业绩总结 - KB407是首个在囊性纤维化患者肺部确认野生型CFTR蛋白表达的基因疗法，市场机会超过20亿美元[12] - CORAL-1临床试验的最高剂量组（Cohort 3）显示出积极的中期临床更新，支持KB407的进一步开发[4] - KB407在多项预临床研究中表现出良好的耐受性，包括在非人灵长类动物的重复给药毒理学研究中[35] 用户数据 - 目前有超过10%的囊性纤维化患者不适合使用调节剂，且有数千名患者对调节剂反应不佳[19] - 患者03-01的气道细胞中CFTR阳性细胞比例为42.1%，所有七个活检均为CFTR阳性[59][60] - 患者03-02的气道细胞中CFTR阳性细胞比例为29.4%，所有五个活检均为CFTR阳性[68][71] - 患者03-03的气道细胞中病毒标记阳性细胞比例为36.5%，所有五个活检均为阳性[76] - 患者03-04的气道细胞中病毒标记阳性细胞比例为33.8%，所有六个活检均为阳性[79] - 患者03-05的气道细胞中病毒标记阳性细胞比例为36.8%，所有四个活检均为阳性[81] - 患者03-06的气道细胞中病毒标记阳性细胞比例为31.4%，所有四个活检均为阳性[83] - 所有六名患者的气道细胞中KB407转导的百分比均超过29%[88] 未来展望 - KB407的临床试验计划在2026年上半年启动，旨在评估重复给药的安全性和有效性[12] - 公司计划在2026年上半年与FDA对接，启动潜在的注册性CORAL-3研究[93] - KB407的CFTR传递确认使其加速进入超过20亿美元的市场[95] 新产品和新技术研发 - KB407在多种疾病状态下的肺部基因传递已在数十名患者中得到验证，包括重度阻塞性气道[12] - KB407的CFTR蛋白在体外和体内模型中均显示出功能性[35] - 公司正在与CFF TDN密切合作，以推进KB407的重复给药研究[12] 负面信息 - KB407在最高剂量组中继续表现良好，所有KB407相关的不良事件均为轻度至中度[90]