文章核心观点 - 公司宣布启动评估BMB - 101治疗癫痫疾病的2期临床试验，该药物有潜力为耐药癫痫患者提供新疗法，公司财务状况可支持研究至2026年 [1][6][7] 临床试验相关 试验基本信息 - 启动BREAKTHROUGH研究，为开放标签2期临床试验，评估BMB - 101对成人失神癫痫和发育性癫痫性脑病患者的安全性、耐受性和有效性 [1] - 试验为篮子临床试验，纳入失神癫痫（伴或不伴眼睑肌阵挛）或发育性癫痫性脑病患者，目标招募20名18 - 65岁成年参与者 [2] 试验设计 - 研究包括4周基线期、8周（失神癫痫组）至12周（发育性癫痫性脑病组）治疗期和4周随访期 [3] - 主要疗效终点是评估失神癫痫患者24小时脑电图上广义棘波放电频率变化，以及发育性癫痫性脑病患者每日癫痫发作日记中发作频率与基线期相比的变化 [4] - 有计划进行至少12个月的开放标签扩展试验，适用于对BMB - 101有反应且经医生同意的受试者 [5] 公司情况 公司战略 - 致力于为神经疾病未满足需求患者推进新疗法管线，探索5 - HT2C化合物在饮食失调和肥胖管理中的应用，继续推进神经精神疾病领域的5 - HT2A和5 - HT2A/C项目 [7][8] 财务状况 - 财务状况预计可完成BREAKTHROUGH研究并维持运营至2026年，为临床项目提供稳定性 [7] 投资者活动 - 9月25日10:00 ET举办投资者电话会议，邀请癫痫领域关键意见领袖讨论研究意义和BMB - 101潜在影响，投资者可在官网注册参加，会议结束后有回放 [9][10] BMB - 101介绍 药物特性 - 是新型5 - HT2C Gq蛋白偏向激动剂，采用基于结构的药物设计，专为慢性治疗常见耐受性和耐药性问题的神经疾病设计，通过Gq蛋白信号通路发挥作用，避免β - 抑制蛋白激活，减少受体脱敏和耐受性风险 [11] 研究成果 - 临床前研究中，在Dravet综合征动物模型和多种全身性癫痫发作模型中显示出疗效 [11] - 1期临床研究中，对64名健康志愿者进行单剂量递增、多剂量递增和食物影响研究，显示安全且耐受性良好，无严重不良事件，不良事件轻微且符合血清素能药物的靶向效应 [12] - 通过流体生物标志物和物理生物标志物进行广泛的靶点结合研究，证实强大的中枢靶点结合，观察到典型抗癫痫药物的脑电图特征，可能改善认知 [13] 公司简介 - 是一家生物技术公司，开发针对神经和精神疾病的创新疗法，拥有针对大脑关键受体的新化合物管线，专注于提供改变患者生活的突破性疗法 [14] - 开发了高度选择性血清素能激动剂独特平台，在神经学和精神病学领域拥有丰富的新化学实体项目组合 [15]

现金及现金等价物情况 - 截至2024年6月30日，公司现金及现金等价物为6190244加元，较2023年的6747986加元有所减少[1] - 截至2024年6月30日，现金及现金等价物为619.0244万加元，应付账款及应计负债为16.4612万加元；2023年9月30日，对应数据分别为674.7986万加元和20.7307万加元[54] - 截至2024年6月30日，公司现金及现金等价物为619.0244万加元，可覆盖流动负债17.8628万加元[58] 净亏损情况 - 2024年前九个月公司净亏损2028505加元，2023年同期为5844227加元[4] 总负债与股东权益情况 - 截至2024年6月30日，公司总负债为178628加元，2023年为280856加元[2] - 截至2024年6月30日，公司股东权益为6099243加元，2023年为6598216加元[2] 费用情况 - 2024年前九个月咨询费为76969加元，2023年同期为143698加元[4] - 2024年前九个月研发费用为763955加元，2023年同期为3908629加元[4] - 2024年截至6月30日的九个月，研发费用为76.3955万加元，2023年同期为390.8629万加元[60] - 2024年截至6月30日的九个月，股票期权费用为313,674美元，权益结算的受限股单位费用为315,858美元，总股份支付费用为629,532美元；2023年同期分别为 - 60,924美元、812,558美元和751,634美元[35] - 2024年截至6月30日的九个月，关键管理人员相关费用总计932,308美元，2023年同期为1,235,782美元[42] 融资活动净现金情况 - 2024年前九个月融资活动净现金为834129加元，2023年为2211331加元[6] 普通股情况 - 截至2024年6月30日，公司基本加权平均流通普通股数量为4463837股[3] - 截至2024年6月30日，公司每股基本和摊薄损益为 - 0.48加元，2023年为 - 1.58加元[4] 营运资金情况 - 截至2024年6月30日，公司营运资金为6087168加元，2023年9月30日为6531803加元[10] 应付账款及应计负债情况 - 截至2024年6月30日和2023年9月30日，应付账款分别为149,612加元和182,307加元，应计负债分别为15,000加元和25,000加元，总计分别为164,612加元和207,307加元[17] - 截至2024年6月30日，应付账款和应计负债中欠公司董事和关键管理人员控制的公司的款项为61,198美元，2023年9月30日为51,480美元[40] 股票发行与行权情况 - 2023年12月22日，公司以每股1.36加元的价格发行661,765个单位，总收益900,000加元[19] - 2023年12月13日，30,000个受限股单位（RSUs）行权，232,500加元从储备金重新分类为股本[19] - 2022年12月2日，公司发行133,200个预融资认股权证（PFWs）和194,800个单位，总收益2,049,334加元[19] - 