财务数据和关键指标变化 - 2023年第四季度收入为40万美元，全年收入为990万美元，而2022年第四季度收入为负80万美元，全年收入为1490万美元 [43] - 2023年第四季度研发费用为2150万美元，全年为1.082亿美元，2022年第四季度为2790万美元，全年为1.119亿美元 [19] - 2023年第四季度一般及行政费用为590万美元，全年为2830万美元，2022年第四季度为730万美元，全年为2930万美元，减少主要因咨询和专业费用及设施成本降低 [44] - 2023年第四季度净亏损为6440万美元，即每股亏损2.18美元，2022年同期净亏损为480万美元，即每股亏损0.17美元；2023年全年净亏损为1.646亿美元，即每股亏损5.81美元，2022年全年净亏损为9470万美元，即每股亏损7.49美元 [20] - 截至2023年12月31日，现金及现金等价物为1.395亿美元，2022年底现金、现金等价物和有价证券为2.023亿美元 [45] 各条业务线数据和关键指标变化 - SELECT - AML - 1试验初始数据显示，三联疗法治疗患者的CR - CRI率达100%，而单独使用维奈托克和阿扎胞苷治疗患者的CR - CRI率为70%；三联疗法治疗患者中78%的反应为完全缓解，单独使用维奈托克和阿扎胞苷组合治疗患者中仅30%为完全缓解；三联疗法组患者反应迅速，周期一结束时100%有反应，双联疗法组为60% [14][38] - SELECT - MDS - 1试验已完成190名患者入组，用于主要终点分析，预计今年第四季度中期报告关键CR数据 [8][12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是在美国用自己的专业销售团队推出他米巴罗汀，目前在推出计划方面进展顺利 [12] - 他米巴罗汀有望成为十多年来首个获批用于治疗高危MDS的新型药物，当前该领域唯一获批疗法是甲基化抑制剂，其完全缓解率仅17%，中位总生存期仅18.6个月 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为当前现金状况足以支持预期运营费用和资本支出需求至2025年第二季度，涵盖SELECT - MDS - 1试验关键3期数据及SELECT - AML - 1试验随机部分的额外数据 [18] - 公司期待今年第四季度中期公布关键CR数据，评估他米巴罗汀改善高危MDS标准治疗和为患者提供更好治疗结果的潜力 [41] 其他重要信息 - 2023年12月公司完成股权融资，毛收入约4500万美元，投资者包括贝恩资本生命科学等 [17][42] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于第四季度将看到的完全缓解终点数据，与监管机构讨论情况及缓解持续时间对监管机构评估CR数据的影响 - 公司选择CR作为主要终点，与FDA多次讨论，已获确认CR可作为主要终点支持全面批准或加速批准；缓解持续时间会在监管机构决策时被考虑，公司对以CR为重点的终点有信心，能在有意义的时间框架内获得批准 [23][47] 问题2: 在MDS和SELECT - MDS - 1试验中，缓解持续时间预期是否在五到六个月范围，是否有其他数据点需考虑 - 近期一些批准案例中缓解持续时间约为五个半月，随着数据增加和长期随访，该时间可能增加；有意义的缓解持续时间需综合考虑整体数据，短暂缓解可能不具临床重要性，监管机构会综合考虑缓解持续时间、反应时间、反应质量和安全性等因素 [48][70] 问题3: 根据现金跑道指引至2025年第二季度，2023年第四季度研发和销售、一般及行政费用是否可作为未来季度合理运行率 - 过去几个季度公司在研发和销售、一般及行政费用上支出减少，优先专注于他米巴罗汀用于MDS和AML的项目；费用存在一定波动，但总体而言，2023年第四季度数据可支持到2025年第二季度 [50] 问题4: 请谈谈针对MDS和AML开展的医学事务工作和商业准备情况，以及2024年剩余时间的重点 - 公司正在为识别RARA过表达患者并在试验成功后接受处方药物奠定基础；商业准备第一阶段围绕RARA过表达教育和他米巴罗汀认知，同时启动团队在为产品推出做好铺垫 [57][71]