腰痛，公司已在日本、欧洲和中国建立商业合作伙伴关系 [11] - 公司拥有强大广泛的全球知识产权组合，超1000项已授权专利或专利申请涵盖间充质基质细胞物质组成、制造方法和适应症，这些专利保护至少持续到2044年 [12] - 公司专有的制造工艺可生产工业规模、冷冻保存、现货型细胞药物，这些细胞疗法有明确的药物释放标准，计划向全球患者提供 [13] - 公司在澳大利亚、美国和新加坡设有办事处，在澳大利亚证券交易所（MSB）和纳斯达克（MESO）上市 [14] 研发进展 - 公司6月与FDA会面，跟进2024年初成功的B类会议，FDA表示Revascor治疗缺血性心力衰竭伴射血分数降低（HFrEF）和炎症患者的研究结果可支持晚期HFrEF伴左心室辅助装置（LVAD）患者根据现有再生医学先进疗法（RMAT）指定获得加速批准，公司和FDA在提交Revascor生物制品许可申请（BLA）的化学、制造和控制（CMC）、商业产品释放效力测定以及批准后验证性试验的设计和主要终点等方面达成一致 [14] - 公司第二代同种异体、STRO3免疫选择和工业化生产的基质细胞产品候选药物rexlemestrocel - L针对慢性腰痛（CLBP）由炎症性退行性椎间盘疾病（DDD）引起且病程少于5年的300名患者随机对照验证性3期试验正在美国多地积极招募患者 [14]

文章核心观点 - 中胚层治疗公司（Mesoblast）的Ryoncil获美国FDA针对儿科类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR - aGvHD）的7年孤儿药独家批准，且有生物制品独家权及强大知识产权保护，公司致力于开发更多细胞疗法 [1][2][3] 公司业务 - 公司是开发同种异体细胞药物治疗严重炎症疾病的全球领导者，其专有间充质谱系细胞疗法技术平台的疗法可减少炎症损伤 [4] - RYONCIL是首个获FDA批准的间充质基质细胞（MSC）疗法，用于治疗2个月及以上儿科患者的SR - aGvHD [5] - 公司基于remestemcel - L和rexlemestrocel - L同种异体基质细胞技术平台开发更多针对不同适应症的细胞疗法，RYONCIL正开发用于成人SR - aGvHD和生物制剂耐药性炎症性肠病，rexlemestrocel - L正开发用于心力衰竭和慢性腰痛 [6] 公司优势 - Ryoncil获FDA 7年孤儿药独家批准，期间FDA不会批准其他MSC产品用于该适应症，另有生物制品独家权至2036年12月，防止生物类似药进入市场 [1][2] - 公司在MSC物质组成、制造和适应症方面拥有强大美国知识产权，商业保护至2044年 [3] - 公司拥有强大广泛的全球知识产权组合，超1000项已授权专利或专利申请，主要市场商业保护至少至2044年 [7] - 公司专有制造工艺可生产工业规模、冷冻保存、现货即用的细胞药物，按规定制药放行标准生产，计划供全球患者使用 [8] 公司信息 - 公司在澳大利亚、美国和新加坡设有办事处，在澳大利亚证券交易所（MSB）和纳斯达克（MESO）上市 [9]

文章核心观点 - 中胚层治疗公司（Mesoblast）宣布任命林恩·科布利（Lyn Cobley）为董事会成员，她在金融服务行业经验丰富，公司期待其助力未来发展 [1][3] 公司人事任命 - 公司宣布任命林恩·科布利为董事会成员，她有超30年金融服务行业经验，曾在多家银行担任高级职位 [1] - 科布利目前担任澳大利亚联邦银行董事等多个职务，曾是澳大利亚金融市场协会前董事 [2] - 科布利称公司在FDA批准Ryoncil后成为成功典范，有诸多近期里程碑，期待为公司发展做贡献；公司主席欢迎其加入，称其有丰富企业融资和治理经验 [3] 公司业务介绍 - 公司是开发同种异体（现货型）细胞药物治疗严重和危及生命炎症疾病的全球领导者，其疗法可减少炎症过程 [4] - 公司的RYONCIL是首个获FDA批准用于治疗2个月及以上儿科患者类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR - aGvHD）的间充质基质细胞（MSC）疗法 [5] - 公司致力于基于remestemcel - L和rexlemestrocel - L同种异体基质细胞技术平台开发更多细胞疗法，RYONCIL正开发用于成人SR - aGvHD和生物制剂耐药性炎症性肠病等，rexlemestrocel - L正开发用于心力衰竭和慢性腰痛，且已在日本、欧洲和中国建立商业合作伙伴关系 [6] 公司知识产权 - 公司拥有强大广泛的全球知识产权组合，超1000项已授权专利或专利申请，预计在主要市场的商业保护至少持续到2041年 [7] 公司制造能力 - 公司专有制造工艺可生产工业规模、冷冻保存、现货型细胞药物，这些细胞疗法计划为全球患者随时提供 [8] 公司基本信息 - 公司在澳大利亚、美国和新加坡设有办事处，在澳大利亚证券交易所（MSB）和纳斯达克（MESO）上市 [9]

