BOSTON & MONTREAL--(BUSINESS WIRE)--enGene Holdings Inc. (Nasdaq: ENGN, "enGene†or the "Company†), a clinical-stage, non-viral genetic medicine company, today announced that Hussein Sweiti, M.D., MSc, was appointed Chief Medical Officer, effective September 29, 2025. Dr. Sweiti is a surgical oncologist and physician-scientist with more than 15 years of experience spanning clinical practice, oncology clinical research, global drug development, regulatory submissions, and medical affairs. He mos. ...

PresentationFor important disclosures, please see the Morgan Stanley research disclosure website at www.morganstanley.com/researchdisclosures. If you have any questions, please reach out to your Morgan Stanley sales representative. So again, thank you for being here. Maybe we just start out for those less familiar with the enGene story. Can you provide a brief introduction to the company and your lead asset?Welcome to the session of the Morgan Stanley Global Healthcare Conference. I'm Judah Frommer, one of ...

**公司概况与核心技术** * enGene Holdings Inc (NasdaqCM:ENGN) 是一家专注于非病毒基因疗法的生物技术公司 其核心是独有的Dually Derivatized Oligochitosan (DDX) 递送平台[1][2] * 该平台解决了传统基因疗法的多个痛点 能够递送大型遗传物质(不受载体容量限制) 产品可重复给药 且生产工艺更简单 成本更具竞争力[2] * 公司的主要候选药物是detalimogene voraplasmid 目前正针对卡介苗(BCG)耐药的非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)伴原位癌(CIS)患者进行关键性研究(LEGEND研究) 并已达成目标入组[3] **膀胱癌市场与 unmet need** * 膀胱癌是美国第六大常见癌症 患者总数约78万 每年新增约8.2万例 是一个与老龄化相关的、不断增长的患者群体[5] * 当前标准疗法BCG长期处于短缺状态 患者选择有限 许多最终不得不通过根治性膀胱切除术切除膀胱 存在高度未满足的医疗需求[5] **detalimogene voraplasmid 的竞争优势** * **疗效 (Efficacy)**: 基于去年9月的数据 其任何时间点完全缓解(CR)率达71% 而当前已批准产品的CR率在20%至40%之间 疗效数据具有竞争力[7][8] * **安全性 (Tolerability)**: 大多数治疗相关不良事件(AE)与导管插入术相关 为1级或2级 耐受性良好 安全性特征与部分竞品相当或更优[8] * **给药便捷性与实践经济性 (Ease of Administration & Practice Economics)**: 该药物无需预冲洗、无特殊处理要求、无需联合用药、使用后无需漂白 患者就诊给药后即可回家 给药次数也相对较少 极其适合患者流量大的社区泌尿科诊所[9] * 公司相信 基于其疗效、安全性和便捷性的综合优势 detalimogene voraplasmid 将成为社区泌尿科医生的首选药物[10] * 与基于复制病毒或化疗的竞品相比 该非病毒疗法在 handling 上更具优势 无需生物安全2级(BSL-2)操作台 护士无需处理病毒 患者后续护理也更简单[11][12] **LEGEND 研究最新进展** * 公司实施了三项重要的方案修订 旨在提高疗效并更符合护理标准 1) 限制T1期患者入组(从原占患者群的14%降至个位数) 并确保入组的是正确的T1患者[13][14] 2) 允许对Ta期病变进行切除并让患者再次接受诱导治疗[15] 3) 要求通过活检确认而非仅凭视觉判断疾病进展[16] * 这些修改理论上应从疗效角度为公司带来帮助[16] * 预计将在今年第四季度(Q4)提供数据更新 重点展示有足够队列(3-6个月)的患者数据以验证方案修改的效果 目标在明年下半年提交生物制剂许可申请(BLA) 潜在批准时间为2027年[17][28] * 公司认为对医生和投资者而言 “任何时间点CR率”(CR anytime)是衡量产品是否有效的更佳指标 而非特定的12个月CR率[18] **监管路径与信心** * 公司对监管路径抱有高度信心 依据包括 1) 基于去年9月数据获得了再生医学先进疗法(RMAT)认定 表明FDA认可该领域的未满足需求[20] 2) FDA在2018年发布了指导草案 并在2024年夏季重申了该草案[20] 3) 与FDA的互动非常积极和支持[20][35] **商业化准备与市场策略** * 公司正在为潜在上市做准备 已增加具有商业 launch 经验的董事会成员和一名首席全球商业化官[22] * 市场研究的重点是理解社区泌尿科医生的需求 因其患者群体和需求与关键意见领袖(KOL)不同[22] * 初始推广将专注于BCG耐药且伴CIS的适应症 但其他队列(如BCG初治、BCG暴露、无CIS仅乳头状瘤患者)的数据将帮助医生理解药物的整体价值 并为超适应症使用提供信息[23][24] * 在BCG获取困难的地区 BCG初治患者可能成为一个可行的替代市场 但定价动态和竞争格局会有所不同[24] **财务状况** * 公司现金状况良好 拥有超过2.5亿美元(over $250 million)现金 基于当前计划 这笔资金足以支撑到2027年[28] **制造优势** * 与病毒载体产品常见的生产挑战相比 detalimogene voraplasmid 仅由四种容易获取的成分组成 公司已实现规模化生产 预计拥有极具竞争力的商品成本(COGS)[29] * 化学、制造和控制(CMC)模块的准备工作进展顺利 甚至可能在临床数据出炉前完成[30] **平台拓展与未来方向** * DDX平台有潜力应用于膀胱癌以外的领域 包括 1) 对detalimogene voraplasmid进行生命周期管理(如提高便利性、效力) 2) 探索其他泌尿生殖系统(GU)癌症 3) 利用其黏膜递送优势 开发针对其他黏膜组织(如胃肠道)的疗法[26][27] **行业宏观主题观点** * **中国生物技术**: 认为中国新药和技术的涌现对患者总体是好事 但公司的DDX平台是专有且独特的 并不十分担忧竞争 同时视中国为未来的一个机会[32] * **人工智能(AI)**: 认为AI将对行业产生巨大积极影响 在药物发现、开发(特别是生物标志物)、临床研究优化、商业化以及G&A职能(降低成本)等方面都有应用潜力[33][34] * **监管环境**: 作为一家即将提交申请的公司 最关注FDA的响应速度和人员的一致性 目前对FDA的支持感到满意 其他如MFN定价和关税等问题目前尚未对公司产生重大影响[35][36]

