业绩总结 - Sephience全球收入为1960万美元，其中美国收入为1440万美元，国际收入为520万美元[16] - PTC预计通过商业推出和创新研发平台实现20亿美元的顶线收入[9] - PTC的强大现金储备支持未来的收入增长和研发创新[10] 用户数据 - 全球有341名患者正在接受Sephience商业治疗，来自141个独特的处方医生[16] - PTC在104个卓越中心聚集了良好的患者社区，覆盖大多数患者[27] 新产品和新技术研发 - Sephience治疗导致血液Phe水平显著降低，平均降低幅度为63%（p<0.0001）[18] - Vatiquinone在72周的安慰剂对照试验中显示出42%的疾病进展减缓（p=0.021）[39] 合作与并购 - Votoplam项目与诺华的合作包括10亿美元的预付款和高达19亿美元的开发、监管和销售里程碑[35] 未来展望 - PTC的目标是实现现金流平衡，无需额外资本支持商业推出和研发项目[11] - PTC的科学方法和整体发展进展为其产品和候选产品的商业潜力提供了基础[3]