收入和利润（同比） - 2025年第一季度许可及其他收入为230万美元，2024年第一季度为20万美元，增长主要归因于合作伙伴的许可费[5][6][13] - 2025年第一季度净亏损为820万美元，即每股普通股亏损0.11美元，2024年第一季度净亏损为1180万美元，即每股普通股亏损0.17美元，净亏损减少主要归因于合作伙伴的许可费和较低的研发费用[5][9][13] 成本和费用（同比） - 2025年第一季度研发费用为450万美元，2024年第一季度为560万美元，减少主要是由于ODYSSEY 2b期试验完成后临床试验成本降低[5][6][13] - 2025年和2024年第一季度的一般及行政费用均为280万美元[5][6][13] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物总计1360万美元，公司认为有足够资源支持其计划运营至2025年第四季度[9][13] 各条业务线表现 - 公司与FDA就CLS - AX的2期结束会议取得积极成果，确定了湿性AMD的3期项目设计[1][2][6] - 公司开发合作伙伴BioCryst Pharmaceuticals获澳大利亚授权启动阿伏司他治疗糖尿病黄斑水肿的首次临床试验，预计2025年获得患者初始数据[6] - 公司正在评估各种小分子用于地理萎缩的潜在长效治疗[7] 各地区表现 - 公司亚太合作方Arctic Vision的ARCATUS新药申请获中国药监局药品审评中心受理，且已在澳大利亚和新加坡获批用于治疗葡萄膜炎性黄斑水肿[6] 其他没有覆盖的重要内容 - 今年在主要眼科医学会议上有超15场关于脉络膜上腔药物递送的报告，其中在2025年视觉与眼科研究协会会议上有6场[1][6]

文章核心观点 Clearside Biomedical公司公布2025年第一季度财务结果及公司进展，其与FDA就CLS - AX的3期项目设计达成一致，合作伙伴在项目推进上取得显著进展，公司认为其脉络膜上腔递送平台能有效治疗视网膜疾病，且有足够资源支撑到2025年第四季度 [1][2][8] 各部分总结 公司介绍 - 公司是一家生物制药公司，通过脉络膜上腔（SCS）革新眼部后部疗法递送方式，以改善患者预后 [6] - 公司的SCS注射平台利用专利SCS微注射器，可在办公室进行非手术重复操作，将多种疗法靶向递送至黄斑、视网膜或脉络膜 [6] - 公司正在开发小分子产品管线，其主要项目CLS - AX正处于湿性AMD的3期规划阶段，还在评估用于地理萎缩（GA）长效治疗的小分子 [6] - 公司首个产品XIPERE已获批准，在美国通过商业合作伙伴销售，同时还与其他公司开展SCS注射平台战略合作 [6] 近期亮点 - 与FDA的2期结束会议成功，就CLS - AX在湿性AMD的3期项目设计达成一致 [5] - 开发合作伙伴BioCryst Pharmaceuticals获授权在澳大利亚启动阿伏司他治疗糖尿病黄斑水肿（DME）的首个临床试验，预计2025年获得DME患者初始数据 [5] - 亚太合作方Arctic Vision的ARCATUS新药申请（NDA）获中国国家药品监督管理局药品审评中心受理，用于治疗葡萄膜炎性黄斑水肿（UME） [5] - Arctic Vision的ARCATUS的NDA在澳大利亚和新加坡获批用于治疗UME [5] - 今年在多个眼科医学会议上有超15场关于脉络膜上腔药物递送的报告，其中在2025年视觉与眼科研究协会（ARVO）会议上有6场 [1][5] 2025年第一季度财务结果 - 许可及其他收入为230万美元，2024年第一季度为20万美元，增长主要归因于合作伙伴许可费，包括Arctic Vision的150万美元里程碑付款及其他收入80万美元 [8] - 研发（R&D）费用为450万美元，2024年第一季度为560万美元，减少主要因ODYSSEY 2b期试验完成后临床试验成本降低 [8] - 一般及行政（G&A）费用维持在280万美元 [8] - 净亏损为820万美元，合每股普通股亏损0.11美元，2024年第一季度净亏损为1180万美元，合每股普通股亏损0.17美元，亏损减少主要归因于合作伙伴许可费和较低的研发费用 [8] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物总计1360万美元，认为有足够资源支撑到2025年第四季度 [8]

