财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度总营收2490万美元，较2020年第一季度的3330万美元下降25%，其中包括来自武田的加速500万美元最终销售里程碑付款 [20] - 2021年第一季度毛利润890万美元，低于2020年第一季度的1150万美元；毛利率为36%，高于2020年第一季度的34%，毛利下降与整体收入减少以及约150万美元的一次性库存减记有关 [22] - 2021年第一季度净利润270万美元，摊薄后每股收益0.06美元，而2020年第一季度净利润为520万美元，摊薄后每股收益0.12美元 [23] - 截至2021年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资1.095亿美元 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 - **GLASSIA业务**：本季度向武田销售约700万美元的GLASSIA产品，预计2021年向武田供应产品的总收入为2500万美元；武田开始销售其生产的GLASSIA后，公司将在2025年8月前按净销售额的12%收取特许权使用费，之后至2040年按6%收取，每年最低500万美元，预计2022 - 2040年每年从武田获得1000 - 2000万美元的特许权使用费 [20][21] - **IgG产品业务**：以色列的IgG产品1/2期临床试验中，12名患者中的11名康复，7名患者在治疗后第5天或之前出院，其余4名在第9天出院；产品输注后患者血浆中IgG水平升高，初步结果显示IgG水平升高与增强的利用活性有关；公司与以色列卫生部的现有协议预计将为公司带来约340万美元的收入 [8][9] - **狂犬病免疫球蛋白业务**：2020年6月，由于封锁，抗狂犬病免疫球蛋白的市场销售低于预期，Kedrion年初库存较高影响了公司2021年的销售；随着美国开放，预计高库存将被消耗，销售将恢复到疫情前水平；公司2019年在美国市场的市场份额超过20%，预计市场份额将增长至45% - 60%，市场规模超过1.5亿美元 [43][44][45] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2021年底完成将Glassia制造过渡给武田后，将Glassia美国生物制品许可申请（BLA）转让给武田，预计年底收到武田200万美元付款 [5] - 公司计划在第三季度初进行裁员，预计劳动力成本每年降低约10%，以适应工厂利用率下降，保持盈利和有效运营 [6] - 公司继续评估为InnovAATe产品寻找商业化合作伙伴的战略机会，该产品市场目前估计超过10亿美元，年增长率为6% - 8% [7] - 公司正在与多个国家讨论供应IgG产品的可能性，认为即使全球部署COVID - 19疫苗后，免疫功能低下患者仍有对IgG产品的需求 [11] - 公司收购了美国德克萨斯州博蒙特的血浆采集中心，成立了新子公司Kamada Plasma，计划利用FDA许可证在美国开设更多中心，扩大超免疫血浆采集能力，提升IgG在各市场的竞争地位 [12][13] - 公司将继续探索新的战略业务发展机会，专注于收购血浆衍生产品或提供制造服务，资金来源于截至2021年3月31日近1.1亿美元的现金 [14] - 公司战略是实现当前商业活动的盈利增长，以及发展血浆衍生产品开发和制造专业知识，目标是成为垂直整合的专业血浆衍生公司 [15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 全球疫情持续带来商业挑战，但2021年第一季度销售和财务结果符合预期，预计因GLASSIA制造过渡给武田和疫情不确定性，全年收入和盈利能力将持续受影响 [4][19] - 公司对业务基本面的优势充满信心，期待多个有机商业增长催化剂，利用FDA批准的血浆衍生技术平台快速应对新兴疫情情况 [49] 其他重要信息 - 公司在2021年第一季度完成了利用Kedrion在美国收集的血浆扩大IgG产品的生产，商业规模生产线可满足额外国际市场的潜在需求 [10] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：过去48小时的地缘政治事件对制造和供应链有何潜在影响？ - 公司表示运营安全，供应和工厂运营不受影响，过去20年经历过类似情况，生产从未停止，有强大的安全和技术保障 [26] 问题2：吸入式Alpha - 1抗胰蛋白酶产品建立合作伙伴关系的讨论进展如何，未来合作形式及临床更新时间？ - 公司正在与潜在合作伙伴积极讨论，寻求投资临床开发并获得产品在不同地区商业化许可的合作伙伴，多种合作形式均在考虑中，后续会更新进展 [29] 问题3：GLASSIA IV制造和BLA过渡给武田后，工厂释放的产能及未来CDMO协议情况，以及资金在超免疫供应、授权协议和产品收购方面的分配？ - 可根据收入转特许权使用费情况计算释放的产能，公司有足够产能承接额外CDMO合同，同时现有产品在海外市场也在增长，部分产能将被占用；为适应产能变化，公司将在第三季度初裁员，降低10%的劳动力成本 [31][32] 问题4：10%的成本降低是总成本、主要是COGS还是运营费用，以及今年和明年是否会加强血浆采集工作？ - 裁员主要针对直接参与生产的劳动力，大部分10%的成本降低与劳动力成本直接相关；今年的目标是扩大现有中心的产能并规划开设新中心，新中心的实际开设预计在明年 [35][36] 问题5：吸入式临床研究的入组情况如何？ - 公司未提供具体入组人数，2019年底启动的研究在欧洲的荷兰站点因疫情一直开放，随着欧美疫情改善，计划开放更多站点，同时推进业务发展并寻找商业化合作伙伴 [40] 问题6：以色列销售的COVID超免疫血浆在第一季度确认的收入情况？ - 340万美元收入中的大部分已在第一季度确认，本季度末将全部确认；以色列研究已招募100多名患者，由于全国疫苗接种计划，新患者减少，招募速度放缓；公司正在与其他国家讨论供应协议，有足够的血浆和生产能力 [41][42] 问题7：狂犬病超免疫产品在全球开放后的前景如何？ - 2020年因封锁销售低于预期，Kedrion年初库存高影响2021年销售；随着美国开放，预计高库存将被消耗，销售将恢复；公司2019年市场份额超20%，预计将增长至45% - 60%，市场规模超1.5亿美元 [43][44][45] 问题8：血浆中心收集的中间体预计有多少会出售给其他方？ - 未来几年，收集的血浆将主要用于内部使用，以降低成本，获得竞争优势，有助于公司成为垂直整合的专业血浆公司 [46]

公司整体财务数据 - 2020 - 2021年公司自有产品收入为100,916千美元，分销收入为32,330千美元，总收入为133,246千美元[33] - 2020年公司毛利润为47,552千美元，运营收入为19,237千美元，净利润为17,140千美元[33] - 2020年公司经营活动现金流为19,105千美元，投资活动现金流为 - 13,127千美元，融资活动现金流为23,364千美元[33] - 截至2020年12月31日，公司现金及等价物等为100,266千美元，贸易应收款为22,108千美元，营运资金为152,947千美元[33] - 2020年公司调整后净利润为18,117千美元，调整后EBITDA为25,111千美元[33][36] 产品收入占比情况 - 2020 - 2018年GLASSIA产品收入分别占公司总收入的53%、58%和60%[41] - 2020 - 2018年KEDRAB产品收入分别占公司总收入的14%、13%和10%[41] - 2020、2019和2018年，公司向Kedrion销售KEDRAB的收入分别占总营收的约14%、13%和10%[68] - 2020、2019和2018年，公司通过美国以外市场（除以色列市场）第三方经销商销售产品的收入分别占总营收的约10%、8%和10%[75] - 产品供应方面，Bio Products Laboratories Ltd.和Biotest A.G.