文章核心观点 - Madrigal Pharmaceuticals公司的Rezdiffra获批上市虽意义重大但有风险，公司目前亏损且产品线单一，股票适合激进投资者少量持有 [2][11] 公司股价表现 - Madrigal Pharmaceuticals过去一年股价下跌27%，同期标普500指数上涨26% [2] 产品获批情况 - Madrigal Pharmaceuticals的Rezdiffra获FDA批准用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH），是该公司首个上市产品，也是美国FDA批准的首个且唯一用于NASH的药物 [2] 疾病背景 - NASH在美国影响150万人，由肝脏脂肪堆积导致损伤和疤痕，肥胖和2型糖尿病患者患病风险更高，严重时可导致肝衰竭和死亡 [3] 产品优势 - Rezdiffra满足了巨大且未被满足的潜在增长需求，将针对约31.5万中晚期纤维化NASH患者推出，年人均费用47400美元 [5] - Rezdiffra使用无需肝活检，是每日一次的口服药丸，患者可在家服用 [5] 产品风险 - Rezdiffra获FDA加速批准，需在验证性研究中证明有效才能获得最终批准，若失败可能被撤市 [6][7] 公司财务状况 - 公司第一季度Rezdiffra未产生收入，净亏损1.475亿美元，远高于去年同期的7690万美元 [8] 产品销售预期 - 分析师认为Rezdiffra峰值销售额可达55亿美元，但需多年且通过验证性研究 [9] 公司产品线问题 - 公司除Rezdiffra外无其他上市或在研药物，且除Rezdiffra验证性研究外无其他临床试验 [9][10] 投资建议 - 鉴于公司创新潜力，股票值得考虑，但仅建议激进投资者少量建仓 [11]

财务数据和关键指标变化 - 公司在第一季度没有录得任何Rezdiffra收入 [35] - R&D费用为7100万美元,较上年同期增加9百万美元,主要是由于制造、人员增加、研究组活动和股份支付费用的时间性影响 [37] - SG&A费用为8100万美元,较上年同期增加6500万美元,主要是由于商业运营的扩张 [38][39] - 公司在4月完成了6.9亿美元的公开发行,截至3月31日现金余额为11亿美元,为Rezdiffra的多年推广提供了充足资金 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前专注于Rezdiffra的上市推广,尚未报告其他业务线的数据 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在积极与医保公司进行谈判,目前已有30%的商业医保覆盖,计划在年底达到80%的覆盖率 [23] - 公司对退伍军人事务部(VA)的决定感到失望,但认为这只是短期的,未来将继续与VA合作以纠正这一决定 [56][57] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司目标是成为NASH领域的领导者,正在积极推进Rezdiffra在美国和欧洲的上市 [61][62] - 公司认为Rezdiffra的产品特征和首创地位将为其带来持久的竞争优势 [12][13][15] - 公司正在进行MAESTRO-NASH临床试验,以获得Rezdiffra在预防肝衰竭等预后终点事件的数据,进一步巩固其地位 [29][30][31] - 公司认为即使其他公司开发出与Rezdiffra类似的疗效,Rezdiffra仍有足够的市场空间和优势 [82][83] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对Rezdiffra的上市推广进展感到非常满意和乐观,认为其具有巨大的市场潜力 [10][11][33] - 管理层认为公司有足够的资源和经验团队来确保Rezdiffra的成功上市 [14] - 管理层表示正在积极与医保公司进行谈判,并期待医学会发布新的NASH治疗指南 [22][23] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Yasmeen Rahimi 提问** 询问公司与医保公司谈判的情况,是否存在差异 [44] **Bill Sibold 回答** 公司正在与各大医保公司进行积极沟通,目前尚未发现明显差异,预计到年底将有80%的商业医保覆盖 [45][46][47] 问题2 **Eli Merle 提问** 询问公司前10%重点目标医生的处方情况,以及医生对使用医疗例外的反馈 [50] **Bill Sibold 回答** 公司75%的处方来自前6000名重点目标医生,大部分医生目前都需要通过医疗例外的方式开具处方 [51][52][53] 问题3 **Liisa Bayko 提问** 询问退伍军人事务部(VA)对Rezdiffra的覆盖要求,以及VA患者占比 [55] **Bill Sibold 和 Mardi Dier 回答** VA目前要求进行肝活检,这与指南不符,公司将继续与VA沟通以纠正这一决定。