BOSTON, Sept. 15, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Block & Leviton is investigating aTyr Pharma, Inc. (Nasdaq: ATYR) for potential securities law violations. Investors who have lost money in their aTyr Pharma, Inc. investment should contact the firm to learn more about how they might recover those losses. For more details, visit https://blockleviton.com/cases/atyr. What is this all about? Block & Leviton is investigating aTyr Pharma after the company announced that its Phase 3 trial for efzofitimod, an experimental ...

aTyr Pharma (NasdaqCM:ATYR) Update / Briefing September 15, 2025 08:30 AM ET Company ParticipantsAshlee Dunston - Senior Director - IR & Public AffairsSanjay Shukla - President, CEO & DirectorRobert Baughman - Professor of MedicineJill Broadfoot - CFOJoe Pantginis - Managing Director, Equity ResearchPrakhar Agrawal - Managing DirectorBrian Abrahams - MD & Co-Head - Biotechnology ResearchSoumit Roy - MD - HealthcareConference Call ParticipantsDerek Archila - MD, Co-Head - Therapeutics Research & Senior Biote ...

U.S. stock futures were higher this morning, with the Dow futures gaining more than 50 points on Monday.Shares of New Mountain Finance Corporation NMFC fell sharply in pre-market trading.B of A Securities analyst Derek Hewett downgraded New Mountain Finance from Buy to Underperform and cut the price target from $11.75 to $10.New Mountain Finance shares dipped 4.4% to $10.01 in the pre-market trading session.Here are some other stocks moving lower in pre-market trading.Kindly MD Inc NAKA shares tumbled 37.1% ...

药物临床试验结果 - 公司实验性药物在治疗肺结节病的后期研究中未能达到主要终点[1] - 该药物针对的适应症为一种称为肺结节病的肺部疾病[1]

Study did not meet primary endpoint in change from baseline in mean daily oral corticosteroid (OCS) dose at week 48, although clinical benefit for efzofitimod observed across multiple study parameters. 52.6% of patients treated with 5.0 mg/kg efzofitimod achieved complete steroid withdrawal at week 48 vs 40.2% on placebo (p=0.0919). Clinical improvement in King’s Sarcoidosis Questionnaire (KSQ)-Lung score at week 48 observed in the 5.0 mg/kg efzofitimod treatment group vs placebo (p=0.0479). Greater proport ...

公司评级与目标价 - Leerink Partners分析师Faisal Khurshid重申aTyr Pharma Inc买入评级 目标价为16美元 [1] - 评级反映对EFZO-FIT试验的乐观态度 该试验测试efzofitimod作为肺结节病潜在治疗方法 [1] 临床试验进展 - EFZO-FIT试验评估efzofitimod作为肺结节病治疗药物 具有成为安全且可减少类固醇使用的治疗选择的潜力 [2] - 两位MEDACorp关键意见领袖强调患者筛选和试验操作的严谨性 试验设计旨在降低安慰剂效应 [2] - 其中一位关键意见领袖计算试验成功概率为65-70% 高于分析师60%的预估 [3] - 尽管试验规模较小且采用盲法设计限制可见性 但类固醇成功减量的个案经验增强了信心 [2][3] 公司业务与治疗领域 - aTyr Pharma为临床阶段生物技术公司 专注于利用进化智能将tRNA合成酶生物学转化为纤维化和炎症新疗法 [3] - efzofitimod有望解决严重未满足的医疗需求 针对肺结节病治疗领域 [1][3] 投资潜力 - 尽管试验存在高风险 但潜在回报证明买入评级的合理性 [3] - aTyr Pharma被列为当前最值得投资的多倍增值股之一 [1]

