公司整体财务亏损情况 - 公司2023年第一季度净亏损约610万美元，2022年同期净亏损370万美元；截至2023年3月31日，累计亏损约2.093亿美元（2022年12月31日为2.032亿美元）[130] - 2021年6月30日至2023年3月31日八个季度均为净亏损，2023年3月31日净亏损6052000美元，基本和摊薄后每股净亏损均为0.23美元[137] 公司现金状况及资金需求 - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物共计1840万美元，加上产品销售现金和剩余2000万美元可转换票据融资，预计至少未来十二个月可满足现金需求[131] - 2023年3月31日现金及现金等价物为18390000美元，较2022年12月31日的23774000美元减少[139] - 2023年3月31日现金账户约有5700000美元，储蓄和货币市场账户有12700000美元[144] PEDMARK产品业务线数据 - 2023年第一季度PEDMARK产品净销售额为167.7万美元，2022年同期为0 [133] - 2023年第一季度产品销售成本为9.5万美元，2022年同期为0 [133] - 2023年第一季度毛利润为158.2万美元，2022年同期为0 [133] 公司各项费用数据 - 2023年第一季度研发费用为4000美元，占比0%，较2022年同期减少143.3万美元[133] - 2023年第一季度销售和营销费用为253.1万美元，占比37%，2022年同期为0 [133] - 2023年第一季度一般和行政费用为431.7万美元，占比63%，较2022年同期增加220.8万美元[133] - 2023年第一季度利息费用为79.8万美元，较2022年同期增加74万美元，原因是利率上升和债务增加2万美元[133][136] PEDMARK产品获批及经营权情况 - PEDMARK于2022年9月20日获FDA批准，2023年1月获孤儿药独家经营权，有效期至2029年9月20日[116][119] 公司其他流动资产、负债及营运资金情况 - 2023年3月31日其他流动资产较2022年12月31日增加318000美元，流动负债减少589000美元，营运资金减少4478000美元[139] 公司经营与融资活动现金流量情况 - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为5577000美元，2022年同期为2856000美元；融资活动提供净现金193000美元，2022年同期为15000美元[140] 公司股权数量变化情况 - 截至2023年3月31日，普通股数量为26411000股，较2022年12月31日增加50000股；股票期权为5032000股，较2022年12月31日增加493000股[143] 公司投资政策及分类情况 - 公司投资政策优先考虑本金保全、流动性和投资回报，投资有评级和期限等限制[145] - 公司将购买时原始期限超三个月且到期不超十二个月的固定收益投资分类为流动资产[146] 公司资产负债表外安排情况 - 公司自成立以来无重大资产负债表外安排[147] 公司重大合同义务和承诺情况 - 除财务报表中提到的俄勒冈健康与科学大学特许权协议和2022年年报披露的遣散费外，无其他重大合同义务和承诺[148]

PEDMARK®产品获批与上市情况 - 2022年9月20日，公司产品PEDMARK®获FDA批准，用于降低1个月及以上局部、非转移性实体瘤儿科患者使用顺铂相关的耳毒性风险；10月17日宣布该产品在美国上市[13] - PEDMARK®已获FDA营销批准，但未获任何可比外国当局批准[172] - 公司自1996年9月成立以来主要从事研发活动，2022年末PEDMARK®获批后开始在美国产生产品销售收入[188] PEDMARK®相关专利情况 - 公司目前有3项PEDMARK®相关专利列于FDA橙皮书中，“728”和“984”专利将于2039年到期，“190”专利将于2038年到期；预计2023年第一或二季度将再获批一项专利，该专利将于2039年到期[18] - 公司拥有两个涵盖PEDMARK®及其他潜在硫代硫酸钠制剂的专利家族，已获3项美国专利，另有1项待批准，6项美国专利申请待决，多个国家和地区的申请也在进行中，相关专利若获批将于2039年7月到期[30][31] - 公司从俄勒冈健康与科学大学独家授权一项专利家族，包括已获批的US '190专利和一项待决申请，US '190专利将于2038年1月到期，待决申请若获批将于2037年11月到期[31][32] - 2022年4月5日、11月9日和2023年1月23日，USPTO分别就PEDMARK®制剂相关专利发布相关通知，预计2023年第二季度再获批一项专利，相关专利若获批将于2039年7月到期[35] - 公司将US '190专利和US '728专利列入FDA橙皮书，US '984专利于2022年12月14日列入，USSN 17/871,825获批后将列入，另有多项专利申请获批后有资格列入[37] - 2021年10月29日，Hope Medical对公司的US '190专利和US '363专利提起双方复审（IPR）请求，预计2023年5月出结果[39][40][42][43] - 2022年12月1日，公司收到CIPLA通知，其提交了PEDMARK®仿制药的ANDA申请，并对公司的US '190、US 11,291,728和US 11,510,984专利进行Paragraph IV认证，专利到期日期分别为2038年1月、2039年7月[45] PEDMARK®市场独占权情况 - 2023年1月公司获得PEDMARK的孤儿药独家经营权，自2022年9月20日FDA批准起提供7年市场独占期至2029年9月20日[17] - 公司计划在上市许可申请获批后申请儿科用药市场授权，获批后将获得10年市场独占期[38] - 若公司在收到有效Paragraph IV通知后45天内提起诉讼，有权获得30个月的FDA批准延期，且因孤儿药独占权，FDA至少7年内不会批准CIPLA的ANDA申请（PEDMARK®于2022年9月20日获FDA批准）[46] - 公司计划在MAA获批后申请PUMA，获批后可在欧洲获得10年市场独占权[47] 市场需求情况 - 美国和欧洲估计每年有超10000名儿童接受铂类化疗[20] 欧洲药品审批进展 - 2018年8月，欧洲药品管理局儿科委员会接受公司硫代硫酸钠的儿科调查计划；2020年2月提交预防顺铂化疗耳毒性的上市许可申请，EMA正在审查[25][26] 公司合作与运营相关 - 公司与OHSU于2013年2月20日签订独家许可协议，2015年5月18日进行修订，协议有效期至最后一个许可专利到期或8年，以较晚者为准[55][56][58] - 公司作为虚拟药品制造商，依赖合同制造商和包装商，且变更需FDA批准，制造商需符合cGMPs规定[51][53] - 公司与API供应商和第三方合同制造商签订了协议[52] - 公司运营可能受COVID - 19疫情影响，但目前未造成重大影响[59] 产品竞争情况 - PEDMARK®面临竞争，潜在竞争药物包括D - 甲硫氨酸、SPI - 3005等，且复方硫代硫酸钠可能更便宜[60][61][62] 药品监管相关 - 公司产品生产、研发受全球政府监管，美国由FDA监管，加拿大由TPD监管[70][72] - 美国和加拿大癌症相关疗法药物审批步骤及时间：临床前研究18 - 24个月，1期临床试验约1年，2期临床试验1 - 2年，3期临床试验2 - 4年，营销申请审核12 - 18个月[73][74][78] - 2期临床试验通常在15 - 50名患者中进行，3期临床试验在几百到几千名患者中进行[74][78] - 欧洲药品审批流程与美加不同，可能需额外测试，审批时间不定[77] - 药品获批后，FDA对产品标签、生产工艺等变更有严格审查要求，部分变更需提前30天提交补充申请[79][80] - FDA可能要求获批药品进行上市后测试和监测，如4期临床试验和REMS[81] - 药品制造商及相关实体需向FDA注册，接受定期检查，违规将面临法律或监管行动[82] - 生产工艺变更常需FDA预先批准，制造商要确保cGMP合规[83] - FDA撤回药品批准的情况包括药品不安全、缺乏有效性证据等，还可能要求修订标签或开展上市后研究[84] - FDA严格监管药品广告和促销活动，违规会导致法律或监管行动及声誉和经济损失[85] - 公司业务受美国FDA、州监管机构及外国法规监管，在外国销售产品需获当地营销授权[90][113] - 欧盟药品批准申请可集中或分散提交，集中程序获批可在欧盟全境销售[114] 市场独占期法规情况 - 罕见病是指在美国影响少于20万个体的疾病或病症，获孤儿药认定且首个获批的产品有7年市场独占期[91] - 儿科用药市场授权（PUMA）由欧盟委员会基于欧洲药品管理局审查授予，适用于18岁以下儿童，获批药物有8 + 2年监管数据和市场保护期[92][94] - 新药申请（NDA）获批新化学实体（NCE）有5年市场独占期，特定批准条件或产品变更有3年独占期[101][102] - 简略新药申请（ANDA）开发通常无需新的临床前或临床研究，但需生物等效性研究，首个含IV段认证的ANDA获批后有180天通用名药市场独占期[108][109] - 505(b)(2) NDA可部分依赖FDA先前对类似产品的批准或已发表文献，可能有3年市场独占期[104][107] - 美国孤儿药指治疗患病人数少于20万或开发成本无法从美国销售中收回的罕见病药物，获首个FDA批准后有7年排他期[123] - 美国儿科独占权可在现有监管独占期基础上额外增加6个月营销保护[125] - 欧盟孤儿药针对每1万人中患者数为5人及以下的疾病，获指定后有8年数据独占期、2年营销独占期及可能的1年延长期[127][128] 