VA患者占比较小,对公司影响有限 [56][57][58]

市场患者情况 - 美国约150万患者被诊断患有NASH，其中约52.5万患者患有中度至晚期纤维化NASH，约31.5万患者由专科医生治疗[64] 公开发行融资情况 - 2024年3月18日公司宣布进行5亿美元普通股和预融资认股权证的包销公开发行，后增加1亿美元，总收益约6亿美元，3月21日结束，净收益约5.74亿美元，承销商行使期权又获净收益约8590万美元[65][66] - 2024年3月18日公司进行公开发行，总收益6亿美元，净收益约5.74亿美元；承销商期权行使后，净收益约8590万美元[84] - 2023年9月28日公司进行公开发行，总收益5亿美元，净收益约4.72亿美元[85] 财务关键指标变化 - 2024年第一季度研发费用为7123.7万美元，较2023年同期的6215.4万美元增加908.3万美元，增幅15%[73][74] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为8080万美元，较2023年同期的1618.2万美元增加6461.8万美元，增幅399%[73][75] - 2024年第一季度利息收入为833.4万美元，较2023年同期的377.6万美元增加455.8万美元，增幅121%[73][76] - 2024年第一季度利息支出为383.8万美元，较2023年同期的233.6万美元增加150.2万美元，增幅64%[73][77] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总计10.591亿美元，较2023年12月31日的6.341亿美元增加，主要归因于2024年公开发行[78] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为1.492亿美元，2023年同期为8410万美元[87] - 2024年第一季度投资活动净现金流入为9810万美元，2023年同期为净现金使用1.869亿美元[87] - 2024年第一季度融资活动净现金流入为5.737亿美元，2023年同期为5270万美元[87] 产品获批情况 - 2024年3月14日，美国FDA加速批准Rezdiffra用于治疗患有中度至晚期纤维化的非肝硬化NASH成人患者[66] - 2024年3月，Rezdiffra获FDA批准用于治疗美国中度至晚期肝纤维化的非肝硬化NASH成人患者，公司前景高度依赖其成功商业化，但存在诸多风险[98] - Rezdiffra于2024年3月获FDA批准用于治疗美国中度至晚期肝纤维化的非肝硬化NASH成人患者[98] 人员任命情况 - 2024年2月28日，公司宣布任命Mardi C. Dier为首席财务官，3月11日生效[66] 研究成果发表情况 - 2024年2月，MAESTRO - NASH研究的主要结果发表在《新英格兰医学杂志》上[66] 销售协议情况 - 2023年5月9日销售协议修订案将可发行和出售普通股金额增加至多2亿美元，截至2024年3月31日，仍有1.748亿美元可售[80] 贷款安排情况 - 2022年5月公司与Hercules Capital签订2.5亿美元贷款安排，截至2024年3月31日，已提取1.15亿美元，利率为10.95%[81][83] 办公室租赁情况 - 2023年8月办公室租赁第五次修订案使2023年记录了160万美元使用权资产和租赁负债[88] 特许权使用情况 - 公司与Roche的协议规定，Rezdiffra净销售额需支付分级个位数特许权使用费[88] 通胀影响情况 - 公司认为2024年和2023年第一季度通胀未对业务、财务状况和经营成果产生重大影响[93] - 公司认为2024年3月31日和2023年3月31日结束的三个月内，通货膨胀未对业务、财务状况或经营成果产生重大影响[93] 