业绩总结 - VK2809在生物组织确认的NASH模型中，经过8周治疗后，肝脂肪含量减少70.0%[22] - VK2809在治疗中，甘油三酯减少64.6%，胆固醇减少79.5%，NAS评分改善39.7%[22] - VK2809在8周治疗后，肝纤维化显著降低，胶原蛋白减少50.2%，羟脯氨酸减少60.2%[30] - VK2809的每日一次口服剂型，显示出良好的耐受性且无毒性证据[23] - VK2809在12周内的LDL-C平均变化为5 mg QD组-23.7 mg/dL，10 mg QOD组-27.1 mg/dL，和10 mg QD组-28.3 mg/dL[43] - VK2809在12周内的肝脂肪中位基线为12.0%，5 mg QD组的最大减少为78%[45] - VK2809在12周内使88%的患者的肝脂肪含量减少≥30%，其中所有接受5 mg剂量的患者均有此效果，70%的患者减少≥50%[65] - VK2809在16周时的中位数肝脂肪相对变化为-48.7%（VK2809 5 mg QD组）和-33.4%（VK2809 10 mg QOD组），相较于安慰剂组的-18.7%[55] - VK2809在治疗期间未观察到严重不良事件（SAEs），且各组间的停药情况平衡[60] - 截至2020年12月31日，公司的现金消耗为27,252,000美元[95] - 截至2020年12月31日，公司总投资为248,386,000美元[95] 用户数据 - VK2809的临床数据表明，减少肝脂肪与NAS改善之间存在相关性[18] - VK2809的联合组在12周内显示出88%的反应率，70%的患者肝脂肪减少≥50%[47] - VK2809在高血压患者（基线BP≥140 mmHg）的肝脂肪减少为-54.9%（p=0.0167）[53] - VK2809在基线BMI≥30 kg/m²患者的肝脂肪减少为-58.0%（p=0.0002）[53] - VK2809在12周内的ALT> xULN患者的肝脂肪减少为-49.6%（p=0.027）[53] 新产品和新技术研发 - VK0214目前正在进行I期临床研究，针对X-ALD的治疗[8] - VK2809的IIb期VOYAGE试验正在进行中，针对生物组织确认的NASH[8] - VK0214在多个组织中观察到显著的VLCFA水平降低，肝脏C26:0减少15%[89] - VK0214在脑部C20:0和C26:0的减少幅度分别为19%和15%[89] - VK0214在脊髓中的C26:0水平降低了34%[89] - VK0214在6周内实现了快速的VLCFA减少，且在25周内持续有效[92] - 公司已获得FDA的孤儿药地位，表明其在X-ALD治疗中的潜力[92] - VK0214的临床试验正在进行中，计划于2021年在X-ALD患者中进行1b期概念验证研究[92] 市场扩张和并购 - 公司在代谢和内分泌疾病领域专注于新型治疗药物[97] - VK2809的开发支持在活检确认的NASH患者中进一步研究[67] 负面信息 - VK2809在治疗后4周内维持了肝脂肪的显著减少，70%的VK2809患者在停药28天后仍保持反应[65] - VK2809的耐受性良好，胃肠道和恶心事件的发生率低于安慰剂组[64] - VK2809在临床试验中未发现与阿托伐他汀的药物相互作用[67]