文章核心观点 - 中胚层治疗公司宣布将Ryoncil®的保险覆盖范围扩大至1.04亿美国受保人群 [1] 公司业务进展 - Ryoncil®保险覆盖范围扩大至1.04亿美国受保人群，其中37个州通过孤儿药清单或医疗例外/预先授权流程为Ryoncil®提供按服务收费的医疗补助覆盖，代表2000万受保人群，占医疗补助按服务收费受保人群总数的80%，其余2400万受保人群将于2025年7月1日开始强制覆盖，商业保险计划覆盖8400万受保人群 [1][2] 公司简介 - 公司是开发用于治疗严重和危及生命的炎症性疾病的同种异体（现货型）细胞药物的全球领导者 [3] - RYONCIL®是首个获FDA批准的间充质基质细胞（MSC）疗法，用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR - aGvHD） [4] - 公司致力于基于remestemcel - L和rexlemestrocel - L同种异体基质细胞技术平台开发用于不同适应症的额外细胞疗法，RYONCIL正开发用于成人SR - aGvHD和生物制剂耐药性炎症性肠病等，rexlemestrocel - L正开发用于心力衰竭和慢性腰痛，公司已在日本、欧洲和中国建立商业合作伙伴关系 [5] 公司知识产权 - 公司拥有强大而广泛的全球知识产权组合，超过1000项已授权专利或专利申请，涵盖间充质基质细胞物质组成、制造方法和适应症，这些专利预计至少在2041年前在主要市场提供商业保护 [6] 公司制造能力 - 公司专有的制造工艺可生产工业规模、冷冻保存、现货型细胞药物，这些细胞疗法有明确的药物放行标准，计划为全球患者随时提供 [7] 公司上市信息 - 公司在澳大利亚、美国和新加坡设有办事处，在澳大利亚证券交易所（MSB）和纳斯达克（MESO）上市 [8]

文章核心观点 - 中胚层治疗公司（Mesoblast）称其同种异体细胞产品不受美国进口产品关税影响 [1] 公司概况 - 公司是开发用于治疗严重和危及生命的炎症性疾病的同种异体（现货型）细胞药物的全球领导者 [4] - 公司在澳大利亚、美国和新加坡设有办事处，在澳大利亚证券交易所（MSB）和纳斯达克（MESO）上市 [9] 产品情况 - 公司基于专有的remestemcel - L和rexlemestrocel - L间充质谱系基质和前体细胞平台技术开发同种异体产品，产品由美国捐赠者在美国制造，被指定为美国原产产品 [2] - Ryoncil®（remestemcel - L）是唯一获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于任何适应症的同种异体细胞疗法，获批用于治疗2个月及以上儿科患者（包括青少年）的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR - aGvHD） [3] - RYONCIL正在开发用于治疗成人SR - aGvHD和生物制剂耐药性炎症性肠病等其他炎症性疾病，rexlemestrocel - L正在开发用于治疗心力衰竭和慢性腰痛 [6] 知识产权 - 公司拥有强大而广泛的全球知识产权组合，拥有1000多项涵盖间充质基质细胞物质组成、制造方法和适应症的已授权专利或专利申请，这些专利预计至少在2041年前为主要市场提供商业保护 [7] 制造情况 - 公司专有的制造工艺可生产工业规模、冷冻保存、现货型细胞药物，这些细胞疗法计划为全球患者随时提供 [8] 商业合作 - 公司已在日本、欧洲和中国建立了商业合作伙伴关系 [6]

Mesoblast Limited (Exact name of Registrant as specified in its charter) Not Applicable (Translation of Registrant's name into English) Australia (Jurisdiction of incorporation or organization) UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form 6-K Report of Foreign Private Issuer Pursuant to Rule 13a-16 or 15d-16 under the Securities Exchange Act of 1934 For the month of March 2025 Commission File Number 001-37626 Indicate by check mark whether the registrant files or will file an ...