内部控制情况 - 截至2024年3月31日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[94] - 最近一个财季，公司财务报告内部控制无重大变化[97] - 最近财季公司财务报告内部控制无重大变化[97] 法律诉讼情况 - 公司无重大法律诉讼[98] - 公司无重大法律诉讼[98] 董事股票出售计划 - 公司董事Fred B. Craves于2023年12月15日采用Rule 10b5 - 1交易安排，计划至2024年8月31日出售最多52,489股普通股[104] - 截至2024年5月3日，董事Richard Levy计划至2025年6月16日出售15,000股普通股[105] - 截至2024年5月3日，董事Fred B. Craves的Rule 10b5 - 1交易安排可出售52,489股普通股[105] - 公司董事Fred B. Craves于2023年12月15日采用Rule 10b5 - 1交易安排，计划至2024年8月31日出售最多52,489股普通股[104] - 截至2024年5月3日，董事Richard Levy的Rule 10b5 - 1交易安排可出售15,000股普通股[105] 协议签订情况 - 2024年3月18日公司与多家承销商签订承销协议[106] - 2023年10月2日提交预融资认股权证表格[106] - 2023年11月5日公司与Carole Huntsman签订信函协议[106] - 2024年2月25日公司与Mardi Dier签订信函协议[106] 产品收入及资金筹集情况 - 截至2024年3月31日，公司无产品收入，历史上依赖其他渠道筹集资金[91] 利率及风险情况 - 公司认为利率立即变动10%不会对投资组合的公允价值产生重大影响，且无重大利率风险或信用评级变化风险[90]

产品获批情况 - 公司于2024年3月14日获美国FDA批准Rezdiffra用于治疗中度至晚期肝纤维化的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者[1] 目标患者群体 - 公司估计美国约150万患者被诊断患有NASH，其中约52.5万患者患有中度至晚期肝纤维化的NASH，公司专注于约31.5万在专科医生治疗下的此类患者[3][19] 产品试验数据 - 3期MAESTRO - NASH试验数据显示Rezdiffra能使超80%患者的纤维化停止或改善[4] 资金筹集情况 - 公司通过扩大公开发行和行使全部超额配售权筹集6.9亿美元，扣除费用和佣金后净收益6.6亿美元[1][7] 运营费用变化 - 2024年第一季度运营费用为1.52亿美元，上年同期为7830万美元[12] - 2024年第一季度总运营费用为15.2037亿美元，2023年同期为7.8336亿美元[29] 研发费用变化 - 2024年第一季度研发费用为7120万美元，上年同期为6220万美元[12] - 2024年第一季度研发费用为7.1237亿美元，2023年同期为6.2154亿美元[29] 销售、一般及行政费用变化 - 2024年第一季度销售、一般及行政费用为8080万美元，上年同期为1620万美元[12] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为8.08亿美元，2023年同期为1.6182亿美元[29] 利息收入变化 - 2024年第一季度利息收入为830万美元，上年同期为380万美元[13] 利息支出变化 - 2024年第一季度利息支出为380万美元，上年同期为230万美元[14] 现金、现金等价物和有价证券变化 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为11亿美元，2023年12月31日为6.341亿美元[1][15] - 2024年3月31日现金、现金等价物和有价证券为10.59063亿美元，2023年12月31日为6.34131亿美元[29] 运营亏损变化 - 2024年第一季度运营亏损为15.2037亿美元，2023年同期为7.8336亿美元[29] 净亏损变化 - 2024年第一季度净亏损为14.7541亿美元，2023年同期为7.6896亿美元[29] 每股净亏损变化 - 2024年第一季度基本和摊薄后每股净亏损为7.38美元，2023年同期为4.23美元[29] 加权平均流通普通股股数变化 - 2024年3月31日基本和摊薄后加权平均流通普通股股数为2000.1569万股，2023年同期为1818.7924万股[29] 总资产变化 - 2024年3月31日总资产为10.8228亿美元，2023年12月31日为6.40547亿美元[29] 股东权益变化 - 2024年3月31日股东权益为8.50759亿美元，2023年12月31日为4.05333亿美元[29]

