临床管线与研发进展 - Wave Life Sciences的临床管线包括三种RNA治疗候选药物：WVE-004（针对C9orf72）、WVE-003（针对SNP3）和WVE-N531（针对外显子53）[8] - WVE-004在ALS和FTD的临床试验已启动，WVE-003在亨廷顿病（HD）中的临床试验也已启动[8] - WVE-N531在杜氏肌营养不良症（DMD）中的临床试验获得监管批准[8] - WVE-003在预临床研究中实现了70%-75%的突变型亨廷顿蛋白（mHTT）敲除，且在体内持续至少3个月[43] - WVE-004在脊髓和皮层中实现了DPR蛋白的持久减少，且C9orf72蛋白在6个月内相对不变[24][25] - WVE-003在BACHD模型和非人类灵长类动物的皮层和纹状体中实现了70-75%的mHTT敲除，且约50%的敲除效果在3个月内持续存在[46] - WVE-005在非人类灵长类动物中，单次脊髓注射后28天目标mRNA敲除效果显著，样本显示mRNA剩余量相对于对照组为0%[51] - SELECT-HD试验针对36名早期表现型亨廷顿病患者，采用随机双盲安慰剂对照设计[53] - WVE-N531临床试验预计于2021年启动，旨在评估肌肉中药物浓度及初步安全性[62] 财务表现 - 2021年第一季度，公司的总收入为0美元，较2020年同期的4161万美元下降[87] - 2021年第一季度，研发费用为33393千美元，较2020年同期的41158千美元下降约19%[87] - 2021年第一季度，净亏损为42464千美元，较2020年同期的47493千美元下降约11%[87] - 截至2021年3月31日，公司的现金余额为1.485亿美元[87] - 2021年4月，公司在与Takeda的合作中获得了3000万美元的研究支持[87] - 公司预计现有现金及现金等价物将支持其运营和资本支出需求至2023年第二季度[88] 未来展望与战略 - Wave Life Sciences计划在2022年实现临床概念验证的快速路径[8] - 2021年上半年将分享AATD项目的体内数据[8] - Wave Life Sciences的临床试验设计具有创新性和适应性，能够在三个项目中进行决策[8] - 目前，C9orf72特定ALS患者约有2000人，C9特定FTD患者约有10000人[22]