财务数据和关键指标变化 - 截至2019年6月30日财年结束时，公司拥有现金、现金等价物、短期投资和普通股应收款项共计7980万美元，且无未偿债务 [10] - 该财年经营活动使用现金3940万美元，去年为2100万美元；研发费用为3230万美元，去年为1700万美元；一般及行政费用为1460万美元，去年为980万美元 [10][11] - 该财年实现收入490万美元，去年为160万美元；净亏损1680万美元，合每股0.24美元，2018年净亏损4010万美元，合每股0.97美元 [11][12] - 2019年6月30日，公司有7350万股流通普通股，2018年6月30日为7040万股；经调整净亏损（非GAAP指标）为4450万美元 [12] 各条业务线数据和关键指标变化 ME - 401 - 有两项正在进行的研究，一项是评估复发难治性滤泡性淋巴瘤患者的2期临床试验，另一项是1b期研究，主要评估ME - 401与利妥昔单抗或泽布替尼等药物的联合使用 [17] - 基于超过100名患者的数据，ME - 401间歇性给药方案在滤泡性和CLL患者中实现了与连续给药方案相似的总体缓解率，但特殊不良事件减少近三分之二，降至10%或更低 [24][25] - 预计明年此时左右完成2期临床试验的患者招募，约166名患者将被随机分组，主要疗效终点是客观缓解率 [29] voruciclib - 正在进行剂量范围的1期临床试验，评估血液系统恶性肿瘤患者，最初主要评估单药安全性 [49] - 已向FDA提交修订方案，以评估与维奈克拉的联合使用，预计2020年上半年在医学会议上更新进展 [50] ME - 344 - 最近完成了一项多中心、研究者发起的随机开放标签临床试验，评估与贝伐珠单抗联合治疗早期HER2阴性乳腺癌的效果，治疗耐受性良好，ME - 344治疗组显示出显著的生物活性 [51][54] - 下一步将评估与抗血管生成药物联合使用，并关注更有意义的临床终点，正在评估最佳发展路径，包括潜在的合作 [55] pracinostat - 正在进行3期全球注册临床试验，用于治疗不适合接受强化化疗的新诊断AML成人患者；也在进行2期试验，用于治疗高危或极高危MDS患者 [56] - 2期研究已于今年早些时候完成患者招募，目前正在随访患者生存情况，预计2020年上半年在医学会议上报告12个月生存数据 [58] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司执行推进四条临床阶段肿瘤候选药物管线的战略，同时为利益相关者创造价值，致力于为患者提供超越现有疗法的益处 [15] - 对于ME - 401，探索与多种药物的联合治疗，以治疗多种B细胞恶性肿瘤，预计2020年年中更新与泽布替尼联合治疗的数据 [39][40] - 评估ME - 401的合作策略，包括区域策略、全球合作伙伴和独立发展，倾向于有一个全球合作伙伴进行共同推广安排 [89][90] - 对于voruciclib，关注与维奈克拉的联合治疗潜力，以改善B细胞恶性肿瘤和AML的现有治疗 [44] - 对于ME - 344，希望与有相关药物的实体合作，探索其与抗血管生成药物联合使用的潜力 [115] - pracinostat已与Helsinn Healthcare达成全球独家许可开发、制造和商业化协议，Helsinn主要负责全球开发和商业化成本 [57] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对过去一年的进展感到鼓舞，拥有多样化的临床阶段管线、两项全球研究以支持营销授权，预计未来几个季度将继续产生令人兴奋的数据，财务状况良好，有能力为股东创造价值 [59] 其他重要信息 - 会议可能包含前瞻性陈述，实际结果可能与陈述有重大差异，相关风险和不确定性在SEC文件中有讨论 [5] - 会议结束约一小时后，可在公司网站收听回放 [6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于ME - 401与泽布替尼联合用药的剂量和疾病选择的想法 - 从药物安全性来看，从两种药物的推荐2期剂量开始，有剂量调整选项，第一部分研究已完成患者招募，主要评估安全性，之后将进行剂量扩展队列研究 [63][64] - 目前不考虑CLL，因为该疾病目前有BTK抑制剂很好地满足需求，难以在短时间内辨别联合用药的效果，但如果其他适应症显示联合用药有效，可能会重新考虑CLL [65][66] 问题2: 能否在今年12月或ASH会议时获得ME - 