财务数据和关键指标变化 - 公司已完成detalimogene voraplasmid的关键试验目标入组100名患者 并预计将超过该目标[3] - 历史数据显示该药物在2024年9月更新中达到71%的完全缓解率(CR) 且安全性良好 主要为1-2级不良事件(AEs)[1] 各条业务线数据和关键指标变化 - 主要研究队列(队列1)针对非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)患者 已达成100名患者入组目标[3] - 新增三个探索性队列：队列2A(初治患者) 队列2B(BCG经治患者) 和队列3(仅乳头状疾病患者) 目前正在入组中[19] - 绝大多数新入组患者(占100名中的大部分)采用新修订方案 该方案与标准诊疗更一致[3][5] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2026年下半年提交生物制剂许可申请(BLA)[15] - 监管和临床团队准备就绪 多数申报模块已完成撰写[15] - 采用非病毒基因治疗技术 使用四种简单成分 并已实现规模化生产 这在存在生产挑战的行业中具竞争优势[15][16] - 药物具使用便利性优势：治疗仅需在第1、2、5、6周到诊 每次约5分钟 对比某些需连续12周治疗的其他药物 这对社区泌尿科医生和体弱患者更具吸引力[11][12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对detalimogene voraplasmid的审批前景感到乐观 基于其71%的CR率及与标准诊疗一致的新方案[9] - 认为当前研究规模较小(约100名患者) 直接进行跨研究对比存在风险 因方案细节不同且患者群体异质性强[13][14] - 社区泌尿科医生在选择药物时不仅考虑疗效 还会综合考虑患者身体状况、不良事件概况及治疗便利性等因素[11] 其他重要信息 - 预计在2024年第四季度分享新方案下的额外数据 可能附属于医学会议或独立发布[1] - 这些数据旨在提供增量信息 对比2024年9月的数据[1] - 12个月数据主要来自旧方案下的少量患者(最初21名中的部分) 其临床意义可能有限[6][7] 问答环节所有提问和回答 问题: 新方案下有多少患者数据将更新 - 绝大多数患者将来自新方案 公司目标入组100名并预计超额完成 大部分患者受新方案约束[3] 问题: 入组节奏及新旧方案过渡期患者数量 - 入组后期呈现曲棍球棒式增长 新旧方案过渡期间入组患者数量相对最少[4][5] 问题: 6个月与12个月数据报告 - 12个月数据主要来自旧方案下的小部分患者 数据库较小且不符合当前标准诊疗 需谨慎解读[6][7] 问题: 完全缓解率(CR)的标准 - 参考FDA已批准的三种药物 CR率在20%至40%之间 公司药物71%的CR率令人鼓舞 新方案有望进一步提升其形象[9] 问题: 方案调整对CR率的影响 - 方案调整旨在与标准诊疗看齐 预计将从整体上提升药物形象[10] 问题: 使用便利性带来的CR率灵活性 - 疗效是关键 但泌尿科医生还会综合考虑患者身体状况、治疗频率、不良事件及操作空间等因素 公司药物的便利性是其显著优势[11][12] 问题: 进行跨研究数据对比的注意事项 - 研究规模小(约100名患者)导致统计波动大 各研究方案存在差异(入排标准等) 且患者群体异质性强 需避免单纯比较CR率[13][14] 问题: BLA申报时间表及信心 - BLA提交时间更新至2026年下半年 因研究中止需过程且医生入组意愿强 团队准备充分 生产环节具信心[15][16] 问题: 其他研究队列(队列2 & 3)的进展及机会 - 新增队列(2A, 2B, 3)旨在为治疗医生提供更多数据 扩大知识面 但当前优先重点仍是关键队列1[19]