2022年8月30日，公司以每个单位7.00加元的价格发行571,600个单位，总收益4,001,200加元[22] 股票期权情况 - 2024年3月22日，公司向董事和顾问授予130,000份股票期权，行权价1.84加元，2029年3月22日到期[26] - 截至2024年6月30日，公司流通在外的股票期权数量为342,161份，加权平均行权价7.92加元，加权平均剩余寿命3.36年[29] - 公司股票期权计划允许董事会发行最多占公司流通在外普通股10%的股票期权[25] 受限股单位（RSU）情况 - 公司受限股单位（RSU）计划允许董事会发行普通股作为以权益结算的RSUs，所有基于股份的薪酬安排下预留发行的普通股总数不超过公司流通在外普通股的10%[31] - 2022年12月1日，公司向董事发行220,000份受限股单位（RSUs），公允价值估计为1,705,000美元，四年内逐年归属[32] - 截至2024年6月30日，RSUs加权平均剩余寿命为3.31年，2023年9月30日为4.07年；截至同日，流通在外的RSUs数量为192,000份，加权平均行权价格为11.38美元[33] 认股权证情况 - 截至2022年9月30日，流通在外的认股权证数量为881,520份，加权平均行权价格为23.89美元；截至2024年6月30日，数量为1,343,264份，加权平均行权价格为4.60美元[37] - 截至2024年6月30日，认股权证加权平均剩余寿命为2.33年，2023年9月30日为0.80年[38] 许可协议情况 - 2021年4月23日，公司与UIC签订独家许可协议，净销售额特许权使用费为3%（低于10亿美元）至4.5%（超过20亿美元），年度最低费用从第3年起最高达250,000美元，还有多项里程碑付款[43][44][45] 赔偿与顾问协议情况 - 公司与董事签订了多项董事赔偿协议，并于2022年4月11日与Deisseroth签订科学顾问委员会协议，每月支付4,167美元并发行5,000股支付股份[47] 承包协议情况 - 公司与承包商签订独立承包协议，支付3.5万美元签约奖金，年费20.5万美元，授予6万份期权，行权价8.25美元/股[48] 科学顾问委员会成员协议情况 - 公司与科学顾问委员会成员签订协议，支付每小时150 - 160美元，授予2.6万份股票期权（其中4000份已取消）和1.2万份受限股票单位[52] 咨询协议情况 - 公司与顾问签订咨询协议，支付每小时30 - 600美元，授予6.04万份股票期权（其中3.2万份已取消）[53] 外汇余额情况 - 截至2024年6月30日，公司有外汇余额，美元和澳元兑加元汇率波动10%，将对综合收益（亏损）产生约18.9万加元影响[57] 公寓租赁情况 - 公司纽约公寓租赁，2021年9月起月租金5300美元，2022年9月起第一年5510美元、第二年5630美元，2024年9月起六个月月租金5855美元[61] 使用权资产与租赁负债情况 - 截至2024年6月30日，使用权资产为1.2075万加元[62] - 截至2024年6月30日，租赁负债现值为1.4016万加元[63]

文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）否认卖空者请愿，确认WAKIX有利的获益 - 风险特征，公司认为WAKIX在成人发作性睡病市场有超十亿美元机会，且公司正推进管线资产发展，有望每年推出新产品或新适应症 [4][11][27] 公司情况 - 公司由Paragon Biosciences, LLC于2017年成立，总部位于宾夕法尼亚州普利茅斯会议，专注开发和提供罕见神经系统疾病治疗方案 [24] - 公司媒体联系人是Cate McCanless，电话202 - 641 - 6086，邮箱[email protected] [3] - 公司投资者联系人是Brennan Doyle，电话484 - 539 - 9700，邮箱[email protected] [36] WAKIX相关情况 获批情况 - WAKIX获FDA批准用于治疗成人发作性睡病患者的日间过度嗜睡（EDS）或猝倒，以及6岁及以上儿科发作性睡病患者的EDS，2010年获发作性睡病孤儿药认定，2018年获猝倒突破性疗法认定 [14] - 2024年6月21日，FDA批准WAKIX补充新药申请（sNDA），将适应症扩大到治疗6岁及以上儿科发作性睡病患者的EDS [12] 市场前景 - WAKIX仅在成人发作性睡病市场就有超十亿美元机会，公司正朝着实现匹多利生系列产品进一步增长迈进 [4] 研发进展 - 公司计划于2024年下半年提交WAKIX用于特发性嗜睡症的sNDA [4] - 公司已着手开发匹多利生的下一代配方，以满足未满足的医疗需求，预计这些创新将产生新的知识产权，使匹多利生系列产品的市场周期延长至2040年以后 [4] 安全性和有效性 - FDA否认卖空者关于WAKIX不安全有效的请愿，确认其在获批使用条件下有有利的获益 - 风险特征 [11][26] - WAKIX在儿科临床试验中的总体不良反应特征与成人临床试验相似，在6岁及以上儿科发作性睡病患者安慰剂对照试验中，最常见不良反应（≥5%且高于安慰剂）为头痛（19%）和失眠（7%） [17] - 在成人发作性睡病患者安慰剂对照临床试验中，WAKIX最常见不良反应（≥5%且至少是安慰剂两倍）为失眠（6%）、恶心（6%）和焦虑（5%） [30] 药物相互作用 - WAKIX与强CYP2D6抑制剂合用会使匹多利生暴露量增加2.2倍，与强CYP3A4诱导剂合用会使匹多利生暴露量降低50%，可能需调整剂量 [31][32] - 能穿过血脑屏障的H1受体拮抗剂可能降低WAKIX疗效，患者应避免使用中枢作用的H1受体拮抗剂 [19] 特殊人群使用 - 有一个妊娠暴露登记处监测孕期接触WAKIX女性的妊娠结局，鼓励怀孕患者登记，可致电1 - 800 - 833 - 7460 [20] - WAKIX在治疗儿科发作性睡病患者猝倒方面的安全性和有效性尚未确立，在治疗6岁以下儿科发作性睡病患者日间过度嗜睡方面的安全性和有效性也未确立 [21][33] - 严重肝功能损害患者禁用WAKIX，中度肝功能损害和中度或重度肾功能损害患者建议调整剂量，终末期肾病患者不建议使用WAKIX [16][22][29] 公司管线和发展战略 - 公司管线扩展、产品组合多元化，有三个处于晚期开发阶段的有前景的孤儿罕见中枢神经系统（CNS）特许经营权，每个特许经营权有潜力实现10亿至20亿美元的峰值销售额，专利保护期至2030年代末至2040年代中期 [27] - 公司管线包括在这三个CNS特许经营权的13个开发项目中研究的8种资产，其中3个开发项目处于3期试验，有2个准备进入3期试验的资产 [27] - 公司预计未来五年每年至少推出一种新产品或新适应症，有潜力为数十万罕见病患者带来新治疗选择 [27] 发作性睡病情况 - 发作性睡病是一种罕见、慢性、使人衰弱的睡眠 - 觉醒状态不稳定的神经系统疾病，影响约17万美国人，主要特征是日间过度嗜睡（EDS），伴或不伴猝倒，以及其他快速眼动睡眠调节障碍表现，多数患者由大脑中支持睡眠 - 觉醒状态稳定的神经肽食欲素/下丘脑分泌素缺失引起，男女受影响程度相同，典型症状在青春期或青年期出现，但确诊可能需长达十年 [6][28]

文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）批准Harmony Biosciences公司的WAKIX（pitolisant）片剂用于治疗6岁及以上发作性睡病儿科患者的白天过度嗜睡（EDS），公司计划与FDA讨论针对发作性睡病儿科患者猝倒症适应症的后续路径 [5][6] 关于发作性睡病 - 发作性睡病是一种罕见、慢性、使人衰弱的睡眠 - 觉醒状态不稳定的神经系统疾病，影响约17万美国人，主要症状为白天过度嗜睡（EDS），多数患者是由于大脑中支持睡眠 - 觉醒状态稳定的神经肽食欲素丧失所致，男女受影响程度相同，典型症状在青春期或青年期出现，但确诊可能需要长达十年 [16] 关于WAKIX - WAKIX是一流的药物，是选择性组胺3（H₃）受体拮抗剂/反向激动剂，通过作用于H₃受体增加组胺的合成和释放来促进清醒，最初由Bioprojet设计开发，Harmony拥有其在美国的独家开发、制造和商业化许可 [7][15][32] - 2019年8月FDA首次批准WAKIX用于治疗发作性睡病成年患者的EDS，2020年10月批准用于治疗发作性睡病成年患者的猝倒症，此次批准用于治疗6岁及以上发作性睡病儿科患者的EDS [5][15] - FDA基于Bioprojet的一项3期研究对WAKIX的补充新药申请（sNDA）给予优先审查，去年欧洲药品管理局已批准WAKIX用于治疗6岁及以上儿童的发作性睡病 [30] - WAKIX被授予孤儿药称号用于治疗发作性睡病，以及突破性疗法称号用于治疗猝倒症 [32] 适应症和用法 - WAKIX适用于治疗发作性睡病成年患者的白天过度嗜睡（EDS）或猝倒症，以及6岁及以上发作性睡病儿科患者的白天过度嗜睡（EDS） [17] 不良反应 - 在6岁及以上发作性睡病儿科患者的安慰剂对照临床试验中，WAKIX最常见的不良反应（≥5%且高于安慰剂）是头痛（19%）和失眠（7%），总体不良反应情况与成人临床试验相似 [19] - 在发作性睡病成年患者的安慰剂对照临床试验中，WAKIX最常见的不良反应（≥5%且至少是安慰剂的两倍）是失眠（6%）、恶心（6%）和焦虑（5%），其他发生率≥2%且比安慰剂组更频繁的不良反应包括头痛、上呼吸道感染等 [33] 药物相互作用 - 与强CYP3A4诱导剂合用会使pitolisant暴露量降低50%，可能需要调整剂量 [10] - 与强CYP2D6抑制剂合用会使pitolisant暴露量增加2.2倍，需将WAKIX剂量减半 [39] - 能透过血脑屏障的H1受体拮抗剂可能降低WAKIX的疗效，患者应避免使用中枢作用的H1受体拮抗剂 [34] 特定人群使用 - 有一个妊娠暴露登记处监测孕期接触WAKIX的女性的妊娠结局，鼓励怀孕患者登记 [40] - 不建议终末期肾病患者使用WAKIX，估算肾小球滤过率（eGFR）<60 mL/分钟/1.73 m²的患者建议调整WAKIX剂量 [41] 公司信息 - Harmony Biosciences专注于开发和提供针对罕见神经系统疾病的治疗方法，由Paragon Biosciences于2017年成立，总部位于宾夕法尼亚州普利茅斯会议 [13] - 公司总裁兼首席执行官Jeffrey M. Dayno对FDA批准WAKIX用于儿科发作性睡病患者表示满意，首席医疗和科学官Kumar Budur计划与FDA讨论针对发作性睡病儿科患者猝倒症适应症的后续路径 [1][6] - 公司正在研发下一代配方，有望为患者提供更多益处，扩展WAKIX产品线，巩固在罕见睡眠障碍治疗领域的领先地位 [26]

公司概况 - 公司原名OXiGENE, Inc.，1988年在纽约州成立，1992年在特拉华州重新注册，2016年更名为Mateon Therapeutics, Inc.，2020年11月改为Oncotelic Therapeutics, Inc. [3] - 公司利用肿瘤药物开发专业知识改善癌症患者治疗结果和生存率，尤其关注罕见儿科癌症 [3] - 公司通过45%的合资企业GMP Biotechnology Limited获得弥漫性内在脑桥胶质瘤（DIPG）的罕见儿科指定（通过OT - 101），黑色素瘤（通过CA4P）和急性髓系白血病（通过OXi 4503）的指定 [3] - 2019年收购PointR Data Inc.