供应的产品在2020、2019、2018年分别占公司总营收约22%、19%、17%[115] - 销售方面，Clalit Health Services在2020、2019、2018年分别占公司分销业务收入约41%、47%、45%[123] 市场销售占比情况 - 2020 - 2018年美国市场销售额分别占公司总收入的63%、66%和66%[43] 产品销售及特许权相关情况 - 2021年GLASSIA对武田的销售额预计降至约2500万美元，2020年为6490万美元[45] - 2022 - 2040年，武田将按净销售额的12%（至2025年8月）和6%（2025年8月后至2040年）向公司支付特许权使用费，每年最低500万美元，公司预计每年收到1000 - 2000万美元[45] - 2022 - 2025年8月，武田制药销售GLASSIA后将按净销售额的12%向公司支付特许权使用费；2025年8月后至2040年，按6%支付，且2022 - 2040年每年最低支付500万美元，公司预计2022 - 2040年每年从武田制药获得1000万 - 2000万美元特许权使用费[73] 产品开发及临床试验情况 - 制造新的血浆衍生产品的开发和技术转让项目通常需要约2 - 4年[51] - 吸入性AAT治疗AATD的3期关键临床试验将在北美同时进行一项约30名患者参与的子研究[57] - 公司于2020年初启动抗SARS - CoV - 2 IgG产品开发，2020年8月在以色列启动1/2期临床试验，9月公布初步中期结果[57] - 公司有两款领先的产品开发候选药物，分别是用于AATD的吸入性AAT和用于治疗COVID - 19的抗SARS - CoV - 2 IgG[55] - 公司吸入性AAT治疗AATD的欧洲2/3期临床试验未达到主要或次要终点，随后撤回了MAA申请[136] - 公司关键的3期InnovAAT临床试验受COVID - 19疫情影响，患者招募延迟，可能导致研究延迟或无法获得监管批准[138] 公司业务战略及合作情况 - 公司于2021年1月达成收购B&PR血浆采集中心的协议，计划扩大超免疫血浆采集能力[54] - 公司与Kedrion合作开发潜在的COVID - 19疗法Anti - SARS - CoV - 2 IgG产品，而CoVIg - 19 Plasma Alliance也在开发类似的COVID - 19血浆衍生超免疫疗法[84] 市场竞争情况 - 公司业务高度集中于GLASSIA和KEDRAB两款产品及美国市场[40] - 公司估计Grifols的AAT输液产品Prolastin A1PI在美国AATD治疗市场至少占50%份额，在全球市场占超70%份额[79] - 公司估计Grifols和CSL在美国各拥有约200 - 250个运营中的血浆采集中心[79] - 公司认为Grifols的产品在美国抗狂犬病市场约占70% - 80%份额[82] - 公司专有产品业务在高度竞争市场运营，面临众多强大竞争对手，可能影响销售和利润[77] 公司业务依赖风险 - 公司专有产品业务依赖Kedrion销售KEDRAB及供应生产原料，若关系破裂，可能影响业务和盈利[67][68][69][71][72] - 公司专有产品业务依赖武田制药销售GLASSIA，若其销售减少，会影响公司特许权收入、业务和盈利[73] - 公司依赖第三方供应商提供血浆和分销产品，供应商合规问题可能影响公司销售和声誉[99][100] - 公司专有产品依赖获取美国、欧洲等地的血浆或血浆衍生物，供应不足或价格大幅上涨会影响财务表现[103] - 公司依赖单一供应商提供专业辅助产品，供应问题会影响产品制造和销售[110] - 分销业务依赖少数供应商和客户，关系中断会对业务和财务产生重大不利影响[115][123] 产品生产及储存相关情况 - 血浆及衍生物采集后须至少在-20摄氏度（-4华氏度）下储存和运输[86] - 公司产品制造过程需遵守现行药品生产质量管理规范（cGMP）标准，否则产品或材料可能被拒收销毁[91] - 公司制造设施会接受FDA等监管机构检查，检查可能导致缺陷引用，严重时需召回产品或暂停运营[92] - 血浆和血浆衍生物生物特性可变，可能导致产品制造不符合规格，造成库存报废和成本增加[95] - 血浆和血浆衍生物生物特性可变，可能影响产品产量，导致无法及时交货、产能下降和成本增加[96] - 血浆蛋白治疗产品生产复杂，难以匹配市场需求，可能导致供应不足或过剩[114] 产品副作用及声誉风险 - 公司血浆衍生蛋白疗法已知副作用包括头痛、恶心等，大规模出现会影响声誉和经营业绩[97] 产品监管及审批风险 - 新产品需经FDA等监管机构漫长严格测试和审批，设施需获批准和许可，否则可能面临多种处罚[99] - 血浆收集中心需获相关监管机构许可和批准，检查不达标可能影响血浆使用及业务财务结果[104] - 血浆供应商分馏过程需符合标准，不达标会影响公司生产供应能力[105] - 公司需对GLASSIA和KEDRAB进行获批后临床试验，结果不利或未完成试验会影响产品销售[113] - 公司在以色列推出生物类似药需获得IMOH营销授权，即便有FDA或EMA授权，也不能确保获得IMOH授权，否则可能影响销售和盈利[131] - 生物类似药推出可能侵犯知识产权，面临法律诉讼和限制令，影响商业化和盈利[132] - 生物类似药商业化可能面临价格侵蚀和市场接受度低的问题，影响销售和盈利[133][134] - 药物研发过程漫长且昂贵，公司无法预测产品候选药物的审批时间和结果，审批过程因国家而异[135] - 公司产品开发可能遇到各种不可预见的事件，导致延迟或无法获得监管批准，增加开发成本，缩短专利保护期[139][140][141][142] - 公司开发的重组AAT产品候选药物可能无法成功完成开发或商业化，产品可能仍依赖血浆来源[149] - 开发各阶段可能遇障碍致进度延迟、费用增加，或使产品无法获批、被放弃[152] - 公司依赖第三方开展临床前和临床试验，其若未履行职责或按时完成任务，会损害业务[155] - 公司部分产品获孤儿药认定，美国市场独占期7年，欧盟为10年，但可能失去该认定或无法获得[157] 产品市场接受度风险 - 产品商业成功取决于市场接受度，若未获足够认可，公司可能无法盈利[161] 产品商业化相关风险 - 吸入式AAT制剂依赖PARI，其若未获授权或无法供应设备，会影响产品商业化[164] 产品责任及索赔风险 - 产品责任索赔或召回会使公司面临需求下降、声誉受损、成本增加等风险[166] - 血浆衍生物产品若处理不当会传播疾病，公司可能面临索赔[170] 产品使用及监管风险 - 产品监管批准限于特定适应症，非标签使用会损害公司业务[172] - 监管机构或合作伙伴的检查或审计可能导致公司停产、销售受限[174] 公司人员依赖风险 - 公司依赖关键员工，失去他们或无法吸引、留住人才会影响业务[175] 公司全球经营风险 - 公司面临全球经营风险，包括汇率波动、政府行动、原材料供应等[179] - 遵守FCPA等国际业务法律成本高且困难，违规会导致重大处罚[181][182][183] - 公司面临外汇风险，部分销售和费用以其他货币计价[184] - 全球信贷市场波动会影响公司融资能力和成本[185] - 经济发展可能对公司业务产生不利影响，如影响血浆蛋白治疗产品需求[186][187] 公司生产设施风险 - 以色列Beit Kama制造工厂若发生事故，可能导致产能长时间关闭，影响收入[188] - 未能及时调整产能或满负荷生产可能对公司业务产生重大不利影响[190] - 设备故障或供应商交货不及时会损害公司制造能力和产品销售[191] - 运输或分销渠道受阻会扰乱公司供应、生产和分销流程[192] 公司信息技术风险 - 信息技术系统故障、网络攻击或安全措施不足会损害公司业务和运营[193][194] 医保政策相关情况 - 医保改革法规定制造商在医保药品回扣计划中需提高最低回扣，对特定品牌处方药制造商征收年费和税款，建立新的医保D部分覆盖缺口折扣计划，制造商需提供50%的销售点折扣[196] - 特朗普曾签署行政命令试图废除医保改革法，美国国会也多次尝试废除或修改该法，相关诉讼结果未知[197] - 2020年11月27日CMS发布临时最终规则，测试最惠国模式能否控制医保B部分药品支出增长，实施被法院行动阻止[198] - 2020年特朗普发布行政命令要求美国政府购买国内生产的药品和医疗用品，FDA确定约227种药品和96种设备，公司产品KEDRAB受影响[199] 公司法律合规风险 - 违反反回扣法等法律的商业安排可能导致重大法律处罚，举报人可获高达30%的总追回款项，违反虚假索赔法可导致三倍损害赔偿，每项虚假索赔最高罚款23331美元[203] - 公司未采用符合HHS OIG建议的美国医疗合规和道德计划，即便采用也不能确保避免合规问题[205] - 第三方付款人减少或限制产品报销金额、价格、范围或其他资格要求，会对公司财务结果产生负面影响[206] - 医生的药品非标签使用常见，但政府付款人通常不允许报销，CMS的国家覆盖决定程序可能导致产品未来报销不确定[207][208] 公司会计政策风险 - 公司2018年采用IFRS 15，2019年采用IFRS 16，新的会计标准和解释变化可能要求公司改变会计政策，影响声誉、业务和财务状况[209] 公司垄断及罢工相关情况 - 公司在以色列相关市场供应或收购超50%的产品或服务，可能被视为垄断[210] - 2018年7月罢工约1个月，当年有180万美元间接制造成本核销和80万美元工艺材料废料损失[211] 公司税收政策风险 - 2017年12月22日美国签署《减税与就业法案》，拜登税收计划若通过或影响公司[213] - 美国税收立法变化可能对公司业务和投资者产生不利影响[213] 公司知识产权风险 - 公司专利在2024 - 2040年陆续到期，可能在产品商业化前过期[221] - 公司依赖专利和未专利的专有技术、商业秘密等保护知识产权，但面临诸多风险[214][223] - 