enGene Holdings (ENGN) FY 2025 Conference September 03, 2025 08:45 AM ET Speaker0Late, in terms of helping the profile of detalimogene voraplasmid. Now, those protocol amendments were effectively implemented near the end of last year. As we were enrolling patients, we would like to have a reasonable cohort, reasonable size cohort of patients, at least three to six months' data where you could see the impact of those changes. That's what we're really waiting for. This morning, we shared our guidance that in ...

enGene Holdings (ENGN) FY 2025 Conference September 03, 2025 08:45 AM ET Speaker0Late, in terms of helping the profile of detalimogene voraplasmid. Now, those protocol amendments were effectively implemented near the end of last year. As we were enrolling patients, we would like to have a reasonable cohort, reasonable size cohort of patients, at least three to six months' data where you could see the impact of those changes. That's what we're really waiting for. This morning, we shared our guidance that in ...

公司研究 - enGene Holdings Inc (NASDAQ: ENGN) 在12月公布的早期数据表现积极 引发分析师罕见给出"强力买入"评级 [1] - 分析师拥有生物化学博士学位 多年临床实验及生物科技公司分析经验 强调帮助投资者理解行业科学基础的重要性 [1] 行业背景 - 生物科技行业投资需高度关注临床数据科学性 避免因信息不对称导致损失 [1]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）治疗行业 - 公司：NGIN，一家非病毒基因药物公司 纪要提到的核心观点和论据 行业变革 - 核心观点：非肌肉浸润性膀胱癌市场将从基于发病率的市场转变为基于患病率的市场，如同来那度胺（Revlimid）推出后多发性骨髓瘤市场的转变 [2] - 论据：来那度胺推出时，多发性骨髓瘤市场约为10亿美元，随着十几种药物的出现，市场规模增长到200亿美元以上 [3] 产品优势 - 核心观点：Dental Imaging有望成为社区泌尿科医生治疗非肌肉浸润性膀胱癌的首选药物 - 论据： - 临床疗效显著，任何时间的完全缓解（CR）率达71% [12] - 耐受性良好，不良反应为二级或以下，多数患者几乎感觉不到 [12] - 使用方便，无需改变泌尿科医生的现有操作流程，比卡介苗（BCG）负担更小 [13] - 非病毒基因疗法，生产成本具有竞争力，且已具备大规模生产能力，能满足市场需求 [14] 竞品挑战 - 核心观点：现有获批药物在社区泌尿科应用中存在挑战，为Dental Imaging提供了市场机会 - 论据： - BCG缺货近十年，供应不稳定 [9] - Keytruda：社区诊所缺乏输液设施，且不良反应难以管理 [10] - Edsitilidrome：病毒基因疗法，给药和处理复杂 [11] - Antiva：需要与BCG联合使用，受BCG短缺影响 [11] 研究进展 - 核心观点：LEGEND试验的方案调整将对Dental Imaging的疗效产生积极影响 - 论据： - 术前两次切除T1肿瘤，可降低研究中T1患者比例，提高治疗效果 [25] - 允许在三个月后切除小病灶并重新诱导患者，参考其他公司经验，可提高疗效 [28] - 以活检确认疾病进展，使判断更客观，减少主观性 [29] 市场前景 - 核心观点：非肌肉浸润性膀胱癌市场将为患者和泌尿科医生带来更多选择，药物序贯使用对患者和医生都有益 - 论据： - 现有药物12个月CR率在20% - 40%，意味着60% - 80%的患者一年后需要新药 [42] - 