业绩总结 - del-zota在EXPLORE44和EXPLORE44-OLE研究中，所有关键指标在一年内均显示出前所未有的功能改善[18] - del-zota的治疗组在4阶梯爬升测试中，平均时间为4.3秒，相较于自然历史组的7.5秒显著改善[44] - del-zota治疗组在10米步行/跑步测试中，平均改善为N=10的参与者相比自然历史组（N=22）减少了秒数[52] - 在4级楼梯攀爬测试中，del-zota治疗组（N=10）相比自然历史组（N=22）也显示出显著的改善[50] - 在从地面起身的时间测试中，del-zota治疗组（N=6）相比自然历史组（N=19）表现出改善[55] - 在北星步态评估（NSAA）中，del-zota治疗组（N=10）相比自然历史组（N=20）显示出总分的改善[58] - 上肢功能评估（PUL）中，del-zota治疗组（N=17）相比自然历史组（N=271）也有显著的改善[61] - del-zota治疗在关键功能指标上显示出统计学显著的改善，且在肌肉保护和CK水平上有持续的改善[66] 用户数据 - del-zota在DMD44患者中，参与者的年龄范围为7至27岁，平均年龄为13岁，67%的参与者为可行走状态[26] - DMD在美国的患者人数约为15,000人，DMD44患者约为900人[15] - 参与EXPLORE44-OLE的39名参与者中，90%正在接受类固醇治疗[26] 未来展望 - del-zota的临床试验计划于2025年底提交生物制剂许可申请（BLA），预计在2026年上市[18] - 公司计划在年底前提交生物制剂许可申请（BLA）[70] - 公司正在准备全球开发路径，以确保患者的可及性[70] 安全性与耐受性 - del-zota的安全性和耐受性良好，大多数治疗相关不良事件为轻度或中度[28] - 在EXPLORE44-OLE研究中，85%的参与者经历了至少一次不良事件（AE），其中26%与研究药物相关[27] 新产品与技术研发 - del-zota在治疗DMD44患者中，显示出58%的正常肌肉纤维中有dystrophin的增加[36]