文章核心观点 - Madrigal Pharmaceuticals公司的Rezdiffra获批上市，其前景被看好，初始推出可能强劲，当前评级为买入，但也面临一些风险 [1][13][14] 药物获批与市场情况 - Rezdiffra获批用于治疗非肝硬化、中度至晚期纤维化（F2 - F3）的非酒精性脂肪性肝炎（NASH），标签有可能扩展至代偿性肝硬化，取决于MAESTRO - NASH OUTCOMES研究结果，该研究计划招募700名患者，仍在招募中 [2] 竞争情况 - 与GLP - 1RA类药物（如诺和诺德的Ozempic/Wegovy）和GLP - 1/GIP受体激动剂（如礼来的Mounjaro/Zepbound）的竞争讨论将持续，这些药物可超说明书用于治疗NASH，未来也有可能获批用于NASH [3] - 两类药物可联合使用，Rezdiffra与Mounjaro联合使用可能提高响应率 [5] - 对于尝试过GLP - 1RA类药物治疗糖尿病或肥胖但停药的NASH患者，以及无肥胖/糖尿病的NASH患者，Rezdiffra有治疗作用 [6] - Ozempic或Mounjaro在NASH治疗中的结果可能会延迟一些NASH竞争药物的推进，如Terns Pharmaceuticals公司决定限制其TERN - 501的投入，但TERN - 501有与GLP - 1RA联合使用的潜力 [7][8] 财务情况 - 公司2023年底拥有6.341亿美元现金、现金等价物和有价证券，2024年3月宣布增发6亿美元，行使承销商选择权后净收益约6.6亿美元，预计使预估现金达到12.9亿美元，同时资产负债表上有1.155亿美元贷款未偿还 [9][10] - 2023年第四季度研发费用7060万美元，总务及行政费用4650万美元，净亏损1.122亿美元，2023年经营活动净现金使用量3.242亿美元，按此速度现金可维持3.5年多，但推出药物会增加现金支出，同时也可能带来可观收入 [11] - 发行后公司预计有2097.158万股流通股，市值42亿美元，企业价值30亿美元，Canaccord Genuity的Edward Nash预计2024年Rezdiffra销售额7830万美元，2025年4.785亿美元，2026年12.5亿美元，2025年EV/Sales倍数约6.3，考虑到多位分析师预计其将成为重磅炸弹药物，公司定价不算昂贵 [12] 结论 - Rezdiffra获批是NASH治疗的里程碑，在获批用于NASH的疗法中公司独占市场，与GLP - 1RAs类药物可能是联合而非竞争关系，且Ozempic和Mounjaro短缺可能有助于Rezdiffra推出 [13]

Madrigal团队对Stephen Harrison博士的去世感到震惊和悲伤 - Stephen是Madrigal许多同事和朋友，他不懈努力改善患有非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的人们的生活[1] - Stephen不仅是一位杰出的研究者和医生，更是一位真正的领导者，激励着所有人[2]

财务数据关键指标变化 - 2023年末公司现金、现金等价物和有价证券为6.341亿美元，较2022年末的3.588亿美元有所增加[7] - 2023年第四季度和全年运营费用分别为1.172亿美元和3.805亿美元，2022年同期分别为8530万美元和2.936亿美元[8] - 2023年第四季度和全年研发费用分别为7060万美元和2.724亿美元，2022年同期分别为7070万美元和2.454亿美元[9] - 2023年第四季度和全年一般及行政费用分别为4650万美元和1.081亿美元，2022年同期分别为1460万美元和4810万美元[10] - 2023年第四季度和全年利息收入分别为900万美元和1960万美元，2022年同期分别为110万美元和220万美元[11] - 2023年第四季度和全年利息支出分别为400万美元和1270万美元，2022年同期分别为170万美元和400万美元[12] 业务线数据关键指标变化 - 公司预计resmetirom成为首个获批用于治疗NASH的药物，PDUFA日期为2024年3月14日[4] - 公司估计美国约有150万患者被诊断患有NASH，其中约52.5万患者患有伴有显著纤维化的NASH[15] - 公司计划在resmetirom推出期间，专注于约31.5万在肝脏专科医生治疗下、被诊断患有伴有显著纤维化的NASH患者[15] 公司人事变动 - 2024年2月28日公司宣布Mardi Dier将加入担任首席财务官[5]