401的更新数据，以及预计新增患者数量 - 由于将精力集中在注册研究上，今年ASH会议不会有显著的患者数据更新，可能会将持续缓解时间数据纳入论文中 [74][75] 问题3: ME - 401注册研究的相关时间安排 - 计划在2021年底提交申请；数据呈现方面，由于是盲法研究，确切数据需在患者接受两个月治疗后得知，最后一名患者入组并进行两个月评估后，再过六个月报告顶线数据 [76][77] 问题4: 是否会在今年启动新的联合治疗组研究 - 目前主要关注泽布替尼联合治疗，虽收到研究者对与维奈克拉联合治疗的兴趣，但如果决定开展，可能在2020年初，因为制定方案和提交FDA需要时间 [78][79] 问题5: ME - 401的2期注册研究的患者招募情况，以及是否有应对竞争疗法的灵活性 - 公司不会定期更新招募情况，目标是在国际上开设约100个研究点，目前进展顺利，预计年中至现在的时间内招募166名患者；如果招募进度落后，会适时更新情况 [83][85][86] 问题6: ME - 401的合作策略和欧盟注册策略 - 合作策略考虑区域策略、全球合作伙伴和独立发展，倾向于有一个全球合作伙伴进行共同推广安排，在美国进行损益共享，在其他地区获取里程碑付款或特许权使用费 [89][90] - 欧盟策略方面，正在考虑确认性研究策略，将与指导委员会进行重要讨论，预计未来几个月会有更明确的方案，可能会涉及CD20治疗，具体组合正在探索中 [91][92][93] 问题7: 能否在2020年上半年医学会议上看到voruciclib的剂量范围单药治疗结果，以及是否有单药扩展队列 - 可能会看到剂量范围单药治疗结果，希望能尽早看到联合治疗的安全性和药代动力学数据，但短期内不太可能有疗效数据 [95] - 试验方案考虑在B细胞恶性肿瘤和AML中进行扩展队列研究，可进行单药和与维奈克拉联合治疗 [97][98] 问题8: ME - 401与BTK联合用药是间歇性给药还是连续给药 - 所有联合治疗工作均采用间歇性给药方案 [107] 问题9: pracinostat在AML中的患者招募能否在今年年底完成 - Helsinn未公开相关信息，根据判断，预计在未来12个月内完成招募 [110] 问题10: 公司是否会提供下一财年的财务指导 - 公司通常不做超过一年的前瞻性陈述，过去几个季度的现金消耗较为稳定，约为每季度900 - 1100万美元，难以准确预测，历史数据显示约为每季度1000万美元 [111][112] 问题11: ME - 344的未来发展框架 - 公司看好该药物，ASCO会议上的数据令人鼓舞，正在寻找抗血管生成药物有一定活性但效果不佳的领域，希望与有相关药物的实体合作，目前主要精力集中在ME - 401和voruciclib上，但也在探索ME - 344的机会 [113][114][115] 问题12: ME - 401合作的目的是否是延长现金使用期限至2021年年中数据读出之后 - 合作的主要目的是优化开发、利用大合作伙伴的资源，在B细胞恶性肿瘤领域拓展业务并增强产品上市的力度，而非延长现金使用期限，但合作可能会有前期付款 [119] 问题13: 之前提到的20名患者的ME - 401与利妥昔单抗联合治疗是否仍是计划的一部分 - 已基本完成评估，主要关注安全性，未发现安全问题，且联合治疗效果良好，后续会将相关知识纳入未来的组合治疗规划中 [123][124] 问题14: 与BeiGene的协议是否有机会在中国开展研究以推动扩展，特别是在CLL等疾病方面 - 协议最初的吸引力在于利用正在进行的1b期研究，若初始队列显示出信号，可能会开展加速批准研究，更可能是全球研究，但需与BeiGene共同制定执行策略，这超出了当前协议的范围 [125][126] 问题15: voruciclib修订方案预计从FDA获得反馈的时间是否为30天 - 时钟正在计时 [127] 问题16: 选择泽布替尼1b期研究的适应症（套细胞淋巴瘤、DLBCL和二线滤泡性淋巴瘤）的原因 - 选择这些适应症是为了寻找BTK和delta有明确活性，但联合用药可能改善疗效的情况，例如套细胞淋巴瘤中BTK治疗反应不够深和持久，DLBCL治疗效果不理想，二线治疗希望找到安全且持久的化疗替代方案 [133][134] 问题17: 预计ME - 401与泽布替尼联合用药的缓解率、缓解深度和持久性如何 - 希望获得更深、更持久的缓解，因为两种药物作用的B细胞受体通路有重叠但也有区别，有理由相信联合用药效果更好，目标是让患者进入深度持久缓解状态 [135][136][137]

