临床前数据成果 - 2020年第二季度公布BEAM - 102临床前数据，腺嘌呤碱基编辑器能以超80%的效率将致病血红蛋白S点突变转化为HbG - Makassar[91] - 嵌合抗原受体T细胞产品候选药物在临床前实验中，碱基编辑器能同时高效修饰多达8个基因组位点，效率为85 - 95%[92] - 2021年5月公布评估数据，非人类灵长类动物肝脏体内编辑率从最初的不到10%提高到52%，总RNA剂量为1.5mg/kg[96] - 疾病建模表明，12% - 20%的感光细胞足以保存视力，编辑该范围内细胞有望改善疾病[97] - 已鉴定出一种碱基编辑器，能编辑携带人类突变序列的重组细胞中约45%的等位基因[97] - 在敲入ABCA4 G1961E点突变的人类视网膜色素上皮细胞系中，双感染分裂AAV系统5周后，约75%的疾病等位基因被精确纠正[97] 项目计划安排 - 公司预计2021年下半年提交BEAM - 101的研究性新药申请[89] - 公司计划2021年启动BEAM - 102的研究性新药启用研究[91] - 公司计划2021年启动BEAM - 201的研究性新药启用研究[93] - 公司预计2021年下半年从肝脏项目组合中选定首个开发候选药物[96] 合作与研究成果 - 公司与Verve Therapeutics合作获2556322股普通股，完成1期研究后可参与开发商业化并分享50%美国损益[103] - Verve研究显示单剂静脉输注使非人类灵长类动物两周时血LDL - C降低59%，六个月平均降低61%，血PCSK9蛋白水平平均降低89%[104] 公司建设与收购 - 公司将在北卡罗来纳州建10万平方英尺cGMP合规制造设施，五年内投资达8300万美元，预计2023年第一季度运营[107] - 公司收购Guide Therapeutics，支付1.2亿美元，原股东和期权持有人还可能获最高1亿美元技术里程碑付款和2.2亿美元产品里程碑付款[108] 财务亏损情况 - 2021年和2020年第一季度净亏损分别为2.016亿美元和3050万美元，截至2021年3月31日累计亏损5.992亿美元[114] - 公司预计继续产生大量费用和运营亏损，需额外融资支持运营和增长战略[114] 融资情况 - 公司自成立以来主要通过销售可赎回可转换优先股、IPO、后续发行和私募融资[114] - 公司自成立以来通过多次股权融资获得资金，截至2021年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为5.035亿美元[131] - 2021年4月公司与Jefferies签订ATM销售协议，最高可筹集3亿美元，二季度已出售股票获得净现金0.8万美元[131] - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式满足资金需求，暂无外部资金承诺来源[140] 费用情况 - 研发费用包括交付技术投资、知识产权许可成本等，预计随临床前和临床开发活动大幅增加[116][117] - 一般及行政费用主要包括行政人员薪酬等，预计未来因支持研发活动和作为上市公司而增加[118] - 其他收入和费用包括衍生负债公允价值变动、或有对价负债公允价值变动及利息等[119][120] - 2021年和2020年第一季度研发费用分别为1.901亿美元和2150万美元，增长1.686亿美元[124] - 2021年和2020年第一季度管理费用分别为1030万美元和680万美元，增长350万美元[128] - 2021年和2020年第一季度衍生负债公允价值变动费用分别为190万美元和270万美元[130] - 2021年第一季度或有对价负债公允价值变动费用为30.5万美元[130] 收入情况 - 2021年和2020年第一季度许可收入均约为6000美元[123] 现金使用量情况 - 2021年和2020年第一季度经营活动净现金使用量分别为3860万美元和2740万美元[134][135] - 2021年和2020年第一季度投资活动净现金使用量分别为2.79626亿美元和7679.2万美元[134][136] 租赁与付款情况 - 截至2021年3月31日的三个月内，公司签订2019年4月租赁的办公和实验室空间二期合同，最低未折现租赁付款额为4270万美元[143] - 2021年5月，首次成功付款测算完成，需向哈佛和博德研究所分别支付1500万美元，公司选择以普通股股份支付[143] - 2021年5月计算出应向哈佛和博德研究所支付的成功付款各为1500万美元，预计6月以普通股结算[131] 资金与风险情况 - 截至2021年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券5.035亿美元，主要为现金、货币市场基金、商业票据和公司票据、美国国债和政府证券[145] - 公司认为利率立即变动10%不会对投资组合的公允价值产生重大影响[145] - 公司目前无重大外汇汇率变动相关市场风险，但与美国境外供应商合作可能增加外汇风险[145]