公司概况 - 公司总部位于宾夕法尼亚州的West Conshohocken，成立于2011年[3] 知识产权 - 公司拥有或共同拥有7项美国和44项外国已颁发专利，以及9项美国和70项外国待定专利申请[1] FDA监管 - 美国食品药品监督管理局（FDA）对药物进行严格监管，新药必须通过新药申请（NDA）流程获得批准后才能在美国合法上市[2] - 临床试验必须在符合GCP的情况下进行，必须提交给FDA作为IND的一部分，并且必须在每个机构的IRB批准下进行[3] - FDA对NDA进行审查，以确定产品是否适合其预期用途，并且其制造是否符合cGMP以确保产品的身份、强度、质量和纯度[1] - FDA审批过程中可能会发出批准信或完整回复信，后者通常概述提交中的不足，并可能要求额外的临床或其他数据[2] - 优先审查的NDA意味着FDA将在NDA被接受提交后的六个月内审查NDA[2] - 21 CFR第314部分H加速批准路径要求在获得加速批准后进行确认性的充分和良好控制的后市场临床试验[2] - 加速批准不会改变批准标准，但可能加快批准过程[2] - FDORA要求FDA在加速批准日期之前指定后市场研究的条件[3] - 加速批准赞助商必须每六个月提交后市场试验的进展报告[3] - FDASIA使儿童最佳药物法案永久化，为在FDA的书面请求下对儿童进行临床试验提供额外六个月的市场独占权[1] - FDA维护多个计划以促进和加快治疗严重或危及生命疾病的药物申请的发展和审查[2] - FDA可能会撤销批准，如果产品在市场上出现安全或有效性问题[3] 法规影响 - 未来立法可能会显著改变FDA监管产品批准、生产和营销的法定规定[4] - 欧洲药品临床试验规定的变化对公司的产品开发和市场准入产生影响[3] - 欧洲药品市场授权制度的变化可能延迟竞争对手仿制产品上市[4] - 美国和欧洲的医疗保健改革对公司产品的定价和市场准入带来不确定性[1] - 美国医疗保健改革法案对药品定价和市场准入产生影响[2] 政府医疗保健计划 - 政府对药品价格和医疗保健费用的控制可能影响公司产品的销售和盈利[5] - 政府医疗保健计划的改革可能限制公司产品的定价和市场准入[6] - 政府医疗保健计划的改革可能导致公司产品的销售收入受到负面影响[7] - 政府医疗保健计划的改革可能对公司产品的市场机会和收入产生限制[8] - 政府医疗保健计划的改革可能导致公司产品的定价受到限制[9] 财务管理 - 公司投资组合主要包括高质量的金融工具，如货币市场基金、美国政府和机构债券，有效期少于12个月，没有超过24个月的证券[3] - 公司目前没有对利率风险进行对冲，认为利率立即变动10%不会对投资组合的公允市场价值产生重大影响[3] - 公司目前没有产品收入，依赖通过其他途径筹集资金，包括未来的债务或股本发行[4] - 通货膨胀对公司业务、财务状况或运营结果没有产生重大影响[5] - 公司管理层认为内部财务报告控制有效，符合2013年框架的标准[3] - 公司管理层评估了内部财务报告控制的有效性，并得出结论认为截至2023年12月31日有效[3] - 公司内部财务报告控制在2023年12月31日没有发生重大影响或可能发生重大影响的变化[4] - 公司的董事和高管采纳了10b5-1计划，涉及Madrigal普通股的销售[5]

临床试验进展 - 公司在NASH的2期临床试验中招募125名患者，MAESTRO - NAFLD - 1研究超额完成目标，共招募约1300名患者，MAESTRO - NASH研究约1750名患者完成入组，MAESTRO - NASH - OUTCOMES研究计划招募约700名早期NASH肝硬化患者[92][93][95][96][98][103] - 2023年4月MAESTRO - NASH活检试验结果部分完成入组[103] 融资情况 - 2023年9月公司进行普通股和预融资认股权证公开发行，10月结束，总收益5亿美元，净收益4.72亿美元[99] - 