核心事件 - 公司宣布与美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）签署了医疗补助国家药品折扣协议，为Ryoncil®提供覆盖 [1] - 该协议意味着美国联邦政府现在为约40%享有医疗补助的、患有类固醇难治性急性移植物抗宿主病的美国儿童提供Ryoncil疗程的住院和门诊报销，其余由私人保险覆盖 [1] - 美国各州可选择立即覆盖Ryoncil，强制性覆盖将于2025年7月1日开始 [1] 产品与治疗信息 - Ryoncil是首个获得美国FDA批准用于任何适应症的间充质基质细胞疗法，用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病 [1][5] - 针对儿科类固醇难治性急性移植物抗宿主病的推荐Ryoncil疗程为：每公斤体重2×10^6个MSC，静脉输注，每周两次，持续4周 [2] - 首批三名患有类固醇难治性急性移植物抗宿主病的儿童将于本周开始接受Ryoncil治疗 [2] 公司战略与管线 - 公司是全球同种异体（即用型）细胞药物治疗严重炎症性疾病的领导者 [4] - 公司致力于基于其remestemcel-L和rexlemestrocel-L同种异体基质细胞技术平台开发针对不同适应症的额外细胞疗法 [6] - RYONCIL正在为其他炎症性疾病进行开发，包括成人SR-aGvHD和生物制剂耐药性炎症性肠病；Rexlemestrocel-L正在开发用于心力衰竭和慢性下背痛 [6] - 公司已在日本、欧洲和中国建立了商业合作伙伴关系 [6] 知识产权与制造能力 - 公司拥有强大而广泛的全球知识产权组合，拥有超过1,000项已授权专利或专利申请，覆盖间充质基质细胞的物质组成、制造方法和适应症 [7] - 这些已授权专利和专利申请预计将在主要市场提供商业保护，至少持续至2041年 [7] - 公司的专有制造工艺可生产工业规模、冷冻保存的即用型细胞药物 [8]

文章核心观点 - 中胚层治疗公司（Mesoblast）于2025年3月6日被纳入标准普尔道琼斯指数旗下的标准普尔/澳大利亚证券交易所200指数（S&P/ASX 200） [1] 公司纳入指数情况 - 标准普尔/澳大利亚证券交易所200指数是澳大利亚机构可投资的基准指数，旨在衡量澳大利亚证券交易所（ASX）上市的200只最大符合指数资格股票的表现，被广泛认为是澳大利亚卓越的基准指数 [2] 公司业务介绍 - 公司是开发用于治疗严重和危及生命的炎症性疾病的同种异体（现货型）细胞药物的全球领导者，其专有的间充质谱系细胞治疗技术平台可释放抗炎因子，显著减少炎症损伤过程 [3] - 公司的RYONCIL®（remestemcel - L）是首个获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗2个月及以上儿科患者类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR - aGvHD）的间充质基质细胞（MSC）疗法 [4] - 公司致力于基于remestemcel - L和rexlemestrocel - L同种异体基质细胞技术平台开发更多针对不同适应症的细胞疗法，RYONCIL正针对成人SR - aGvHD和生物制剂耐药性炎症性肠病等炎症性疾病进行开发，rexlemestrocel - L正针对心力衰竭和慢性腰痛进行开发，且已在日本、欧洲和中国建立商业合作伙伴关系 [5] 公司知识产权情况 - 公司拥有强大而广泛的全球知识产权组合，有超过1000项已授权专利或专利申请，涵盖间充质基质细胞物质组成、制造方法和适应症，这些专利预计至少在2041年前为主要市场提供商业保护 [6] 公司制造情况 - 公司专有的制造工艺可生产工业规模、冷冻保存的现货型细胞药物，这些细胞疗法有明确的药物放行标准，计划为全球患者随时提供 [7] 公司上市情况 - 公司在澳大利亚、美国和新加坡设有办事处，在澳大利亚证券交易所（代码MSB）和纳斯达克（代码MESO）上市 [8]