以建立人工智能驱动的生物技术公司，2021年第四季度收购AL - 101用于阿扑吗啡的鼻内给药，计划开发其用于治疗帕金森病、勃起功能障碍、女性性功能障碍和性欲减退症 [8] 产品研究 - OT - 101是一种针对TGFB2的反义药物，正在进行胰腺癌和胶质母细胞瘤的3期临床试验，此前在这些适应症以及黑色素瘤中显示出强大的临床活性 [1] - P001 - 一项I/II期研究评估了OT - 101在黑色素瘤、结直肠癌和胰腺癌中的静脉治疗，共纳入62名患者，其中38名胰腺癌患者、19名黑色素瘤患者和5名结直肠癌患者 [1] - 对这些患者的药代动力学评估显示，随着药物暴露量（由AUClast定义）增加，无进展生存期（PFS）得到改善，结直肠癌患者接受过多种前期治疗，总体生存期较短，高AUC使PFS从40天翻倍至84天 [1] - 分析cbioportal的4259名结直肠腺癌患者样本发现，TGFB2和TGFM6低表达可改善总生存期（OS），二者联合优于单独使用，TGFB2是主导因素，TGFB2/TGM6对间充质CMS影响显著，低表达时中位生存期从42个月提高到132个月，p值为1.4e - 5 [1] - 抑制TGFB2（如通过OT - 101）是治疗结直肠癌的潜在方法，尤其是对TGM6低表达患者 [1] 公司动态 - 公司CEO Dr. Vuong Trieu将于2024年6月17 - 19日在匈牙利布达佩斯举行的第20届国际药物发现科学与技术年度大会（IDDST）（欧洲）上发表演讲 [4] 相关文献 - 《Transforming Growth Factor Beta 2 (TGFB2) and Interferon Gamma Receptor 2 (IFNGR2) mRNA Levels in the Brainstem Tumor Microenvironment (TME) Significantly Impact Overall Survival in Pediatric DMG Patients》 [2] - 《Transforming Growth Factor Beta 2 (TGFB2) mRNA Levels, in Conjunction with Interferon - Gamma Receptor Activation of Interferon Regulatory Factor 5 (IRF5) and Expression of CD276/B7 - H3, Are Therapeutically Targetable Negative Prognostic Markers in Low - Grade Gliomas》 [5] - 《High Intra - Tumor Transforming Growth Factor Beta 2 Level as a Predictor of Poor Treatment Outcomes in Pediatric Diffuse Intrinsic Pontine Glioma》 [6]

财务状况 - 公司于2024年3月31日的现金及现金等价物为5,932,436加元[3] - 公司于2024年3月31日的总资产为6,531,186加元[3] - 公司于2024年3月31日的总负债为845,787加元[4] - 公司于2024年3月31日的股东权益为5,685,399加元[5] - 公司于2024年3月31日拥有593.24万加元的现金及现金等价物,并有81.11万加元的应付账款及应计负债[94] 经营业绩 - 公司2024年3月31日止六个月的净亏损为2,258,408加元[8] - 公司2024年3月31日止六个月的研发费用为1,330,704加元[8] - 公司2024年3月31日止六个月的股份支付费用为445,591加元[15] - 公司2024年3月31日止六个月的经营活动现金流出为1,627,176加元[16] - 公司2024年3月31日止六个月的融资活动现金流入为856,086加元[17] - 公司2024财年上半年的研发费用为133.07万加元,主要包括实验室成本、新药开发、专利费用以及工资和外包费用[104] - 公司2024财年上半年的租赁费用为5.1万加元,包括折旧和利息[112] 股权激励 - 公司于2024年3月22日向董事和顾问授予130,000份期权,行权价为1.84加元,有效期5年,分4次等比例行权[46] - 公司于2022年12月1日向首席医疗官授予60,000份期权,行权价为8.25加元,有效期5年,分4次等比例行权[47] - 公司于2022年4月27日向一名董事授予20,000份受限股单位(RSU)，其中25%于授予日即时生效，其余75%将于2024年、2025年和2026年4月27日分别生效[58] - 公司于2022年2月4日和2月11日分别授予5,000份和7,000份RSU，将于2023年2月1日起分4年逐年生效[60] - 截至2023年9月30日,公司共有222,000份未行权的RSU,加权平均行权价格为10.89美元[61] - 截至2024年3月31日,公司共有192,000份未行权的RSU,加权平均行权价格为11.38美元[61] - 公司于2022年8月30日授予45,040份行权价为7.00美元的认股权证,将于2024年8月30日到期[69] - 截至2024年3月31日,公司共有661,765份行权价为1.70美元的认股权证,将于2028年12月22日到期[72] 融资活动 - 公司于2023年12月22日发行661,765份单位,每份单位包含一股普通股和一份普通股认购权,每份认购权可以按1.70加元的行使价购买一股普通股,募集资金900,000加元[35] - 公司于2022年12月2日发行133,200份预付款认购权和194,800份单位,每份单位包含一股普通股和一份认购权,每份认购权可以按6.75加元的行使价购买一股普通股,募集资金2,049,334加元[37] - 