财务数据和关键指标变化 - 2025年第三季度净亏损770万美元，每股亏损0.49美元，相比2024年同期的净亏损1010万美元（每股亏损1.70美元）有所收窄[9] - 2025年前九个月净亏损2690万美元，每股亏损2.19美元，相比2024年同期的净亏损3380万美元（每股亏损5.77美元）有所改善[9] - 2025年第三季度研发费用为640万美元，相比2024年同期的970万美元下降，主要原因是员工相关、临床、咨询、研究、生产和设施成本降低[9] - 2025年前九个月研发费用为2240万美元，相比2024年同期的2960万美元下降[9] - 2025年第三季度一般及行政费用为370万美元，与2024年同期的380万美元基本持平，略有下降主要由于员工相关成本降低[10] - 2025年前九个月一般及行政费用为1120万美元，相比2024年同期的1340万美元下降[10] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为910万美元，拥有约1270万股流通普通股[10] - 基于当前运营计划，现有现金预计足以支持公司运营至2026年[10] 各条业务线数据和关键指标变化 - Take-aim淋巴瘤研究（评估emavusertib联合ibrutinib治疗原发性中枢神经系统淋巴瘤PCNSL）持续取得稳步进展，该研究为单臂研究，终点为客观缓解率ORR[3] - 计划在未来12-18个月内招募更多患者以支持向美国FDA和欧洲EMA的加速申报[3] - 在慢性淋巴细胞白血病CLL领域，已向FDA提交研究方案，计划在BTK抑制剂单药治疗仅达到部分缓解PR但未达到完全缓解CR或无法测量残留病灶UMRD的患者中启动概念验证研究[5] - 预计在2025年第四季度末或2026年第一季度初招募首位CLL患者，初步数据预计在2026年12月的美国血液学会ASH年会上公布[5] - 在急性髓系白血病AML领域，ASH会议摘要公布了emavusertib与阿扎胞苷和维奈托克三联疗法研究数据，针对经Azoven治疗达到完全缓解但残留病灶MRD仍为阳性的患者[6] - 截至2025年7月2日，入组10名患者（中位年龄71岁），其中4名在7天队列，6名在14天队列[6] - 在8名可评估患者中，4名在加用emavusertib后5至8周内MRD转为不可检测水平，1名MRD仍阳性患者实现40%的MRD降低，无患者出现疾病进展[6][7] - 14天队列出现两例剂量限制性毒性（肌酸磷酸激酶CPK升高和中性粒细胞减少），但均已缓解[7] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略旨在通过将emavusertib加入患者的BTK抑制剂治疗方案，改善当前标准疗法，使患者获得更深层次的缓解，可能停止治疗，降低产生BTK抑制剂耐药突变的风险，并提高患者生活质量[4][5] - 行业现状是BTK抑制剂已成为CLL和NHL的标准疗法，能帮助患者实现客观缓解，但通常仅为部分缓解PR而非完全缓解CR，导致患者需终身接受慢性治疗，且许多患者最终会产生BTK抑制剂耐药突变并疾病进展[4] - 在CLL这一更大适应症中，关键意见领袖KOLs表现出广泛兴趣，公司计划通过同时阻断TLR通路和BCR通路，对NF-kappa B产生更深远影响，从而使患者获得更深层次缓解和MRD阴性[13][14][19] - 公司继续探索AML三联疗法中emavusertib的不同给药方案[8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对emavusertib与Azoven联合用于前线AML治疗使更多患者实现MRD不可检测的潜力感到鼓舞[8] - 认为在PCNSL和CLL领域存在明确的未满足医疗需求，特别是在CLL市场机会巨大且目标可达[18][21] - 预计在接下来的几周内，于SNO和ASH会议上将有大量令人兴奋的更新[8] 其他重要信息 - 公司计划在年底前引入额外资本以支持运营和临床试验推进[20] - 在SNO会议上将展示三张海报，涉及PCNSL和继发性中枢神经系统淋巴瘤SCNSL，后者更难治疗[26] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于CLL项目与FDA的讨论和提交方案的细节，是否在主要终点和研究设计上基本一致[12] - 公司对CLL研究感到兴奋，该研究旨在解决CLL社区中未满足的医疗需求，即通过emavusertib联合BTK抑制剂实现限时治疗，目标人群是目前使用BTK抑制剂仅达到PR且MRD阳性的患者[13][14] - 与FDA在此目标上保持一致，研究计划包括小剂量递增（100毫克）和扩展至200毫克的二期剂量[14] 问题: 关于二期CLL试验的规模、期望实现的完全缓解率CR差值以及资源优先级的考量[17] - CLL研究目前预计规模为40名患者，但鉴于未满足需求明确，希望在此规模之前就能看到信号[18] - 目标是通过同时阻断驱动疾病的两条通路（而非仅一条），展示更深层次的缓解，包括更深的PRs，并期望看到CRs和MRD阴性，任何超过20%的CR率都将非常令人兴奋[18][19] - 资源优先级明确为继续推进PCNSL试验和启动新CLL试验，并计划在年底前引入额外资本，这些是当前资源分配的重点[20] 问题: 关于CLL联合疗法的安全性考虑和可能的不良事件及缓解措施[22] - 关键关注点是与BTK抑制剂的药物相互作用DDI，基于已在NHL患者中与依布替尼联合治疗约25名患者的经验，未观察到DDI或附加毒性，预计与其他BTK抑制剂联合也不会产生附加毒性，但仍会进行药代动力学PK和DDI研究以监测潜在毒性[24] 问题: 对即将召开的SNO会议的投资者预期[25] - 在SNO会议上将展示三张海报，内容涉及PCNSL和SCNSL，投资者可以预期了解更多过去六个月在PCNSL研究中的发现，以及关于更难治疗的SCNSL的全新数据[26]