生物技术和制药领域专利复杂，公司专利可能被挑战、无效或规避[215] - 公司知识产权可能被未经授权使用，导致产品需求下降和声誉受损[222] - 公司依赖物理和电子安全措施保护专有信息，但无法保证不被侵犯[224] - 美国或外国专利法及其解释的变化可能降低专利价值，削弱公司保护产品的能力[225] - 公司的成功高度依赖知识产权，尤其是专利，生物技术行业专利的获取和执行复杂、成本高、耗时长且不确定[226] - 2011年9月16日，美国《美国发明法案》（AIA）签署成为法律，对美国专利法进行了多项重大修改[226] - 自2013年3月16日起，美国过渡到“先申请制”来决定专利授予方[226] - 若公司未及时为新产品申请专利，第三方先申请并获得专利，公司将失去该发明的专利权利[226] 公司其他药物相关情况 - 礼来公司的巴姆兰尼单抗700mg获FDA紧急使用授权，用于治疗成人和12岁以上儿科轻中度新冠患者[85] 公司工会协议风险 - 公司与员工委员会和工会签有集体谈判协议，未来纠纷可能导致额外成本和停工[211][212] 公司调整指标相关情况 - 公司使用调整后净利润和调整后EBITDA评估运营表现和进行决策[35] - 调整后净利润定义为净利润加非现金股份支付费用，调整后EBITDA有更复杂的计算方式[36]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度总营收3150万美元，2019年同期为3210万美元；2020年全年总营收1.332亿美元，较2019年的1.272亿美元增长5%，符合1.32 - 1.37亿美元的指引 [20] - 2020年第四季度毛利润1020万美元，毛利率33%，2019年同期毛利润1210万美元，毛利率38%；2020年全年毛利润4760万美元，毛利率36%，2019年全年毛利润4970万美元，毛利率39%，符合年初关于自有产品部门毛利率年度下降3 - 5个百分点的指引 [21] - 2020年第四季度运营费用750万美元，2019年同期为660万美元；2020年全年运营费用2830万美元，2019年全年为2700万美元；2020年全年研发费用同比增长4%，低于13% - 15%的指引 [22] - 2020年第四季度净利润160万美元，摊薄后每股收益0.04美元，2019年同期净利润540万美元，摊薄后每股收益0.13美元；2020年全年净利润1710万美元，摊薄后每股收益0.38美元，2019年全年净利润2230万美元，摊薄后每股收益0.55美元 [23] - 截至2020年12月31日，公司现金余额为1.093亿美元，2019年12月31日为7390万美元 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司预计2022年起GLASSIA每年产生1000 - 2000万美元的特许权使用费；预计2023年起提供合同制造服务每年增加800 - 1000万美元的收入 [18] - 公司目前以色列分销业务年收入约3000万美元，预计新增的九种生物仿制药获批后，每年集体最高销售额可达2500 - 3500万美元 [15][29] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司核心是从当前商业活动和制造专长中实现盈利性增长，计划扩大自有血浆衍生产品业务，成为垂直整合的血浆衍生公司 [8] - 公司将继续推进管线开发，重点是吸入性AAT治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症的III期InnovAATe临床试验，并利用约1.1亿美元的现金探索新的战略业务发展机会；还计划将FDA批准的IgG平台技术作为战略业务线，以应对未来潜在的疫情情况 [9] - 公司收购了美国德克萨斯州博蒙特的B&PR血液和血浆研究公司，成立子公司Kamada Plasma，进入美国血浆采集市场，计划扩大超免疫血浆采集能力，提升IgG在各市场的竞争地位 [10][11] - 公司为以色列卫生部供应COVID - 19 IgG产品，预计产生约350万美元收入；卫生部已启动多中心临床研究，公司正利用美国合作伙伴采集的血浆提高该产品的制造产量，以满足潜在的额外需求 [12][13] - 公司通过与两家国际制药公司达成协议，扩大以色列分销业务的生物仿制药产品组合，预计这些产品将在2022 - 2024年在以色列推出 [15] - 公司将继续提高KEDRAB在美国的市场份额，扩大GLASSIA在非美国市场的销售，包括在新地区注册和推出该产品 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管2020年受全球新冠疫情影响面临重大逆风，但公司克服了运营挑战，实现了关键财务目标，表明业务具有基本实力，对未来增长前景有信心 [6][7] - 虽然一些国家已开始推出COVID - 19疫苗，但公司仍相信血浆衍生IgG作为治疗COVID - 19感染患者的产品将有持续的市场需求 [14] - 公司认为自身业务由多条业务线组成，能够为公司带来显著的长期增长机会，对业务实力充满信心 [18] - 公司对2020年业务表现感到自豪，认为业务基本面稳固，有多个有机商业增长催化剂，FDA批准的血浆直接技术平台是应对新兴疫情情况的战略资产，强大的资产负债表可支持业务发展机会，对未来前景高度自信 [56] 其他重要信息 - 吸入性AAT的III期InnovAATe临床试验因COVID - 19疫情限制了新研究地点的开放，减缓了患者招募速度，公司仍在评估该重要战略管线产品的开发和商业化机会 [16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 生物仿制药的审批途径以及2022 - 2024年产品的催化剂和审批情况 - 公司依靠欧洲药品管理局（EMA）的批准，产品拥有方先获得EMA批准，再提交给以色列卫生部审批，以色列卫生部通常会基于EMA或美国的批准进行审批；首个产品已提交给以色列卫生部，预计明年获批并推出；三款新产品预计2022 - 2024年获批，约每年一款；九种产品预计带来2500 - 3500万美元的销售额，将提升分销业务的收入和盈利能力 [28][29] 问题2: 血浆采集方面，后续是否仅专注高滴度采集、扩大采集能力的途径 - 公司计划投资最大化博蒙特设施的采集能力，并利用其许可证开设更多中心；目前直接重点是超免疫血浆，以实现公司的垂直整合，不排除未来开展常规血浆采集的可能性 [32][33] 问题3: 博蒙特设施目前的年采集能力以及未来的趋势、新设施的规模 - 公司未披露博蒙特设施的具体采集量，计划在未来几年内实现该业务的自给自足，以提升超免疫产品在国际市场的竞争力 [34] 问题4: 超免疫血浆采集内部化对公司毛利率的影响 - 这取决于不同市场，在美国和西方市场价格较高，在发展中国家参与大型招标竞争；公司尚未披露对毛利率的具体影响，但拥有血浆而非购买血浆对成本有重大影响 [36] 问题5: 吸入性III期研究的招募完成时间 - 原计划招募时间约为两年，因COVID - 19疫情推迟了新地点的开放，实际招募时间会更长；待疫情改善、欧洲新地点开放后，能给出更准确的时间 [39] 问题6: 欧洲未开放的招募地点占总体的百分比 - 公司原计划在美国和欧洲开设地点，因部分国家处于封锁状态无法有效招募患者，暂未开放；待疫情情况改善后，能更好地预测招募完成时间 [42] 问题7: 2021年研发支出的预期 - 预计与2020年处于相似范围，当前项目将继续以相同速度进行；待疫情改善后，研发支出将回到原计划水平 [43] 问题8: 博蒙特新血浆采集设施是否有中间产品可出售给他人 - 有将部分血浆产品出售给第三方的选项，但主要重点是满足自身需求，出售给第三方的量不会对整体损益表产生重大影响 [44][45] 问题9: COVID超免疫产品推进临床试验的时间 - 以色列卫生部已发起一项针对住院患者的多中心临床研究，首批约135名患者按1:1比例与标准治疗和恢复期血浆进行随机对照；以色列其他医院可通过指定患者程序治疗患者 [47] 问题10: 美国临床试验的计划 - 公司与Kedrion仍在评估美国或欧洲的最佳临床试验计划，完成评估后将推进开发；很可能在今年上半年做出决定，以色列研究和其他国外研究的数据将部分支持该决定 [48][49] 问题11: 2021年分销产品的收入预期 - 因COVID - 19情况不确定，公司未提供具体指引；以色列分销业务预计保持当前增长速度，整体产品组合在不断扩大 [50][51] 问题12: 2021年自有产品KEDRAB或KamRAB、GLASSIA的增长前景 - 因COVID - 19情况不确定，公司暂不提供具体指引；GLASSIA今年将向Kedrion供应2500万美元的产品，在其他非美国市场的销售也在增长 [52]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总收入为3530万美元，较2019年第三季度的3310万美元增长7%；前九个月总收入为1.017亿美元，较2019年同期的9510万美元增长7%；重申2020年全年总收入指引为1.32亿 - 1.37亿美元 [26] - 2020年第三季度总毛利为1480万美元，毛利率为42%，高于2019年第三季度的1290万美元和39%的毛利率；前九个月总毛利为3740万美元，毛利率为37%，而2019年前九个月总毛利为3760万美元，毛利率为40%；重申专有产品部门毛利率预计每年下降3 - 5个百分点的指引 [27][28] - 2020年第三季度运营费用总计710万美元，2019年第三季度为720万美元；前九个月运营费用总计2080万美元，2019年同期为2030万美元；更新年度研发费用指引，预计2020年研发费用较2019年增长13% - 15% [29] - 2020年第三季度净利润为680万美元，每股收益0.15美元，2019年第三季度净利润为580万美元，每股收益0.14美元；2020年前九个月净利润为1550万美元，每股收益0.35美元，2019年前九个月净利润为1690万美元，每股收益0.42美元；截至2020年9月30日，现金余额总计9970万美元 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 - 第三季度专有产品销售额同比增长19%，得益于GLASSIA和KEDRAB®向合作伙伴Takeda和Kedrion的销售增加 [26] - 预计2021年向Takeda供应GLASSIA将获得约2500万美元收入；从2022年到2040年，预计从Takeda获得的特许权使用费每年在1000万 - 2000万美元之间 [16] - 预计从2023年起，合同制造一款FDA批准并商业化的特种IgG产品每年将增加约800万 - 1000万美元收入 [18] - 以色列分销部门计划从2022年开始推出六款从Alvotec授权的生物仿制药，预计所有六款产品分销的总峰值收入每年在2500万 - 3500万美元之间 [18] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 计划利用强大的现金状况探索战略业务发展机会，以利用和扩展公司核心血浆衍生治疗药物的开发、制造和商业化专业知识 [17] - 将COVID - 19 IgG项目作为战略业务线，利用独特能力和经验快速应对未来潜在的类似大流行情况 [15] - 继续扩大GLASSIA在国际市场的销售，通过识别更多患者、申请报销以及在其他国家提交注册来实现增长 [35] - 利用抗狂犬病产品的成功，在更多市场注册该产品，包括加拿大和向WHO销售 [35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管全球新冠病毒危机持续影响生活，但公司在2020年第三季度成功维持了业务连续性，并取得了强劲的财务和运营业绩 [6] - 认为即使新冠疫苗问世，血浆衍生的COVID - 19 IgG在市场上仍有一席之地，对于未接种疫苗的住院患者、疫苗无法提供足够保护的情况以及特定人群（如免疫抑制和免疫缺陷患者）仍有长期需求 [14] - 对公司2020年前九个月的业务表现感到满意，认为公司业务基本面坚实，有多个有机商业增长催化剂，FDA批准的血浆衍生技术平台是战略资产，有能力快速应对新兴大流行情况，且资产负债表强劲，对公司未来前景充满信心 [39] 其他重要信息 - 与以色列卫生部达成协议，为以色列COVID - 19患者提供血浆衍生IgG产品，初始订单预计在2021年初供应，足以治疗约500名住院患者，预计在2021年第一季度为公司带来约340万美元收入 [7] - 完成正在进行的1/2期开放标签单臂临床试验的患者招募，并公布了积极的初步中期结果；该试验旨在评估血浆衍生IgG产品在住院、非通气的COVID - 19肺炎患者中的安全性、药代动力学和药效学；预计2021年1月得出研究的 topline 结果 [9][10] - 与Kedrion Biopharma合作开展COVID - 19 IgG开发项目，Kedrion负责从美国康复患者收集COVID - 19康复血浆 [11] - 收到FDA对先前提交的三份IND信息包的回复，目前正与Kedrion一起评估美国临床项目的合适目标患者群体，完成评估和所需活动后将提交IND申请 [12] - 关注美国国家过敏和传染病研究所（NIAD）发起的抗冠状病毒免疫球蛋白住院治疗3期临床试验的进展，认为其进展可能有助于公司的开发工作 [13] - 第三季度公布了KEDRAB®在美国的上市后儿科试验的积极结果，该研究是美国目前针对儿童进行的唯一一项HRIG临床试验；结果已提交给FDA审查，以纳入KEDRAB®的完整处方信息 [19] - InnovAATe的3期临床项目因COVID - 19大流行减缓了患者招募速度，目前正在探索替代方法以应对疫情持续及其对研究的影响 [20] - 两项IV AAT管道开发项目已完成2期概念验证研究，但由于与Takeda的商业安排以及2021年接管GLASSIA制造的计划，目前不打算进一步推进该项目 [23] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于IgG产品向以色列政府的初始销售及持续销售潜力 - 公司正在提高产能，有来自以色列和美国的康复血浆供应，能够根据需求和协议增加情况全年持续供应产品 [32][33] 问题: 2021年公司收入预期是否约为9000万美元 - 除提问者提到的收入来源外，公司还有其他收入流，如GLASSIA在国际市场的销售、抗狂犬病产品在更多市场的销售以及其他IgG产品在海外市场的销售；目前给出具体预测还为时过早，公司将在完成2021年预算规划后给出预测 [34][35][36]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度总营收3310万美元，2019年同期为3530万美元，下降6%；2020年前六个月总营收6640万美元，较2019年同期的6.21亿美元增长7% [20] - 2020年第二季度总毛利1110万美元，2019年同期为1360万美元；2020年前六个月总毛利2260万美元，毛利率34%，2019年同期总毛利2480万美元，毛利率40% [25][26] - 2020年第二季度营业费用710万美元，2019年同期为720万美元；2020年前六个月营业费用1370万美元，2019年同期为1320万美元 [27] - 2020年第二季度净收入350万美元，合每股0.08美元，2019年同期净收入610万美元，合每股0.15美元；2020年前六个月净收入870万美元，合每股0.20美元，2019年同期净收入1110万美元，合每股0.27美元 [29] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资共计1.047亿美元，2019年12月31日为7390万美元 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 - 2020年前六个月分销产品销售额同比增长28%，本季度分销产品销售额超1000万美元 [21][39] - 2020年第二季度自有产品毛利率43%，较2019年同期下降3个百分点，公司预计自有产品毛利率较去年下降3 - 5个百分点 [25][51] 各个市场数据和关键指标变化 - Kedrion美国市场份额从2018年的约10%增至2019年的约20%，且持续增长 [11] - 狂犬病产品销售方面，疫情期间美国市场可能有两三个月销售放缓，目前销售正在回升 [54] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司与Kedrion合作开发、制造和分销IgG产品用于治疗COVID - 19患者，计划将COVID - 19临床开发项目扩展到美国，若获FDA批准，将于2021年初在美国启动临床项目 [7][8] - 公司加速商业和业务发展，努力减轻2021年GLASSIA制造向武田过渡的影响，预计2023年恢复收入和盈利增长 [9] - 公司预计今年GLASSIA销售给武田的收入约6500万美元，2021年在2500万 - 5000万美元之间，武田开始销售GLASSIA后，公司将获得特许权使用费 [10] - 公司将利用强大的资产负债表寻找更多业务发展机会，发挥专业知识和制造能力 [13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对业务发展势头感到满意，尽管面临COVID - 19疫情挑战，但2020年前六个月营收实现同比增长 [20] - 公司预计分销产品将继续推动增长，长期来看将提高整体毛利率 [21] - 公司重申2020年全年营收指引在1.32亿 - 1.37亿美元之间 [24] - 公司对业务未来充满信心，相信行动将为股东创造巨大价值 [13] 其他重要信息 - 公司董事会发生变动，Lilach Asher Topilsky被提名为公司主席，Ari Shamiss加入董事会 [16][18][19] - 公司InnovAATe 3期临床试验因疫情暂停后，于6月重启 [14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 以色列血浆产品同情用药治疗COVID患者情况 - 同情用药治疗审批在医疗中心、治疗医生和卫生部长之间进行，公司不参与此过程，无相关数据；近期启动的临床研究由公司赞助，数据将适时公布；临床研究针对病情较轻患者，同情用药针对重症患者 [32][33][34] 问题2: 产品作为COVID预防药的情况 - 这将是一项单独试验，公司正在与监管机构和关键意见领袖讨论；产品相同但剂量可能不同，将测试不同剂量以确定预防或预防性治疗的最佳剂量；有不同潜在适用人群，公司正在与相关方面深入讨论研究设计和适用人群 [36] 问题3: Kedrion血浆收集情况 - Kedrion在美国有大量血浆收集中心，大部分已参与收集工作，美国血浆将供应给公司用于启动美国临床项目；公司在以色列的研究使用的是以色列康复患者的血浆 [38] 问题4: 近期分销产品收入增长的驱动因素 - 过去几年公司扩大了以色列分销产品组合，签署了许多新协议，部分新产品在过去两年注册并在以色列市场推出；由于疫情，医院增加了IVIG产品库存，对第二季度销售有贡献 [40] 问题5: 下半年分销产品销售额是否会保持在1000万美元以上 - 应参考公司全年预测，公司一直能很好地给出年度预测并实现目标，2020年也不例外 [43] 问题6: 以色列1/2期试验的疗效终点测量指标 - 目前是1/2期研究，测量安全性、药代动力学和药效学数据；作为开放标签研究，还将关注患者住院天数和康复出院情况；官方终点是安全性、药代动力学和药效学 [46] 问题7: 预防性使用产品需要向监管机构证明什么 - 公司正在与内部、关键意见领袖、治疗医生和监管机构讨论，目前尚未有明确结论；可能的一种方式是将预防性IgG的药代动力学数据、抗体水平与获批的活性疫苗进行比较；另一种方式是进行长期研究，对比治疗组和对照组患者的患病情况 [47][48][49] 问题8: 毛利率预计下降幅度 - 公司预计自有产品毛利率较去年下降3 - 5个百分点，去年为46% [51][52] 问题9: 今年及明年上半年毛利率情况 - 目前给出答案还太早，公司需等待武田今年晚些时候关于2021年需求的反馈，GLASSIA技术转移完成时间、FDA批准时间以及COVID - 19 IgG的潜在影响等因素都需在年底前明确，才能给出2021年的预测 [53] 问题10: 狂犬病产品市场是否受COVID户外活动限制影响 - 公司产品销售给Kedrion，由其在美国市场销售；疫情期间可能有两三个月销售放缓，目前美国生活恢复正常，销售正在回升 [54] 问题11: 试验结果出来后能否有偿进行同情用药治疗及美国后续试验安排 - 关于有偿同情用药治疗，目前回答还太早，需等待数据并与相关当局讨论；公司本季度将与FDA举行预IND会议，届时将讨论美国后续研究计划 [59][60]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度总营收3330万美元，2019年同期为2680万美元，同比增长24% [6][19] - 2020年第一季度总毛利润1150万美元，毛利率34%；2019年同期总毛利润1120万美元，毛利率42% [6][20] - 2020年第一季度净收入520万美元，每股0.12美元；2019年同期净收入490万美元，每股0.12美元 [21] - 2020年第一季度经营活动现金使用量190万美元 [21] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为9640万美元，2019年12月31日为7390万美元 [8][22] - 2020年第一季度营运资金增加约3000万美元 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 - 2020年第一季度，专有产品部门营收2530万美元，分销部门营收800万美元，较上年同期均增长24% [19] - 在美国，KEDRAB的市场份额从2018年的约10%增至2019年的约20% [13] - 在加拿大，KamRab与当地合作伙伴Valneva开始产品分销 [13] - KamRab在拉丁美洲的销售自去年开始，通过泛美卫生组织2019 - 2021年的招标实现增长 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划维持当前制造和供应计划，增加原材料库存以应对潜在供应中断 [8] - 公司与Kedrion Biopharma合作开发COVID - 19血浆衍生超免疫IgG疗法，Kedrion负责美国、欧洲、澳大利亚和韩国的商业化，公司负责产品开发、制造、临床开发和监管提交，公司在Kedrion负责区域外有分销权 [10][11] - 公司利用FDA批准的制造设施经验和产能，计划在2021年GLASSIA制造过渡到武田后，开始生产额外的血浆衍生产品 [15] - 全球主要血浆公司都在积极开发抗COVID超免疫产品，公司认为血浆行业在寻找治疗方法中很重要 [29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管COVID - 19大流行可能影响市场需求和生产条件，但公司维持2020年全年营收指引在1.32亿 - 1.37亿美元之间 [8][23] - 公司对2020年第一季度业务表现满意，资产负债表强劲，核心业务基本面良好，对长期成功前景充满信心 [39][40] 其他重要信息 - 公司已获得足够的COVID - 19康复者血浆，预计在第二季度末为以色列的同情使用治疗提供产品 [9] - 公司正在与以色列卫生部讨论启动相关临床试验 [10] - 公司2019年12月与未披露合作伙伴签订合同制造协议，预计2023年初开始商业供应，新产品预计每年为公司增加800万 - 1000万美元营收 [14][15] - 公司InnovAATe Phase 3临床试验因COVID - 19暂停招募，预计第三季度恢复 [16] - 公司获得FDA对30名患者子研究方案设计的接受，但该子研究因疫情推迟启动 [18] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司为COVID开发的超免疫产品的以色列项目和与Kedrion的合作项目是否为同一项目 - 这是一个项目，最初由公司发起，之后与Kedrion合作，可获取以色列以外的血浆。首批产品将基于以色列血浆，供以色列市场使用，后续也会使用Kedrion提供的血浆进行生产 [26] 问题2: 国际产品或以色列以外市场产品的时间安排 - 目前暂无相关信息，有进展会向公众分享 [27] 问题3: 公司项目与武田牵头的全球联盟项目的关系 - 目前是独立项目，全球主要血浆公司都在积极开发抗COVID超免疫产品，公司鼓励大家加快进度，共同应对疫情 [29] 问题4: 该产品对公司的经济影响以及是否为季节性产品 - 目前回答这些问题还为时过早，公司正在研究产能、扩大生产和确保血浆供应等经济问题，且不确定COVID疫情未来的发展情况 [30] 问题5: 产品在以色列上市是否有向以色列卫生部提交的临床试验设计 - 公司在推进产品制造并使其尽快用于同情使用治疗的同时，也在与以色列卫生部密切合作，制定临床试验方案和设计 [32] 问题6: 临床试验是否会测试不同剂量水平 - 很可能会测试不同剂量水平和针对不同患者群体，目前正在与包括以色列卫生部在内的监管机构讨论 [33] 问题7: 临床试验是否包括接受预防性治疗的队列 - 预防性治疗是正在讨论的选项之一，还在评估中，确定方案后会向公众分享 [35] 问题8: 是否能在本季度末确认临床试验的样子 - 预计在本季度或第三季度确定临床试验设计 [36] 问题9: 与Kedrion合作后，哪些地区可能优先开展临床研究 - 目前未披露相关信息，公司目前主要关注意大利、以色列和美国，与Kedrion的协议是全球协议，Kedrion在美、欧、澳、韩有未来商业权，公司在其他地区有权利，在中国将共享商业化许可 [37]