公司于2022年8月30日发行571,600份单位,每份单位包含一股普通股和一份认购权,每份认购权可以按8.80加元的行使价购买一股普通股,募集资金4,001,200加元[40] 其他 - 公司面临一定的外汇风险,主要源自美元和澳元的波动,10%的波动可能导致约11.6万加元的综合亏损[101] - 公司的流动性风险较低,现金及现金等价物足以覆盖当前负债[102] - 公司于2022年4月11日与Deisseroth签订科学顾问委员会协议,每月支付4,167美元费用并发行5,000股公司股票[89] - 公司于2022年11月13日与一名承包商签订独立承包商协议,聘任其为首席医疗官,支付35,000美元签约奖金和年薪205,000美元,并授予60,000份期权[90] - 公司与多名科学顾问签订顾问协议,支付每小时150美元和160美元的费用,并授予26,000份期权和12,000份受限股单位[92] - 公司与多名顾问签订咨询协议,支付每小时30美元至600美元不等的费用,并授予60,400份期权[93] - 公司于2021年9月1日租赁纽约公寓,租期一年,月租5,300美元,并于2022年9月1日续租两年,月租5,510美元和5,630美元[105]

资产与负债 - 截至2023年12月31日，公司总资产为6,887,058加元，较2023年9月30日的6,879,072加元略有增加[2] - 截至2023年12月31日，公司股东权益为6,032,898加元，较2023年9月30日的6,598,216加元有所减少[2] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为6,761,647加元，较2023年9月30日的6,747,986加元略有增加[2] - 截至2023年12月31日，公司累计亏损为33,231,290加元，较2023年9月30日的31,547,023加元有所增加[2] - 2023年第四季度销售税应收款为45,040加元，较2023年9月30日的36,981加元有所增加[2] - 2023年第四季度预付款为32,071加元，较2023年9月30日的27,692加元有所增加[2] - 公司现金及现金等价物为6,761,647加元，较上一季度增加13,661加元[66] - 公司账户应付账款及应计负债为799,597加元，较上一季度增加592,290加元[66] - 公司截至2023年12月31日的应付账款和应计负债中，应付给董事和关键管理人员控制的公司款项为57,187加元[46] 财务表现 - 2023年第四季度净亏损为1,684,267加元，每股基本和稀释亏损为0.44加元[3] - 2023年第四季度经营活动使用的净现金为822,087加元，较2022年同期的2,663,672加元有所减少[5] - 2023年第四季度融资活动产生的净现金为878,043加元，主要来自私人配售的900,000加元[5] - 2023年第四季度研究与开发费用为1,225,524加元，较2022年同期的1,459,678加元有所减少[3] - 公司截至2023年12月31日的三个月内，总股权激励费用为218,949加元，相比2022年同期的484,143加元有所减少[42] - 公司截至2023年12月31日的三个月内，关键管理人员的总费用为321,439加元，相比2022年同期的616,908加元有所减少[48] - 公司研究与开发费用为1,225,524加元，较去年同期减少234,154加元[74] 股权与融资 - 公司于2023年7月14日批准将已发行和流通的普通股按5:1的比例进行合并[20] - 2023年12月22日，公司以每单位1.36美元的价格发行了661,765个单位，总募集资金为90万美元[21] - 2022年12月2日，公司发行了133,200个预资助认股权证和194,800个单位，总募集资金为204.9万美元[22] - 2022年8月30日，公司以每单位7.00美元的价格发行了571,600个单位，总募集资金为400.1万美元[25] - 2022年9月，公司行使了45,040个补偿认股权证，总募集资金为31.5万美元[26] - 2022年，公司行使了529,960个认股权证，总募集资金为165.3万美元[27] - 截至2023年12月31日，公司未行使的认股权证总数为1,709,285份，加权平均行使价格为13.60加元[42] - 公司截至2023年12月31日的认股权证中，剩余期限最长的为2028年12月22日到期的661,765份，行使价格为1.70加元，剩余期限为4.98年[44] - 公司截至2023年12月31日的认股权证中，剩余期限最短的为2024年3月17日到期的339,488份，行使价格为47.30加元，剩余期限为0.21年[44] 股权激励与薪酬 - 2022年12月1日，公司授予首席医疗官60,000个期权，行权价为8.25美元，到期日为2027年12月1日[31] - 2022年12月1日，公司授予董事220,000个限制性股票单位，估计公允价值为170.5万美元[37] - 2022年4月27日，公司授予董事20,000个限制性股票单位，估计公允价值为12.7万美元[38] - 2022年2月4日和11日，公司分别授予5,000和7,000个限制性股票单位，估计公允价值为18.1万美元[39] - 公司与新任首席医学官签订的独立承包商协议中，公司同意支付35,000美元的签约奖金和每年205,000美元的薪酬，以及60,000份行使价格为8.25美元的期权[62] - 公司授予科学顾问委员会成员26,000股股票期权，其中4,000股于2021年1月21日取消[63] - 公司授予顾问60,400股股票期权，其中32,000股于2022年12月1日和2023年1月30日取消[64] 合同与协议 - 公司与UIC大学签订的独家许可协议中，公司需支付的年度最低费用从第三年的5,000美元逐年增加至第六年及以后的50,000美元[50] - 