业绩总结 - 公司现金余额为2.135亿美元，足以支持运营至少到2023年下半年[150] - 截至2022年3月31日，现金、现金等价物及可市场证券投资总额为2.135亿美元[150] 用户数据 - 美国超过3000万成年人被诊断为心脏病[10] - 每年约有4万名美国儿童出生时患有先天性心脏病[10] - 针对心力衰竭（HFrEF）的DWORF项目在美国的患病率约为400万[20] - TN-201项目针对美国超过115,000名患者的遗传性肥厚型心肌病（gHCM）[40] - TN-401基因治疗项目针对美国超过70,000名患者的gARVC[98] - DWORF基因治疗项目针对美国超过100万名患者的扩张型心肌病(DCM)[121] - TN-301项目针对心衰患者，影响超过300万美国患者[65] 新产品和新技术研发 - 预计在2022年下半年提交TN-201和TN-301的IND申请[13] - 预计在2023年提交PKP2项目的IND申请[20] - TN-401预计将在2023年提交IND申请，制造过程已扩大至200L规模[118] - TN-201的临床开发将首先在有症状的非阻塞性肥厚型心肌病（nHCM）成人中进行[56] - TN-301在HFpEF模型中显示出显著的左心室舒张功能改善，P值为0.0078[85] - TN-301在高脂饮食小鼠模型中显示出改善胰岛素敏感性，IL-6减少P值为0.006[90] - TN-401单剂量治疗显示出疾病修复和生存益处，心室功能下降的预防效果显著，p值<0.0001[105] - DWORF治疗在小鼠模型中显示出射血分数和运动能力的持久改善，p值分别为0.0042和0.044[124] 市场扩张和并购 - 公司与全球关键意见领袖(KOL)的初步接触积极，预计将支持建立全球自然历史研究[116] 负面信息 - 心脏病仍然是全球主要死亡原因，尽管标准护理有所进步[10] - HFpEF患者中，75%的住院患者在5年内的死亡率高达75%[71] 其他新策略和有价值的信息 - 目前有超过40种人类iPSC衍生的心肌细胞模型用于疾病表型模拟[24] - 筛选了约10亿种变体，来自约30个多样化的文库[29] - TN-201的心脏特异性启动子使得MYBPC3 mRNA表达比标准cTnT高出2-3倍[52] - TN-201的初步研究将评估心脏收缩、心脏质量和电生理学的改善[46] - TN-301的药效标志物显示出剂量依赖性，支持临床开发中的靶向参与[95] - TN-401能够预防心室增大和心室纤维化，且在剂量依赖性方面表现出改善[113] - TN-401在小鼠模型中显示出对非持续性心室心动过速(NSVT)和早期心室收缩(PVC)的预防效果[108] - AAV:MYBPC3治疗组在18个月后100%生存率，对照组则为100%死亡率[44] - TN-201在心脏功能方面的初始射血分数（EF）改善超过20%，最终增长超过30%[44] - TN-301在多种HFpEF模型中显示出对心脏重塑的逆转效果[88] - TN-301与SGLT2抑制剂的疗效相当，支持其临床应用潜力[93] - TN-401治疗组中，100%的生存概率在5周后显著高于对照组[105]