公司重大收购与投资项目 - 2021年2月公司收购Guide Therapeutics，支付1.2亿美元，后续最高可再支付3.2亿美元[257] - 2020年8月公司租赁土地建造10万平方英尺的制造工厂，预计投资8300万美元，2023年第一季度投入使用[258] 公司净亏损情况 - 2020年和2019年公司净亏损分别为1.946亿美元和7830万美元，截至2020年12月31日累计亏损3.976亿美元[263] - 2020年和2019年公司净亏损分别为1.94592亿美元和7832.6万美元，增加1.16266亿美元[269] 公司许可收入情况 - 2020年和2019年公司许可收入分别约为2.4万美元和1.8万美元[269][270] 公司研发费用情况 - 2020年和2019年公司研发费用分别为1.032亿美元和5460万美元，增加4860万美元[269][270] - 2020年研发费用增加原因包括保险成本增加290万美元、人员相关成本增加270万美元等多项因素[270][271] 公司管理费用情况 - 2020年和2019年公司管理费用分别为2960万美元和2060万美元，增加910万美元[269][272] - 2020年管理费用增加主要是因股票薪酬增加140万美元[272] 公司运营总费用情况 - 2020年和2019年公司运营总费用分别为1.32784亿美元和7517.2万美元，增加5761.2万美元[269] 公司公允价值变动费用情况 - 2020年公允价值变动费用为6340万美元，2019年为540万美元，因普通股价值显著增加[273] 公司利息及其他收入（支出）净额情况 - 2020年利息及其他收入（支出）净额为160万美元，2019年为220万美元，减少70万美元[273] 公司股票发行情况 - 2020年2月IPO发行12176471股普通股，净收益1.883亿美元；10月发行5750000股，净收益约1.266亿美元[274] - 2021年1月私募发行2795700股普通股，总收益2.6亿美元，净收益2.521亿美元[274] 公司现金流量情况 - 2020年经营活动净现金使用量为9570万美元，2019年为7200万美元[275] - 2020年投资活动现金使用量主要是有价证券购买，部分被8300万美元到期证券抵消；2019年被5370万美元到期证券抵消[278] - 2020年融资活动净现金为3.22322亿美元，主要来自IPO和后续公开发行；2019年为4127.9万美元[275] 公司重大合同义务情况 - 截至2020年12月31日，重大合同义务总计1.77216亿美元，其中1年内1178.1万美元[284] - 2019年4月租赁第二阶段预计2022年一季度开始支付租金，最低4270万美元；北卡罗来纳州制造设施租赁最低6390万美元[285] 公司资产负债表外安排情况 - 公司目前无资产负债表外安排[286] 公司新兴成长型公司相关情况 - 公司作为新兴成长型公司可享受特定披露减免等要求，豁免期限至2025年12月31日或不再符合新兴成长型公司条件为止；若公司年收入超10.7亿美元、非关联方持有的股票市值超7亿美元且满足一定上市和报告条件、三年发行超10亿美元非可转换债务证券，将提前不再是新兴成长型公司[296] 公司现金、现金等价物和有价证券情况 - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.997亿美元，主要为现金、货币市场基金、商业票据等；公司认为利率立即变动10%不会对投资组合的公平市值产生重大影响[297] 公司会计政策 - 租赁准则采用情况 - 2019年1月1日，公司采用ASU No. 2016 - 02《租赁（主题842）》，要求在资产负债表上确认使用权资产以及相关的经营和融资租赁负债[292] 公司成功付款估计情况 - 公司需根据A - 1系列优先股、A - 2系列优先股或普通股每股公平市值的增加向哈佛和博德研究所支付成功付款，使用蒙特卡罗模拟模型确定其估计公允价值[290] 公司股票期权和基于股票奖励计量情况 - 公司根据授予日的公允价值计量授予员工等的股票期权和其他基于股票的奖励，并在必要服务期内确认基于股票的薪酬费用[288] 公司财务报表研发成本估计情况 - 公司在编制财务报表时需估计应计研发成本，包括与临床前开发活动等相关的供应商费用[291] 公司合同租赁评估情况 - 对于合同，公司在合同开始时评估是否为或包含租赁，租赁分为融资租赁和经营租赁[293] 公司租赁成本确认情况 - 经营租赁成本包括租赁付款和初始直接成本，按直线法在租赁期内确认；融资租赁成本包括使用权资产的摊销和利息费用[295] 公司短期租赁处理情况 - 公司选择不在合并资产负债表中确认初始期限为12个月或更短的租赁，并在合并损益表中按直线法确认这些租赁付款[295] 公司市场风险情况 - 公司面临利率变动带来的市场风险，目前未面临重大外汇汇率变动带来的市场风险，但与美国境外供应商的合同可能增加外汇风险[297]