文章核心观点 - 公司在ARVO 2025会议上展示六项与CLS - AX和脉络膜上腔药物递送平台相关的报告，临床前和临床试验结果显示CLS - AX有潜力成为湿性AMD的安全长效疗法，公司在脉络膜上腔药物递送领域处于领先地位 [1][2] 公司动态 - 公司宣布六项与CLS - AX和脉络膜上腔药物递送平台相关的报告在ARVO 2025会议上展示 [1] - 公司临床前开发副总裁Viral Kansara博士主持ARVO会议的“视网膜/RPE：新药、作用机制和毒性”环节，首席医疗官Victor Chong博士参加视网膜世界大会会前会议Retina Unplugged的湿性AMD/DR/RVO小组会议 [3] 公司高管观点 - 公司首席医疗官Victor Chong博士表示对ARVO会议上CLS - AX 2b期ODYSSEY数据和3期计划的反馈满意，CLS - AX有潜力成为湿性AMD的安全长效疗法，公司在脉络膜上腔递送方面的专业知识使其成为该领域的领导者，脉络膜上腔药物递送是治疗视网膜疾病的变革性方法和有前景的主流选择 [2] 报告关键亮点 - CLS - AX 2b期ODYSSEY试验达到主要结果，即重复给药维持稳定最佳矫正视力并显著减少注射频率，3期试验设计将采用抗VEGF生物制剂的灵活给药和泛VEGF受体酪氨酸激酶抑制剂的持续给药 [5] - 展示CLS - AX、XIPERE以及病毒和非病毒基因疗法数据的海报显示，公司脉络膜上腔药物和基因疗法递送有治疗脉络膜视网膜疾病的前景 [5] - 公司开发出首个用于评估患者数据的机器学习算法，用于成像药物递送后脉络膜上腔的开口情况 [5] - 公司开发出一种新颖的力分析方法，可提供实时、特定配方的反馈，评估混悬剂的可注射性并实现更好的药物 - 设备协同优化 [5] - 对脉络膜上腔递送的十年文献回顾为该平台作为治疗黄斑疾病的标准护理扩展机会提供关键证据 [5] - 公司脉络膜上腔注射培训计划是唯一经过临床验证的培训计划，迄今已完成超15000次注射 [5] 产品介绍 CLS - AX（阿西替尼注射混悬剂） - 公司正将其开发为治疗视网膜疾病的长效疗法，是用于脉络膜上腔注射的阿西替尼专有混悬剂，阿西替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，可实现泛VEGF阻断，在1/2a期和2b期湿性AMD临床试验中显示出潜力，脉络膜上腔给药可实现药物的长时间持续作用和靶向递送 [8] 脉络膜上腔（SCS）注射平台和SCS微注射器 - 公司专利保护的专有脉络膜上腔注射治疗方法可提供前所未有的眼后部通路，该平台具有灵活性，可与现有和新的药物制剂配合使用，专利SCS微注射器可将多种药物候选物递送至脉络膜上腔，提高疗效并减少对非患病细胞的毒性作用 [9] 公司整体情况 - 公司是一家通过脉络膜上腔革新眼部后部疗法递送的生物制药公司，其SCS注射平台可实现办公室内、可重复、非手术的靶向和分区递送疗法，公司正在开发小分子产品候选物管线，CLS - AX用于治疗湿性AMD，3期计划正在进行中，还在评估小分子治疗地理萎缩的潜力，首个产品XIPERE已获批准，公司还与其他公司进行战略合作 [10]

