公司及行业概述 * 纪要为Celldex Therapeutics (CLDX) 在高盛医疗创新大会上的发言[1] * 公司专注于自身免疫及过敏性疾病领域的新药研发[2] 核心产品管线进展与数据 1 Barzolimab (主要候选产品) 在慢性自发性荨麻疹 (CSU) 的进展 * 在CSU的76周数据中显示出卓越疗效 包括停药后持久的完全缓解率 在最后一次给药七个月后仍保持41%的完全缓解率[5] 公司认为此数据在业内是前所未有的[5] * 76周安全性数据良好 副作用轻微且可逆 中性粒细胞计数下降后恢复至基线[8] * 两项相同的CSU三期研究正在进行中 每项研究入组约900名患者 与二期研究的主要区别在于增加了负荷剂量[9] * 公司预计CSU三期研究将在明年年中完成入组[10] 并期望三期数据与二期数据一样好[12] 2 Barzolimab 在诱导性荨麻疹 (CIndU) 的进展 * 二期研究是冷荨麻疹和症状性皮肤划痕症领域最大规模的随机安慰剂对照研究[15] * 20周数据显示 约三分之二的冷荨麻疹患者和约一半的症状性皮肤划痕症患者达到完全缓解[16] * 计划于12月启动一项针对两种诱导性荨麻疹的三期研究 将采用负荷剂量方案[17][18] * 诱导性荨麻疹的患者规模约为CSU的三分之一 目前尚无获批疗法[24] 3 Barzolimab 在其他适应症的拓展 * 结节性痒疹 (PN) 和特应性皮炎 (AD) 的研究数据预计在明年下半年公布[26][31] * 对于PN 公司期望疗效至少与Dupixent和nemolizumab相当或更优[25] * 对于AD 公司期望疗效介于Dupixent和JAK抑制剂之间 并具有比JAK抑制剂更优的安全性[26] * 公司正在探索barzolimab在其他与瘙痒相关疾病以及胃肠道疾病中的应用潜力[32] 4 双特异性抗体CDX-622的进展 * CDX-622同时靶向TSLP和干细胞因子 (SCF) 其设计旨在避免广泛抑制KIT可能带来的不良反应[36][37] * 一期单次剂量递增研究数据显示良好的暴露量和类单抗药代动力学特征 无免疫原性 且安全性良好 未观察到与KIT抑制相关的信号[38] * 生物标志物数据显示 循环类胰蛋白酶水平持续显著降低 表明对肥大细胞有影响[39] * 下一步将进行多次剂量递增研究和皮下制剂开发 数据将于明年公布[41] * 潜在的开发方向包括哮喘和食物过敏等[42][43] 市场竞争与商业化展望 * 公司认为诺华等竞争对手的市场教育活动有助于扩大整个CSU市场[48] * 基于已展示的数据 公司对barzolimab在市场中的定位充满信心[48] * 药物的市场定位将取决于患者需求 其持久的疗效特性将为医患提供新的治疗选择对话[13] 公司财务状况 * 公司现金状况为5.832亿美元[49] 此资金足以支撑公司运营至2027年 并覆盖多个重要研发里程碑[49]