产品研发计划 - 公司计划2020年启动BEAM - 101的IND启用研究，预计2021年下半年提交IND申请[88] 产品临床数据 - 2020年第二季度，公司公布BEAM - 102临床前数据，腺嘌呤碱基编辑器将致病血红蛋白S点突变转化为HbG - Makassar的效率超80% [89] - BEAM - 101在健康供体CD34细胞体外编辑率超90%，γ - 珠蛋白上调与编辑率高度相关（R² = 0.993），编辑率超90%时γ - 珠蛋白增加超60% [94] - BEAM - 101使纯合镰状细胞病患者CD34 +细胞γ - 珠蛋白水平增加超60%，镰状β - 珠蛋白水平降至低于40% [95] - BEAM - 101编辑的健康人类供体CD34 +细胞在免疫缺陷小鼠中16周后嵌合率高且编辑率超90% [96] - BEAM - 102将镰状细胞病患者CD34 +细胞镰状点突变校正为HbG - Makassar变体的效率超80%，HbS降至对照水平的20%以下[97] - 碱基编辑器能在原代人T细胞中同时高效修饰多达8个基因组位点，效率为85 - 95% [98] - BEAM - 201在原代人T细胞四个靶位点同时碱基编辑，每个基因的靶向编辑效率达96 - 99%，临床级CAR - T细胞群体在四个靶位点的靶向编辑效率为96 - 99.9%，85%的细胞表达CAR，91%的细胞双等位基因四重碱基编辑，77%的细胞有全部5种基因修饰[101][103] - Alpha - 1患者循环AAT水平低至10% - 15%，美国约60000人有两个Z等位基因拷贝；对PiZ转基因小鼠模型肝脏直接编辑，7天有益等位基因平均校正率16.9%，三个月达28.8%，三个月时血清A1AT活性蛋白约为对照组4.9倍[105][106] - GSDIa疾病中R83C和Q347X两个点突变分别约占美国900和500名患者，占所有患者约59%；产品候选物可校正携带Q347X点突变细胞中达80%的等位基因，携带R83C突变细胞中约60%的等位基因[106] - 美国约5500人受ABCA4基因G1961E点突变影响，12% - 20%的细胞编辑可保留视力；已鉴定的碱基编辑器能编辑携带人类突变序列重组细胞中约45%的等位基因，在ARPE - 19细胞中双感染分裂AAV系统5周后可精确校正约75%的疾病等位基因[107] - Verve在非人类灵长类动物实验中，PCSK9项目全肝编辑平均67%，血浆PCSK9蛋白降低89%，血液LDL胆固醇水平降低59%；ANGPTL3项目全肝编辑平均60%，血浆ANGPTL3蛋白降低95%，血液甘油三酯水平降低64%，LDL胆固醇水平降低19%[111][112] 疾病相关数据 - 复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病患者五年总生存率低于25% [90] - 镰状细胞病在美国影响约10万个体，每365例出生中有1例为非裔美国人[92] - 症状性β - 地中海贫血全球发病率估计为1:100,000，欧洲为1:10,000，美国受影响人口预计超1400且呈上升趋势[92] 公司合作与联盟 - 2020年7月公司与波士顿儿童医院建立战略联盟，赞助其研究项目并将其作为临床站点推进特定治疗领域的转化[109] - 2020年6月公司与Magenta Therapeutics达成非独家研究和临床合作协议，评估MGTA - 117在镰状细胞病和β - 地中海贫血患者接受碱基编辑疗法时的潜在效用[110] - 公司与Verve合作获2556322股Verve普通股，完成1期研究后可参与未来开发和商业化，分享美国50%的利润和亏损[111] - 2020年7月公司与巴塞尔分子与临床眼科学研究所宣布研究合作，利用其眼科专业知识和公司碱基编辑技术推进眼部疾病治疗项目[113] 公司设施建设 - 公司将在北卡罗来纳州研究三角园建造100000平方英尺的cGMP合规制造设施，五年内投资达8300万美元，预计2023年第一季度投入运营[114] 疫情对公司的影响 - 2020年前九个月COVID - 19疫情未对公司业务或经营成果产生重大影响，未来影响取决于疫情发展等不确定因素[117] 