文章核心观点 - 生物制药公司Clearside宣布将于2025年5月14日股市收盘后公布2025年第一季度财务结果，本季度不举行电话会议 [1] 公司信息 - 公司是一家通过脉络膜上腔（SCS）革新眼后段疗法递送方式以改善患者预后的生物制药公司 [3] - 公司的SCS注射平台利用专利SCS微注射器，可在办公室内进行重复、非手术的程序，将多种疗法靶向递送至黄斑、视网膜或脉络膜，有望为威胁视力的眼部疾病患者保留和改善视力 [3] - 公司正在开发通过SCS微注射器给药的小分子候选产品管线，其领先项目CLS - AX（阿西替尼注射混悬液）正在开发用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD），3期项目规划正在进行中 [3] - 公司正在评估各种小分子用于地理萎缩（GA）的潜在长效治疗 [3] - 公司首个产品XIPERE（曲安奈德注射混悬液）已获批用于脉络膜上腔，通过商业合作伙伴在美国上市 [3] - 公司还将SCS注射平台与其他眼科治疗创新公司进行战略合作 [3] 信息获取途径 - 公司季度业绩、电话会议、网络直播和其他投资者信息可在公司网站的投资者板块获取 [2] - 更多公司信息可访问clearsidebio.com或在LinkedIn和X上关注公司 [3] 投资者和媒体联系方式 - 联系人有Jenny Kobin和Remy Bernarda，邮箱为ir@clearsidebio.com [4]

纪要涉及的公司 Clearside Biomedical (CLSD)，其合作伙伴包括B and L、AbbVie REGENX、Aura、BioCrysta等 [1][5] 核心观点和论据 1. **公司业务与战略** - 公司专注于通过脉络膜上腔将药物输送到眼后部，是该领域的领先者，SCS微注射器已完成超15000次注射 [3] - 战略上聚焦内部管线和支持外部合作伙伴，有小分子管线，CLS AX是湿性AMD的3期就绪资产，还有地理萎缩的临床前候选药物 [4] 2. **脉络膜上腔注射优势** - 相比玻璃体内注射，侵入性更小，降低眼内炎风险，感染更易被清除 [6][7] - 药物分布更集中，可减少炎症，在脉络膜肿瘤和基因治疗中表现更优 [10] 3. **CLS AX药物特点** - 聚焦眼部抗VEGF领域，AMD市场规模近1010亿美元，当前主流治疗药物为生物制剂，持续时间1 - 4个月，公司欲将其延长至3 - 6个月 [12] - 采用TKI而非生物制剂，作用机制不同，可灵活重新给药，满足患者不同需求 [13][14] 4. **2期试验数据** - 在高需求患者中，约三分之二患者6个月无需额外治疗，维持了视力和解剖结构 [16] - 进行了自身药物重新给药测试，为3期试验设计提供依据，而竞争对手未进行此测试 [16][17] 5. **与竞争对手对比** - 与其他使用TKI的公司相比，公司使用的Acetinav IC50更低，更有效 [21] - 玻璃体内注射需植入物，有额外风险，且无法灵活重新给药，而公司药物可灵活给药 [13][21] 6. **3期试验设计** - 提前重新给药，使试验更贴近临床实践 [18][26] - 筛选出视觉敏锐度变化大的患者，减少统计误差，获得监管机构认可 [26][28][29] - 采用先进成像技术，根据视网膜内液增加情况决定重新给药，更贴近临床实践 [39] - 调整给药频率，避免使用救援药物，提高获批可能性 [41][42] 7. **资金与试验规划** - 去年底现金约2000万美元，可支持启动3期试验至今年第四季度，预计每项3期试验费用约5500 - 6000万美元 [46] - 两项3期试验略有错开，同一国家部分站点可分别进行不同试验，但不会同时进行两项试验 [47][48] 其他重要但可能被忽略的内容 - 医生认为Vabismo因有每4周给药选项表现出色，支付方限制高剂量Alea用于更频繁给药患者，公司认为自身药物在激进患者中也能维持3个月给药间隔 [24] - 公司认为每月给药可行，但缺乏相关数据，可在3 - 6个月给药试验后进行后续研究 [25] - 不清楚将每6个月给药方案纳入标签所需患者数量，但预计50%以上患者能达到6个月给药间隔 [42][44]

