业绩总结 - WVE-006在RestorAATion-2临床试验中实现了耐久的血清AAT生产，200 mg剂量的AAT水平与降低AATD肝脏和肺部疾病风险相关[5] - 在200 mg组中，循环中的M-AAT占总AAT的64.4%，Z-AAT减少了60.3%[6] - 首次在PiZZ个体中展示了治疗性恢复的生理血清AAT生产，400 mg单剂量下总AAT达到20.6 µM[7] - 400 mg的多剂量队列正在进行中，预计在2026年第一季度提供进一步的血清AAT数据[7] - RestorAATion-2试验中，200 mg组的M-AAT和Z-AAT的变化显示出一致的M-AAT增加和Z-AAT减少，MAD显著增强了效果[34] - RestorAATion-2试验中，200 mg组的任何不良事件发生率为75.0%，且所有不良事件均为轻度至中度[29] - 参与者的基线特征显示，200 mg组和400 mg组的年龄均值分别为51.4岁和49.4岁，性别比例相似[27] 用户数据 - AATD在美国和欧洲约有20万人为PiZZ基因型，导致严重的AATD[14] - 该公司目标是将PiZZ个体的AAT生物标志物特征转变为与PiMZ基因型一致[17] - WVE-006治疗的PiZZ参与者的AAT反应与PiMZ表型相似[39] 新产品和新技术研发 - WVE-006作为一种RNA编辑疗法，旨在恢复Pi*ZZ患者在急性期反应期间的AAT蛋白生产[18] - 在急性期反应中，总AAT水平达到20.6 µM，显示出恢复生理性血清AAT生产的能力[37] - WVE-006 200 mg单剂量后，总AAT和M-AAT在一名患者中显著增加[38] - M-AAT蛋白质增加47.2%，Z-AAT减少49.0%[41] 未来展望 - 预计2025年及以后将有里程碑付款[49] - 公司预计现金流将持续到2027年[54] - 与GSK的战略合作中，WVE-006的前期资金为1.7亿美元，潜在总里程碑高达5.25亿美元[48] - 预计将在2025年秋季的研究日分享新兴管道的更新[52]