公司临床阶段候选药物情况 - 公司有四个临床阶段的候选药物，包括一个正在进行3期全球注册试验的候选药物和一个正在进行2期临床试验以支持加速获批的候选药物[17] - 公司拥有四个临床阶段的开发项目，采用表观遗传学、细胞信号传导和癌症代谢等不同方法抑制癌症[18] ME - 401临床试验数据 - ME - 401的1b期临床试验中，ASCO和ICML会议报告时超85名患者入组，展示了71名患者的安全数据，其中54名复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者和17名复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤患者[27] - ME - 401的1b期临床试验中，64名可评估疗效患者的总缓解率为83%（54/64），复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者为80%（40/50），复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤患者为100%（14/14）[29] - ME - 401的1b期临床试验中，大部分有反应患者（89%）在第二个治疗周期结束时达到缓解[29] - ME - 401的1b期临床试验中，药物相关3级特殊不良事件里，间歇性给药腹泻/结肠炎发生率为9.7%（3/31），连续性给药为20%（8/40）；连续性给药皮疹发生率为10%（4/40），间歇性给药为0 [31] - ME - 401的2期全球随机试验预计约166名患者随机入组，主要疗效终点是客观缓解率和耐受性[35] Voruciclib临床试验情况 - Voruciclib之前在超70名患者的多项1期研究中进行评估，耐受性与同类药物一致[42] ME - 344临床试验数据 - ME - 344在一项研究者发起的多中心随机临床试验中，与贝伐珠单抗联合用于42名HER2阴性乳腺癌患者[43] - ME - 344是从超400种基于天然植物异黄酮核心设计的新化学结构筛选出来的[45] - ME - 344单药1期试验中21例可评估患者里8例（38%）病情稳定或改善，1例小细胞肺癌患者获确认部分缓解并持续治疗两年[51] - ME - 344与贝伐珠单抗联用试验中，ME - 344治疗组平均绝对Ki67降低13.3，而贝伐珠单抗单药组增加1.1（P = 0.01）；平均相对Ki67降低23%，单药组增加186%（P < 0.01）；血管正常化患者中ME - 344治疗组平均相对Ki67降低33%，单药组增加11.8%（P = 0.09）[55] Pracinostat临床试验数据 - Pracinostat与阿扎胞苷联用2期试验显示中位总生存期19.1个月，完全缓解率42%（21/50），而阿扎胞苷单药国际3期试验中位总生存期10.4个月，完全缓解率19.5% [53] - Pracinostat 3期注册试验将全球招募约500名新诊断不适合强化化疗的AML成年患者[57] - Pracinostat 2期MDS试验中，高和极高危未接受过低甲基化剂治疗患者中位生存估计分别为1.6年和0.8年[58] - Pracinostat 2期MDS试验预计划中期分析显示前20例可评估患者停药率10%，2018年ASH会议中期分析显示前3个月因不良事件停药率4%，低于此前2期试验的26% [59] 公司知识产权情况 - 公司知识产权组合包括约21项已授权美国专利、164项已授权外国专利、16项待决美国专利申请和68项待决外国申请[63] - ME - 401相关4项美国专利预计2031年1月和2032年12月到期，目前有9项美国和23项外国申请待决[64] - Voruciclib相关3项美国专利预计2024年4月29日至2028年9月到期[65] - ME - 344相关10项美国专利中，物质组成和药物组合物权利要求预计2027年3月和2031年11月到期；Pracinostat相关物质组成权利要求预计2028年5月到期[66][67] 公司知识产权保护风险 - 公司要求顾问、顾问和合作伙伴签订协议保护技术机密，但不能确保协议能有效维护机密和保护知识产权[70] - 制药行业竞争激烈，公司药物可能侵犯其他方专利，若无法获得许可，产品上市可能延迟或受阻[71] 公司研发目标与数据来源 - 公司研发目标是生成足够数据使药物候选物在美国等主要市场获批，数据来自临床前研究和临床试验[72] 美国药品监管相关 - 美国药品需经FDA严格监管，IND提交后30天生效，除非FDA提出担忧并实施临床搁置[75] - 