患者希望在社区接受治疗，减少旅行负担；泌尿科医生希望满足患者需求并增加收入，药物序贯使用符合双方利益 [42][43] 其他重要但可能被忽略的内容 - 公司拥有强大的知识产权组合，基于DDX平台开发了Dental Imaging及其他化合物 [18][19] - LEGEND试验有四个队列，除关键队列外，其他队列数据也产生了NCCN指南并得到一定应用 [18] - 公司已聘请首席全球商业化官，为产品上市做准备 [44] - 公司有足够资金支持多个里程碑，预计现金可维持到2027年 [45]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：生物科技、癌症治疗 [4][5] - 公司：enGene Holdings（ENGN）旗下的NGEN公司，是一家临床阶段的基因药物公司，总部位于加拿大蒙特利尔，实验室也在该地，公司办公室位于波士顿，在纳斯达克上市 [2][3][4] 纪要提到的核心观点和论据 核心观点 - NGIN公司在风险与潜在收益的平衡上具有吸引力，其产品ditalimogene voraplasmin（Dettolimaging）有望成为非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）治疗的基石疗法 [5][21] - NMIBC市场将发生根本性转变，是一个不断增长的大市场，NGIN公司在该市场处于有利地位 [5][6] 论据 1. **市场机会** - NMIBC市场目前药物少、患者预后差，但随着新药物的增加，将像多发性骨髓瘤市场一样成为基于患病率的大市场，目前多发性骨髓瘤市场已从10亿美元增长到200亿美元以上 [5][6] - 今年将完成关键研究的患者招募，今年晚些时候公布数据，明年预计获得顶线数据并提交生物制品许可申请（BLA），有望在2027年获批并上市 [7] 2. **产品优势** - Dettolimaging是独特的基因药物，已证明具有良好的疗效、出色的耐受性和易于处理的特点，这是其他市场上和预计推出的药物所没有的优势 [8] - 该产品由四种容易在市场上获得的成分制成，制造过程已规模化且成本低，具有商业优势 [21][22] - 产品基于加拿大开发的平台，采用DDX纳米颗粒技术，能将三种大基因（两个RIG I和一个IL 12）递送至膀胱，影响先天和适应性免疫 [21][22] 3. **财务状况**：公司现金状况良好，现金储备略低于2.75亿美元，可维持到2027年，超过了关键转折点所需的资金 [9] 4. **NMIBC疾病特点和治疗现状** - NMIBC是膀胱癌的一种，多数患者为此类型，美国约有73万患者，主要由社区泌尿科医生管理，10年内有20%的进展几率 [11][14] - 目前治疗方法主要是卡介苗（BCG），但美国供应短缺，或进行根治性膀胱切除术，手术时间长、死亡率达10%、并发症严重 [15] - 新获批的三种药物（Keytruda、Astilogen、Antiva）虽有一定作用，但存在疗效和不良反应等方面的局限性 [16][17] 5. **Dettolimaging的临床数据** - 耐受性方面，不良事件（AE）等级为二级或以下，多数患者感觉像使用盐水，与其他药物相比，治疗相关AE发生率为48%，且无三级及以上AE [19][31][32] - 疗效方面，任何时间的完全缓解率（CR）为71%，三个月缓解率为67%，六个月为47%，预计通过协议改进后疗效会进一步提高 [18][33][34] 6. **与其他药物对比优势** - 医生使用角度，Dettolimaging疗效好、耐受性佳，不改变现有医疗实践，而其他药物如CG产品、J&J产品等需要特殊设备、人员和时间 [43][44][45] - 患者使用角度，Dettolimaging无需预处理，使用后可直接回家，而其他药物如CG产品、Tara 200等有复杂的使用要求和后续护理 [46][47] 其他重要但是可能被忽略的内容 - NGIN公司的开发项目除了针对BCG无反应的NMIBC患者的关键队列外，还有三个其他队列，且该平台有潜力将基因材料递送至任何粘膜区域，团队正在研究多个其他应用 [26] - 公司拥有专利保护至2040年2月及以后，降低了知识产权方面的风险 [27] - 公司在关键研究中对协议进行了三项符合美国泌尿外科学会（AUA）指南的更改，预计将提高疗效，后续80多名患者将受益 [35][36][37] - 市场上其他药物的完全缓解率为20 - 40%，意味着复发率为60 - 80%，这些药物可作为互补疗法，而Dettolimaging有望成为基石疗法 [48][49]

公司情况 - enGene是一家加拿大小公司 开发膀胱癌基因药物 以SPAC方式上市 拥有一个平台 [1] 服务情况 - Total Pharma Tracker的安卓应用和网站为自主投资者提供工具 包括可输入股票代码获取研究材料的软件 [2] - 该平台为需要实际支持的投资者提供服务 内部专家会筛选可投资股票 并提供买卖策略和提醒 [2] 推广信息 - 可免费试用该平台工具 [3]