财务数据和关键指标变化 - 2024年12月31日现金余额为3800万美元，完成全球私募配售筹集1.61亿美元后，预计现金约为2亿美元 [8] - 2025财年上半年净运营现金支出为2070万美元，较2024财年上半年减少22% [8] - 因12月RYONCIL获FDA批准，2300万美元的库存减值准备被转回，现确认为资产负债表上的库存资产 [9] - 2025财年上半年或有对价重估增加400万美元至430万美元，认股权证负债重估增加1600万美元至1200万美元 [11][12] - 2025财年上半年税后亏损4790万美元，总运营现金流为2070万美元，较上年同期减少590万美元 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 RYONCIL业务 - 美国每年约有1万例异基因骨髓移植，约50%患者会发生急性移植物抗宿主病，其中约一半对类固醇无反应，公司认为美国可治疗的威胁生命的类固醇难治性急性移植物抗宿主病新患儿约为375例/年 [16][17] - 3期试验中，RYONCIL在第28天的总体缓解率为70%，显著高于其他疗法 [17] - 长期随访中，51例患者中88%患有威胁生命的C/D级疾病，两年生存率为51%，四年生存率为49%，仅14%患者死于急性移植物抗宿主病 [20][21] - 治疗小儿急性移植物抗宿主病，RYONCIL的患者总收益在320万 - 410万美元之间 [21] - RYONCIL批发采购成本为每次静脉输注19.4万美元 [23] rexlemestrocel业务 - 用于慢性炎症性下腰痛，美国和欧盟5各有超700万患者，目前处于确证性3期试验，正在增加入组率，计划将试验点从15个增加到40个 [34][35][40] - 用于缺血性心力衰竭，美国目标市场约100万患者，两项大型随机对照研究显示，单次注射可显著降低心血管死亡风险和心脏病发作或中风风险，公司有明确的加速批准途径 [41][46][49] 各个市场数据和关键指标变化 - RYONCIL在美国治疗小儿类固醇难治性急性移植物抗宿主病的可寻址市场约为每年375例新患儿 [17] - rexlemestrocel用于慢性炎症性下腰痛，美国和欧盟5各有超700万患者 [34] - rexlemestrocel用于缺血性心力衰竭，美国目标市场约100万患者 [41] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - RYONCIL：3月在美国用于小儿移植物抗宿主病，分阶段推进，针对高容量移植中心；拓展标签，用于成人移植物抗宿主病和小儿及成人炎症性肠病 [24][26][31] - rexlemestrocel：用于慢性炎症性下腰痛的3期试验继续推进，加速入组；用于缺血性心力衰竭，与FDA沟通加速批准事宜；评估在先天性心脏病儿童中的应用 [35][49][52] 行业竞争 - RYONCIL是首个获FDA批准的间充质基质细胞疗法，在治疗小儿类固醇难治性急性移植物抗宿主病方面有优势，其他疗法在该疾病治疗中效果不佳 [15][17] - 成人移植物抗宿主病治疗中，ruxolitinib是唯一获批药物，但约40% - 45%患者对其耐药，RYONCIL在耐药患者的试点研究中显示出较好效果 [31][32] - 慢性炎症性下腰痛治疗中，非甾体药物和保守疗法失败后治疗选择有限，50%的阿片类药物处方用于该适应症，rexlemestrocel显示出良好的止痛效果 [35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对RYONCIL的市场前景充满信心，认为其是治疗小儿类固醇难治性急性移植物抗宿主病的标准治疗方法，医生和移植中心对其期待高，与支付方的讨论积极 [58][76][79] - rexlemestrocel用于慢性炎症性下腰痛和缺血性心力衰竭的研究结果积极，公司将继续推进相关试验和与FDA的沟通，有望获得批准 [37][46][49] 其他重要信息 - 公司是全球同种异体细胞药物治疗炎症性疾病的领导者，拥有1000多项专利和专利申请，有可扩展的制造能力和供应链能力 [2][3] - 公司平台技术基于所有产品的共同作用机制，间充质谱系前体/基质细胞可响应炎症并释放多种抗炎因子 [4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：RYONCIL的销售团队规模、已培训使用该产品的中心数量以及在美国的推出速度 - 公司已建立并持续建设具有移植经验的销售团队，共有9名关键客户经理和销售主管，专注于45个关键移植中心，这些中心占潜在市场的80%，产品月底上市时销售团队将准备就绪 [60][61] - RYONCIL已作为扩大使用项目提供，大多数医生和移植中心熟悉该产品，目前已有至少5 - 10名患病儿童等待使用该产品 [58][62] 问题2：慢性下腰痛正在进行的试验的入组进度、预计报告数据时间以及在美国的推出策略 - 目前约有15个中心参与试验，未来四周预计增加到40个，目前约有20名患者正在筛选，每周新增15 - 20名患者，目标是在今年年底前完成入组 [68][69] - 若试验成功，公司可能会在美国寻求合作伙伴进行产品推广，欧洲已有商业合作伙伴Grünenthal [66][67] 问题3：RYONCIL的定价计算是否正确以及支付方对该定价的反馈 - RYONCIL每次输注定价19.4万美元是基于健康经济模型，反映了治疗的净正收益，医生对产品的接受度基于临床疗效和长期生存益处 [76] - 公司与支付方的讨论积极，支付方认可该疾病影响的儿童数量少，且产品价格合理，能为患者带来长期生存益处 [79][80] 问题4：12月FDA关于加速批准的草案指南对IV级心力衰竭项目的影响，是否需要在提交申请前启动II/III级确证性研究以及确证性研究的时间安排和下一步计划 - 公司预计未来一两个月与FDA会面，澄清相关问题，已向FDA提交简报海报，包含临床试验设计和确证性研究的组件 [82] - 鉴于患者的严重程度和死亡率益处，公司期望FDA尽快批准产品上市，与FDA就确证性试验设计的讨论将是关键环节，有更明确信息后会向市场反馈 [82][83]