公司财务亏损情况 - 公司自成立以来主要通过销售可赎回可转换优先股和首次公开募股融资，截至2020年9月30日累计亏损3.022亿美元[119] - 2020年和2019年前九个月净亏损分别为9910万美元和5050万美元[119] - 2020年和2019年第三季度净亏损分别为344.52万美元和190.05万美元，增加154.47万美元[125] - 2020年和2019年前九个月净亏损分别为991.28万美元和504.76万美元，增加486.52万美元[134] 公司费用及收益变动情况 - 2020年和2019年第三季度研发费用分别为2980万美元和1250万美元，增加1730万美元[125][126] - 2020年和2019年第三季度行政费用分别为750万美元和550万美元，增加200万美元[125][131] - 2020年和2019年第三季度衍生负债公允价值变动分别为收入270万美元和费用160万美元，变动430万美元[125][133] - 2020年和2019年前九个月研发费用分别为7070万美元和3440万美元，增加3630万美元[134][135] - 2020年和2019年前九个月行政费用分别为2130万美元和1440万美元，增加690万美元[134][140] - 2020年和2019年前九个月衍生负债公允价值变动分别为费用870万美元和费用360万美元，变动510万美元[134][142] 公司融资情况 - 2020年2月公司完成首次公开募股，发行并出售12176471股普通股，每股发行价17美元，净收益1.883亿美元[143] - 2020年10月，公司发行并出售5750000股普通股，每股发行价23.5美元，总收益1.351亿美元，净收益约1.266亿美元[143] 公司现金流情况 - 2020年前九个月，经营活动净现金使用量为7140万美元，2019年同期为5420万美元[144][145] - 2020年前九个月，投资活动净现金使用量为1869.6万美元，2019年同期为8321.8万美元[144][146] - 2020年前九个月，融资活动净现金流入为1.92329亿美元，2019年同期为4058万美元[144][147] 公司资金保障情况 - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.022亿美元[143] - 公司预计2020年9月30日的现金、现金等价物和有价证券，加上10月普通股发行所得款项，至少能满足未来12个月的运营和资本支出[150] 公司市场风险情况 - 公司面临利率变化带来的市场风险，截至2020年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为2.022亿美元，主要投资于短期有价证券，预计利率10%的即时变化不会对投资组合的公允价值产生重大影响[155] - 公司目前未面临重大外汇汇率变化带来的市场风险，但与美国以外的供应商签订合同可能会增加外汇风险[155] 公司未来资金需求情况 - 公司预计未来将通过股权融资、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式满足资金需求，但无法保证能获得足够资金[150][151]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO Commission File Number 001-39208 Beam Therapeutics Inc. (Exact name of Registrant as specified in its Charter) Delaware 81-5238376 (State or other jurisdict ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO Commission File Number 001-39208 Beam Therapeutics Inc. (Exact name of Registrant as specified in its Charter) Delaware 81-5238376 (State or other jurisdic ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO Commission File Number 001-39208 Beam Therapeutics Inc. (Exact name of Registrant as specified in its Charter) Delaware 81-5238376 (State or other jurisdiction ...