2023年10月3日完成的包销公开发行，总收益5亿美元，净收益约4.72亿美元，用于临床和商业活动及一般公司用途[134][135] - 2023年前九个月，公司根据销售协议修正案出售98101股，总收益2520万美元，净收益约2450万美元；截至2023年9月30日，仍有1.748亿美元可供出售[128] 管理层变动 - 2023年9月公司董事会任命William Sibold为总裁兼首席执行官，董事会规模增至9人[100] 药品审批进展 - 2023年9月FDA接受公司resmetirom新药申请并给予优先审评，PDUFA日期为2024年3月14日[101] - 2023年4月resmetirom获FDA突破性疗法认定[102] 财务数据关键指标变化（季度对比） - 2023年第三季度研发费用7095.1万美元，较2022年同期的6827.1万美元增加268万美元，增幅4%[111] - 2023年第三季度一般及行政费用2758.3万美元，较2022年同期的1214.1万美元增加1544.2万美元，增幅127%[111] - 2023年第三季度利息收入（负）329.8万美元，较2022年同期的71.7万美元增加258.1万美元，增幅360%[111] - 2023年第三季度利息支出350.4万美元，较2022年同期的150.2万美元增加200.2万美元，增幅133%[111] - 2023年和2022年第三季度公司均无收入[112] - 2023年第三季度研发费用为7100万美元，2022年同期为6830万美元，增加270万美元；2023年前九个月为2.017亿美元，2022年同期为1.747亿美元，增加2700万美元，增幅15%[113][119] - 2023年第三季度行政及管理费用为2760万美元，2022年同期为1210万美元，增加1540万美元；2023年前九个月为6160万美元，2022年同期为3360万美元，增加2800万美元，增幅84%[114][120] - 2023年第三季度净利息收入为330万美元，2022年同期为70万美元；2023年前九个月为1060万美元，2022年同期为110万美元，增幅858%[115][121] - 2023年第三季度利息支出为350万美元，2022年同期为150万美元；2023年前九个月为870万美元，2022年同期为230万美元，增幅283%[116][122] 资金状况 - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券共计2.324亿美元，2022年12月31日为3.588亿美元；2023年10月完成公开发行，获得4.72亿美元净现金收益[124] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为2.443亿美元，2022年同期为1.663亿美元；投资活动净现金使用量为1.404亿美元，2022年同期为提供1.403亿美元；融资活动净现金提供量为1.152亿美元，2022年同期为4910万美元[130][131][133] 办公租赁情况 - 2023年8月，公司对办公租赁进行第五次修订，租赁期限延长至2026年11月，前九个月记录了160万美元的使用权资产和租赁负债[137] 投资风险评估 - 公司认为短期内利率变动10%不会对投资组合的公允价值产生重大影响，目前没有重大利率风险或信用评级变化风险[139] - 公司投资组合有效期限小于12个月，无期限超过24个月的证券[139] - 公司认为利率立即变动10%不会对投资组合的公平市场价值产生重大影响[139] - 公司认为投资无重大利率风险或信用评级变化风险[139] 贷款情况 - 2022年5月公司签订贷款安排，利率与最优惠利率挂钩[140] - 公司认为就当前贷款本金而言无重大利率风险[140] 资金筹集依赖 - 公司目前无产品收入，依赖其他渠道筹集资金[141] - 公司筹集资金的能力取决于资本市场力量等因素[141] 通货膨胀影响 - 通货膨胀使公司劳动力成本和临床试验成本增加[142] - 公司认为通货膨胀和价格变化对运营结果无重大影响[142]