人体临床试验分三个阶段，分别测试安全性、初步疗效和大规模临床疗效[82] - 提交NDA需满足FDA多项要求，获批后可能有上市后测试、限制批准适应症等情况[79][84] - 每个NDA需缴纳大量用户费，获批后药品还需缴纳年度计划费，孤儿药可能豁免[85] - 满足FDA要求通常需多年，政府监管贯穿产品生命周期，可能影响产品上市和销售[86] - 产品获批后仍有持续监管要求，不遵守可能面临FDA执法行动[87][88] 公司产品指定情况 - 公司产品可能符合快速通道、加速批准、突破性疗法和优先审查等指定，目前无临床项目获快速通道指定[91][92] 公司员工情况 - 截至2019年6月30日公司有40名员工，其中13人拥有博士或医学学位[104] 公司财务亏损情况 - 公司自成立至2019年6月30日累计净亏损2.312亿美元，2019财年净亏损4450万美元（扣除2760万美元非现金收入），2018财年净亏损3040万美元（扣除970万美元非现金费用），2017财年净收入270万美元[110] - 公司预计在可预见的未来会产生运营亏损和负运营现金流，尚未商业化任何候选药物[110] 公司合作协议情况 - 2017年9月公司与Presage签订许可协议，支付290万美元，后续可能需支付高达1.81亿美元的里程碑款项，并按净销售额支付中个位数分层特许权使用费[115] - 2016年8月公司与Helsinn就pracinostat签订独家许可、开发和商业化协议，2018年10月与KKC就ME - 401在日本的开发等签订协议[111] 公司合作风险 - 若合作方不履行义务或终止协议，公司可能无法开发和商业化候选药物[111][112][114] 公司资金需求情况 - 公司需大量额外资金推进候选药物临床试验和开发新化合物，资金需求受多种因素影响[107][108] 临床试验特点 - 临床前研究和1、2期临床试验费用高昂且不确定，可能耗时数年，早期结果不一定能在后期重复[117] 公司运营收入相关 - 公司需成功商业化候选药物才能产生运营收入，产品开发可能遇意外事件致审批延迟或受阻[118] 政府停摆影响 - 2018年12月22日起美国政府曾有35天停摆，FDA等机构受影响，或影响公司业务[125] 孤儿药相关 - 孤儿药指治疗美国患病人数少于20万的“罕见疾病或病症”的药物，获孤儿药指定且首个获批的产品有7年独占权[96] - 罕见病在美国指影响少于20万患者的疾病，获孤儿药指定的药物获批后有7年市场独占期[130][131] - 2018年1月EMA授予pracinostat治疗AML孤儿药指定，欧洲独占期为10年，满足条件可减至6年[132] 公司指定情况风险 - 获得FDA突破性疗法指定不一定能加快开发、审查或审批流程，也不增加获批可能性[128][129] - 公司目前无产品获快速通道指定，即便获得也不一定加快流程或增加获批可能[134] 公司监管风险 - 公司候选药物临床前和临床开发等活动受FDA等广泛监管，违规会有负面影响[119] - 在美国销售新药需提交IND申请和NDA并获FDA批准，审批漫长、昂贵且不确定[120][121] - 公司拟在海外销售候选药物，但获外国监管批准有风险，且与FDA批准相互无保证[126][127] 药品市场风险 - 药品获批后若未获市场认可，公司可能无法实现或维持盈利，影响因素包括药品上市时间、疗效、安全性等[136] 药品定价与报销风险 - 不利的定价法规、第三方报销政策或医疗改革举措会损害公司产品商业化能力，影响未来收入、盈利能力和资本获取[137] - 政府加强对药品定价审查，出台多项法案和计划控制药品成本，各州也在加强药品定价监管[138] 药品获批后监管风险 - 药品获批后，生产、营销和销售受严格持续监管，不合规可能导致销售限制、审批撤销等后果[139] 公司合同安排风险 - 公司可能无法与第三方建立必要的合同安排，若服务合同失败或终止，会延迟商业化计划，影响运营收入[140] 公司竞争风险 - 竞争对手可能开发出更有效、副作用更少或更便宜的产品，公司在资金、研发等方面可能处于劣势[141][142] 公司第三方依赖风险 - 公司依赖第三方进行临床试验和临床前研究，若第三方未履行职责，可能导致试验延迟、终止或无法获批[143] - 公司依赖第三方供应商和合同制造商生产药品，无法控制制造成本，成本增加可能影响未来盈利能力[144] 公司业务战略风险 - 公司业务战略可能包括签订合作或许可协议，但可能无法达成或协商出可接受的条款，合作方可能不履行义务[146][147] 公司产品线扩展风险 - 公司依赖收购或许可第三方药品来扩大产品线，但可能无法找到合适的产品，面临产品责任索赔风险，且可能无法获得足够保险[149][150] 公司税收风险 - 因《2017年减税与就业法案》，净营业亏损扣除额限制为当年应纳税所得额的80%，或使公司面临额外税收[163] 公司专利收购情况 - 2012年8月，公司从S*Bio收购与pracinostat相关的专利和专利申请[165] - 2013年9月，公司从Pathway Therapeutics, Inc.