药品审批相关规定 - FDA需在收到申请60天内确定药物候选者是否符合快速通道指定资格[130] - 符合条件的药物候选者可获得优先审查，时间为提交完整新药申请后6 - 8个月[136] - 临床试验结果披露在某些情况下可延迟至试验完成后最多2年[137] 药品回扣与费用相关 - 创新药基本回扣为季度平均制造商价格（AMP）的23.1%或AMP与最佳价格之差中的较高者，非创新药为13% [145][146] - 创新药额外回扣基于当前AMP较基线AMP的增加额，非创新药类似但基线AMP季度不同[145][146] - 自2024年1月1日起，药物回扣上限将取消[145] - 2022财年，ANDA申请费为每个申请225,712美元，国内成品剂型设施费为每个195,012美元，国外为每个210,012美元，国内活性药物成分设施费为每个42,557美元，国外为每个57,557美元[111] - 公司需向CMS报告支付给医生等的款项及投资权益信息，未提交将面临民事罚款[142] - 2019年起，Medicare Part D受益人达到初始覆盖限额后支付25%品牌药成本，药企需为医保受益人在覆盖缺口提供70%药品折扣[150] - FSS向四个联邦机构提供的药品价格不得高于联邦最高限价，该价格至少比上一年非联邦平均制造商价格低24%[151] - 若制造商故意报告虚假价格，每项错误将面临10万美元民事罚款[153] - 2011 - 2018年，品牌药制造商年度总费用在25亿至41亿美元之间，2019年及以后保持在28亿美元[157] 公司人员与财务数据 - 截至2022年12月31日，公司约有36名员工，其中25人在商业部门，2人在研发部门[159] - 2022和2021财年，研发费用分别为350万美元和500万美元，公司减少了PEDMARK®相关研发费用[164] - 公司有重大亏损历史，自成立以来产品销售收入有限[174] - 公司2022年净亏损约2371万美元，2021年净亏损约1735万美元，截至2022年12月31日累计亏损约2.032亿美元[184] - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物为2380万美元，预计至少可满足未来12个月的运营和资本需求[189] 产品商业化风险 - 公司仅依靠PEDMARK®单一产品，且商业经验有限，PEDMARK®的商业化面临诸多风险[190] - 公司PEDMARK®的商业化成功依赖于对患者和医生的教育、满足监管要求、市场推广等多方面能力[191][192] - 公司PEDMARK®的销售和营销能力维护及与第三方合作均存在风险，可能影响产品商业化[194][197] - 公司业务面临激烈竞争，竞争对手在资源、研发、审批、制造和营销等方面更具优势[199] - 公司依赖与学术机构和第三方的合作，合作协议终止或合作方表现不佳可能对业务产生重大不利影响[201][202][205] - 公司产品的监管审批耗时、昂贵且不确定，可能导致意外高额费用并延迟海外销售[206] - 即使产品获得海外监管批准，也会受到标签、促销活动监管以及禁止非标签用途营销的限制[207] 生产与合规风险 - 公司和第三方制造商需遵守适用的cGMP法规，包括质量控制和质量保证要求及记录维护[208] - 公司外包给第三方的制造设施须经FDA批准并接受额外检查[208] - 2020年8月和2021年11月公司因第三方制造设施缺陷收到FDA的CRL[208] - 若公司未遵守FDA或其他法规，可能面临声誉损害和制裁[209] - 制裁原因包括资金不足、药物无效、患者有严重副作用等[209] - 制裁措施包括延迟、警告信和罚款[210] - 制裁措施包括产品召回或扣押及销售禁令[210] - 制裁措施包括FDA或其他监管机构拒绝审查待处理申请[210] - 制裁措施包括生产全部或部分暂停[211] - 公司依赖第三方供应原材料、开展临床试验和制造PEDMARK®，若第三方表现不佳或违规，将对业务产生重大不利影响[178] - PEDMARK®销售依赖付款方报销，付款方有成本控制压力，特定市场报销可能受限或无法报销[178]

产品与市场 - PEDMARK®获得FDA批准，旨在降低与顺铂相关的耳毒性风险，适用于1个月及以上的局部非转移性实体肿瘤儿童患者[4] - PEDMARK®的注册试验显示，使用PEDMARK®的患者相比单独使用顺铂，听力损失的相对风险降低了42%[5] - 美国市场每年约有5,016例儿童固体肿瘤病例，其中约70%为局部非转移性病例[10] - 欧洲市场每年约有5,925例儿童固体肿瘤病例，其中约70%为局部非转移性病例[10] - PEDMARK®在美国市场享有7年的市场独占权，并获得孤儿药资格[3] - 目标是覆盖约500个儿科医院中心，其中80%的顺铂使用由关键中心驱动[26] - PEDMARK®被确立为在儿童局部非转移性实体瘤中使用顺铂治疗时的必要辅助药物[23] 