NASH市场情况 - 美国非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）预计影响约25%的人口，其中约25%将从NAFLD发展为非酒精性脂肪性肝炎（NASH），到2024年美国NASH患病率预计约为2200万人[63] resmetirom临床试验情况 - 公司在一项2期临床试验中为125名NASH患者使用resmetirom进行治疗，完成了36周开放标签扩展研究，有31名参与患者，其中14名在主要研究中接受了安慰剂[64] - MAESTRO - NAFLD - 1研究超额完成目标，共招募约1300名患者，2022年1月宣布达到双盲部分的主要和次要终点[65] - MAESTRO - NASH研究约1750名患者在初始52周治疗期后继续治疗长达54个月，2022年12月报告子部分H的topline结果，resmetirom的80mg和100mg每日口服剂量均达到两个主要终点[70] - 2022年8月，公司启动MAESTRO - NASH - OUTCOMES研究，约700名早期NASH肝硬化患者参与[72] - 2023年4月，resmetirom获得FDA突破性疗法认定，同月MAESTRO - NASH活检试验的结果部分完成招募，共约1750名患者[74][75] resmetirom新药申请情况 - 2023年7月，公司宣布完成向FDA滚动提交resmetirom治疗伴有肝纤维化的NASH成人患者的新药申请（NDA），并请求优先审评[73] 财务费用关键指标变化 - 2023年第二季度研发费用为6860.5万美元，2022年同期为5849.9万美元，增加了1010.6万美元，增幅为17%[84] - 2023年第二季度一般及行政费用为1784.5万美元，2022年同期为1177.4万美元，增加了607.1万美元，增幅为52%[84] - 2023年第二季度利息收入为355.1万美元，2022年同期为32.3万美元，增加了322.8万美元，增幅为999%；利息费用为290.1万美元，2022年同期为78万美元，增加了212.1万美元，增幅为272%[84] - 2023年第二季度研发费用为1.308亿美元，2022年同期为1.064亿美元，增长2430万美元，增幅23%[89][91] - 2023年第二季度一般及行政费用为3400万美元，2022年同期为2140万美元，增长1260万美元，增幅59%[89][92] - 2023年第二季度净利息收入为730万美元，2022年同期为40万美元，增长690万美元，增幅1769%[89][93] - 2023年第二季度利息支出为520万美元，2022年同期为80万美元，增长440万美元，增幅571%[89][94] 现金相关关键指标变化 - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券共计2.984亿美元，2022年12月31日为3.588亿美元[96] - 2023年上半年经营活动净现金使用量为1.594亿美元，2022年同期为1.073亿美元[101] - 2023年上半年投资活动净现金使用量为1.906亿美元，2022年同期为提供7520万美元[102] - 2023年上半年融资活动提供净现金9560万美元，2022年同期为4910万美元[103] 股权增发与销售协议情况 - 2023年5月9日，公司与Cowen签订销售协议修正案，可增发最高2亿美元普通股[98] - 公司于2023年8月8日向美国证券交易委员会提交招股说明书补充文件，登记转售高达3,914,910股普通股，占2023年7月31日已发行普通股总数的约18.8%[117][124] 股权认股权证与借款情况 - 2023年6月，公司根据贷款协议向Hercules及其附属公司发行1,051股普通股认股权证，行使价为每股285.31美元，认股权证的Black - Scholes价值为0.2百万美元，公司借得15百万美元[118] 董事会人员任命情况 - 2023年6月15日，Julian Baker和Raymond Cheong被任命为董事会III类董事，任期至2025年股东大会；同日Julian Baker被任命为董事会独立主席，Paul A. Friedman继续担任首席执行官和I类董事，任期至2026年股东大会[120] 注册权协议情况 - 根据2017年证券购买协议，公司与Baker Bros.相关基金于2023年8月7日签订注册权协议，涵盖普通股转售注册权[122][123] - 根据注册权协议，Baker Bros.基金有权每年进行一次包销公开发行，总计不超过三次，协议有效期长达十年[124] 股权持有风险情况 - 截至2023年6月30日，Baker Bros. Advisors LP旗下基金持有公司大量普通股，其未来出售或引发股价大幅下跌[116]