财务数据和关键指标变化 - 2025年第二季度总收入同比增长16%，上半年同比增长15% [13] - VOXZOGO收入同比增长20%至2.21亿美元 [13] - 酶疗法业务收入同比增长15%至5.55亿美元 [15] - 非GAAP稀释每股收益1.44美元，增速是收入增速的三倍以上 [18] - 运营现金流同比增长55%至1.85亿美元 [18] - 上调2025年全年收入指引至31.25亿美元，非GAAP运营利润率指引至33-34% [17] 各条业务线数据和关键指标变化 - VOXZOGO在51个国家实现20%同比增长，美国0-4岁患者群体增长显著 [20][21] - Palynziq连续两个季度实现20%增长，患者维持剂量和依从性表现良好 [15][25] - Vimizim收入同比增长21% [15] - Rocadin收入900万美元，主要来自美国和意大利市场 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - VOXZOGO在美国通过增加销售团队和数字营销推动增长，新患者数量增加 [21][22] - 美国以外市场通过现有国家深度渗透和新国家加入实现增长 [23] - 预计下半年VOXZOGO收入将高于上半年，且第四季度占比更高 [14][15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 完成对Inozyme的收购，扩充酶疗法产品组合 [9][10] - BMN 333计划在2026年上半年启动注册性II/III期研究，目标2030年获批 [28][32] - 计划通过战略业务发展交易继续扩大产品组合 [11] - BMN 401(原INZ701)预计2026年公布关键数据 [10][32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 预计2025年下半年将继续保持强劲增长 [11] - 预计下半年运营利润率将低于上半年，第三季度盈利能力将低于第四季度 [17][18] - 对BMN 333的PK结果表示鼓舞，认为可能成为治疗软骨发育不全的最佳药物 [27][28] - 预计2027年收入目标为40亿美元，但将在年底更新长期指引 [73][74] 问答环节所有的提问和回答 关于BMN 333 - 确认比较对象是TransCon CNP，安全性与预期一致 [36][38] - 3倍AUC差异基于已完成5个剂量组中的2个达到标准 [94] - 计划测试高、中、低剂量，优先考虑疗效而非给药频率 [65] - 临床前数据显示可能实现额外生长 [82][83] 关于VOXZOGO - 收入指引调整主要由于海外订单时间变化 [51][52] - 患者依从性保持高位，公司投资支持项目维持这一水平 [68][69] - 软骨发育不良症研究进展超预期，计划2026年分享III期数据 [24][32] 关于BMN 401 - 成功标准包括生化指标正常化和功能性终点 [113][114] - 已识别600多名患者，预计总可及患者2000-2500人 [116][117] 其他 - 预计ITC初步决定将在2026年6月8日公布 [56] - 公民请愿书预计在11月30日DUFA日期前不会有更新 [88][89]