公司整体财务数据关键指标变化 - 2019 - 2015年公司自有产品收入分别为97,696千美元、90,784千美元、79,559千美元、55,958千美元、42,952千美元[33] - 2019 - 2015年公司总收入分别为127,187千美元、114,469千美元、102,825千美元、77,494千美元、69,906千美元[33] - 2019 - 2015年公司净利润分别为22,251千美元、22,296千美元、6,901千美元、 - 6,733千美元、 - 11,270千美元[33] - 2019 - 2015年公司调整后净利润分别为23,414千美元、23,244千美元、7,384千美元、 - 5,663千美元、 - 9,363千美元[33][37] - 2019 - 2015年公司调整后EBITDA分别为28,466千美元、23,910千美元、11,450千美元、 - 909千美元、 - 6,290千美元[33][37] - 2019 - 2015年公司经营活动现金流分别为27,571千美元、10,546千美元、3,608千美元、1,897千美元、 - 13,979千美元[33] - 2019 - 2015年公司投资活动现金流分别为 - 564千美元、 - 5,176千美元、 - 15,608千美元、1,637千美元、11,253千美元[33] - 2019 - 2015年公司融资活动现金流分别为 - 1,530千美元、 - 587千美元、15,320千美元、1,490千美元、 - 6,355千美元[33] - 2019 - 2015年公司总资产分别为173,797千美元、138,116千美元、122,110千美元、99,696千美元、101,992千美元[33] - 截至2019年12月31日，公司现金及现金等价物和短期投资为7390万美元，2018年12月31日约为5060万美元[137][141] - 2019年、2018年和2017年公司净利润分别为2220万美元、2230万美元和690万美元[137] - 截至2019年12月31日，公司累计亏损为6110万美元[137] 各业务线收入占比关键指标变化 - 2019 - 2017年公司静脉注射AAT产品收入占总收入的比例分别约为58%、60%、64%[41] - 与武田制药合作收入占公司2017 - 2019年总收入的比例分别为59%、56%和54%[42][54] - 美国市场销售额占公司2017 - 2019年总收入的比例分别为59%、66%和66%[42] - 向凯德瑞恩销售KEDRAB产品的收入占公司2018 - 2019年总收入的比例分别为10%和13%[57] - 美国以外市场（除以色列）通过分销商的销售额占公司2017 - 2019年总收入的比例分别为24%、17%和13%[59] - 分销业务中，Bio Products Laboratories Ltd.和Biotest A.G.供应的产品在2017 - 2019年分别占公司总收入的17%、17%和19%[94] - 2017 - 2019年，公司分销业务对Clalit Health Services的销售分别占分销业务收入的34%、43%和46%[102] 合作与特许权相关情况 - 2022 - 2040年武田制药将按净销售额的12%（至2025年8月）和6%（2025年8月后至2040年）支付特许权使用费，每年最低500万美元，预计公司每年收到1000万 - 2000万美元[43] - 若2019年协议进入特许权使用阶段，公司收入将减少6810万美元，毛利润将减少2700万 - 2900万美元，可由1000万 - 2000万美元特许权使用费抵消[45] 专有产品部门情况 - 2020年专有产品部门全年毛利率预计比2019年下降3 - 5个百分点[46] - 专有产品部门的每个产品有2 - 4个大型竞争对手，包括CSL、武田、基立福和凯德瑞恩等[61] 市场竞争情况 - 格里富斯的AAT输注产品Prolastin A1PI在美国AATD治疗市场至少占50%份额，在全球市场超70%[62] - 格里富斯和CSL在美国各拥有约200 - 250个运营中的血浆采集中心[62] - 公司抗狂犬病产品KamRAB/KEDRAB的主要竞争对手格里富斯在美国抗狂犬病市场占比约75% - 85%[65] - 公司分销业务在以色列市场面临竞争，血浆领域竞争对手有Grifols、Takeda等，其他专业领域有Novartis AG、AstraZeneca AB等[107] 生产与供应相关风险 - 制造新的血浆衍生产品技术转移项目需约2 - 4年，且不一定能成功[49] - 若无法确保新的制造协议、完成技术转移项目或获得监管批准，公司可能面临盈利能力下降或运营亏损[52] - 血浆及衍生物采集后需至少在 - 20摄氏度（ - 4华氏度）下储存和运输[69] - 公司产品制造过程需遵循现行药品生产质量管理规范（cGMP）标准，否则产品或材料可能被拒收销毁[74] - 公司制造设施会接受FDA、IMOH等监管机构检查，检查可能产生缺陷引用，严重时需召回产品或暂停运营[75] - 产品供应方面，若无法获得足够的源血浆、血浆衍生物或专业辅助产品，公司的生产和销售将受影响，可能导致收入和利润率大幅下降[83][86] - 血浆收集中心需获相关监管机构许可和批准，若检查不合格，可能影响公司生产和供应能力，造成库存减值和冲销[84] - 血浆供应商的分馏过程需符合监管标准，若不符合，公司将无法使用其提供的血浆衍生物，影响生产和供应[85] - 血浆蛋白治疗产品生产过程复杂，难以精准匹配市场需求，可能导致供应不足或过剩，影响业务和财务状况[93] - 分销业务依赖少数供应商，供应商可能面临产能限制、价格调整等问题，影响公司业务和财务状况[95] - 设备故障、供应商供货不及时会损害公司制造能力和产品销售，维修或更换设备可能耗时且成本高，还可能需监管机构重新验证或审批[166] - 运输或分销渠道因不可抗力事件无法使用，会扰乱血浆及原材料供应、生产和产品分销[168] 产品副作用与监管审批 - 公司血浆衍生蛋白疗法已知副作用包括头痛、恶心、类似流感症状、头晕和高血压等[78] - 新产品需经FDA等监管机构漫长严格测试及审批程序，不遵守规定会面临多种处罚[80] - 产品生产过程变更需获FDA等监管机构批准，否则会面临处罚[81] - 公司在GLASSIA的监管合规、产品开发和审批方面很大程度依赖武田，若合作终止可能影响合规成本[80] - 公司需对GLASSIA和KEDRAB进行上市后临床试验，若试验结果不利或未按要求完成，可能导致产品失去上市批准或受限[92] 临床试验与产品开发风险 - 公司吸入式AAT治疗AATD的美国II期临床试验达到主要终点，但欧洲II/III期试验数据引发FDA担忧[109] - 2019年4月FDA表示公司已满意解决吸入式AAT治疗AATD的相关问题，并计划在北美对约30名患者进行亚研究[109][122] - 临床和临床前测试费用高昂、设计实施困难、耗时长且结果不确定，如欧洲吸入式AAT治疗AATD的II/III期临床试验未达终点[111][112] - 公司产品开发可能遇到多种意外事件，导致延迟或无法获得监管批准，如获取临床材料延迟、试验结果不佳等[114][115] - 若需进行额外临床试验或测试、无法成功完成试验、结果不理想或出现安全问题，公司可能面临多种不利情况[116] - 产品开发成本可能因测试或审批延迟而增加，还可能导致专利保护期缩短或竞争对手先推出产品[117] - 即使临床前和临床试验成功，公司仍可能因生产过程审批困难、第三方承包商不遵守规定等无法商业化产品[119] - 公司目前很大一部分收入依赖GLASSIA治疗AATD的销售，持续增长取决于新产品和新适应症的开发及获批[122] - 开发专业药品平均从临床前阶段到商业发布需15年或更长时间，且面临高失败风险[123] - 公司产品开发可能面临临床前研究失败、患者招募困难等障碍[124] - 公司依赖第三方进行临床前和临床试验，第三方若未履行职责可能损害业务[127] 市场与销售相关风险 - 公司产品可能无法获得市场认可，影响产品收入和盈利能力[133] - 公司依赖PARI进行吸入式AAT产品商业化，PARI若未获授权或供应不足将产生不利影响[135][136] - 分销业务部分销售依赖年度招标，若竞争对手价格更低，公司中标能力将受影响，导致收入和利润率下降[98] 公司面临的其他风险 - 产品责任索赔或召回可能导致重大财务损失、声誉受损、业务流失和客户流失，保险可能无法覆盖全部损失[145] - 公司面临多种风险，如产品需求下降、声誉受损、临床试验困难、诉讼成本、收入损失等[146] - 产品监管批准有限，非标签使用可能损害产品声誉和收入，促销活动违规会面临处罚[147][148] - 监管检查或审计可能导致货币损失和无法正常生产销售产品[149] - 关键员工流失可能损害公司业务，吸引和留住合格员工对公司成功至关重要[150][151] - 全球业务面临多种风险，包括汇率波动、法规变化、原材料供应等，遵守国际法规成本高[153][154] - 违反《反海外腐败法》等国际商业法律可能导致重大处罚，影响公司运营和声誉[155][157] - 公司面临外汇风险，汇率波动可能影响财务结果，套期保值策略有成本和风险[158] - 全球信贷市场事件可能影响公司融资能力和成本，经济发展可能对公司业务产生不利影响[159][160] - 新冠疫情可能影响公司原材料供应、员工运营和产品销售，单一制造工厂事故可能导致产能关闭[162][163] - 医保改革法规定制造商在医保药品回扣计划下需增加最低回扣，并将回扣计划扩展到参加医保管理式医疗组织的个人；制造商需支付某些品牌处方药的年费和税款；制造商在医保D部分覆盖缺口折扣计划中，需为符合条件的受益人提供适用品牌药协商价格50%的销售点折扣[172] - 