公司与UIC大学签订的独家许可协议中，公司需支付的里程碑付款包括：在第一阶段试验中首次给药患者时支付10,000美元，在第三阶段试验中首次给药患者时支付250,000美元，以及在首次商业销售时支付200万美元[51] - 公司与Karl Deisseroth签订的科学顾问委员会协议中，公司每月支付4,167美元的顾问费[61] 风险管理 - 公司外币现金及应收款为573,703美元和602,203澳元，10%的汇率波动对综合损失的影响约为64,000加元[71] - 公司流动性风险管理目标为维持足够的流动储备以满足任何时点的流动性需求[72] - 公司资本管理目标为确保有足够的资本资源以保障公司持续经营能力[73] - 公司信用风险主要来自现金及现金等价物，截至2023年12月31日为6,761,647加元，信用风险评估为低[69] 租赁与费用 - 公司纽约办公室租赁费用为每月5,300美元，2022年9月1日起延长两年，第一年每月5,510美元，第二年每月5,630美元[74]

公司交易限制情况 - DMG于2019年2月1日因未提交2018年9月30日财年的年度审计财报等文件被下达停止交易令，该命令于2018年8月28日撤销[292] - Xemplar于2015年5月8日和8月7日分别被不列颠哥伦比亚证券委员会和艾伯塔证券委员会下达停止交易令，截至年报日期命令未撤销，CFO于2013年4月30日辞职，CEO和董事于2015年4月28日辞职[293] 公司董事会情况 - 截至2023年12月21日和2022年11月9日，公司董事会董事人数均为5人，性别方面均为0名女性、5名男性、0名非二元性别、0名未披露性别，均有1名国内司法管辖区代表性不足的个人[297] - 董事会目前由五名董事组成，每年由股东年会选举产生，负责任命公司官员[363] - 董事会目前设有审计、提名与公司治理、薪酬和公司披露四个委员会[364] 公司高管薪酬计划 - 公司高管薪酬计划旨在吸引和留住人才、激励绩效、使高管与股东利益一致，薪酬委员会每年审查高管薪酬[301][305][315] - 确定高管基本工资时，薪酬委员会会考虑岗位责任、行业薪资、经验水平、投入时间和绩效等因素[309] - 除授予激励股票期权和受限股单位奖励外，近两个财年公司无其他向高管支付薪酬的安排[310] - 公司高管奖金取决于战略目标达成和现金资源情况，由薪酬委员会根据CEO建议批准[313] - 公司通过股票期权计划和受限股单位计划实现高管和顾问的股权参与，授予数量和条款由薪酬和公司治理委员会根据CEO建议确定[314] 公司董事薪酬情况 - 公司董事无现金薪酬，除授予股票期权和受限股单位奖励外，近两个财年无其他董事薪酬安排[311][312] 公司高管福利情况 - 截至年报日期，公司未向高管提供除激励股票期权和受限股单位奖励外的福利或额外津贴，无养老金计划[318][321] - 公司目前无设定受益养老金计划或提供退休支付及福利的其他计划[360] 公司高管具体薪酬数据 - 2023年总裁兼CEO伊恩·麦克唐纳总薪酬为626,178加元，CFO瑞安·张为120,000加元，首席科学官扬·佩德森为799,724加元，首席医疗官马克·史密斯为450,921加元，前首席医疗官瑞瓦蒂·什里尼瓦斯为58,900加元[324] - 公司与马克·史密斯签订独立承包商协议，担任首席医疗官，年薪205,000美元[326] 公司股权薪酬计划 - 公司有10%“滚动”股票期权计划和10%“滚动”受限股单位计划两个股权薪酬计划[328] - 截至2023年9月30日财年，已获批股权薪酬计划待行使期权和结算受限股单位对应的证券数量为212,161（期权）和222,000（受限股单位），期权加权平均行使价格为4.22美元，未来可发行证券数量为165,046（期权）[329] - 股票期权计划规定可发行普通股数量与其他股份补偿安排总和不超已发行和流通普通股总数的10%，任一持有人12个月内获授期权上限为已发行和流通普通股数量的5%等[332][335] - 受限股单位计划于2020年7月1日生效，旨在让符合条件人员获取受限股单位，参与公司长期发展[337] - 受限股单位计划参与者账户在普通股分红时会获额外受限股单位，数量基于分红金额和股价[340] - 参与者服务或雇佣终止，持有的受限股单位通常自动终止；因特定原因终止，未归属受限股单位可自动归属[342][343] - 发生控制权变更，董事会可酌情加速受限股单位归属、允许有条件结算等[344] - 受限股单位计划下可发行普通股最大数量由董事会决定，但不超已发行和流通普通股的10%[347] 公司高管和董事股权情况 - 截至2023年9月30日，高管Ryan Cheung未行使期权数量为5000份，行使价6.25美元；Mark Smith为60000份，行使价8.25美元[349] - 截至2023年9月30日，高管Ian McDonald和Jan Pedersen已归属和未归属股份数量均为90000股，对应价值均为193500美元[350] - 2023财年，高管Ian McDonald、Ryan Cheung和Jan Pedersen期权计划、股份计划和非股权激励计划归属或赚取价值均为零[351] - 2023财年，董事Ian McDonald股权奖励626178美元；Jan Pedersen薪资243550美元，股权奖励556174美元，总计799724美元等[352] - 截至2023年9月30日，董事Jeremy Fryzuk、Nils Bottler和David Weiner未行使期权数量均为16000份，行使价分别为6.25美元、6.25美元和5.25美元[355] - 2023财年，董事Ian McDonald股份计划归属价值626178美元；Jeremy Fryzuk期权计划归属价值7685美元；David