用户数据与市场覆盖 - 60%至90%的儿童在接受顺铂治疗后会发展为不可逆的耳毒性[17] - 85%以上的局部非转移性疾病儿童的5年生存率为85%或更高，耳毒性的长期影响需引起重视[16] - 57%的儿童在治疗前、治疗中和治疗后未进行全面的听力监测[16] - 48%的儿科肿瘤患者由商业保险覆盖，50%由医疗补助覆盖[28] 财务与运营 - 2021年现金消耗为1420万美元，当前现金及现金等价物为2980万美元[31] - 2022年9月30日的债务为2500万美元[31] 临床试验与安全性 - 临床试验中，超敏反应发生率为8%至13%[35] - 超钠血症在临床试验中发生率为12%至26%[37] - 低钾血症在临床试验中发生率为15%至27%[37] - PEDMARK®的主要不良反应包括呕吐、恶心、血红蛋白减少和超钠血症[39] 其他策略 - Fennec HEARS为需要财务和产品获取支持的患者提供单一来源的项目[29]

产品获批与上市情况 - 2022年9月20日公司产品PEDMARK®获FDA批准，10月17日宣布在美国商业上市[102] 产品专利情况 - PEDMARK®有两项专利列于FDA橙皮书，“190”和“728”专利分别将于2038年和2039年到期，另有两项专利预计2022年Q4或2023年Q1获批，2039年到期[105] 收入与亏损情况 - 截至2022年9月30日，公司未从PEDMARK®销售获得收入，2022年前九个月净亏损约1690万美元，2021年同期净亏损1290万美元[110][111] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损约1.963亿美元（2021年12月31日为1.795亿美元）[111] - 2022年前三季度净亏损1685.7万美元，较2021年同期增加393.8万美元[119] 资金状况 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物共计2980万美元，加上剩余2000万美元可转换票据，预计至少未来十二个月资金充足[112] - 2022年9月30日现金及现金等价物为29752千美元，2021年12月31日为21100千美元，增加了8652千美元[121] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为11256千美元，融资活动提供的净现金为19908千美元，净现金流为8652千美元[125][128] - 2022年9月30日货币市场投资和储蓄账户为29314千美元，2021年12月31日为21018千美元[141] 费用情况 - 2022年第三季度研发费用为84.6万美元，占比11%，较2021年同期减少39.6万美元；一般及行政费用为705.3万美元，占比89%，较2021年同期增加412.2万美元[116] - 2022年前三季度研发费用为341.4万美元，占比21%，较2021年同期减少104.4万美元；一般及行政费用为1304万美元，占比79%，较2021年同期增加448.2万美元[119] - 2022年前九个月研发费用较2021年同期减少1044美元，主要因制造活动和监管费用下降[120] - 2022年前九个月一般及行政费用较2021年同期增加4482美元，主要与法律费用、非现金股权补偿和员工增加导致的工资上涨有关[120] - 2022年9月30日研发费用为846美元，前九个月为3414美元，2021年同期分别为1242美元和4458美元[135] 其他收支情况 - 2022年第三季度未实现证券损失为2.7万美元，外币交易损失为0.4万美元，摊销费用增加5.6万美元，利息费用增加6.4万美元，利息收入增加1.1万美元[116][117] - 2022年前三季度未实现证券损失为12.6万美元，外币交易损失减少3000美元，摊销费用增加7.1万美元，利息费用增加17万美元，利息收入增加1000美元[119] - 截至2022年9月30日，Processa股票未实现损失为126美元，而2021年同期为收益137美元[120] - 截至2022年9月30日，外币交易损失为6美元，2021年同期为9美元[120] 资产与负债情况 - 2022年9月30日其他流动资产为401千美元，较2021年12月31日的1287千美元减少了886千美元[121][123] - 2022年9月30日流动负债为2927千美元，较2021年12月31日的1654千美元增加了1273千美元[121][123]