收购与ME - 401相关的专利和专利申请[165] - 2017年9月，公司从Presage收购与voruciclib相关的专利和专利申请[165] - 2011年，公司从Novogen收购与ME - 344相关的已授权专利和待批专利申请[165] 上市公司相关风险 - 上市公司相关法律法规或增加公司成本，影响吸引和留住董事及高管的能力[153] 公司内部控制风险 - 若未能建立和维护有效的内部控制，公司及时提供准确财务报表的能力可能受损，影响经营和股价[154] 公司信息安全风险 - 安全漏洞和数据泄露或使公司信息受损、承担责任，损害业务和声誉[156] 公司环境法规风险 - 若未能遵守环境、健康和安全法律法规，公司可能面临罚款、处罚或承担成本[160] 公司股价风险 - 公司普通股交易价格可能高度波动并下跌，还可能因集体诉讼产生重大成本[173] 公司股权相关情况 - 截至2019年6月30日，公司有2018年5月私募发行的16,061,602份认股权证，行权价为每股2.54美元，2023年5月到期；还有8,356,961份购买普通股的期权[175] - 截至2019年8月26日，公司有73,634,927股流通在外的普通股和815名在册股东[186] - 截至2019年6月30日，经股东批准的股权补偿计划下，待行使的期权、认股权证和权利对应的证券数量为8,356,961份，加权平均行权价为3.20美元，剩余可发行证券数量为9,486,844份[190] 公司营收与亏损情况 - 2019年公司营收4,915千美元，2018年为1,622千美元，2017年为23,249千美元[197] - 2019年公司净亏损16,819千美元，2018年为40,068千美元，2017年净利润为2,670千美元[197] - 2019年基本每股净亏损0.24美元，摊薄后为0.75美元；2018年基本和摊薄后均为0.97美元；2017年基本和摊薄后均为0.07美元[197] 公司财务状况相关 - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物、短期投资和普通股应收款为79,763千美元，2018年为102,743千美元，2017年为53,565千美元[197] - 截至2019年6月30日，公司累计亏损231,218千美元，2018年为214,399千美元，2017年为174,331千美元[202] - 截至2019年6月30日，公司股东权益总额为47,930千美元，2018年为50,459千美元，2017年为50,838千美元[202] 公司合作协议收入情况 - 2018年10月，公司与KKC签订ME - 401许可协议，获1000万美元预付款，最高可获8750万美元额外开发和商业化里程碑款项及日本净销售额的中双位数特许权使用费[203] 公司证券出售情况 - 公司货架注册声明允许不时出售最高1.5亿美元的普通股、优先股和认股权证，2017年11月签订的协议可出售最高3000万美元普通股，2019年6月30日止年度按协议出售2214658股，净收益540万美元，截至该日货架注册声明下可用证券总价值1.444亿美元[206] - 2018年5月私募发行中，公司出售33003296股普通股及购买16501645股普通股的认股权证，扣除发行成本后约获7020万美元[207] - 2016年8月，公司与Helsinn签订普通股购买协议，发行2616431股普通股换取500万美元投资[208] 公司临床合作情况 - 2018年10月，公司与百济神州达成临床合作，评估ME - 401与百济神州的zanubrutinib联合治疗B细胞恶性肿瘤患者的安全性和有效性，双方平分研究成本[204] 公司收入确认原则 - 自2018年7月1日起，公司在承诺的商品或服务控制权转移给客户时确认收入[210] - 商业安排下收到的付款包括不可退还费用、里程碑付款和产品销售特许权使用费，公司判断里程碑实现可能性并估计交易价格[211] - 公司为每个不同履约义务估计单独售价，并按相对单独售价法分配交易价格[212] - 对于作为不同履约义务的许可证，公司在许可证转移给被许可人时确认不可退还的前期费用收入[213] - 公司通常使用成本 - 成本

