业绩总结 - VK2809在8周内显著降低了肝脏脂肪，三酰甘油减少了70.0%，胆固醇减少了64.6%，总脂质减少了79.5%，NAS评分减少了39.7%[22] - VK2809在12周的临床试验中，5 mg QD组LDL-C减少23.7 mg/dL，10 mg QOD组减少27.1 mg/dL，10 mg QD组减少28.3 mg/dL[36] - VK2809在12周内的治疗中，88%的患者实现了≥30%的肝脂肪减少，70%的患者实现了≥50%的减少[41] - VK2809在12周内的中位基线肝脂肪为11.7%，治疗后达到6.0%[44] - VK2809在16周时的中位相对变化为-45.4%，而安慰剂组为-2.0%[47] - VK2809治疗组的ALT和AST水平在12周时相较于安慰剂组显著降低[50] - VK2809在治疗后4周内，70%的患者仍保持响应状态[54] - VK2809在治疗期间，LDL-C和甘油三酯等血浆脂质显著降低，提示潜在的长期心血管益处[54] - VK0214在6周和25周内分别实现了血浆VLCFA的显著减少，减少幅度分别为48%和82%[67] - VK0214在多种组织中观察到显著的VLCFA减少，脊髓C26:0减少了15%，大脑C20:0减少了34%[69] 用户数据 - VK2809的临床数据表明，减少肝脏脂肪与NAS改善之间存在相关性，显示出其在NASH治疗中的潜力[16] - VK2809的治疗在动物模型中表现出良好的耐受性，没有毒性证据[22] - VK2809的耐受性良好，胃肠道和恶心事件的发生率低于安慰剂组[53] - VK2809的临床试验显示出在高风险人群中的一致疗效[55] - VK0214在ABCD1缺失模型中显示出长期暴露后对中枢神经系统的积极影响[67] 未来展望 - VK2809的Phase 2b VOYAGE试验正在进行中，针对NASH的治疗效果持续评估[8] - VK0214目前正在进行Phase 1研究，针对X-ALD的疗效评估[8] - VK0214已获得FDA的孤儿药资格，显示出其在X-ALD治疗中的潜力[71] - VK0214的临床试验计划于2021年在X-ALD患者中进行[71] 新产品和新技术研发 - VK2809的独特药物特性使其在肝脏选择性激活TRβ，可能降低系统性副作用的风险[18] - 公司专注于代谢和内分泌疾病的新型治疗方案，临床项目展示了最佳的疗效数据[7] - 公司专注于代谢和内分泌疾病的新型治疗药物，展示了最佳的临床疗效数据[74] 财务信息 - 截至2020年9月30日，公司现金消耗为20,334,000美元，投资总额为255,304,000美元[72] - 公司总股份（包括期权、限制性股票单位和认股权证）为82,448,000股[72]