业绩总结 - Biohaven的MoDE平台在临床试验中已对166名个体进行了给药，显示出安全性和良好的耐受性[35] - Biohaven的未来降解剂和适应症市场潜力预计达到150亿美元[43] - Biohaven的IgG降解剂在美国市场的峰值总销售额预计约为80亿美元[44] - Biohaven的SCA NDA正在进行优先审查，PDUFA定于2025年下半年[14] 临床试验与研发 - BHV-1400在IgA肾病中选择性去除Gd-IgA1，且不影响健康免疫球蛋白[46] - Biohaven预计在2025年下半年启动Graves'病的关键试验，2026年上半年启动重症肌无力的关键试验[10] - Biohaven的MoDE和TRAP降解剂在临床试验中表现出深度和快速降低目标IgG和Gd-IgA1的能力[36] - BHV-1400单次皮下给药可实现Gd-IgA1的快速、选择性、深度和持续减少，减少幅度高达81%[55] - BHV-1300在18天内实现IgG的中位最大减少幅度为83%[70] - BHV-1300在第1周和第2周的IgG减少幅度分别为72%和83%[75] - Biohaven的IgG降解剂在治疗Graves病的关键试验中，计划于2025年下半年启动[90] - Biohaven的IgG降解剂在临床试验中未增加胆固醇和头痛的发生率[82] - Biohaven的IgG降解剂与传统的血浆置换方法相比，能够在两次给药中实现同样深度和快速的IgG降低[78] - Biohaven IgG Degrader的临床试验设计显示在急性和维持性重症肌无力（MG）治疗中具有潜在疗效，治疗持续时间为24周[106] 新产品与市场扩张 - BHV-7000在癫痫和抑郁症的四项关键试验中处于晚期临床开发阶段[154] - 预计2025年下半年将公布主要抑郁症的顶线结果[158] - 预计2026年上半年将公布首个局灶性癫痫研究的顶线结果[163] - Biohaven的关键发现药物平台在三年内交付了6个IND和多个药物候选者[129] - Biohaven的药物降解平台正在扩展到专注的研究领域，以支持管道的可持续性和选择性[130] 安全性与耐受性 - BHV-7000在健康志愿者中表现出良好的中枢神经系统耐受性，与基于前临床数据预测的有效暴露一致[194] - 在BHV-7000的50 mg剂量下，观察到的神经系统不良事件（AEs）为1.7%（嗜睡）、1.1%（头晕）、3.3%（头痛）[191] - Azetukalner在健康志愿者中表现出剂量限制的中枢神经系统耐受性问题，嗜睡发生率为15.6%[186] - BHV-7000的效力/耐受性指数（TI）约为5倍，而Ezogabine的TI小于2倍[178] - BHV-7000在健康志愿者中的Cmax与MES EC50的比率为4.72倍，显示出良好的耐受性[181]