纪要涉及的行业和公司 - 行业：IgA 肾病、原发性膜性肾病、肿瘤治疗、CAR - T 疗法等生物医药行业 - 公司：云顶新耀 纪要提到的核心观点和论据 IgA 肾病市场与需求 - 市场规模：中国有 500 万 IgA 肾病患者，诊断明确者超 100 万，潜在市场规模超 2500 亿元，每年新增 12 万以上新病例[2][3][5] - 临床需求：所有 IgA 肾病最终会进展为终末期肾衰竭，中国血透患者中 25%以上由 IgA 肾病进展而来，且该比例可能被低估，存在巨大未满足临床需求[5] 耐赋康相关 - 治疗策略影响：改写 KDIGO 和中国指南，从对症治疗转变为对因与对症结合，降低蛋白尿、改善肾功能、减少致病性 IgA 形成[2][6] - 临床证据：展示 8 项最新临床证据，支持对应、尽早、全部和长期治疗策略，真实世界研究表明早期使用可显著降低蛋白尿、改善肾功能，GD - IgA 等生物标志物或成疾病预测工具[2][9] - 疗效表现：在不同 EGFR 分层、不同病理类型患者中均有显著疗效，对蛋白尿有显著缓解作用，长期使用安全有效[14][15][16][17] - 适应症扩展：今年 4 月 29 日完全获批治疗原发性 IgA 肾病，去除蛋白尿 1.5 限制，适用人群扩大 3 至 4 倍[20] - 销售情况：截至目前超 2 万患者使用，预计下半年放量更明显，今年销售额有望超 10 亿元[45][53] - 指南进展：国内指南预审版已发布，预计 8 月定稿投稿，2025 年第三、四季度正式发表；国际 KDIGO 指南 2024 年预审版已发布，2025 年 10 月正式发布[48] EVER001 相关 - 发展潜力：作为 PDK 抑制剂，完成 Phase 1 和 Phase 2a 临床试验，数据显示卓越疗效，适应症可扩展至膜性肾病、微小病变型肾炎等免疫性疾病及自免性疾病[2][3][7] - 疗效与安全性：临床试验中蛋白尿下降明显，总体缓解率高，血清白蛋白恢复，EGFR 稳定，与其他治疗方案相比疗效较好[30][32] - BD 情况：在 ERA 大会数据验证其卓越表现，已与潜在合作伙伴建立联系，合作有相关原则[44] APPLE 001 相关 - 研究进展：正在进行 1B 和 2A 期临床研究，用于原发性膜性肾病治疗，中国约 200 万患者，欧美约 22 万患者，目前无获批专门治疗药物[22] - 机制优势：新型共价可逆 BTK 抑制剂，靶向 B 细胞，有广泛免疫调节作用，相比 CD20 单抗能更快恢复 B 细胞功能，兼具疗效和安全优势[23] - 研究数据：ERA 大会公布一期研究数据，安全性方面多数不良事件为轻中度；疗效方面 PLA2R 抗体水平下降、免疫应答完全缓解率高、蛋白尿下降[26][27][28][29] 公司发展相关 - 转型成果：5 月摘掉港交所英文字母 B 标记，从生物技术公司转型为生物制药公司，资源平台从引进为主进化到双轮驱动[37] - 资本引进：引进长线国际资本，优化股东结构，增强成交量和流动性，稳定长期股价[35][36] - 业务进展：开发 IgG、IgA、IgM 检测新试剂，填补 IgA 肾病无创诊断空白；计划加速推进 M001 三期临床研发；多个项目取得进展，吸引跨国制药公司合作[4][37] 其他重要但可能被忽略的内容 - IgA 肾病无创诊断：正在开发新试剂，开展免疫检测注册临床研究，预计 2026 年获批，可实现诊疗闭环，帮助患者早期诊断和治疗[18][19] - M2i 平台及 in vivo CAR - T：mRNA 技术平台全球领先，个体化 mRNA 肿瘤疫苗已临床，通用型 mRNA 疫苗获美国 FDA IND 许可，自生成 CAR - T 疗法进展与全球领先公司相当[56] - MIT 平台：包括 in vivo CAR - T 技术，引起跨国大型制药公司关注，潜在 BD 交易在进展中[57][58] - 肿瘤治疗疫苗：mRNA 技术平台有巨大开发潜力，个体化和通用型肿瘤治疗疫苗受关注，未来肿瘤癌症治疗疫苗前景广阔[59]