Weiner期权计划归属价值22039美元[357] 公司薪酬追回政策 - 2023年12月1日，董事会通过追回错误授予激励性薪酬的政策[358] 公司员工情况 - 截至2023年12月21日，公司无员工，全资子公司Bright Minds Biosciences LLC有1名员工[375] 公司高管和董事认股权证情况 - 公司高管和董事目前共持有661,765份可转换为公司普通股的认股权证[385] 公司现金余额情况 - 截至2023年9月30日，公司现金余额为6,747,986美元，存于加拿大和美国的一家主要银行，存在信用风险集中问题[465] 公司外币余额情况 - 截至2023年9月，公司有外币余额，包括现金（677,231美元和602,203澳元）、应收账款（4,709澳元）、预付款项（14,783美元和395澳元）以及应付账款和应计负债（82,470美元、4,150欧元和29,087澳元），美元和澳元兑加元汇率波动10%将对综合亏损产生约132,000美元的影响[467] 公司现金及流动负债情况 - 截至2023年9月，公司有现金及现金等价物6,747,986美元，以覆盖280,856美元的流动负债[468]

公司财务状况 - 公司在2023年6月30日的现金及现金等价物为8,130,593加元[2] - 公司在2023年6月30日的总资产为8,460,529加元[2] - 公司在2023年6月30日的总负债为734,812加元[2] - 公司在2023年6月30日的股东权益为7,725,717加元[2] 公司财务表现 - 公司在2023年6月30日的研发支出为1,050,685加元[3] - 公司在2023年6月30日的基本和稀释每股亏损分别为0.39加元和1.58加元[3] 股本情况 - 公司在2023年6月30日的股东权益中包括预先融资认股权831,834加元[4] - 公司授权股本为无限数量的无面值普通股[19] 筹资活动 - 公司在2023年6月30日的经营活动中现金净流出为5,826,741加元[5] - 公司在2023年6月30日的融资活动中净现金流入为2,211,331加元[5] 公司合同与协议 - 公司与大学签订的独家许可协议中，公司需支付给大学的最低年度费用从第一年的零开始逐年递增，直至第六年及以后达到50,000加元，之后根据净销售额或250,000加元中的较高者支付[56][57] - 公司与独立顾问签订了独立顾问协议，顾问将担任公司首席医疗官，获得了30,000股认购股票期权和76,000股限制性股票单位作为非现金部分的报酬[61] - 公司与董事签订了董事赔偿协议，公司将对董事进行赔偿和保护，包括赔偿费用、损失和罚款等[63] 公司租赁情况 - 公司于2021年6月起在美国Wauwatosa, Wisconsin租用商业实验室，月基础租金为1,709美元，截至2023年6月30日，实验室成本中包含了13,035美元[85] - 公司于2021年9月起在纽约租用公寓，月基础租金为5,300美元，2022年9月30日年度中，办公和行政费用中包含了73,700美元[86]

财务数据关键指标变化 - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为9,672,160加元，较2022年9月30日的11,627,913加元有所减少[2] - 2023年第一季度和上半年净亏损分别为2,050,499加元和4,385,927加元，而2022年同期分别为4,487,503加元和9,345,548加元[3] - 2023年上半年研发费用为2,857,944加元，较2022年同期的7,588,376加元有所下降[3] - 截至2023年3月31日，公司股东权益为8,946,482加元，较2022年9月30日的10,542,512加元有所减少[2] - 2023年上半年经营活动净现金使用量为4,176,193加元，2022年同期为8,596,446加元[5] - 2023年上半年融资活动净现金流入为2,232,820加元，2022年同期为119,934加元[5] - 截至2023年3月31日，公司营运资金为8,878,576加元，2022年9月30日为10,475,632加元[9] - 2023年上半年公司普通股私募所得款项为1,217,500加元[5] - 2023年上半年预融资认股权证所得款项为831,834加元[5] - 截至2023年3月31日，公司自成立以来累计亏损28,560,725加元[8] - 2023年3月31日，应付账款为247,951美元，应计负债为684,248美元，总计932,199美元；2022年9月30日，应付账款为1,246,384美元，应计负债为158,177美元，总计1,404,561美元[18] - 2023年上半年，关键管理人员相关费用总计881,820加元，2022年同期为652,354加元[54] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物9,672,160美元，应付账款及应计负债932,199美元[76] - 截至2023年3月31日，公司有外汇余额，美元和澳元兑加元10%波动将对综合亏损产生约39,000美元影响[81] - 2022年上半年研发费用中实验室成本为14,415美元，2023年同期为98,105美元；新药开发费用2022年上半年为2,329,565美元，2023年同期为5,443,072美元；专利及相关付款2022年上半年为20,650美元，2023年同期为54,900美元；工资及分包费用2022年上半年为741,641美元，2023年同期为1,569,789美元；股份支付费用2022年上半年为 - 248,327美元，2023年同期为422,510美元；总计2022年上半年为2,857,944美元，2023年同期为7,588,376美元[84] - 