违反虚假索赔法可导致三倍损害赔偿，每提交一项虚假索赔最高可处以22,927美元的罚款；举报人可获得总追回款项高达30%的部分[177] - 信息技术系统故障会严重扰乱公司业务，包括制造、研发、会计和计费流程[169] - 计算机系统故障、网络攻击或网络安全措施不足，会导致数据丢失、业务受损、声誉受损和竞争地位受影响[170] - 未能保护患者信息安全或遵守安全要求，会损害公司声誉，导致额外成本和诉讼[171] - 美国医保法律的不确定性和未来变化，可能对公司业务产生不利影响[172][173] - 公司业务实践可能受到监管审查和法律诉讼，违反相关法律会导致刑事、民事和行政处罚[176] - 公司在海外销售产品需获得并维持监管批准，部分国家对药品定价和报销有规定，可能影响公司业务[178] - 新会计准则可能使公司改变会计政策，对声誉、业务、财务状况和利润产生不利影响[183] - 公司业务涉及危险材料，若发生事故需承担高昂费用，虽有保险但可能不足[184] - 按以色列竞争法，公司部分产品可能被视为“垄断”，2015年8月修正案后，与外国制药商谈判分销协议或遇困难[185] - 2018年7月公司经历约1个月罢工，导致18年底间接制造成本注销180万美元和工艺材料废料损失80万美元[186] - 美国税收改革复杂，虽公司非美国税务申报者，但无法保证无重大税务影响[187] 知识产权相关风险 - 生物技术和制药领域专利复杂，公司专利可能被挑战、无效或规避，影响市场优势[191] - 公司专利在2024 - 2029年陆续到期，产品商业化时专利可能提前到期或有效期短[197] - 第三方可挑战公司专利有效性，相关程序成本高且可能失败，影响公司业务[195] - 公司知识产权可能被未经授权使用，如生产假冒产品，影响业务和声誉[198] - 公司依赖未专利的专有技术等保护知识产权，但协议可能失效，相关法律保护可能不足[200] - 公司面临知识产权保护风险，包括专利被挑战、商标被侵权、被指控侵犯第三方知识产权等[201][202][205][206] 股权与证券相关情况 - 截至2019年12月31日，公司有40,353,101股流通普通股[219] - 公司于2017年7月13日宣布“暂搁注册”流程的F - 3表格注册声明生效，可不时发售总计达1亿美元的普通股，2017年8月完成承销公开发行3,833,334股普通股，总收益约1730万美元，该注册声明有效期至2020年7月[220] - 截至2020年2月26日，约34%的流通普通股由关联方实益拥有[221] - 2011年9月16日，美国《美国发明法案》（AIA）签署成为法律，2013年3月16日起美国过渡到“先申请制”专利授予系统[220] - 公司普通股股价高度波动，受财务状况、市场条件、临床结果等多种因素影响[214][218] - 过去股价波动的公司易面临证券集体诉讼，公司及董事、高管未来也可能面临此类诉讼[216] - 若证券或行业分析师不发布或停止发布关于公司的研究报告、改变推荐或发布负面报告，可能对股价和交易量产生负面影响[217] - FIMI Opportunity Funds、Leon Recanati和Hahn家族分别直接和间接实益持有公司21.13%、8.15%和5.06%的已发行普通股[223] - Recanati Group和Damar Group约定，若对方实益持有公司至少7.5%的已发行股本，将投票支持对方指定的三名董事候选人；若持有至少5.0%（但低于7.5%），支持两名；若持有至少2.5%（但低于5.0%），支持一名[223] - 公司普通股自2005年8月在TASE交易，自2013年5月在纳斯达克交易，两个市场交易货币和时间不同，价格可能存在差异[224] - 若任一纳税年度公司至少75%的总收入为被动收入，或至少50%的资产价值归因于产生被动收入的资产，公司将被认定为被动外国投资公司[2

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总营收为3310万美元，2019年前九个月总营收为9510万美元，相比2018年前九个月的6630万美元增长44% [8][30][34] - 2019年前九个月总毛利润为3760万美元，毛利率为40%，而2018年前九个月为2020万美元和31%的毛利率 [8][9] - 2019年前九个月净收入为1690万美元，而去年同期为460万美元 [9] - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资增加至6680万美元，较2018年12月31日的5060万美元增加了1620万美元 [9][38] - 2019年第三季度净收入为580万美元，即每股摊薄收益0.14美元，而2018年第三季度净亏损240万美元，即每股摊薄亏损0.06美元 [33] - 2019年前九个月经营活动产生的现金为1890万美元，第三季度为610万美元 [34][37] 各条业务线数据和关键指标变化 专有产品部门 - 2019年第三季度收入为2490万美元，高于2018年第三季度的950万美元，主要得益于核心产品GLASSIA和KEDRAB的销售增长 [31] - 2019年前九个月收入为7250万美元，高于2018年同期的4760万美元 [35] 分销部门 - 2019年第三季度收入为820万美元，较2018年第三季度增长49% [32] - 2019年前九个月收入为2260万美元，较2018年同期增长21% [35] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司重申2019年全年总营收指引为1.25亿 - 1.3亿美元，并计划在2019年底前提供2020年全年总营收指引 [10] - 公司与武田延长了GLASSIA的战略供应协议至2021年，预计2019 - 2021年销售GLASSIA给武田的总收入在1.55亿 - 1.8亿美元之间，预计2020年约6500万美元，2021年在2500万 - 5000万美元之间 [10][11] - 武田计划在2021年完成GLASSIA的技术转让并在美国市场开始自行生产，此后公司将从武田获得特许权使用费，2022 - 2025年8月按净销售额的12%收取，之后至2040年按6%收取，每年至少500万美元，预计2022 - 2040年每年从武田获得1000万 - 2000万美元的特许权使用费 [12][13] - 技术转让完成后，公司计划利用FDA批准的制造工厂支持KEDRAB在美国的增长、免疫球蛋白产品和GLASSIA在亚洲、拉丁美洲等现有和新市场的销售，以及吸入式AAT的临床开发和未来商业发布 [14] - 公司积极探索利用经验和制造能力生产新的血浆衍生产品的机会，以利用工厂的可用产能 [15] - 公司将继续考虑吸入式AAT项目的所有战略选择，包括在欧洲和/或美国寻找商业化合作伙伴 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司2019年的强劲表现感到满意，对业务在全年前九个月产生的积极财务和运营指标感到兴奋 [6] - 公司对吸入式AAT项目的前景感到兴奋，该市场目前IV AAT销售额约10亿美元，且每年增长6% - 8% [22] - 公司对KEDRAB在美国市场的成功推出感到满意，并预计该产品在未来将继续增长 [17] - 公司对自身在GLASSIA向武田过渡后的业务发展、制造和技术能力有信心，能够增加新产品并提高工厂利用率 [49][52] 其他重要信息 - KEDRAB与Kedrion合作的注册研究结果已在同行评审医学期刊上发表 [15] - KEDRAB在美国的FDA要求的上市后试验已完成30名儿科受试者的招募，结果预计在2020年下半年公布 [16] - 公司在第三季度提交了修订后的吸入式AAT的IND申请给FDA，预计很快得到更新，计划在年底前在欧洲开始III期试验的首例患者给药，待IND批准后在美国招募患者 [19] - 公司IV AAT用于治疗急性移植物抗宿主病（GvHD）的概念验证研究已完成招募，预计2020年获得顶线数据 [25][26] - 公司与武田合作的IV AAT用于预防肺移植排斥的II期试验已完成，数据分析正在进行中，预计2020年初公布顶线结果 [27] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 本季度专有产品部门约2500万美元的收入中，GLASSIA和狂犬病产品分别贡献了多少？ - 公司不按季度提供详细信息，会在提交年度结果时按年度提供 [42][43] 问题2: 本季度武田是否有提前采购或囤货情况？ - 公司与武田的协议已延长至2021年，并给出了2019 - 2021年的营收预测，一般应按年度评估公司，武田每年都会持有库存，今年与往年没有不同 [44] 问题3: 武田是否已开始为过渡做准备，协议是否有再次延长的可能？ - 武田已进行工厂建设一段时间，计划在2021年完成工厂建设并获得FDA批准，具体时间取决于其进展和FDA批准情况，若有延迟或计划变更，公司会更新市场信息 [45] 问题4: 协议修订后，GLASSIA销售给武田的转让定价或贡献利润率是否有变化？ - 财务条款未重新协商 [46] 问题5: 2021年武田协议从销售过渡到特许权使用费结构后，公司的业务发展计划如何？ - 公司正在积极开展不同举措，对GLASSIA向武田过渡后的业务发展、制造和技术能力有信心，能够增加新产品并提高工厂利用率 [49] 问题6: 制造转移后，公司在该工厂生产其他血浆基产品的难易程度如何？ - 公司现有产品在其他国家的销售情况良好，KEDRAB在美国的销售也在增长，对引入其他产品增加工厂利用率有信心，有进展会更新市场信息 [52] 问题7: 如果在公司工厂生产GLASSIA并增加向美国以外市场的销售，其增长前景如何？ - 美国以外市场GLASSIA的毛利润与通过美国合作伙伴销售的毛利润相似，公司在美国以外有分销网络，目前尚未进入欧洲市场，产品销售至亚洲、拉丁美洲、俄罗斯等地 [53] 问题8: 如果公司工厂有额外产能供应美国以外市场，情况会如何？ - 产能利用将结合美国以外的GLASSIA、美国的KEDRAB、其他免疫球蛋白产品以及引入其他由公司制造的产品 [54] 问题9: 吸入式AAT的III期研究总成本最新估计是多少？ - 研究总成本预计在3000万 - 3500万美元之间 [56]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第二季度总营收3530万美元，较2018年同期增长4%；2019年前六个月总营收6210万美元，较2018年同期增长21% [7][20][22] - 2019年前六个月总毛利2480万美元，毛利率40%；净收入610万美元 [8] - 截至2019年第二季度末，公司现金、现金等价物和短期投资增至6200万美元 [8] - 2019年第二季度毛利润1360万美元，较2018年同期增长27%；毛利率从32%增至39%；净收入610万美元，摊薄后每股盈利0.15美元 [21] - 2019年前六个月净收入1110万美元，摊薄后每股盈利0.27美元，较2018年同期大幅增加 [23] - 2019年前六个月经营活动产生的现金流为1280万美元 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 - 2019年第二季度，自有产品部门营收2730万美元，较2018年同期增长5%；分销产品部门营收800万美元，较2018年同期增长1% [20] - 2019年前六个月，自有产品部门营收4770万美元，较2018年同期增长25%；分销产品部门营收1440万美元，较2018年同期增长10% [22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司重申2019年全年总营收指引为1.25亿 - 1.3亿美元，若实现将较2018年全年营收实现两位数百分比增长 [9] - 公司考虑在欧洲和/或美国寻找合作伙伴，以推进吸入式AAT项目 [13] - 公司正在评估潜在交易，包括共同开发机会以及对其他血浆衍生蛋白相关资产或专业领域其他资产的投资 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司2019年的持续强劲表现感到满意，业务各方面在上半年都产生了显著的发展势头 [6] - 公司对吸入式AAT项目前景感到兴奋，该市场目前IV AAT销售额达10亿美元，且年增长率为6% - 8% [13] - 管理层对公司长期成功前景充满信心 [34] 其他重要信息 - 公司与武田的GLASSIA供应协议目前延长至2020年底，GLASSIA制造业务向武田过渡将导致公司营收大幅减少，但预计未来20年（至2040年）将有版税收入 [9] - 公司计划在美国根据研究性新药申请（IND）、在欧洲根据临床试验授权（CTA）开展吸入式AAT治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的全球统一关键III期临床试验 [10] - 公司IV AAT治疗急性移植物抗宿主病（GvHD）的概念验证临床试验已完成患者招募 [14] - 公司与武田合作开展的IV AAT预防肺移植排斥的II期试验已完成，正在进行数据分析，预计年底公布全部结果 [16] 问答环节所有提问和回答 问题: 公司业务发展方面，若要将现有商业产品纳入组合，会考虑哪些指标，如年销售额、是否当前盈利等 - 公司在业务发展方面寻找专业领域（AAT缺乏症、肺部疾病、GvHD和移植以及血浆衍生蛋白）的机会，目前未限制是商业阶段还是临床阶段产品，将在尽职调查和交易宣布后提供详细信息 [26][27] 问题: 下半年产品组合变化是否因KEDRAB下半年销售额降低 - 公司销售应主要按年度评估，有来自武田的AAT产品（GLASSIA）和来自Kedrion的KEDRAB的订单和预测，全年产品组合会趋于平衡；预计全年AAT产品销售占比高于KEDRAB，会使全年平均毛利率略有降低；KEDRAB是毛利率最高的产品，特定季度或半年无销售时会提高该阶段平均毛利率，之后会在全年平衡 [28] 问题: 吸入式AAT的人类因素研究（HFS）是否容易完成，何时向FDA提交IND申请 - HFS按计划推进，预计未来几周提交IND申请；欧洲方面预计年底前招募首批患者进入研究 [29] 问题: 美国的目标研究地点数量 - 美国和欧洲的研究地点数量和分布仍在确定中，团队已确定首批几个地点，未来几个月将确定具体数量和地点 [30]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第一季度总营收2680万美元，较2018年第一季度的1740万美元增长54% [7][26] - 2019年第一季度专有产品营收2040万美元，较2018年第一季度的1220万美元增长67% [26] - 2019年第一季度分销产品营收664万美元，较2018年第一季度的520万美元增长23% [26] - 2019年第一季度毛利润1120万美元，较2018年第一季度的700万美元增长59%，毛利率从40%提升至42% [27] - 2019年第一季度净利润490万美元，摊薄后每股盈利0.12美元，而2018年第一季度净利润130万美元，摊薄后每股盈利0.03美元 [27] - 2019年第一季度经营活动产生的现金流为610万美元，截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资总计5580万美元，高于2018年12月31日的5060万美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 - 专有产品业务营收增长主要得益于GLASSIA和KedRAB销量增加 [7][26] - 分销产品业务营收实现23%的增长 [26] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国狂犬病免疫球蛋白产品KedRAB市场规模超1.5亿美元 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 重申2019年总营收指引为1.25 - 1.3亿美元，预计较2018年实现两位数百分比增长，增长主要来自专有产品业务，特别是GLASSIA和KedRAB的增长 [9] - 计划开展吸入式ATT的全球统一关键3期临床试验，预计2019年下半年启动，前提是成功完成人体因素研究 [13] - 评估额外的潜在业务发展机会，包括核心开发机会、投资其他血浆衍生相关资产或其他专业领域资产 [21] - 探索利用FDA批准工厂的额外生产能力，将GLASSIA生产内部化 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对2019年开局表现非常满意，业务各板块表现良好，营收增长强劲，盈利能力指标改善，资产负债表强劲，对全年剩余时间持乐观态度 [7][39] - 认为KedRAB在2019年及未来有望实现销售增长，公司和合作伙伴Kedrion有能力增加市场份额 [11] 其他重要信息 - 公司获得2017年以色列杰出出口商奖 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 专有产品业务后续三个季度营收增长的驱动因素是什么？ - 增长来自KedRAB首个完整销售年以及GLASSIA治疗患者数量的持续增加，公司第一季度表现强劲，有信心实现全年营收指引 [32] 问题2: 目前KedRAB在美国市场的份额情况以及未来增加份额的预期？ - 2018年向Kedrion销售了1200万美元的KedRAB，未披露与Kedrion的市场销售分成，但预计未来两到三年市场份额可达30% - 50% [33] 问题3: 吸入式ATT 3期临床试验招募250名患者的时间以及安慰剂对照组的影响？ - 预计2019年下半年启动3期试验，招募250名患者预计需要长达24个月，安慰剂可能是一个挑战，但鉴于在多个欧洲国家IV治疗不可用以及医生和患者的积极性，相信能够成功招募患者 [35][36]