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 000-50484 MEI Pharma, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) DELAWARE 51-0407811 (State or other jurisd ...

公司总资产情况 - 截至2018年12月31日和6月30日，公司总资产分别为9.6305亿美元和10.4657亿美元[8] - 截至2018年12月31日，公司总资产为96305美元，较2018年6月30日的104657美元有所下降[8] 公司营收与净收入情况 - 2018年第四季度和2017年第四季度，公司营收分别为2048万美元和358万美元；2018年上半年和2017年上半年，营收分别为2536万美元和641万美元[11] - 2018年第四季度和2017年第四季度，公司净收入分别为1202.5万美元和 - 607.9万美元；2018年上半年和2017年上半年，净收入分别为 - 251.7万美元和 - 1486.7万美元[11] - 2018年第四季度公司实现收入200万美元，2017年同期为30万美元，主要因与KHK的许可协议及Helsinn许可协议[121] - 2018年第四季度收入为2048000美元，2017年同期为358000美元；2018年前六个月收入为2536000美元，2017年同期为641000美元[11] - 2018年第四季度净收入为12025000美元，2017年同期净亏损6079000美元；2018年前六个月净亏损2517000美元，2017年同期净亏损14867000美元[11] - 2018年截至12月31日的三个月基本净收入为1202.5万美元，2017年同期净亏损607.9万美元；2018年截至12月31日的六个月基本净亏损251.7万美元，2017年同期净亏损1486.7万美元[56] - 2018年截至12月31日的三个月稀释后净亏损1141.2万美元，2017年同期净亏损607.9万美元；2018年截至12月31日的六个月稀释后净亏损2595.4万美元，2017年同期净亏损1486.7万美元[56] 公司现金流情况 - 2018年上半年和2017年上半年，公司经营活动净现金使用量分别为1001.7万美元和1131.3万美元[14] - 2018年上半年和2017年上半年，公司投资活动净现金提供量分别为459.5万美元和1000.5万美元[14] - 2018年上半年和2017年上半年，公司融资活动净现金提供量分别为86.1万美元和18.9万美元[14] - 截至2018年12月31日和2017年12月31日，公司现金及现金等价物分别为874.8万美元和733.9万美元[14] - 2018年12月31日止六个月经营活动净现金使用量1000万美元，2017年同期为1130万美元[136] - 2018年12月31日止六个月投资活动净现金流入460万美元，2017年同期为1000万美元[137] - 2018年12月31日止六个月融资活动净现金流入90万美元，2017年同期为20万美元[139] - 2018年前六个月经营活动净现金使用量为10017000美元，2017年同期为11313000美元[14] - 2018年前六个月投资活动净现金提供量为4595000美元，2017年同期为10005000美元[14] - 2018年前六个月融资活动净现金提供量为861000美元，2017年同期为189000美元[14] - 截至2018年12月31日，现金及现金等价物为8748000美元，较期初的13309000美元减少[14] 公司药物候选管线情况 - 公司药物候选管线包含4个临床阶段候选药物，包括1个正在进行3期全球注册试验的候选药物和1个正在进行2期临床试验的候选药物[17] - 公司有四个临床阶段的药物候选项目，包括一个正在进行的3期全球注册试验和一个正在进行的2期临床试验[80] 公司许可协议收入情况 - 2018年第四季度和2018年上半年，公司来自KHK许可协议的收入分别为136.1万美元和136.1万美元[27] - 2018年第四季度和2018年上半年，公司来自Helsinn许可协议的收入分别为68.7万美元和117.5万美元[27] - 