财务数据关键指标变化：现金流 - 2025年上半年经营活动现金流净流出2930万美元，相比2024年同期的4280万美元减少31.5%[87] - 2025年上半年投资活动现金流净流出110万美元，而2024年同期为净流入540万美元[88] - 2025年上半年融资活动现金流净流入3650万美元，较2024年同期的2110万美元增长72.9%[89] 财务数据关键指标变化：费用和支出 - 2025年第二季度研发费用1540万美元，较2024年同期的1400万美元增长10.1%[107] - 2025年第二季度管理费用490万美元，较2024年同期的330万美元增长47.6%[108] - 截至2025年6月30日的六个月研发费用为2719.8万美元，较2024年同期的2733.7万美元微降0.5%[111][112] - 行政及管理费用为888.8万美元，较2024年同期的684.9万美元增长29.8%[111][113] - 其他收入净额在截至2025年6月30日的六个月为167.3万美元，较2024年同期的215.8万美元下降22.5%[111][114] - 其他收入（支出）净额在截至2025年6月30日的三个月为80万美元，较2024年同期的100万美元下降20%[109] 财务数据关键指标变化：研发费用明细 - Efzofitimod相关研发费用从1130万美元增至1230万美元，增幅8.4%[107] - 核心药物efzofitimod研发费用为2109.4万美元，较2024年同期的2229.9万美元下降5.4%[111][112] - 临床前开发及其他共享研发费用为518.4万美元，较2024年同期的438.9万美元增长18.1%[111][112] - 非现金研发费用（折旧和股权激励）为92万美元，较2024年同期的64.9万美元增长41.8%[111][112] - 非现金行政费用为189.6万美元，较2024年同期的117.3万美元增长61.6%[111][113] 融资活动 - 2024年通过Jefferies ATM计划以每股2.02美元的加权平均价格出售20,653,450股普通股，净收益约4030万美元[84] - 2025年上半年通过Jefferies ATM计划以每股4.32美元的加权平均价格出售8,771,725股普通股，净收益约3670万美元[85] - Jefferies ATM计划总授权发行额度为2.15亿美元（含修订前已发行的6500万美元），Jefferies收取最高3%的佣金[84] - 公司通过Jefferies ATM发行计划获得净收益3670万美元[89] 现金和资金状况 - 截至2025年6月30日，公司累计赤字为5.665亿美元，现金及现金等价物、受限现金和可供出售投资总额为8320万美元[82] - 公司认为现有现金可满足至少未来一年的重大现金需求，长期资金需求需通过股权/债务融资等方式解决[82] - 现金余额减少和利率下降导致利息收入同比下降[109][114] 业务合作与里程碑 - 与Kyorin的合作协议已产生2000万美元预付款和里程碑付款，未来可能获得最高1.55亿美元的额外里程碑付款[77][86] - 与Kyorin的合作协议已产生2000万美元预付款和里程碑付款，潜在额外收益可达1.55亿美元[99] - 2023年2月Kyorin在日本EFZO-FIT研究中首例患者给药触发1000万美元里程碑付款[77] - 2024年上半年授权与合作收入为23.5万美元，主要来自向Kyorin出售药品材料[111] 临床研发进展 - EFZO-FIT研究完成268名肺结节病患者的入组，超过目标人数，预计2025年9月中旬公布顶线数据[74] - EFZO-CONNECT研究中期数据显示4名弥漫性硬皮病相关间质性肺病患者中3人出现皮肤评分临床改善[76] - 公司主要候选药物efzofitimod获得美国FDA授予的孤儿药认定和快速通道资格，用于治疗结节病和硬皮病[70] 其他重要内容 - 公司总部租赁面积从23696平方英尺增至24866平方英尺，月租金起价为每平方英尺5.75美元[95] - 融资租赁负债总额为120万美元，现金抵押品170万美元计入受限现金[96]

临床试验进展 - 最后一名患者已完成EFZO-FIT™三期临床试验最后一次访视 [1] - 顶线数据预计在2025年第三季度公布 [1][7] 试验设计详情 - 全球多中心三期随机双盲安慰剂对照研究 覆盖美国、欧洲、日本和巴西 [3] - 研究纳入268名肺结节病患者 采用强制类固醇减量方案 [3] - 患者每月接受静脉注射 分为3.0 mg/kg、5.0 mg/kg efzofitimod或安慰剂组 共12次给药 [3] - 主要终点是类固醇减量 次要终点包括结节病症状和肺功能指标 [3] 产品定位与机制 - Efzofitimod是首创生物免疫调节剂 靶向神经纤毛蛋白-2调节髓系细胞 [4] - 通过抑制炎症而不引起免疫抑制 潜在阻止肺纤维化进展 [4] - 针对间质性肺病(ILD)开发 当前治疗方案有限且依赖口服皮质类固醇 [2][4] 研发管线布局 - 除肺结节病三期研究外 同时进行系统性硬化相关ILD的二期EFZO-CONNECT™研究 [4] - 基于tRNA合成酶平台开发 该平台源自20种tRNA合成酶衍生物库 [5] 行业意义 - 完成迄今为止规模最大的结节病干预研究 填补未满足临床需求 [2] - 与日本协和麒麟(Kyorin Pharmaceutical)建立合作伙伴关系 [2]

