临床试验与研发进展 - LYT-100在健康老年人中实现了约50%的胃肠道不良事件减少，相比于Pirfenidone[10] - Pirfenidone在临床试验中，34%的患者出现胃肠道不良事件，导致约50%的患者需要调整剂量或更换药物[8] - LYT-100的临床试验设计为6个月的治疗周期[14] - LYT-300的多部份试验涉及约90名健康志愿者，评估其安全性和耐受性[33] - LYT-200在急性髓性白血病（AML）模型中诱导细胞凋亡，表现出优于对照组的效果，细胞凋亡率达到100%[146] - 在OCI-AML5异种移植实验中，LYT-200的生存率为50%，而对照组为25%[146] - LYT-200与化疗药物Cytarabine联合使用时，生存率显著提高，统计学显著性p<0.0001[146] - KarXT在第三阶段EMERGENT-2试验中，PANSS总分在第5周的临床显著降低为9.6分，相较于安慰剂组具有统计学意义（p<0.0001）[129] - KarXT的主要终点在第三阶段试验中达成，显示出对精神分裂症患者的有效性[129] - KarXT在所有评估时间点的PANSS阳性和阴性子量表的次要终点均显示出统计学显著性[130] - KarXT的副作用与现有疗法相比显著减少，表现出良好的耐受性，完成率为25%对21%[152] 财务状况与市场潜力 - 截至2022年12月30日，PureTech的市值为8.94亿美元（约合7.42亿英镑）[53] - 截至2022年6月30日，PureTech的现金及现金等价物为3.414亿美元[53] - PureTech在成立实体的货币化事件中产生了6.8亿美元的非稀释现金[181] - 自2018年7月以来，PureTech的成立实体共筹集了31亿美元的资本，其中95.3%来自第三方[181] - LYT-100（Deupirfenidone）用于特发性肺纤维化（IPF），市场潜力超过30亿美元[153] - PureTech的临床试验成功率从第一阶段到监管申请的转化成功概率为47%[175] - PureTech的研发引擎已交付成果，临床成功率为8%[195] 股东结构与管理团队 - 截至2022年12月30日，PureTech的流通股数为278,566,306股[53] - PureTech的股东中，约51%为其他披露股东[53] - 公司在商业化阶段持有36.6%的股权[200] - 处于1/2a期的项目持有4.1%的股权[199] - 处于3期的项目持有23.3%的股权[199] - 公司的高管团队拥有丰富的行业经验，包括超过14亿美元的收购背景[191] - 公司董事会成员包括多位在生物医药领域具有影响力的专家[192] - 公司的首席执行官和其他高管在多个FDA批准的项目中发挥了关键作用[191] 未来展望与战略 - 公司预计在2023年将公布急性髓系白血病（AML）临床试验的结果[28] - 预计PureTech的多个项目将申请新药上市（NDA）并推出[69] - Karuna预计在2023年中提交新药申请（NDA）给美国FDA[127] - Karuna计划将KarXT的适应症扩展至与阿尔茨海默病相关的精神病[129] - 公司的临床试验成功为未来的研发奠定了基础[195]