市场需求情况 - 美国和欧洲每年估计超10000名儿童接受铂类化疗[120] 新药申请进展 - 2020年8月10日公司收到FDA关于PEDMARKTM新药申请的完整回复信，指出第三方生产设施存在缺陷[123] - 2021年11月29日公司再次收到FDA关于PEDMARKTM新药申请的完整回复信，仍指出第三方生产设施存在缺陷[124] - 2022年4月FDA接受PEDMARKTM新药申请重新提交，并设定目标行动日期为9月23日[124] 临床试验数据 - SIOPEL 6研究中11个国家的52个地点招募109名可评估患者，顺铂组三年无事件生存率为78.8%，顺铂+STS组为82.1%；顺铂组三年总生存率为92.3%，顺铂+STS组为98.2%；前101名可评估患者中，顺铂组听力损失发生率为63.0%，顺铂+STS组为32.7%，相对风险为0.52（P = 0.002）[130][135] - COG ACCL0431研究共招募131名儿科患者，其中125名符合条件，最终评估时，STS组听力损失比例为28.6%（14/49），对照组为56.4%（31/55）（p = 0.004）；5岁以下亚组中，STS组听力损失比例为21.4%（3/14），对照组为73.3%（11/15）（p = 0.005）[138][140][145][146] 财务亏损情况 - 2022年上半年公司净亏损约880万美元，2021年同期净亏损870万美元[150] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损约1.883亿美元（2021年12月31日为1.795亿美元）[150] - 2022年第二季度和上半年净亏损分别为507.2万美元和876.8万美元，较2021年同期分别增加107.1万美元和3.4万美元[157][159] 药品资质情况 - 2018年3月PEDMARKTM获得美国FDA突破性疗法和快速通道指定，还获得美国孤儿药指定[122] - 2018年8月欧洲药品管理局儿科委员会接受公司关于硫代硫酸钠的儿科调查计划，允许公司在欧盟提交儿科使用营销授权申请，可获得长达10年的数据和市场保护[125] 现金及等价物情况 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物总计1490万美元，预计至少未来十二个月可满足现金需求[151] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为1491.5万美元，较2021年12月31日的2110万美元减少；其他流动资产减少64.8万美元，流动负债增加138.3万美元[161] - 截至2022年6月30日，公司现金账户约有27.8万美元，储蓄和货币市场账户有1463.7万美元[167] - 2022年6月30日货币市场投资和储蓄账户金额为14637美元，2021年12月31日为21018美元[183] 费用变化情况 - 2022年第二季度研发费用较2021年同期增加33.1万美元，一般及行政费用增加75.8万美元，销售及营销活动增加62万美元，非现金股权薪酬减少29万美元[155] - 2022年上半年研发费用较2021年同期减少64.8万美元，主要因制造活动和监管费用下降；一般及行政费用增加36万美元，主要与法律费用有关[160] - 截至2022年6月30日，公司持有的Processa股票未实现损失为8000美元，外币交易收益为1000美元，摊销费用增加8000美元，利息费用增加4.8万美元，利息收入减少3000美元[156] - 2022年3月和6月研发费用分别为1131美元和2568美元，2021年同期分别为800美元和3216美元[176] 现金流量情况 - 2022年第二季度和上半年经营活动净现金使用量分别为339万美元和624.6万美元，融资活动净现金提供量分别为4.6万美元和6.1万美元[165] 商业化预期 - 公司预计若NDA获批，未来季度与商业化前和商业化活动相关的现金流出将增加[164] 战略选择 - 公司继续寻求各种战略选择，包括与其他制药和生物技术公司合作[166] 投资政策及风险 - 公司投资政策注重本金保全、流动性和投资回报，投资有评级和期限等限制[171][181][182] - 公司自成立以来货币市场投资无损失或减记，但账户金额远超FDIC保险的250美元，可能会贬值[169][183] 业务活动限制 - 公司自成立以来无重大表外安排，不参与非交易所交易合约的交易活动[173] 公司研发专注方向 - 公司自2013年起专注于PEDMARKTM的研发[174] 研发合作情况 - 公司与合同研究组织、大学等建立合作关系开展药物研发[175] 研发风险 - 公司产品候选仍需大量研发、测试和监管审批，面临多种失败风险[177] 会计政策情况 - 公司关键会计政策和估计在2022年上半年无重大变化[178] 外币持有情况 - 2022年6月30日持有约49加元（折合37美元），2021年12月31日持有约43加元（折合34美元）[184]

