业绩总结 - Setmelanotide在Phase 3试验中实现了19.8%的BMI减少，且与安慰剂组相比，BMI减少的差异具有统计学意义（P<0.0001）[33] - 在Phase 3试验中，Setmelanotide组的患者中，51%实现了BMI减少≥10%，而安慰剂组仅有3%[35] - Setmelanotide在不同年龄组中的BMI减少一致，12岁以下组减少19.5%，12至18岁组减少21.0%，18岁及以上组减少19.2%[38] - 在使用GLP-1RA的患者中，Setmelanotide组的BMI减少达到25.1%[43] - Setmelanotide的安全性良好，100%的患者报告至少有一个不良事件，87.7%报告与药物相关的不良事件[45] - Setmelanotide在52周内的最大饥饿评分减少了2.73，显示出显著的临床意义[40] 市场机会 - 目前IMCIVREE在超过25个国家可用，员工超过350人，覆盖15个国家[23] - Setmelanotide的PDUFA日期为2025年12月20日，预计将为市场带来显著机会[22] - 预计对setmelanotide的商业和医疗补助覆盖将与BBS相似或更好[82] - 目前约有2,000名患者被诊断或怀疑患有获得性下丘脑肥胖症[91] - 预计2022年获得FDA对获得性下丘脑肥胖症的批准[104] - 目前在美国有约5,000名内分泌学家可能在照顾获得性下丘脑肥胖症患者[88] 用户数据 - 美国和欧洲的估计患病率均约为10,000例，日本的估计患病率在5,000至8,000例之间[48] - 每年在美国、欧洲和日本的估计发病率为500例[49] - 在假设的安慰剂对照试验中，15%的BMI减少被94%的内分泌学家认为是极具吸引力或吸引力的[80] 新产品与市场扩张 - Rhythm公司在BBS领域的成功基础上，正在为获得性下丘脑肥胖症的推出做好准备[57] - Rhythm公司在下丘脑疾病教育方面的项目正在进行中[95] - Rhythm公司已建立了43名BBS领域的区域经理和16名HO领域的区域经理，以支持市场推广[93] 负面信息 - 在肿瘤治疗后的两年内，患者平均住院次数为3.7次，其中23%需要ICU入院[26] - 89%的患者在治疗期间接受了至少三种神经内分泌功能障碍的治疗[27]