业绩总结 - Claseprubart在MaGic Phase 2试验中显示出显著的疗效，MG-ADL评分在第13周的变化为-2.8（300mg组）和-4.6（600mg组），与安慰剂组相比具有统计学意义（P=0.0113和P=0.0006）[32][33] - 试验共招募65名参与者，超出预期目标，参与者包括AChR抗体阳性的gMG患者[29][30] - Claseprubart 300mg治疗组在MG-ADL评分上实现了≥5分改善的参与者比例为60%[47] - Claseprubart 300mg治疗组在QMG评分上实现了≥5分改善的参与者比例为60%[50] - Claseprubart 300mg治疗组在MG-ADL评分的平均变化为-4.6，P值为0.0006，具有统计学显著性[63] - Claseprubart 300mg治疗组在QMG评分的平均变化为-4.4，P值为0.0144，具有统计学显著性[63] - Claseprubart 300mg治疗组在MGC评分的平均变化为-8.7，P值为0.0008，具有统计学显著性[63] - Claseprubart 300mg治疗组在MG-QoL-15r评分的平均变化为-6.1，P值为0.0414，具有统计学显著性[63] - 在第13周，Claseprubart 300mg治疗组中37%的参与者达到了MG-ADL的最小症状表现（MSE）[53] - Claseprubart在所有五个关键疗效指标上均表现出统计学显著性[63] 用户数据 - 美国AChR+ gMG患者超过10万，预计到2025年9月将报告积极的第二阶段数据[78] - 目前美国AChR+患者中仅有不到20%接受生物制剂治疗，市场潜力巨大[78] 未来展望 - 预计到2026年下半年将发布Claseprubart的注册性第三阶段研究数据[81] - 未来的第三阶段研究中，计划在300mg Q2W的基础上增加300mg Q4W的剂量[90] - 预计2026年下半年将发布Riliprubart的第三阶段CIDP数据[81] 新产品和新技术研发 - Claseprubart的目标剂量为300mg/2mL，计划在第3阶段研究中使用，给药频率为每两周一次[24] - Claseprubart的半衰期约为60天，采用了经过验证的YTE技术，支持低容量自注射[9] - Claseprubart的自我注射装置预计将采用SHL Medical的Molly技术，具有便捷性[85] 市场扩张和并购 - 美国gMG市场的潜在机会超过20亿美元，当前仅有不到20%的AChR+患者接受生物制剂治疗[11] - 目前生物制剂市场规模超过35亿美元，但超过80%的AChR+患者仍未接受生物制剂治疗[15] - Claseprubart在美国神经肌肉市场中有机会竞争成为首选生物制剂，gMG只是建立领先神经肌肉业务的第一步[77] 负面信息 - 在第13周，Claseprubart 300mg治疗组的临床不良事件发生率为61.9%[64] - Claseprubart的安全性与安慰剂相当，未观察到感染信号[65] 其他新策略和有价值的信息 - Claseprubart的知识产权保护强大，相关专利预计最早在2043年到期[9] - Claseprubart的临床数据支持经典途径抑制，竞争有限[78] - Claseprubart的现金及现金等价物约为3.09亿美元，预计可支持运营至2027年下半年[82]