产品与市场 - Fennec Pharmaceuticals的PEDMARK™用于预防儿童因顺铂引起的耳毒性，目标人群为1个月至18岁之间的局部非转移性实体肿瘤患者[3] - FDA已授予PEDMARK™快速通道和突破性疗法设计ations，NDA重新提交的目标行动日期为2022年9月23日[3] - 预计在美国市场可获得7.5年的独占权，若获得欧洲市场的PUMA，则可获得10年的独占权[4] - 美国市场每年有5016例儿童固体肿瘤病例符合顺铂治疗标准，欧洲市场为5925例[23] - PEDMARK™是唯一针对顺铂引起的耳毒性进行预防开发的药物[38] 财务数据 - 截至2022年3月31日，Fennec的现金及现金等价物为1830万美元，2021年的现金消耗为1420万美元，负债为500万美元[12] - Fennec的流通股本为2600万股，主要机构投资者包括Southpoint Capital和Essetifin，各持有16%股份[13] 临床研究与效果 - PEDMARK™在131名患者的概念验证研究中达到了主要疗效终点[41] - PEDMARK™在109名标准风险肝母细胞瘤患者的关键研究中也达到了主要疗效终点[41] - 对照组的事件无生存率（EFS）为78.8%，而使用硫代硫酸钠（STS）组的EFS为82.1%[61] - 对照组的三年总体生存率（OS）为92.3%，而STS组的OS为98.2%[62] - 研究显示，使用STS组的听力损失风险降低48%[58] - 研究中，使用STS的儿童中，任何级别的听力损失为33%，而对照组为63%[59] 听力损失风险 - 顺铂治疗的耳毒性是剂量限制性毒性，可能影响化疗的有效性[28] - 在顺铂治疗中，耳毒性可能在治疗的第1至第3周期内出现，且幸存者在治疗结束后数年仍有听力恶化的风险[28] - 近60%的儿童在接受治疗前、期间和之后没有进行全面的听力监测[31] - 约39%的非中枢神经系统肿瘤幸存者存在严重听力损失，其中20%的患者使用助听器或人工耳蜗[35] - 80%的局部非转移性疾病儿童的5年生存率接近80%，但听力损失的长期影响显著[30] - 约18%的被认为有听力损失风险的儿童在随访期间没有进行听力测试[30]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from____ to ____ Commission File Number: 001-32295 FENNEC PHARMACEUTICALS INC. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) | --- | --- ...

财务状况 - Fennec Pharmaceuticals的现金及现金等价物为2110万美元[12] - 2021年现金消耗为1420万美元[12] - 公司当前的债务为500万美元[12] - Fennec Pharmaceuticals的流通股数为2600万股[12] 市场机会 - 美国市场每年有5016例适合铂类药物治疗的儿童实体肿瘤病例[20] - 欧洲市场每年有5925例适合铂类药物治疗的儿童实体肿瘤病例[20] - PEDMARK™在美国的市场独占期可能长达7.5年，若获得PUMA则在欧盟可达10年[4] - Fennec Pharmaceuticals的专利保护在美国可持续到2038年和2039年[4] 产品与研发 - PEDMARK™是唯一针对预防儿童因顺铂化疗引起耳毒性的药物，已完成两项随机研究[35][38] - PEDMARK™在临床试验中显示出超过48%的听力损失风险降低[45] - STS在顺铂化疗后6小时内给药，确保未结合顺铂的水平降至最低，从而减少耳毒性[36] 临床结果 - 控制组的事件无生存率（EFS）为78.8%，而使用硫代硫酸钠（STS）组的EFS为82.1%[58] - 控制组的三年整体生存率（OS）为92.3%，而STS组的OS为98.2%[59] - 在扩散性疾病患者中，STS组的OS为RHR 4.10（95% CI 1.30–12.97），log-rank p=0.0090[49] 用户数据与影响 - 近60%的儿童在接受治疗前、期间和之后没有进行全面的听力监测[28] - 约39%的非中枢神经系统肿瘤幸存者存在严重听力损失，其中20%的患者使用助听器或人工耳蜗[32] - 80%的局部非转移性疾病儿童的5年生存率接近80%，但听力损失的长期影响显著[27] - 60%至90%的儿童发展出不可逆的耳毒性，造成严重的终身影响[28] - 超过一半（55%）的听力损失儿童未被记录需要助听器[28] 股东信息 - Fennec Pharmaceuticals的主要股东包括Southpoint Capital和Essetifin，各持有16%股份[13]