核心观点 - Clearside Biomedical预计2025年第一季度营收同比增长13%至26万美元 但每股亏损预计为0.12美元 同比改善29 4% [1][3] - 实际业绩与市场预期的对比将显著影响短期股价走势 超预期可能推动股价上涨 不及预期则可能导致下跌 [2] - 公司过去四个季度中有三次超出EPS预期 最近一季度的亏损比预期少23 08% [12][13] Zacks共识预期 - 过去30天内季度EPS预期维持不变 显示分析师未集体调整预测 [4] - 当前Zacks Rank为3级(Hold) 但盈利预测ESP为-2 85% 显示近期分析师倾向悲观 [10][11] 同行比较 - 同行业公司Caribou Biosciences预计Q1每股收益0 43美元 同比增长6 5% 营收250万美元(同比+2 9%) [17] - Caribou的EPS预期在过去30天被上调15 1% 但ESP为-6 98% 结合Zacks Rank 3级 同样难以预测能否超预期 [18] 盈利预测模型 - Zacks ESP模型通过对比"最准确预测"与共识预期来预判偏差 正ESP读数对预测有显著意义 [6][7] - 当正ESP与Zacks Rank 1-3级结合时 预测准确率近70% [8] - 负ESP读数不必然预示业绩不及预期 但会降低预测置信度 [9] 业绩影响因素 - 管理层在电话会议中对业务状况的讨论将决定股价变动的持续性 [2] - 除盈利外 其他未预见因素也可能导致股价与业绩表现背离 [14] - 建议投资者结合ESP和Zacks Rank筛选潜在标的 [15]

公司动态 - 公司管理层将于2025年5月7日下午1点参加公民生命科学会议的炉边谈话 [1] - 可在公司网站投资者板块的“活动与演示”部分获取直播和存档网络直播链接，网络直播存档将保留三个月 [2] 公司介绍 - 公司是一家生物制药公司，通过脉络膜上腔（SCS）革新眼后段疗法的输送方式以改善患者预后 [3] - 公司的SCS注射平台利用专利SCS微注射器，可在办公室内进行可重复的非手术程序，将多种疗法靶向输送到黄斑、视网膜或脉络膜，有望为威胁视力的眼病患者保留和改善视力 [3] - 公司正在开发通过SCS微注射器给药的小分子候选产品管线，其领先项目CLS - AX（阿西替尼注射混悬液）正在开发用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD），3期项目规划正在进行中 [3] - 公司正在评估各种小分子用于地理萎缩（GA）的潜在长效治疗 [3] - 公司首款产品XIPERE（曲安奈德注射混悬液）已获批用于脉络膜上腔，通过商业合作伙伴在美国上市 [3] - 公司还将其SCS注射平台与其他眼科治疗创新公司进行战略合作 [3] 联系方式 - 投资者和媒体联系人：Jenny Kobin、Remy Bernarda，邮箱：ir@clearsidebio.com [4]

公司活动 - 公司总裁兼首席执行官George Lasezkay和首席医疗官兼研发主管Victor Chong将于2025年4月7日下午12:45参加第24届Needham虚拟医疗保健会议的炉边谈话 [1] - 可在公司网站投资者板块的“活动与演示”中获取直播和存档网络直播链接，网络直播存档将保留三个月 [2] 公司概况 - 公司是一家生物制药公司，通过脉络膜上腔（SCS）革新眼后段疗法的输送方式以改善患者预后 [3] - 公司的SCS注射平台利用专利SCS微注射器，可在办公室内进行可重复的非手术程序，将多种疗法靶向输送到黄斑、视网膜或脉络膜，以潜在地保护和改善威胁视力的眼病患者的视力 [3] 公司业务 - 公司正在开发通过SCS微注射器给药的小分子候选产品管线，其主要项目CLS - AX（阿西替尼注射混悬液）正在开发用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD），3期项目规划正在进行中 [3] - 公司正在评估各种小分子用于地理萎缩（GA）的潜在长效治疗 [3] - 公司开发并获批了首款产品XIPERE（曲安奈德注射混悬液）用于脉络膜上腔，该产品通过商业合作伙伴在美国上市 [3] - 公司还将其SCS注射平台与利用其他眼科治疗创新的公司进行战略合作 [3] 投资者和媒体联系方式 - 联系人有Jenny Kobin和Remy Bernarda，邮箱为ir@clearsidebio.com，联系电话为(678) 430 - 8206 [4]

文章核心观点 公司召开2024年第四季度财报电话会议，介绍参会人员并提醒会有前瞻性陈述 [1] 会议基本信息 - 会议时间为2025年3月27日下午4点30分（美国东部时间） [1] - 参会公司人员有投资者关系部的Jenny Kobin、首席执行官George Lasezkay、首席医疗官Victor Chong和首席财务官Charlie Deignan [1] - 参会电话会议人员有Citizens的Jon Wolleben、Needham & Company的Serge Belanger、JonesTrading的Debanjana Chatterjee、H.C. Wainwright的Yi Chen和Chardan的Daniil Gataulin [1] 前瞻性陈述提醒 - 会议中的一些关于公司未来预期、计划和前景的言论构成前瞻性陈述 [4] - 实际结果可能与前瞻性陈述有重大差异，受多种重要因素影响 [4] - 前瞻性陈述仅代表公司目前观点，公司无义务更新 [5]

财务数据和关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物约为2000万美元，公司认为有足够资源支持到2025年第四季度的计划运营 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司SCS微注射器已进行超15000次脉络膜上腔注射，视网膜专家和领先制药公司对其创新递送平台兴趣渐增 [6] - 合作伙伴在多个项目取得进展，ARCATUS在澳大利亚和新加坡获批，新药申请在中国接受监管审查；RGX - 314计划今年晚些时候启动全球3期临床试验；Aura Biosciences正在招募Bel - sar的全球脉络膜上腔3期试验；BioCryst计划2025年对avoralstat进行临床测试 [9][10][11] 各个市场数据和关键指标变化 - 湿性AMD市场年销售额超120亿美元，公司认为CLS - AX凭借长达六个月的持久性和灵活的给药方案，有望在该市场竞争 [31] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注以CLS - AX为首的小分子脉络膜上腔管线，用于治疗湿性AMD，其在脉络膜上腔递送药物方面的专业知识使其在视网膜疾病治疗领域占据有利地位 [38] - 公司计划开展两项关键的非劣效性试验，以推进CLS - AX的3期临床试验，目标是将其作为湿性AMD的维持治疗药物 [18][28] - 与其他正在开发的TKI项目相比，CLS - AX具有多剂量数据和在六个月内重新给药的能力，预计在3期试验中很少或无需抗VEGF救援，这可降低监管风险并成为重要差异化因素 [29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对ODYSSEY 2b期湿性AMD临床试验的积极结果感到兴奋，认为这为CLS - AX的3期试验奠定了良好基础，有望成为湿性AMD的领先维持治疗药物 [7][13] - 公司认为脉络膜上腔递送技术具有广泛潜力，内部研究团队正在评估两种小分子方法，用于地理萎缩的脉络膜上腔治疗 [32][33] 其他重要信息 - 公司正在积极寻求为CLS - AX 3期项目融资的方案，包括可能与第三方合作 [37] - 公司计划参加下个月的Needham虚拟医疗保健会议和JonesTrading会议 [37] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 计划的3期试验中对亚群和修正案的修改如何改善2期结果 - 公司认为2期试验刻意选择了难治疗的患者，转向更广泛的人群可能会有更好的结果，且仅需每六个月注射一次的患者比例可能会更高 [45][46] 问题2: 招募治疗初治人群需要多长时间，FDA是否要求每个治疗间隔有特定数量的患者以显示疗效和安全性 - 通常这类试验招募时间约为12个月或略短，公司预计此次招募时间也差不多；FDA不会按不同频率分组分离不良事件率，而是将整个药物视为一个整体进行评估 [48][49] 问题3: 3期试验计划确定后，该项目的总成本估计是多少，公司是否有能力开展如此大规模的项目 - 公司未给出具体成本估计，但提到其他一些3期试验每项成本约在5500万 - 6000万美元；公司认为使用全球合同研究组织（CRO）可以管理该试验，且湿性AMD试验在终点和研究指标方面较为直接 [55][54] 问题4: 在设计3期试验时，是否考虑模仿潜在竞争对手进行优越性试验，选择两项非劣效性研究的利弊是什么 - 两项非劣效性研究经过验证，FDA多次认可，视网膜药物除首个获批的Lucentis是优越性试验外，其他大多基于两项非劣效性试验获批，因此公司选择这种方式 [58][59] 问题5: 公司3期试验的融资策略是什么，研究启动时间是否仍计划在下半年 - 公司仍计划在下半年启动研究，正在寻求所有可能的融资方案，包括与第三方合作，有明确信息后会告知大家 [65][66] 问题6: 试验中的假手术是否每月进行，为何选择这种设计而非每两周一次 - 患者每次就诊都会进行评估，之后根据情况进行操作，可能是脉络膜上腔注射、假手术或阿柏西普注射，这是与FDA讨论后确定的掩蔽研究方式，以确保患者不知道自己所在的组别 [68][69] 问题7: 导致最佳矫正视力（BCVA）变化超过10个字母以及中央视网膜厚度（CST）变化的潜在因素有哪些 - 很多患者年龄较大，可能在测试当天状态不佳，导致视力测试结果不可靠；在临床试验中，一些数据点会影响数据，通过排除视力变化但CST无相应变化的数据点，可以减少与湿性AMD活动无关的BCVA变异性 [76][77][78] 问题8: 在随机化之前实施这些标准，是否会对招募速度或CLS - AX最终上市后的市场采用产生负面影响 - 公司认为这不会对标签产生重大影响，从过往经验看，其他获批产品也有特定的纳入排除标准，但标签仍适用于湿性AMD；通过分析，在第三次和第四次注射之间被拒绝的患者应少于10%，不会对招募产生重大影响，且去除这些患者可减少变异性，获得更一致的结果，FDA也同意这一做法 [82][83][84] 问题9: 3期试验的效能假设是什么，支付方对CLS - AX潜在的三到六个月灵活给药标签的报销看法与竞争对手相比如何 - 公司在3期试验中采用了与VABYSMO相似的假设，将潜在变异性调整为约14个字母，认为自身变异性可能略低，并使用FDA建议的4.5%字母边际以达到90%的效能；公司进行了支付方研究，认为CLS - AX可借鉴灵活给药药物如Eylea高剂量的模式，由于是小分子药物且设备自制，成本较低，可具有竞争力的定价 [91][88][90] 问题10: 请详细说明重新给药标准，其如何与BCVA丧失和积液增加的救援标准相互作用，医生在重新给药决策中的自由裁量权体现在哪里 - 重新给药和救援是不同的概念，重新给药标准与Eylea高剂量和VABYSMO类似，但公司更科学和技术化，会根据视网膜内积液的出现提前重新给药；救援标准是患者视力丧失且解剖结构恶化，这是与FDA商定的，与一些竞争试验不同；医生在必要时可以进行救援，但公司认为由于重新给药标准更严格，预计很少或无需救援，这可降低监管风险并提高成功可能性 [95][98][101]