公司信息 - 公司为Outlook Therapeutics 纳斯达克上市 股票代码OTLK[2][4][13] - 公司专注于眼科治疗药物开发 核心产品为ONS-5010[4][5][9] 核心临床试验数据 - NORSE8三期试验12周数据显示 ONS-5010组平均BCVA改善5.5个字母 雷珠单抗组改善6.5个字母 达到统计非劣效性 P值为0.0043[4] - 两组患者在每次随访时视力均得到改善 且改善程度逐次增加[1][6] - 第4周和第12周均达到非劣效性 第8周 narrowly missed非劣效性界值[6] - 中央视网膜厚度数据显示两组均快速减少视网膜厚度 效果持续改善且组间无差异[9][10] - 与NORSE2研究结果一致 前三个月两组剂量相同且每次随访均显示视力改善[7] 疾病背景与治疗效果 - 未经治疗的湿性AMD患者平均每月损失1个字母视力[6] - 接受治疗的患者获得3-5个字母视力改善 相比未治疗者相当于8个字母的净收益[6] 监管进展与时间表 - 计划2025年第一季度重新提交BLA申请[11] - 重新提交将被归类为II类申请 设定6个月审评时间表[12] - 提交后30天内将收到FDA受理函 6个月后（预计2025年第三季度前）获得审评结果[12] 临床终点意义 - 中央视网膜厚度是解剖学测量指标 医生用于确定抗VEGF给药频率[9] - 虽非主要终点 但FDA将其视为产品活性的附加证据[9] 试验设计特点 - NORSE8研究是FDA要求的非劣效性研究 作为第二个充分良好对照试验[5] - 试验设计为12周 主要疗效终点设在8周[5]