公司产品研发进展 - 公司临床阶段唯一候选产品是PEDMARKTM，已公布两项预防顺铂所致听力损失的3期临床试验结果[472] - 2018 - 2021年，PEDMARKTM获FDA突破性疗法、快速通道、孤儿药认定，多次提交NDA但均收到CRL，计划2022年第一季度重新提交[476][477] - 2018年8月EMA的PDCO接受公司预防铂诱导听力损失的PIP，2020年2月提交MAA [478][480] 公司财务亏损情况 - 2021年公司净亏损1740万美元，2020年约为1810万美元，截至2021年12月31日累计亏损约1.796亿美元[481] - 2020年3月31日至2021年12月31日期间，公司持续处于亏损状态，2021年第四季度净亏损442.7万美元，较2020年同期的323.8万美元增加118.9万美元[497][498] 公司股权发行情况 - 2020年5月5日，公司完成480万股普通股公开发行，行使超额配售权后额外发行660,204股，总收益约34100美元（净收益32189美元）[484] 公司贷款协议情况 - 2019 - 2022年，公司与Bridge Bank多次修订贷款协议，贷款额度最高达20000美元[485][486][487] 公司费用变化情况 - 2021财年与2020财年相比，研发费用减少12.4万美元，占比从28%降至29%；一般及行政费用减少70.8万美元，占比从72%降至71% [489] - 2021财年一般及行政费用减少70万美元归因于预商业化费用减少，但被法律、工资和非现金股权补偿费用增加抵消[492] - 2021财年摊销费用大幅下降，其他损失增加13万美元，利息收入减少3.3万美元[489][494][495] - 截至2021年12月31日的三个月，研发费用为50万美元，较2020年同期减少70万美元；一般及行政费用为368.4万美元，较2020年同期增加140万美元[498] 公司收入情况 - 2021财年公司无收入，2020财年有与Elion交易相关的特许权使用费收入，收到现金5000美元和41250股Processa受限股[491] 公司资产负债变化情况 - 2021年12月31日与2020年12月31日相比，现金及现金等价物减少920万美元，主要因现金运营支出，部分被500万美元的贷款所得和少量期权行使收入抵消[501] - 2021年12月31日其他流动资产较2020年12月31日增加，主要因药品生产预付款和董事及高管保险费预付款增加[502] - 2021年12月31日流动负债较2020年12月31日减少70万美元，主要因与产品商业化和生产相关的应付账款减少[503] - 2021年12月31日与2020年12月31日相比，营运资金减少830万美元，主要因运营现金流出，部分被500万美元的贷款所得和少量期权行使收入及利息收入抵消[504] 公司现金流量情况 - 2021年经营活动使用的净现金约为1420万美元，低于2020年的1560万美元；2021年融资活动提供约500万美元，2020年主要为3180万美元的普通股公开发行所得和50万美元的期权行使收入[505] 公司账户资金情况 - 截至2021年12月31日，公司现金账户约有10万美元，储蓄和货币市场账户约有2100万美元，货币市场账户持有量大幅高于FDIC保险的25万美元[510] - 截至2021年12月31日，公司货币市场投资和储蓄账户为2100万美元，2020年12月31日为2960万美元[524] 公司估值期权假设情况 - 2021年和2020年估值期权时，使用的加权平均假设中，2021年预期股息为0%，无风险利率为1.41 - 1.62%，预期波动率为122%，预期寿命为10年；2020年预期股息为0%，无风险利率为0.63 - 1.90%，预期波动率为136 - 148%，预期寿命为10年[518] 公司股权数量情况 - 截至2021年12月31日和2020年12月31日，普通股分别为2601.4万股和2600.3万股，认股权证均为39万股，股票期权分别为425.9万股和295.2万股，总数分别为3031.2万股和2899.4万股[520] 公司财务报表修正案影响情况 - 公司选择对ASU 2021 - 01修正案进行前瞻性应用，评估后认为其对合并财务报表无重大影响[521] 公司投资组合情况 - 公司投资组合包括美国或加拿大债务、银行证券和货币市场投资，不持有抵押支持投资，证券有最低评级要求，投资有集中度和到期时间限制[523] 公司投资政策情况 - 公司投资政策按重要性排序的财务目标为保全本金、流动性和投资回报，利率波动风险对运营结果影响不大，不使用利率衍生品管理利率风险，避免贸易或投机性投资[525] 公司外汇风险情况 - 公司因购买以加元计价的商品和服务面临外汇风险，未使用衍生品工具，截至2021年12月31日持有约0.03加元[526] 公司货币市场投资风险情况 - 2021年和2020年公司货币市场投资未发生损失或减记，但账户金额远超FDIC保险的25万美元，可能会贬值[524]

