现金流与股本 - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和投资约为2.479亿美元，预计现金流可持续到2025年下半年[3] - 截至2023年3月10日，公司流通在外的普通股约为5760万股[3] 合作与里程碑 - 与Genentech的合作协议包括2000万美元的预付款和高达5.54亿美元的里程碑付款，以及任何潜在商业化产品的分级版税[39] - 公司在2023年1月与Genentech宣布了平台发现合作，以推进针对肿瘤转录靶点的新疗法[15] 临床试验与新产品 - KB-0742（CDK9抑制剂）在2022年第四季度选择了推荐的第二阶段剂量（RP2D），并在第二阶段队列中进行给药[14] - Lanraplenib（SYK抑制剂）正在进行的1b/2期临床试验中，针对复发/难治性FLT3突变的急性髓性白血病（AML）患者[14] - KB-0742在1/2期临床试验中的初步药代动力学分析显示，剂量从10毫克增加到40毫克时，血浆暴露呈剂量依赖性增加，血浆半衰期约为24小时[55] - KB-0742的累积比率（AUC第10天/AUC第1天）为2.1至2.5[55] - 目前进行的KB-0742 1/2期试验包括两个阶段，第一阶段为剂量递增，第二阶段为扩展队列[73] - Cohort A包括40名MYC依赖性实体瘤患者，Cohort B包括30名其他转录依赖性肿瘤患者[75] - 目前尚未确定最大耐受剂量（MTD），推荐的2期剂量（RP2D）为60 mg[74] - Lanraplenib在超过250名临床研究参与者中测试，显示出与每日一次给药一致的药代动力学（PK）和药效学（PD）特性[78] - Lanraplenib的单药安全性在这些研究中未显示出任何临床显著的毒性[78] - Lanraplenib与gilteritinib联合使用可延长FLT3-ITD/NPM1m患者的生存期[82] - 在AML患者中，gilteritinib的完全缓解率为21.1%，而化疗组为10.5%[108] - Lanraplenib在与gilteritinib联合使用时，正在进行的1b/2期试验中评估初步安全性和抗白血病活性[110] 市场潜力 - 公司在临床研究中发现，只有100多种转录因子中有7种被药物化，显示出巨大的市场潜力[43] - 公司在肿瘤中针对MYC拷贝数增加和/或过表达的高流行率进行抗肿瘤活性评估[56]