公司概况 * Compass Therapeutics 是一家位于波士顿的临床阶段生物制药公司 专注于开发用于癌症治疗的抗体疗法[1][4] * 公司目前有三种药物处于临床阶段 第四种药物预计在未来一个季度内进入临床[4] * 公司近期完成融资 拥有2.3亿美元现金储备 现金跑道预计可持续至2028年[5] 核心产品管线与关键数据 主导产品 CTX-471 (Tivesimig) * 药物机制: DLL4/VEGF-A 双特异性抗体 同时阻断DLL4和VEGF-A信号通路 两者在肿瘤血管生成中具有协同作用[4][8] * 关键临床进展: * 在一项晚期胆道癌(BTC)随机研究中达到主要终点[4] * 联合紫杉醇组的客观缓解率(ORR)为17.1% 是对照组(5.3%)的三倍以上 具有统计学显著性[13][14] * 联合组疾病进展率(PD)为16.2% 远低于对照组的42.1%[14] * 研究中位随访时间已超过18个月 总生存期(OS)事件未达到预设的80%分析触发点 表明患者生存期长于预期[13][18] * 预计无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)数据将在2026年第一季度读出[13] * 商业化前景: * 美国每年约有25,000例胆道癌患者 其中约15,000名患者会进入二线治疗[19][20] * 目前美国无获批的二线标准疗法 目标市场潜力远超10亿美元/年[5][20] * 公司计划自行在美国商业化该药物[19] * 下一步计划: * 准备在2025年中提交美国上市申请(USLA) 并已获得快速通道资格[21][22] * 将于2025年第一季度启动针对DLL4阳性肿瘤的篮子试验[6][21] * MD Anderson正在开展一项研究者发起的联合吉西他滨、顺铂和度伐利尤单抗的一线治疗研究[22][23] 产品 CTX-8371 * 药物机制: PD-1/PD-L1 双特异性抗体 具有新型作用机制 可将PD-1阳性T细胞转化为PD-1阴性T细胞[27][29][30] * 关键临床进展: * 在I期剂量递增研究中 在12名经过多线治疗（均接受过 checkpoint 抑制剂）的患者中观察到显著的疗效信号[30][31] * 案例包括: 1例转移性非小细胞肺癌患者肿瘤完全消失 1例三阴性乳腺癌患者9厘米的心包转移瘤缩小至7毫米[31][32] * 下一步计划: * 剂量递增阶段即将完成 约一个月内完成[36] * 将于2024年下半年启动针对三阴性乳腺癌和非小细胞肺癌的队列扩展研究[33][36] * 预计在2024年后期的科学会议上公布数据 2025年公布更多数据[33][36] 产品 CTX-471 * 药物机制: 新一代CD137激动剂抗体[6] * 关键发现: * 发现NCAM（CD56）可能是其生物标志物 NCAM阳性患者有反应 NCAM阴性患者均出现疾病进展[24][25] * 在5例接受过 checkpoint 抑制剂治疗的患者中观察到反应 包括1例转移性小细胞肺癌完全缓解[24] * 下一步计划: 将于2024年下半年启动针对NCAM阳性肿瘤的篮子试验[26] 产品 CTX-0726 * 药物机制: PD-1/VEGF-A 双特异性抗体[34] * 临床前数据: * 在临床前头对头研究中 在阻断PD-1信号方面比同类领先药物Ivanesimab更有效[34][35] * 在同时表达人PD-1和VEGF-A的模型中 其效果优于Ivanesimab 且与Keytruda等效[35] * 下一步计划: 将于2024年第四季度提交新药临床试验申请(IND) 2025年公布临床数据[34][36] 财务状况 * 公司近期完成融资 拥有2.3亿美元(230 million) pro forma现金 现金储备预计可支撑运营至2028年[5] 行业与市场背景 * 胆道癌在美国无获批的二线标准疗法 存在巨大的未满足医疗需求[5][19] * 靶向治疗（如FGFR2, IDH1, HER2）仅覆盖约15-20%的患者 剩余80-85%的患者无获批疗法[19] * 一线治疗（吉西他滨+顺铂+ checkpoint 抑制剂）的缓解率在20%左右 中位无进展生存期约6-7个月 中位总生存期约一年[17] * 一种常用的二线化疗方案FOLFOX 缓解率仅为5% 中位总生存期为6.2个月[18]