公司产品信息 - 公司唯一处于临床开发阶段的候选产品是PEDMARKTM，用于预防1个月至18岁局部、非转移性实体瘤患者顺铂化疗引起的耳毒性[99] - 2018年3月，PEDMARKTM获得美国FDA突破性疗法和快速通道指定，还获得美国孤儿药指定[105] - 公司自2013年以来研发工作专注于PEDMARKTM的开发[151] 市场规模信息 - 在美国和欧洲，估计每年有超过10000名儿童可能接受铂类化疗[103] 财务亏损情况 - 2020年9月30日止九个月净亏损1490万美元，2021年9月30日止九个月净亏损约1290万美元[127] - 截至2021年9月30日，累计亏损约1.751亿美元（2020年12月31日为1.621亿美元）[127] 临床研究数据（SIOPEL 6研究） - SIOPEL 6研究中，109名随机患者（52名仅用顺铂，57名顺铂+STS）可评估，顺铂组三年无事件生存率为78.8%，顺铂+STS组为82.1%；顺铂组三年总生存率为92.3%，顺铂+STS组为98.2%[117] - SIOPEL 6研究中，前101名可评估患者里，顺铂组听力损失发生率为63.0%（29/46），顺铂+STS组为32.7%（18/55），相对风险为0.52（P = 0.002）[117] 临床研究数据（COG ACCL0431研究） - COG ACCL0431研究完成131名儿科患者入组，125名符合条件，104名可评估主要终点[120][121][122] - COG ACCL0431研究中，最终顺铂剂量后4周评估听力损失比例，STS组为28.6%（14/49），对照组为56.4%（31/55）（p = 0.004）[123] - COG ACCL0431研究中，预定义的5岁以下亚组患者中，STS组听力损失比例为21.4%（3/14），对照组为73.3%（11/15）（p = 0.005）[123] 现金及等价物情况 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物总计2430万美元，预计至少未来十二个月可满足现金需求[128] - 截至2021年9月30日，现金及现金等价物为2433.5万美元，较2020年12月31日的3034.4万美元减少[138] - 截至2021年9月30日，公司现金账户约有428美元，储蓄和货币市场账户有23907美元[146] - 截至2021年9月30日，货币市场投资和储蓄账户为23907美元，2020年12月31日为29666美元[159] 费用情况（季度对比） - 2021年第三季度研发费用为124.2万美元，占比30%，较2020年同期减少12.6万美元；一般及行政费用为293.1万美元，占比70%，较2020年同期减少156万美元[130] - 2021年第三季度公司持有的Processa股票未实现收益为3.9万美元；2021年前三季度未实现收益为13.7万美元[133][135] - 2021年第三季度其他损失较2020年同期增加4.8万美元；2021年前三季度其他损失较2020年同期增加6.9万美元[133][135] - 2021年第三季度摊销费用较2020年同期减少34.7万美元；2021年前三季度摊销费用较2020年同期减少39.4万美元[133][135] - 2021年第三季度利息收入较2020年同期减少9000美元；2021年前三季度利息收入较2020年同期减少3.3万美元[133][135] 费用情况（前三季度对比） - 2021年前三季度研发费用为445.8万美元，占比34%，较2020年同期增加57.6万美元；一般及行政费用为855.8万美元，占比66%，较2020年同期减少209.9万美元[134] 其他资产情况 - 2021年9月30日其他流动资产较2020年12月31日增加57.1万美元[138] 现金流量情况 - 2021年第三季度经营活动净现金使用量为295.8万美元，2021年前三季度为1097.7万美元[142] - 2021年第三季度和前九个月经营活动净现金使用量分别为2958美元和10977美元，净亏损分别为4185美元和12919美元[143] - 2021年第三季度和前九个月融资活动提供的净现金分别为0美元和4968美元[143] 流通股情况 - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，流通股总数分别为29699千股和28994千股，增加了705千股[145] 外币持有情况 - 截至2021年9月30日，公司持有约47加元（按美元计为37美元），2020年12月31日持有约59加元（按美元计为45美元）[161] 投资政策 - 公司投资政策按重要性排序为保全本金、流动性和投资回报，证券评级有最低要求，对发行人证券集中度和加权平均到期时间有规定[148,160] 表外安排及交易活动 - 公司自成立以来没有重大表外安排，不参与非交易所交易合约的交易活动[150] 费用情况（不同统计周期对比） - 2021年和2020年截至9月30日的三个月研发费用分别为1242美元和1368美元，九个月分别为4458美元和3882美元[153]