业绩总结 - 截至2021年6月30日，公司现金及投资约为14亿美元[9] 临床试验进展 - DNL151（帕金森病）在第一阶段临床试验中取得积极结果，正在推进至后期开发[8] - DNL310（亨特综合症）六个月数据积极，正向后期阶段推进[8] - DNL343（肌萎缩侧索硬化症）第一阶段临床试验中取得积极中期数据，正在进行第一阶段b试验[8] - DNL310在MPS II患者中，CSF HS水平在第24周平均减少90%[22] - DNL310在第13周的平均减少幅度为86%[22] - DNL310在所有患者中CSF肝素硫酸盐在第7周后迅速恢复正常，12名患者显示出快速反应[23] - DNL310的6个月数据表明，5-10岁儿童的临床改善基于全球变化印象量表[24] - DNL310的安全性在长达43周的给药中与标准护理ERT一致[24] - DNL151在2021年进入晚期开发，已在300多名个体中进行LRRK2抑制剂的Phase 1/1b测试[39] - DNL343的Phase 1研究已完成所有单剂量队列的给药，支持其进一步开发[55] - DNL758在Covid-19的Phase 1b研究中完成，虽然主要终点未达成，但显示出良好的耐受性[57] - DNL788的Phase 1健康志愿者研究正在进行中，未来可能用于ALS、MS和阿尔茨海默病的开发[58] 合作与战略 - 公司与Biogen、Sanofi和Takeda等建立了强大的合作伙伴关系[9] - DNL151与Biogen的合作协议包括10.25亿美元的预付款，以及高达11.25亿美元的里程碑付款[40] - 公司致力于建立全面的全球临床开发能力和内部制造能力[12] - 公司正在扩展ETV产品组合，增强制造能力并继续建设商业能力[59] 未来展望 - ETV平台的扩展将推动近期增长，旨在服务患者并捕捉ETV平台的全部潜力[27] - DNL310在Hunter综合症的1/2期研究中，预计在2021年中期发布24周的数据[59] - DNL151与Biogen合作，计划在2021年晚些时候启动晚期临床开发[59] - DNL343在健康志愿者中的1期数据已促成对1b期研究的决策，预计在2021年下半年启动针对ALS患者的1b期研究[59] - DNL758在皮肤狼疮患者中启动2期研究，1b期数据也在COVID-19中进行[59] - DNL919和DNL593均获得Takeda的里程碑付款，用于启动IND启用研究，预计在2021年第一季度和晚些时候提交IND申请或CTA[59]