临床试验结果 - TARA-002在STARBORN-1试验中显示出80%的临床成功率，100%的可评估患者达成临床成功[30] - 在可评估患者中，80%实现了完全反应（90-100%体积减少），20%实现了显著反应（60-90%体积减少）[31] - 参与STARBORN-1试验的患者总数为29人，涵盖不同年龄段[27] - TARA-002在6-18岁患者中表现出83%的完全反应率，17%的显著反应率[35] - 在STARBORN-1研究中，TARA-002在立即治疗组的临床成功率为69%[46] - 对于大囊性病变类型的患者，临床成功率达到84%[46] - 在延迟治疗组中，7.5%的患者经历了淋巴畸形的自发性回归[46] 安全性与耐受性 - TARA-002的安全性和耐受性良好，未报告严重不良事件[18] - 研究中，相关不良事件（TEAEs）发生率为66.7%，其中轻度至中度不良事件占主导[39][41] - 相关不良事件中，肿胀和疲劳各占25%[39] - 研究中没有发生严重不良事件（SAEs）或特殊关注的不良事件（AESIs）[41] 市场潜力与认证 - TARA-002已获得美国FDA的稀有儿科疾病认证，并在2021年获得批准[18] - LMs的年发病率为1,400-1,800例，寻求治疗的患者约为20,000人[14] - 目前针对宏囊性和混合囊性LMs没有FDA批准的治疗方案[15] - TARA-002的临床数据支持其在LMs治疗中的潜力，尤其是在颌面囊肿的治疗中[18] - TARA-002的临床结果显示出与其前身OK-432一致的安全性和有效性[49] 参与者信息 - 参与者的平均年龄为8.3岁，性别比例为50%女性[60] - 91.7%的参与者被诊断为大囊性淋巴畸形[60] - 研究数据截止日期为2025年11月12日[40][61]