2018年第四季度和前六个月，KHK许可协议分别确认收入1361000美元和1361000美元，Helsinn许可协议分别确认收入687000美元和1175000美元[27] 公司递延收入情况 - 截至2018年12月31日，公司有910万美元与KHK和Helsinn许可协议下剩余履约义务相关的递延收入，预计未来12个月确认约400万美元，之后再确认510万美元[29] - 截至2018年12月31日，公司有910万美元的递延收入，预计未来12个月确认约400万美元，之后确认510万美元[29] 公司应收账款、合同资产与负债情况 - 2018年7月1日至12月31日，应收账款从8.2万美元增至12.7万美元，合同资产从31.2万美元增至40.3万美元，合同负债从78.8万美元增至914.1万美元[30] - 截至2018年12月31日六个月，应收账款从82000美元增至127000美元，合同资产从312000美元增至403000美元，合同负债从788000美元增至9141000美元[30] 公司税收相关情况 - 2018年12月31日和6月30日，公司为全部净递延所得税资产设立了估值备抵[35] - 截至2018年12月31日和6月30日，无未确认的税收优惠，自2018年6月30日以来未确认税收优惠无重大变化[36][37] - 截至2018年12月31日和6月30日，公司为净递延税资产全额计提估值备抵[35] 公司会计政策变更情况 - 2018年7月1日，公司采用修订追溯法采用Topic 606，对2018年7月1日的期初留存收益无调整[38] - 公司预计2019年7月1日采用ASU 2016 - 02租赁标准，正在评估其对财务报表的影响[39] - 2018年7月1日，公司采用修改追溯法采用Topic 606，对财务报表无影响[38] - 公司预计2019年7月1日采用ASU 2016 - 02租赁准则，正在评估影响[39] 公司金融资产与负债公允价值情况 - 2018年12月31日，现金及现金等价物公允价值为874.8万美元，美国国债为8466.7万美元，认股权证负债为2677万美元；6月30日，现金及现金等价物公允价值为1330.9万美元，美国国债为8943.4万美元，认股权证负债为4631.3万美元[41] - 计算认股权证负债公允价值时，2018年12月31日无风险利率为2.5%，预期寿命为4.4年，预期波动率为80.9%；6月30日无风险利率为2.7%，预期寿命为4.8年，预期波动率为77.3%[44] - 截至2018年12月31日，现金及现金等价物公允价值为8748000美元，美国国债为84667000美元，认股权证负债为26770000美元[41] - 计算认股权证负债公允价值时，2018年12月31日无风险利率为2.5%，预期寿命为4.4年，预期波动率为80.9% [44] 公司许可协议情况 - 2018年10月，公司与KHK签订许可协议，获得1000万美元预付款，有资格获得最高8750万美元额外开发和商业化里程碑付款及日本净销售额的特许权使用费[45] - 2016年8月，公司与Helsinn签订协议，获得2000万美元付款，有资格获得最高4.44亿美元潜在监管和销售里程碑付款及普那司他净销售额的特许权使用费[50] - 公司与Presage签订许可协议，已支付290万美元，首个适应症首次注册试验首位受试者给药时需再支付200万美元，美国、欧盟或日本首个适应症获批前总付款达490万美元，后续里程碑潜在付款最高1.79亿美元，产品净销售需支付中个位数分层特许权使用费[52] - 2018年10月，公司与KHK签订许可协议，获1000万美元预付款，最多可获8750万美元额外里程碑付款及销售提成[45] - 2016年8月，公司与Helsinn签订协议，获2000万美元付款，最多可获44400万美元潜在里程碑付款及销售提成[50] - 2017年9月，公司与Presage签订许可协议，已支付290万美元，最多支付17900万美元里程碑付款及销售提成[52] - 公司与CyDex的许可协议中，需支付不可退还的许可发行费、未来里程碑付款，并按个位数低百分比支付使用Captisol的获批药物未来销售额的特许权使用费，且100%从CyDex采购Captisol[53] - 公司与S*Bio的资产购买协议中，若获得美国、欧盟和日本的监管批准并达到净销售阈值，将向S*Bio支付最高7450万美元的里程碑付款[61] - 截至2018年12月31日，公司未对Presage许可协议和S*Bio购买协议的潜在未来付款计提任何金额[60][61] 