公司概况与核心业务 * 公司为Travere Therapeutics (NasdaqGM: TVTX) 专注于罕见病治疗领域[1] * 公司当前三大核心业务优先事项为FILSPARI在IgA肾病领域的持续上市推广、FILSPARI用于治疗FSGS的补充新药申请以及酶替代疗法pegtibatinase用于治疗经典型高胱氨酸尿症[2][3] * 公司资金充足 足以支持上述三项业务机会[4] FILSPARI用于FSGS的监管进展与市场预期 * 针对FSGS的补充新药申请PDUFA日期为1月13日[3][4] * 监管流程相对简化 原计划的咨询委员会会议已被FDA取消 表明审评进展顺利[4] * 公司预计将进入静默期 为PDUFA日期做准备[5] * 公司申请的是完全批准 不预期标签中会设有蛋白尿 cutoff值 因为FSGS患者普遍存在显著蛋白尿 许多患者蛋白尿水平高于3克 处于肾病范围[6] * 公司请求获得一个广泛的FSGS适应症声明 旨在治疗所有类型的FSGS 包括原发性、遗传性、继发性和病因不明的FSGS[7][8] * 若标签仅限于原发性和遗传性FSGS 可寻址患者群体约为30,000名确诊患者 若获得广泛标签 可寻址患者将扩大至40,000至50,000名[9][10] * 肾病学家对将FILSPARI用于继发性FSGS患者表现出强烈兴趣和迫切性 尽管该群体缺乏临床数据[11][12] * 支付方可能难以根据FSGS类型进行限制 因为缺乏特定的ICD-10编码 且诊断病因困难 预计支付方将重点关注FSGS诊断、蛋白尿升高和活检/基因检测确认[13][14] * 临床试验中超过90%的FSGS患者能够达到800毫克的目标剂量 绝大多数患者能维持该剂量 耐受性问题通常是自限性的[15] * 借鉴IgA肾病的经验 公司将为FSGS患者和提供者提供支持 以确保剂量达标和用药依从性[16] * 市场对FILSPARI在FSGS的获批存在高度期待和迫切处方需求 但难以量化具体的患者等待名单规模[17][18] FILSPARI在IgA肾病的商业表现与市场动态 * FILSPARI在去年9月获得完全批准后 新患者处方数量出现显著增长[20] * 上季度收入动态受报销时间差影响 新患者处方与获得报销之间存在延迟 但该动态已基本解决 未来预计处方与报销将更趋同步[20][21][22] * 未来将面临正常的毛利率净额动态 如年底的医疗保险动态和第一季度保险重置 但患者从处方到报销的基础动态将保持稳定[23] * 对于BAFF/APRIL抑制剂等新疗法 预计支付方可能批准FILSPARI与其联合使用 类似现有疗法组合 初期联合治疗可能集中于更严重的患者 但对FILSPARI的中短期市场机会影响有限[24][25] Pegtibatinase用于高胱氨酸尿症的研发进展 * 针对经典型高胱氨酸尿症的酶替代疗法pegtibatinase 其III期HARMONY研究因解决生产工艺放大挑战而暂停入组 目前已完成产能提升 计划于明年重新启动患者入组[3][26] * 重新启动后 患者入组速度预计将加快 原因包括不再需要控制入组节奏 以及过去一年已提前识别并联系了潜在患者和研究中心[26] * 研究设计包含自我给药方案[27] * 研究包含一项蛋白质耐受亚组研究 旨在探索在将同型半胱氨酸水平控制在特定阈值以下的同时 能够为患者引入多少蛋白质 这被视为项目的重要优势和患者参与研究的主要动力之一[28][29] * 该疗法有潜力成为新的标准治疗[28]