财务数据和关键指标变化 - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物及短期投资约为1亿美元，债务为2500万美元 [49] - 2020年第二季度归属于普通股股东的净亏损为940万美元，每股亏损0.16美元，相比2019年同期的净亏损2190万美元（每股亏损0.57美元）有所收窄 [50] - 研发费用为610万美元，较2019年同期的1050万美元下降440万美元（42%），主要与AVAIL研究收尾及Molgradex项目活动减少相关 [51][52] - 一般及行政费用为310万美元，较2019年同期的420万美元下降110万美元（26%），主要因商业活动减少 [53] 各条业务线数据和关键指标变化 - Molgradex用于自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）的IMPALA 2三期研究设计已最终确定，样本量为160名患者，预计于2021年第一季度启动 [21] - AeroVanc用于囊性纤维化（CF）的AVAIL三期研究已完成133名患者入组（原目标150名），预计2021年初公布顶线结果 [13][15] - Apulmiq用于非CF支气管扩张症的开发项目正在进行数据分析，并与关键意见领袖讨论未来与FDA沟通的确认性研究方案 [17] - 用于非结核分枝杆菌（NTM）肺部感染的ENCORE探索性研究因COVID-19暂停入组，约50%完成（14名患者），下一步计划待研究结束后确定 [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划通过合作或项目融资等方式为Apulmiq的三期确认性研究提供资金 [18] - IMPALA 2研究设计已纳入FDA和EMA的建议，目前与日本监管机构的讨论仍在进行中 [20][44] - 在aPAP领域，目前尚无获批的竞争产品或其他公司的临床试验，这对IMPALA的招募有利 [42] - 公司未来将减少季度电话会议，改为根据需要举办网络直播，频率与新闻流保持一致 [58][59] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司已采取积极措施（如远程医疗访问）以尽量减少COVID-19对IMPALA 2研究的潜在干扰 [11] - 尽管存在Trikafta（新批准的CFTR调节剂）对AeroVanc潜在市场的影响，公司仍乐观认为AeroVanc可在特定CF患者群体中发挥作用 [14][15] - 管理层对Molgradex在aPAP项目中的前景充满信心，并相信IMPALA 2研究有很高的成功可能性 [54][56] - 公司认为现有资金足以支持其运营计划，包括AVAIL和IMPALA 2的顶线结果 [18][49] 其他重要信息 - Molgradex已获得FDA突破性疗法认定，其作用机制明确，且IMPALA研究数据显示其具有有益效果 [54] - FDA与PAP基金会近期举办了患者倾听会议，以更好地了解aPAP患者需求，这体现了监管机构对该罕见病的关注 [45][46] - IMPALA 2研究将包括一个48周的开放标签随访期，虽非监管机构要求，但有助于鼓励患者参与并提供长期安全性数据 [23] 问答环节所有提问和回答 问题: IMPALA 2研究中美国/加拿大以外地区的站点分布以及数据提交时间点 - 计划在全球约50个站点开展研究，其中约20个在美国和加拿大，其余分布在欧盟（约8-9个国家）以及日本和韩国 [63][64] - 新药申请（NDA）的提交将基于48周安慰剂对照期的数据读出 [65] 问题: aPAP项目与FDA讨论的时间安排以及与IMPALA 2试验的并行进行计划 - 公司内部目标是在可行的情况下尽快与FDA进行讨论，希望在今年或明年初 [66] - 一旦研究方案确定，预计aPAP项目的研究将与IMPALA 2试验并行进行 [67] 问题: 全肺灌洗对DLCO（一氧化碳弥散量）的影响 - 在IMPALA研究中，全肺灌洗后并未显示出对气体传输的改善效果，这可能与入组患者的疾病严重程度有关 [72] - 尽管在IMPALA研究中观察到全肺灌洗后肺泡-动脉氧分压差（AA梯度）有短期改善，但效果持续时间有限，预计在IMPALA 2中会有所变化 [73]