截至2023年3月31日，使用权资产为102,638美元，2021年9月30日为0，租赁开始时为144,900美元，2022年9月30日为138,863美元[88] - 截至2023年3月31日六个月，未折现最低租赁付款额一年内为87,048美元，两到三年为36,595美元，总计123,643美元；折现影响为 - 15,322美元；最低租赁付款额现值为108,321美元；流动部分为 - 73,589美元；长期部分为34,732美元[88] - 截至2022年9月30日，未折现最低租赁付款额一年内为86,112美元，两到三年为80,509美元，总计166,621美元；折现影响为 - 26,710美元；最低租赁付款额现值为139,911美元；流动部分为 - 67,928美元；长期部分为71,983美元[88] - 2021年9月30日租赁负债为0，租赁开始时为144,900美元，截至2022年9月30日为139,911美元，截至2023年3月31日为108,321美元[89] - 2022年9月30日至2023年3月31日，租赁本金支付31,590美元[89] - 截至2023年3月31日六个月，综合损益合并报表办公及行政费用包含利息11,388美元[89] 股权及权证相关数据 - 2023年3月10日，150,000份受限股票单位被行使，232,500美元从储备金重新分类为股本[22] - 截至2023年3月31日的六个月内，总计144,000份认股权证被行使，总收益253,440美元[22] - 2022年4月11日，公司与Karl Deisseroth签订协议，每月支付4,166.66美元，并发行25,000股普通股，总市值27,250美元[23] - 2022年8月30日，公司发行2,858,000个单位，每个单位价格1.40美元，总收益4,001,200美元[24] - 2022年9月，225,198份补偿认股权证被行使，总收益315,277美元，531,000美元从储备金重新分类为股本[25] - 截至2022年9月30日，2,649,800份认股权证被行使，总收益1,653,170美元[26] - 截至2023年3月31日，1,440,240股普通股仍处于托管状态[33] - 截至2023年3月31日，公司未行使的股票期权为1,140,807份，加权平均行使价格为2.34美元[39] - 截至2023年3月31日，公司未行使的股票期权情况为：2024年9月21日到期的8,807份，行权价7.64加元；2025年11月17日到期的357,000份，行权价1.25加元等[40] - 2022年12月1日，公司向董事发行1,100,000份受限股单位（RSU），估计公允价值1,705,000加元，四年内逐年归属[42] - 截至2023年3月31日，公司未行使的RSU为1,110,000份，加权平均行权价2.18加元，加权平均剩余寿命4.58年[45][46] - 截至2023年3月31日，公司未行使的认股权证为5,237,602份，加权平均行权价4.22加元，加权平均剩余寿命1.30年[48][49] 许可协议相关数据 - 2021年4月23日，公司与UIC签订独家许可协议，支付签约费100,000美元（减去15,000美元期权费），并发行63,000股普通股[55] - 许可协议中，净销售额特许权使用费为3%（低于10亿美元）至4.5%（超过20亿美元），分许可收入特许权使用费类似，非特许权收入在公司筹集750万美元前为12%，之后为10%[55] - 许可协议的年度最低费用为：第1 - 2年无；第3年5,000美元；第4年15,000美元；第5年35,000美元；第6年及以后50,000美元；首次商业销售后为250,000美元或净销售额特许权使用费，取较高者[56] - 许可协议的里程碑付款包括：首次I期试验给第一位患者用药支付10,000美元；首次II期试验给第一位患者用药支付50,000美元等[57] 合作协议相关数据 - 2020年6月5日公司与顾问签订协议，顾问获150,000份既得股票期权和380,000份受限股票单位，2021年3月授权月费15,000美元，8月增至25,000美元，2022年11月23日该顾问聘用终止[61] - 2020年10月29日公司与承包商签订协议，2021年3月授权月费15,000美元，8月增至25,000美元，2022年3月底服务停止，6月底该承包商辞职[62] - 2022年4月11日公司与Karl Deisseroth签订协议，月费4,167美元并发行25,000股普通股[66] - 2022年11月13日公司与承包商签订协议，支付35,000美元签约奖金，年费205,000美元，授予300,000份行权价1.65美元/股的期权[67] - 2020年11月17日和2021年4月28日公司向科学顾问授予130,000份股票期权，2021年1月21日取消20,000份，2022年2月授予60,000份受限股票单位[68] - 2020年11月17日和2021年4月28日公司向顾问授予302,000份股票期权，2022年12月1日和2023年1月30日取消160,000份[69] - 2020年11月6日公司与UTMB签订协议，支付66,764美元用于研究项目[72] - 2021年11月1日公司与纽约公司签订协议，月费5,000美元，分三批发行11,200股受限股票[75] 租赁协议相关数据 - 2021年6月1日起，公司签订美国威斯康星州沃瓦托萨商业实验室租约，月租金1,709美元，截至2023年3月31日，实验室成本包含6,660美元[85] - 2021年9月1日起，公司签订美国纽约公寓租约，月租金5,300美元，截至2022年9月30日，办公及行政费用包含73,700美元[86] - 2022年9月1日起，公司续租公寓两年，首年月租金5,510美元，次年5,630美元[87]