业绩总结 - 截至2023年第三季度，公司现金、受限现金、现金等价物和投资总额约为6890万美元[70] - 在2023年第三季度后，公司通过市场交易（ATM）融资额外筹集1940万美元[70] 临床试验与产品研发 - efzofitimod在肺部肉芽肿病的临床试验中，268名患者的顶线数据预计在2025年第三季度发布[50] - efzofitimod在肺部肉芽肿病的Phase 1b/2a试验中，显示出显著的每日口服类固醇（OCS）减少和肺功能改善[41] - efzofitimod的目标人群中，50%至75%的肉芽肿病患者可作为治疗对象[28] - efzofitimod预计将成为60年来首个获批的肉芽肿病治疗产品，市场竞争有限[31] - efzofitimod的商业专有权预计可延续至2039年，基于成分专利和监管专有权计划[35] - efzofitimod在临床试验中显示出良好的安全性和耐受性，未发现显著的安全问题[41] - 预计efzofitimod将作为中重度患者的类固醇替代药物，减少或消除类固醇的使用[28] - 针对硬皮病相关的间质性肺病（SSc-ILD）的二期EFZO-CONNECT研究，预计在2025年第二季度发布中期数据[70] - Efzofitimod在肺部肉芽肿病的三期EFZO-FIT研究中，预计在2025年第三季度发布顶线数据[70] - 公司获得美国FDA对肺部肉芽肿病和SSc的孤儿药认定，以及快速通道认定[70] 市场机会与合作 - aTyr公司针对炎症和纤维化的管线，全球市场机会估计在20亿至50亿美元之间[13] - 主要候选药物Efzofitimod针对间质性肺病（ILD），市场机会估计在20亿至50亿美元之间[68] - 公司与Kyorin Pharmaceutical在日本合作开发Efzofitimod用于ILD[70] 知识产权与技术 - 公司拥有超过200个氨基酸合成酶片段的知识产权，代表了一种独特且经过验证的药物发现方法[70] - 公司在高价值市场中，多个tRNA合成酶候选药物处于临床前开发阶段[70] 负面信息 - 目前，类固醇仍然是肉芽肿病的首选治疗方法，但长期使用会导致严重副作用[24]

文章核心观点 - aTyr公司预计于2025年6月27日美国股市收盘后被纳入罗素2000指数和罗素3000指数，作为2025年罗素美国指数年度重新调整的一部分 [1] 罗素指数相关信息 - 罗素3000指数追踪美国最大的3000家上市公司的表现，是美国股票市场的广泛基准；罗素2000指数是罗素3000指数的子集，追踪美国股票市场的小盘股公司 [2] - 罗素指数成员资格为期一年，会自动纳入相应的成长型和价值型风格指数；富时罗素主要根据客观的市值排名和风格属性确定罗素指数的成员资格 [2] - 投资经理和机构经理将罗素指数用于指数基金，并作为主动投资策略的基准；罗素指数是全球领先指数提供商富时罗素的一部分 [2] aTyr公司介绍 - aTyr是一家临床阶段的生物技术公司，利用进化智能将tRNA合成酶生物学转化为治疗纤维化和炎症的新疗法 [4] - 公司的发现平台专注于通过揭示由其专有的来自所有20种tRNA合成酶的结构域库驱动的信号通路，解锁隐藏的治疗干预点 [4] - 公司的主要治疗候选药物是efzofitimod，这是一种一流的生物免疫调节剂，正在临床开发中用于治疗间质性肺病 [4]