行业与公司概览 - 涉及公司：Oculis Holding (OCS)、Stealth Biotherapeutics、Nanoscope Therapeutics、Eliot Bio[1][2][3] - 核心疾病领域：视网膜疾病（干性年龄相关性黄斑变性（AMD）、地理萎缩（GA）、视网膜色素变性（RP）、斯塔加特病（Stargardt）、糖尿病黄斑水肿（DME））[3][4][20] --- 核心观点与论据 未满足的临床需求 - 干性AMD/GA：现有疗法（如抗VEGF）仅延缓疾病进展，需能逆转或阻止疾病的新疗法[3][20] - 斯塔加特病/RP：基因疗法（如Luxturna）已取得突破，但需覆盖更多突变（如ABCA4）[4][33] - DME：约60%患者未接受治疗，40%对抗VEGF反应不佳，需非侵入性疗法（如OCS-01滴眼液）[41][42] 关键疗法与机制 1. Stealth Biotherapeutics的Elamipretide - 机制：靶向线粒体功能障碍，恢复ATP生成并减少氧化应激，保护光感受器[14][15] - 临床试验： - 已完成III期RENEW试验入组，48周主要终点为光感受器损失率（保护效应43%），96周长期数据待公布[16][17] - 下一代药物Bevamipretide（滴眼液）进入I期[18][22] 2. Nanoscope的MCO-10 - 机制：光遗传学疗法，通过单次玻璃体注射使双极细胞表达光敏蛋白，恢复晚期RP/斯塔加特病患者视力[33][34] - 数据：IIb/III期RESTORE试验显示视力改善（0.3 logMAR增益），FDA已批准BLA提交[38][39] 3. Oculis的OCS-01（滴眼液） - 差异化：非侵入性治疗DME，III期DIAMOND试验入组800+患者，2026年Q2公布结果[41][45] - OCS-05（神经保护）：针对急性视神经炎，计划2026年启动注册试验[43][90] 4. Eliot Bio的Tinlaraband - 机制：口服RBP4拮抗剂，减少毒性双视黄醛积累，适用于斯塔加特病和GA[23][24] - III期DRAGON试验：24个月数据预计2025年Q4公布，获FDA突破性疗法认定[30][31] --- 其他重要内容 临床终点与评估 - 关键指标：最佳矫正视力（BCVA）、对比敏感度、光感受器厚度（OCT椭圆体带）、眼底自发荧光（GA进展）[6][7][56] - 新兴技术：OCT成像和自体荧光技术用于监测视网膜结构变化[7][8] 商业化与合规挑战 - 患者依从性：频繁玻璃体注射（如抗VEGF）导致农村患者负担重，皮下注射或滴眼液更优[11][22] - 支付方压力：高昂治疗成本（如基因疗法）受保险和政府政策限制，需非营利组织支持[12][13] 催化剂时间表 - 2025年Q4：Tinlaraband（DRAGON试验）、MCO-10（BLA提交）[31][84] - 2026年H1：OCS-01（DIAMOND结果）、Elamipretide（48周数据）[17][45] --- 潜在风险与争议 - 基因疗法安全性：Nanoscope的MCO-10需长期监测炎症反应（尽管目前无SAE）[63][65] - 机制竞争：Tinlaraband与补体抑制剂在GA中可能协同，但靶点不同（抗毒性 vs 抗炎）[72][74] （注：部分问答因重复或无关临床/行业细节未纳入总结）