公司概况 * Compass Therapeutics是一家位于波士顿的专注于肿瘤学领域的单克隆抗体发现和开发公司[2] * 公司目前有三种药物处于临床阶段 并正在推动第四种研究性新药(IND)申请在本日历年晚些时候提交[3] * 公司拥有充足的资金 在第二季度末拥有2.3亿美元的预编现金 资金足以支撑运营至2028年[48] 核心产品管线与关键数据 1 主导项目Tivesamig (DLL4/VEGF-A双特异性抗体) * 该药物在一项针对二线治疗晚期胆道癌(BTC)患者的随机研究中达到了主要终点[3] * 研究中观察到的死亡人数少于最初预期 总体生存期(OS)和无进展生存期(PFS)终点数据读出预计在明年第一季度[3] * 研究对照组的中位总生存期为6.2个月[15] * 独立数据安全监测委员会(DSMB)在研究中召开了四次会议 未发现任何新的安全信号[19] * 最常见的不良事件(AE)是高血压 与阿瓦斯汀(Avastin)观察到的情况相似[19] 2 PD-1/PD-L1双特异性抗体(8371) * 在剂量递增一期研究中 非小细胞肺癌(NSCLC)患者实现了100%的线性肿瘤负荷下降 三阴性乳腺癌(TNBC)患者实现了超过90%的下降[3] * 计划在2026年对三阴性乳腺癌和非小细胞肺癌患者进行队列扩展研究[48] 3 PD-1/VEGF-A双特异性抗体(726) * IND申请预计在2025年第四季度提交[3][40] * 临床前研究表明该药物优于ivonesimab等药物[4] 临床开发与监管策略 Tivesamig的审批路径 * 计划寻求完全批准 而非加速批准 因为PFS和OS数据将同时获得(基于80个OS事件触发)[11] * 使用了一种名为“秩保留结构失效时间”(rank preserving structural failure time)的统计方法来校正交叉治疗对生存分析的影响 该方法有CLARITY研究的监管先例[33][34] * 美国食品药品监督管理局(FDA)选择了紫杉醇(paclitaxel)作为对照臂 而非FOLFOX方案 因为他们不认为FOLFOX是标准护理方案[18] 未来开发计划 * PD-1/VEGF-A双特异性抗体(726)的潜在适应症包括肝细胞癌(HCC)、肾细胞癌(RCC)、胃癌和子宫内膜癌[41] * 肝细胞癌被列为优先开发适应症 因为其标准护理是贝伐珠单抗(bevacizumab)加阿特珠单抗(atezolizumab) 且美国每年约有4万名患者 商业机会巨大[44] 商业前景与市场机会 胆道癌(BTC)市场机会 * 美国每年约有23,000至25,000名新确诊患者[23][24] * 约三分之二(约15,000名)的患者会进入二线治疗[24] * 参考Zymeworks公司药物Zynrebo的定价(每月35,000美元)和约6个月的治疗持续时间 完全渗透的美国市场机会估计超过30亿美元[25] * 公司的最终商业愿景是取代阿瓦斯汀在所有其适应症中的应用 这将带来全球百亿级别的商业机会[26] 商业化准备 * 公司目前准备在美国自行商业化Tivesamig 预计需要约50人的精干销售和营销团队即可覆盖该患者群体(因其多在三级转诊中心就诊)[27][28] * 若美国以外地区的合作有意义 公司会认真考虑[27] * 公司在双特异性抗体制造方面拥有专有技术 生产产率约为修美乐(Humira)等药物的五倍 拥有商业就绪的制造工艺且商品成本(COGS)极低[30][31] 财务与里程碑展望 关键近期里程碑 * 2025年第四季度: 提交PD-1/VEGF-A双特异性抗体(726)的IND申请[3][40] * 2026年第一季度: 读出Tivesamig的OS和PFS数据[3][47] * 2026年年中: 在与FDA互动后 可能提交生物制剂许可申请(BLA)[17] * 2026年: 推进PD-1/PD-L1双特异性抗体(8371)的临床数据开发 并可能启动针对三阴性乳腺癌的注册路径[48]