公司短期投资情况 - 2018年12月31日和2018年6月30日，公司短期投资分别为8470万美元和8940万美元的美国政府证券[63] 公司股权融资情况 - 2018年5月，公司私募普通股和认股权证净筹集7020万美元，发行33003296股普通股及购买16501645股的认股权证，认股权证发行时公允价值3660万美元，2018年6月30日重估为4630万美元，2018年12月31日重估为2680万美元[65] - 公司有一份货架注册声明，可不时出售最高1.5亿美元的普通股、优先股和认股权证，2017年11月签订的ATM销售协议可出售最高3000万美元普通股，截至2018年12月31日未出售，货架注册声明下仍有1.5亿美元证券可用[66] 公司股份支付与期权情况 - 2018年第四季度和2018年上半年，公司总股份支付费用分别为166.3万美元和360万美元，2017年同期分别为70.2万美元和169.8万美元[69] - 截至2018年12月31日六个月，股票期权授予2299250份，行使39378份，没收/取消162474份，到期233854份，期末流通8145159份，加权平均行使价格3.27美元，内在价值318.0109万美元[70] - 2018年授予股票期权确定公允价值的加权平均假设：无风险利率2.8%，预期寿命6.0年，预期波动率85.7%，股息收益率0.0%，加权平均授予日公允价值3.05美元[72] - 截至2018年12月31日，未归属股票期权有740万美元未确认补偿费用，预计在1.8年加权平均期内确认[72] - 2016年6月授予员工364726份受限股票单位，2018年8月归属，释放332193份，发行245782股，86411股被持有人交回用于支付工资税[73] 公司药物临床试验情况 - ME - 401在1b期开放标签剂量递增研究中，复发/难治性惰性B细胞恶性肿瘤患者客观缓解率达82% [83] - 2018年12月ASH年会上报告的ME - 401的1b期数据显示，50名可评估的FL、CLL、SLL和MZL患者客观缓解率为82%，38名FL患者缓解率为76%，大部分IS方案患者维持缓解率72%，IS方案出现疾病进展的患者转回CS方案后多数（70%）可重新控制疾病[91] - ME - 401的1b期研究中，IS方案给药患者3级免疫相关不良事件（irAEs）发生率为11%，CS方案给药患者为34% [92] - ME - 401的2期加速批准研究将随机纳入约150名患者，主要疗效终点为客观缓解率[95] - 2018年第四季度，公司开始招募ME - 401用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤的2期临床试验患者[82] - 2018年7月，公司与FDA讨论ME - 401单药治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤的加速批准策略，FDA支持拟议的随机2期试验[94] - 2018年1月，FDA批准voruciclib用于血液系统恶性肿瘤的研究性新药申请（IND）[100] - 2018年8月，公司对voruciclib进行剂量范围的1b期临床试验的首例患者给药[100] - 公司ME - 401的1b期研究中，CS给药方案为每日一次服用60mg，IS给药方案为前2个周期每日一次服用60mg，后续每个周期第1 - 7天服用60mg，一个周期为28天[90] - ME - 344正在40名HER2阴性乳腺癌患者中与VEGF抑制剂贝伐珠单抗联用进行试验，中期数据显示有抑制肿瘤增殖迹象[102][106][107] - ME - 344单药1期试验中，21名可评估患者中8人（38%）病情稳定或改善[108] - pracinostat正在全球约500名新诊断AML患者中进行3期注册研究，主要终点为总生存期[116] - pracinostat 2期MDS研究中，前20名可评估患者停药率为10%，后续前3个月因不良事件停药率为4%[118] 公司运营费用与收益情况 - 2018年第四季度公司运营亏损1180万美元，2017年同期为620万美元[120] - 2018年第四季度公司收入成本为100万美元，2017年同期为70万美元，与pracinostat开发活动有关[122] - 2018年第四季度公司研发费用为910万美元，2017年同期为340万美元，ME - 401和voruciclib临床成本及其他费用增加[124] - 2018年第四