业绩总结 - 截至2024年6月30日，现金余额为6330万美元（9500万澳元），并且在RYONCIL获得FDA批准后可获得额外1000万美元的资金[14] - 2024财年总收入为590万美元，较2023财年的750万美元下降21%[18] - 2024财年税后损失为8800万美元，调整后的税后损失为7830万美元，较2023财年的9070万美元改善1240万美元[19] 现金流与支出 - 2024财年运营活动的净现金使用减少23%，为1480万美元，相较于2023财年的4850万美元[14] - 2024财年第四季度的净现金使用减少37%，为620万美元，相较于2023财年的1020万美元[14] - 2024财年研发支出为2540万美元，较2023财年的2720万美元下降7%[18] - 2024财年制造支出为1570万美元，较2023财年的2770万美元下降43%[19] - 2024财年管理和行政支出为2360万美元，较2023财年的2540万美元下降7%[18] 产品与研发进展 - 预计在未来6到12个月内，多个产品管线将显著推进至FDA审批阶段[10] - RYONCIL用于类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）的临床试验正在进行中，目标是获得FDA的加速批准[12] - Mesoblast于2024年7月8日重新提交RYONCIL的生物制剂许可申请（BLA），预计在2025年1月7日之前获得FDA的决定[25] - RYONCIL在51名对至少一种其他药物（如ruxolitinib）无反应的SR-aGVHD患者中，100天生存率为67%[28] - FDA已授予REVASCOR针对HLHS的罕见儿童疾病和孤儿药物资格[42] 市场机会与患者数据 - 每年全球进行超过30,000例异体骨髓移植（BMT），其中约20%为儿童[24] - 在美国，每年约进行10,000例异体BMT[24] - 预计在美国和欧盟，超过700万患者因退行性椎间盘疾病（DDD）而遭受慢性下背痛（CLBP）[31] - 美国心力衰竭患者数量达到650万，且发病率持续上升[44] - 心力衰竭伴低射血分数(HFrEF)患者中，约50%存在基础缺血，且这些患者面临更高的心脏事件风险[44] 临床试验与未来展望 - DREAM HF-1试验中，537名患者参与，显示出治疗效果[48] - 在一项为期30个月的随机对照试验中，HFrEF患者的左心室射血分数(LVEF)在12个月内有所改善[48] - 治疗组患者心肌梗死(MI)或中风风险降低57%，而存在炎症的患者风险降低75%[48] - 3点主要不良心脏事件(MACE)在缺血性HFrEF患者中显著减少，参与者为158名[49] - Mesoblast计划请求与FDA进行预BLA会议，以讨论加速批准申请的数据呈现和时间安排[49]